Nanobody liên kết kép Gefurulimab đã thể hiện sự cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng trong các hoạt động chức năng của cuộc sống hàng ngày ở người lớn bị bệnh nhược cơ tổng quát trong thử nghiệm giai đoạn III phổ biến

24 tháng 7 năm 2025-Kết quả cấp cao tích cực từ một thử nghiệm giai đoạn III toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược ở người lớn với kháng thể kháng thể kháng acetylcholine (AChR) cho thấy sự kết thúc của nó. Dữ liệu đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa về mặt lâm sàng từ đường cơ sở trong các hoạt động gravis của bệnh Myasthenia của tổng số điểm sống hàng ngày (MG-ADL) ở tuần 26 so với giả dược. Mí mắt và yếu, với các triệu chứng trở nên nghiêm trọng hơn khi bệnh tiến triển, bao gồm cả mệt mỏi, khó nuốt, nghẹt thở và suy hô hấp.2,3

Kelly Gwathmey, MD, Phó Giáo sư Thần kinh học, Trưởng phòng Thần kinh học, Đại học Virginia Commonwealth, Richmond, VA, Phó Chủ tịch của Hội đồng Tư vấn Khoa học & Y khoa MGFA và điều tra viên chính thức đối với các triệu chứng. Mục tiêu. Gefurulimab để cung cấp kiểm soát bệnh nhanh chóng và duy trì cho cộng đồng bệnh nhân này.

gefurulimab đã được dung nạp tốt và hồ sơ an toàn phù hợp với các thử nghiệm ức chế C5 trước đây trong GMG mà không có tín hiệu an toàn mới nào được quan sát. Những dữ liệu này sẽ được trình bày tại một cuộc họp y tế sắp tới và được chia sẻ với các cơ quan quản lý toàn cầu.

Tám mươi lăm phần trăm người mắc GMG là ý nghĩa dương tính với kháng thể AChR, chúng tạo ra các kháng thể cụ thể (chống AFR) liên kết với các thụ thể tín hiệu tại ngã ba thần kinh cơ (NMJ), điểm kết nối giữa các tế bào thần kinh và sự liên kết của nó cơ bắp.5

GMG có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi, nhưng nó thường bắt đầu cho phụ nữ trước 40 tuổi và đối với nam giới sau 60,6 triệu chứng ban đầu có thể bao gồm lời nói nhảm nhí, thị lực kép, mí mắt rủ xuống và thiếu cân bằng; Những điều này thường có thể dẫn đến các triệu chứng nghiêm trọng hơn khi bệnh tiến triển như suy yếu, bị nghẹt thở, mệt mỏi và suy hô hấp.2,3

gefurulimab gefurulimab, một chất ức chế bổ sung C5, là một nanobody liên kết kép mới được tối ưu hóa để tự quản dưới da trong quá trình phát triển như là một phương pháp điều trị cho AChR-AB+ GMG. Thuốc điều tra hoạt động bằng cách liên kết với protein C5 trong tầng bổ sung cuối cùng, một phần của hệ thống miễn dịch cơ thể. Khi được kích hoạt một cách không được kiểm soát, các tầng bổ sung trả lời quá mức, khiến cơ thể tấn công các tế bào khỏe mạnh của chính nó. Gefurulimab sườn liên kết đồng thời với albumin huyết thanh cung cấp thời gian bán hủy mở rộng, cho phép dùng liều một lần một lần. Gefurulimab đã được chỉ định thuốc mồ côi ở Mỹ để điều trị bệnh nhược cơ.

thắng (ALXN1720-MG-301) Presail (ALXN1720-MG-301) là toàn cầu, Giai đoạn III, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, song song, nghiên cứu đa trung tâm đánh giá sự an toàn và hiệu quả của GEASTEN. Phiên tòa đã đăng ký 260 bệnh nhân từ 20 quốc gia trên khắp Bắc Mỹ, Châu Âu, Châu Á và Khu vực Thái Bình Dương. Những người tham gia được yêu cầu phải có chẩn đoán gravis bị bệnh Myasthenia ít nhất ba tháng trước khi khám sàng lọc với xét nghiệm huyết thanh dương tính với tự kháng thể chống lại AChR và Myasthenia Gravis Foundation của Phân loại lâm sàng loại II đến IV tại Sàng lọc.7

Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên 1: 1 để nhận gefurulimab hoặc giả dược trong tổng số 26 tuần trong giai đoạn điều trị ngẫu nhiên có kiểm soát. Bệnh nhân nhận được một liều tải dựa trên trọng lượng duy nhất vào ngày 1, sau đó là liều bảo trì dựa trên cân nặng thường xuyên bắt đầu vào ngày 8 và mỗi tuần sau đó. Điểm cuối chính của sự thay đổi từ đường cơ sở trong các hoạt động của bệnh Myasthenia của tổng số điểm sống hàng ngày (MG-ADL), thang điểm được báo cáo của bệnh nhân đánh giá khả năng của bệnh nhân để thực hiện các hoạt động hàng ngày, được đánh giá vào tuần thứ 26. và hiệu quả của gefurulimab, đang diễn ra.7

Alexion Alexion, AstraZeneca Rare Bệnh, tập trung vào việc phục vụ bệnh nhân và gia đình bị ảnh hưởng bởi các bệnh hiếm gặp và các tình trạng tàn phá thông qua việc khám phá, phát triển và cung cấp các loại thuốc thay đổi cuộc sống. Một nhà lãnh đạo tiên phong trong bệnh hiếm gặp trong hơn ba thập kỷ, Alexion là người đầu tiên dịch sinh học phức tạp của hệ thống bổ sung thành các loại thuốc biến đổi, và ngày nay nó tiếp tục xây dựng một đường ống đa dạng trên các khu vực bệnh có nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể, sử dụng một loạt các phương thức sáng tạo. Là một phần của AstraZeneca, Alexion đang liên tục mở rộng dấu chân địa lý toàn cầu để phục vụ bệnh nhân bệnh hiếm gặp hơn trên thế giới. Nó có trụ sở tại Boston, Hoa Kỳ. Chuyển hóa, và hô hấp & miễn dịch học. Có trụ sở tại Cambridge, Vương quốc Anh, các loại thuốc sáng tạo của AstraZeneca, được bán tại hơn 125 quốc gia và được sử dụng bởi hàng triệu bệnh nhân trên toàn thế giới. Vui lòng truy cập astrazeneca.com và theo dõi công ty trên phương tiện truyền thông xã hội @AstraZeneca.

Tài liệu tham khảo

  • Jung-Plath W, et al. Đánh giá chất lượng cuộc sống của bệnh nhân bị bệnh Myasthenia Gravis. Tạp chí Điều dưỡng Thần kinh và Thần kinh. 2023; 12 (2): 74-83.
  • Catalin J, et al. Trình bày lâm sàng của Myasthenia Gravis. Tuyến ức. 2019.
  • Farid Zr, et al. Các yếu tố ảnh hưởng đến việc khái quát hóa myasthenia gravis. Sriwijaya Tạp chí nhãn khoa. 2020; 3 (2): 48-54.
  • Lazaridis K, et al. Myasthenia gravis: đặc tính tự kháng thể và vai trò của chúng trong quản lý MG. Neurol phía trước. 2020; 11: 596981.
  • Huang YF, et al. Trực quan hóa và đặc tính của kích hoạt bổ sung trong kháng thể kháng thể thụ thể acetylcholine huyết thanh huyết thanh huyết thanh huyết thanh. Thần kinh cơ. 2024.
  • Cavanagh N, et al. Khám phá những suy yếu và sử dụng chuyên nghiệp y tế đồng minh ở những người bị bệnh Myasthenia: một nghiên cứu cắt ngang. J Clin Neurosci. 2023; 114: 9-16.
  • ClinicalTrials.gov. An toàn và hiệu quả của ALXN1720 ở người lớn bị bệnh nhược cơ tổng quát. Định danh NCT: NCT05556096. Có sẵn

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến