Az öröklött süketség elleni génkúra Hatékony, hosszan tartó, klinikai vizsgálati eredmények
a HealthDay-n keresztül2026. április 23., CSÜTÖRTÖK – Az öröklött süketség kezelésére szolgáló új génterápia tartós gyógyulást eredményez – derült ki egy új nemzetközi tanulmányból.
Az OTOF gént célzó kezelés a résztvevők 90%-ának helyreállította a hallást – számoltak be a kutatók április 22-én a Természet.
Ezek az eredmények a kezelés után legalább két és fél évig fennmaradtak, mondták a kutatók.
„Figyelemre méltó látni, hogy a betegek a teljes süketségből a hallássá válnak” – mondta a "Sok beteg számára ez a beszéd fejlesztésének és használatának képességét is jelenti" - mondta Chen egy sajtóközleményben. A génmutációk a születéskor jelenlévő halláskárosodás 60%-át teszik ki, mondták a kutatók egy sajtóközleményben. Ez az új tanulmány az OTOF gén mutációi által okozott süketség kezelésére szolgáló génterápiára összpontosított. Ez a gén utasításokat ad a szervezetnek az otoferlin nevű fehérje előállítására, amely elengedhetetlen a halláshoz. Otoferlin nélkül a belső fülben lévő szőrsejtek nem tudnak hangjeleket továbbítani az agynak, ami születéskor súlyos vagy teljes süketséghez vezet. A kezelés egyetlen injekciót tartalmaz a belső fülbe, amely egy kiürült vírus segítségével juttatja be az OTOF gén működő másolatát. Ebben a kísérletben a kutatók 42 pácienst toboroztak nyolc kínai helyszínen, az egyévesnél fiatalabb csecsemőktől a 30 év körüli felnőttekig. Minden személy három dózis egyikét kapott egyetlen génterápiás kezelésből: 36-ot az egyik fülébe és hatot mindkét fülébe. A kutatók ezután akár 2,5 évig követték a résztvevőket, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy a kezelés biztonságos és hatékony. Körülbelül 90%-uk hallása javult a kezelt fülben, gyakran a kezelést követő heteken belül, és a javulás az idő múlásával folytatódott. Amint a hallás visszatért, a résztvevők jobban megértették a beszédet és a nyelvet. A legnagyobb javulást a kisgyermekeknél és az egészségesebb belső fülűeknél tapasztalták, és a mindkét fülben kezeltek jobban teljesítettek, mint azok, akiket csak az egyik fülben kezeltek. A három kezelt felnőtt közül kettőnél tapasztaltak némi javulást a hallásban, bár a kutatók szerint kevésbé, mint a fiatalabb betegeknél. "Nagyon biztató, hogy néhány felnőtt betegnél jelentős javulás tapasztalható" - mondta Chen. „Ez azt sugallja, hogy az emberi hallórendszerben nagyobb lehet a rugalmasság, mint azt vártuk.” A kutatók azt tervezik, hogy folytatják a hosszú távú nyomon követést, és remélik, hogy egy jövőbeni klinikai vizsgálatot indítanak az Egyesült Államokban. Emellett génterápiákat is vizsgálnak az öröklött halláskárosodás egyéb formáira. „Ezek az eredmények azt mutatják, hogy a hallás helyreállítása még évekig tartó süketség után is lehetséges” – mondta a kutató Dr. Yilai Shu, a kínai Fudan Egyetem szem- és fül-orr-gégészeti kórházának professzora – mondta egy sajtóközleményben. „Jelenleg azon dolgozunk, hogy ezt a megközelítést a halláskárosodás egyéb genetikai okaira is kiterjesszük.” Felelősség kizárása: Az egyes orvosi cikkekben szereplő általános tendenciákra vonatkozó statisztikai adatok nem szerepelnek. Az egyéni tényezők nagyon eltérőek lehetnek. Mindig kérjen személyre szabott orvosi tanácsot egyéni egészségügyi döntéseihez. Forrás: HealthDay Elküldve : 2026-04-24 02:02 Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek. Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.Források
Olvass tovább
Felelősség kizárása
Népszerű kulcsszavak