A Genentech fenebrutinibje a harmadik pozitív fázis III vizsgálatban (FENhance 1) megerősítette, hogy potenciális első és egyetlen BTK-gátló a visszaeső és elsődleges progresszív SM-ben.

Kövesse a Drugslib-et

South San Francisco, CA – 2026. március 1. – A Genentech, a Roche-csoport tagja (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ma bejelentette, hogy a fenebrutinib RMS-ben végzett III. fázisú kulcsfontosságú vizsgálata (FENhance 1) elérte elsődleges klinikailag jelentős és statisztikailag jelentős végpontját. A vizsgálat kimutatta, hogy a fenebrutinib, a Bruton-féle tirozin-kináz (BTK) gátlója, legalább 96 hetes kezelés alatt jelentősen, 51%-kal csökkentette az éves relapszusok arányát (ARR) a teriflunomidhoz képest, ami összhangban van a FENhance 2 eredményeivel, amelyek az ARR 59%-os csökkenését mutatják. Ezek az eredmények együttesen 17 évente körülbelül egy visszaesést jelentenek. Mindkét RMS-vizsgálat másodlagos végpontja statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős csökkenést mutat az agyi elváltozásokban. Ezenkívül minden progressziós végpont kedvező tendenciát mutat a fenebrutinib esetében.

  • A FENhance 1 elérte elsődleges végpontját, ami azt mutatja, hogy a vizsgált fenebrutinib jelentősen, 51%-kal csökkentette a relapszusokat a teriflunomiddal összehasonlítva a relapszusos sclerosis multiplexben (RMS), ami összhangban van a FENhance 2 a fenebrutinib kulcsfontosságú klinikai fejlesztési programjának leolvasása SM-ben, a FENhance 2 pozitív eredményeit követően RMS-ben és a FENTrepid primer progresszív sclerosis multiplexben (PPMS)
  • A fenebrutinib potenciálisan az első és egyetlen nagy hatékonyságú orális, agybehatoló kezeléssé válik mind az RMS-ben, mind a súlyos PPMS-ben, mind az RMS-ben, mind a súlyos PPMS-ben.
  • Mindhárom III. fázisú fenebrutinib vizsgálat összes adatát benyújtják a szabályozó hatóságoknak.

    • A FENhance 1. és 2. vizsgálat teljes adatait megosztják az Amerikai Neurológiai Akadémia (AAN) 2026. évi éves találkozóján, és benyújtják a szabályozó hatóságoknak az FENppre tanulmány adataival együtt.

    „Ezek a kulcsfontosságú eredmények a korábbi adatokkal együtt meggyőző bizonyítékot szolgáltatnak arra vonatkozóan, hogy a fenebrutinib az RMS és a PPMS első nagy hatékonyságú orális kezelése lehet” – mondta Levi Garraway, M.D., Ph.D., tiszti főorvos és a globális termékfejlesztés vezetője. „Az egy évtizednyi átalakuló SM-kezelésre építve elkötelezettek vagyunk az innováció előmozdítása mellett, hogy egy napon lehetővé tegyük az SM-ben szenvedők számára, hogy fogyatékosságmentes életet élhessenek.”

    A pozitív FENhance 1 vizsgálat a FENhance 2 pozitív eredményeit követi RMS-ben és a FENtrepid PPMS-ben, amelyeket novemberben jelentettek be. A mindhárom kulcsfontosságú vizsgálat együttes pozitív eredményei azt mutatják, hogy a fenebrutinib következetesen jelentős előnyökkel jár a relapszusos és progresszív betegségek biológiájában.

    Mindkét RMS-vizsgálatban a máj transzaminázszint-emelkedése a teriflunomiddal összehasonlítható volt. A FENhance 1 vizsgálatban egy Hy's Law-eset volt a fenebrutinib-karon és egy a teriflunomid-karon. Mindkét eset tünetmentes volt, és a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után megszűnt. A fenebrutinib klinikai fejlesztési programjában nem fordult elő további Hy-törvény SM-ben vagy más autoimmun betegségekben.

    Az RMS-ben végzett FENhance 1 és 2 vizsgálatokban a teriflunomid-karon 1, a fenebrutinib-karokon pedig 8 különböző okokkal és a kezelés különböző pontjain végződő halálos esetet jelentettek. További elemzések folynak ezen megállapítások jobb megértése érdekében.

    A fenebrutinib az immunrendszer B-sejtekként és mikrogliaként ismert sejtjeit célozza meg. A B-sejtek megcélzása segít a visszaesést okozó akut gyulladás szabályozásában, míg az agyon belüli mikroglia megcélzása a krónikus károsodást kezeli, amelyről úgy gondolják, hogy a fogyatékosság hosszú távú progresszióját okozza. A fenebrutinibet, egy nem kovalens BTK-gátlót úgy tervezték, hogy nagy hatékonysággal, szelektivitással és reverzibilitással rendelkezzen. Ez a kialakítás lehetővé teszi, hogy az egész testben fejtse ki hatását, és a vér-agy gáton áthaladva a központi idegrendszerbe (CNS) juthasson el, megcélozva a krónikus gyulladást.

    A FENhance 1 és 2 tanulmányokról

    A FENhance 1 és 2 két fázis III multicentrikus, randomizált, kettős vak, kettős hamis, párhuzamos csoportos vizsgálat a vizsgált fenebrutinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a teriflunomiddal összehasonlítva összesen 1497 RMS-ben szenvedő felnőtt beteg bevonásával. A jogosult résztvevőket 1:1 arányban randomizálták, hogy legalább 96 hétig kapjanak napi kétszer orális fenebrutinib (és napi egyszeri orális teriflunomiddal párosított placebo) vagy naponta egyszer orális teriflunomid (és naponta kétszer orális fenebrutinib placebóval kombinálva) legalább 96 hétig.

    Az elsődleges kiújulási arány (ARR) évesített. A másodlagos végpontok közé tartozik a T1-gadolínium szintjét fokozó MRI-elváltozások teljes száma, az új és/vagy megnagyobbodó T2-súlyozott MRI-léziók száma, a 12 hetes összetett igazolt rokkantsági progresszió (cCDP12) és a 24 hetes cCDP (cCDP24) kezdetéig eltelt idő. A cCDP három fogyatékossági mérőszámot tartalmaz: a teljes funkcionális fogyatékosság, amelyet a megerősített rokkantsági progresszióval (CDP) mérnek az Expanded Disability Status Scale (EDSS) alapján, a járási sebességet az időzített 25 láb séta (T25FW) és a felső végtagok működését a kilenclyukú rögzítési teszttel (9HPT) mérik.

    A kettős vak kezelési időszakot követően a betegeknek lehetőségük van belépni egy nyílt kiterjesztési (OLE) fázisba, amelyben minden beteg fenebrutinib-kezelésben részesül.

    A fenebrutinibről

    A fenebrutinib egy orális, központi idegrendszerbe (CNS) áthatoló, reverzibilis és nem kovalens Bruton tirozin kináz (BTK) gátló, optimalizált farmakokinetikai (PK) profillal. A fenebrutinib az egész szervezetben hathat, és átjuthat a vér-agy gáton a központi idegrendszerbe, hogy megcélozza a krónikus gyulladást. Egyedülállóan úgy tervezték, hogy megcélozza a visszaeső és progresszív biológiát azáltal, hogy gátolja az immunrendszer B-sejtekként és mikrogliaként ismert sejtjeit. A B-sejtek megcélzása segít a visszaesést okozó akut gyulladás szabályozásában, míg az agyon belüli mikroglia megcélzása a krónikus károsodást kezeli, amelyről úgy gondolják, hogy a fogyatékosság hosszú távú progresszióját okozza.

    A fenebrutinibet úgy tervezték, hogy nagy hatékonyságú és reverzibilis legyen, szelektivitása BTK-ra nézve 130-szor nagyobb, mint más kinázok. Ez a nagy szelektivitás kiemeli a fenebrutinib azon képességét, hogy más kinázok zavarása nélkül kötődjön a tervezett célponthoz. Míg a legtöbb jelenlegi BTK-gátló kovalens és irreverzibilis, vagyis állandó kémiai kötést képez az enzimmel, a fenebrutinib nem kovalens és reverzibilis, ami azt jelenti, hogy megköti, majd végül felszabadítja az enzimet. Ezek a tervezési jellemzők segíthetnek korlátozni a célon kívüli hatásokat.

    A fenebrutinib III. fázisú program két, hasonlóan megtervezett vizsgálatot tartalmaz a relapszusos sclerosis multiplexben (RMS) (FENhance 1 és 2) aktív összehasonlító teriflunomiddal, valamint az egyetlen olyan primer progresszív sclerosis multiplex (PPMS) (FENTrepid) vizsgálatot, amelyben BTK-gátlót Ocrevus ellen értékelnek.

    A mai napig több mint 2700 beteget és egészséges önkéntest kezeltek fenebrutinibbel az I., II. és III. fázisú klinikai programokban többféle betegségben, beleértve a sclerosis multiplexet és más autoimmun betegségeket.

    A sclerosis multiplexről

    A sclerosis multiplex egy krónikus betegség, amely több mint 2,9 millió embert érint világszerte. A sclerosis multiplex minden formájában szenvedő betegek betegségük kezdetétől a betegség progresszióját tapasztalják. Ezért a sclerosis multiplex kezelésének egyik fontos célja a progresszió mielőbbi lassítása, megállítása és ideális esetben megelőzése.

    A sclerosis multiplexben szenvedők körülbelül 85%-ánál kezdetben relapszusos-remittáló sclerosis multiplexet (RRMS) diagnosztizálnak. A betegség kiújuló formái (RMS) közé tartozik az RRMS és az aktív, másodlagosan progresszív SM, és az RMS-ben szenvedőknél relapszusok jelentkeznek, és idővel romlik a rokkantság. A primer progresszív sclerosis multiplex (PPMS) a betegség legyengítő formája, amelyet folyamatosan súlyosbodó tünetek jellemeznek, de jellemzően nem jár külön relapszusokkal vagy remissziós időszakokkal. A sclerosis multiplexben szenvedők körülbelül 15%-ánál diagnosztizálják a betegség elsődleges progresszív formáját. Az Ocrevus® FDA jóváhagyásáig nem léteztek FDA által jóváhagyott kezelések a PPMS-re, és az Ocrevus még mindig az egyetlen jóváhagyott kezelés a PPMS kezelésére.

    A CD20-ak elérhetősége ellenére a betegek 30%-a továbbra is alacsony hatékonyságú orális terápiában részesül. A progresszió lelassítása vagy megállítása, ugyanakkor a relapszusok megállítása, továbbra is nagy kielégítetlen igény marad SM-ben.

    A Genentechről az idegtudományban

    Az idegtudomány a Genentech kutatásának és fejlesztésének egyik fő fókusza. Célunk, hogy úttörő tudományt folytassunk olyan új kezelések kifejlesztése érdekében, amelyek segítenek javítani a krónikus és potenciálisan pusztító betegségekben szenvedők életét.

    A Genentech és a Roche több mint egy tucat gyógyszert vizsgál neurológiai rendellenességek, köztük a sclerosis multiplex, a spinalis izomsorvadás, a neuromyelitis optica spektrumzavar, az Alzheimer-kór, a Huntington-kór, a Parkinson-kór és a Duchenne-izomdystrophia miatt. Partnereinkkel együtt elkötelezettek vagyunk a tudományos megértés határainak feszegetése mellett, hogy megoldjuk a mai idegtudomány legnehezebb kihívásait.

    A Genentechről

    Az 50 éve alapított Genentech vezető biotechnológiai vállalat, amely olyan gyógyszereket fedez fel, fejleszt, gyárt és forgalmaz, amelyek súlyos és életveszélyes betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgálnak. A Roche csoporthoz tartozó cég székhelye a kaliforniai Dél-San Francisco-ban található. A céggel kapcsolatos további információkért keresse fel a http://www.gene.com webhelyet.

    Forrás: Genentech

    Forrás: HealthDay

    További hírforrások

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerjóváhagyások
  • Új gyógyszeralkalmazások
    • ener. Jóváhagyások
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre.

    a legjobb hírleveleinkhez.

    Elküldve : 2026-03-04 08:45

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak