ยีนรักษาอาการหูหนวกที่สืบทอดมามีผลการวิจัยทางคลินิกที่มีประสิทธิภาพและยาวนาน

ติดตาม Drugslib ได้ที่

โดย Dennis Thompson HealthDay Reporter

ตรวจสอบทางการแพทย์โดย Carmen Pope บรรณาธิการด้านการแพทย์อาวุโส B. Pharm อัปเดตล่าสุดเมื่อวันที่ 23 เมษายน 2026

ผ่าน HealthDay

วันพฤหัสบดีที่ 23 เมษายน 2026 — การศึกษาระดับนานาชาติครั้งใหม่พบว่าการบำบัดด้วยยีนแบบใหม่เพื่อรักษาอาการหูหนวกที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมนั้นให้การรักษาที่ยั่งยืน

การรักษาซึ่งมุ่งเป้าไปที่ยีน OTOF ช่วยฟื้นฟูการได้ยินในผู้เข้าร่วม 90% นักวิจัยรายงานเมื่อวันที่ 22 เมษายนในวารสาร ธรรมชาติ

นักวิจัยกล่าวว่าผลลัพธ์เหล่านี้คงอยู่ได้นานถึงสองปีครึ่งหลังการรักษา

“เป็นเรื่องน่าทึ่งที่ได้เห็นผู้ป่วยเปลี่ยนจากหูหนวกสนิทไปจนถึงการได้ยิน” นักวิจัยอาวุโส Zheng-Yi Chen รองนักวิทยาศาสตร์และประธานของ โสตศอนาสิกวิทยาที่ Mass Eye and Ear ในบอสตัน

“สำหรับผู้ป่วยจำนวนมาก นั่นหมายถึงความสามารถในการพัฒนาและใช้คำพูดด้วย” เฉินกล่าวในข่าวประชาสัมพันธ์

การกลายพันธุ์ของยีนเป็นสาเหตุถึง 60% ของการสูญเสียการได้ยินตั้งแต่แรกเกิด นักวิจัยกล่าวในข่าวประชาสัมพันธ์

การศึกษาใหม่นี้มุ่งเน้นไปที่ยีนบำบัดที่ออกแบบมาเพื่อรักษาอาการหูหนวกที่เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน OTOF

ยีนนี้ให้คำแนะนำแก่ร่างกายในการสร้างโปรตีนที่เรียกว่า otoferlin ซึ่งจำเป็นสำหรับการได้ยิน หากไม่มีโอโทเฟอร์ลิน เซลล์ขนในหูชั้นในจะไม่สามารถส่งสัญญาณเสียงไปยังสมองได้ ส่งผลให้หูหนวกรุนแรงหรือหูหนวกโดยสิ้นเชิงตั้งแต่แรกเกิด

การรักษาเกี่ยวข้องกับการฉีดเข้าไปในหูชั้นในเพียงครั้งเดียวโดยใช้ไวรัสที่กลวงออกเพื่อส่งสำเนาการทำงานของยีน OTOF

ในการทดลองนี้ นักวิจัยได้คัดเลือกผู้ป่วย 42 รายในสถานที่ 8 แห่งในประเทศจีน โดยตั้งแต่อายุตั้งแต่ทารกอายุไม่ถึง 1 ปี ไปจนถึงผู้ใหญ่ในช่วงอายุ 30 ปี

แต่ละคนได้รับการรักษาด้วยยีนบำบัด 1 ใน 3 โดส: 36 โดสในหูข้างหนึ่ง และ 6 โดสในหูทั้งสองข้าง จากนั้น นักวิจัยติดตามผู้เข้าร่วมเป็นเวลานานถึง 2.5 ปีเพื่อดูว่าการรักษาปลอดภัยและมีประสิทธิภาพหรือไม่

นักวิจัยกล่าวว่าประมาณ 90% มีการปรับปรุงการได้ยินในหูที่ได้รับการรักษา โดยบ่อยครั้งภายในไม่กี่สัปดาห์ของการรักษาและการปรับปรุงอย่างต่อเนื่องเมื่อเวลาผ่านไป

เมื่อการได้ยินกลับมา ผู้เข้าร่วมก็เข้าใจคำพูดและภาษาได้ดีขึ้น เด็กเล็กและผู้ที่มีหูชั้นในที่มีสุขภาพดีมีพัฒนาการที่ดีขึ้นมากที่สุด และผู้ที่รักษาหูทั้งสองข้างก็ทำได้ดีกว่าผู้ที่รักษาหูชั้นในเพียงข้างเดียว

จากผู้ใหญ่ 3 คนที่ได้รับการรักษา มี 2 คนมีประสบการณ์การได้ยินฟื้นตัวบ้าง แม้ว่าจะน้อยกว่าผู้ป่วยอายุน้อยก็ตาม

“เป็นเรื่องน่ายินดีอย่างยิ่งที่ได้เห็นการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในผู้ป่วยผู้ใหญ่บางราย” เฉินกล่าว “สิ่งนี้ชี้ให้เห็นว่าระบบการได้ยินของมนุษย์อาจมีความยืดหยุ่นมากกว่าที่เราคาดไว้”

นักวิจัยวางแผนที่จะดำเนินการติดตามผลในระยะยาวต่อไป และหวังว่าจะเริ่มการทดลองทางคลินิกในอนาคตในสหรัฐอเมริกา พวกเขากำลังสำรวจการบำบัดด้วยยีนสำหรับรูปแบบอื่นๆ ของการสูญเสียการได้ยินที่สืบทอดมา

“ผลลัพธ์เหล่านี้แสดงให้เห็นว่าการฟื้นฟูการได้ยินเป็นไปได้แม้จะหูหนวกหลายปีก็ตาม” หัวหน้านักวิจัย Dr. Yilai Shu ศาสตราจารย์ที่โรงพยาบาล Eye & ENT แห่งมหาวิทยาลัย Fudan ในประเทศจีน กล่าวในข่าวประชาสัมพันธ์ “ขณะนี้เรากำลังดำเนินการเพื่อขยายแนวทางนี้ไปยังสาเหตุทางพันธุกรรมอื่นๆ ของการสูญเสียการได้ยิน”

แหล่งข้อมูล

  • Mass General Brigham, ข่าวประชาสัมพันธ์, 22 เมษายน 2026

    • ข้อจำกัดความรับผิดชอบ: ข้อมูลทางสถิติในบทความทางการแพทย์ให้แนวโน้มทั่วไปและไม่เกี่ยวข้องกับบุคคล ปัจจัยส่วนบุคคลอาจแตกต่างกันอย่างมาก ขอคำแนะนำทางการแพทย์เฉพาะบุคคลเสมอเพื่อการตัดสินใจด้านการดูแลสุขภาพส่วนบุคคล

    ที่มา: HealthDay

    โพสต์แล้ว : 2026-04-24 02:02

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม