Fenebrutinib của Genentech khẳng định tiềm năng của nó là chất ức chế BTK đầu tiên và duy nhất cho bệnh MS tái phát và tiến triển sơ cấp trong nghiên cứu dương tính giai đoạn III thứ ba (FENhance 1)

Theo dõi Drugslib trên

Nam San Francisco, CA -- ngày 1 tháng 3 năm 2026 -- Genentech, một thành viên của Tập đoàn Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY), hôm nay đã thông báo rằng nghiên cứu then chốt Giai đoạn III (FENhance 1) về fenebrutinib trong RMS đã đáp ứng tiêu chí chính, cho thấy kết quả có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê. Nghiên cứu đã chứng minh rằng fenebrutinib, một chất ức chế tyrosine kinase (BTK) đang được nghiên cứu của Bruton, đã làm giảm rõ rệt tỷ lệ tái phát hàng năm (ARR) xuống 51% so với teriflunomide trong thời gian điều trị ít nhất 96 tuần, phù hợp với kết quả FENhance 2 cho thấy ARR giảm 59%. Cùng với nhau, những kết quả này tương đương với khoảng một lần tái phát sau mỗi 17 năm. Các điểm cuối thứ cấp trong cả hai nghiên cứu RMS đều cho thấy mức giảm có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng về tổn thương não. Ngoài ra, tất cả các tiêu chí tiến triển đều cho thấy xu hướng thuận lợi đối với fenebrutinib.

  • FENhance 1 đã đáp ứng tiêu chí chính, cho thấy fenebrutinib đang nghiên cứu làm giảm đáng kể tỷ lệ tái phát 51% so với teriflunomide trong việc tái phát bệnh đa xơ cứng (RMS), phù hợp với kết quả FENhance 2 cho thấy giảm 59%
  • FENhance 1 là kết quả nghiên cứu cuối cùng của chương trình phát triển lâm sàng then chốt fenebrutinib ở MS, sau đây kết quả tích cực đối với FENhance 2 trong RMS và đối với FENtrepid trong bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát (PPMS)
  • Fenebrutinib có tiềm năng trở thành phương pháp điều trị thâm nhập não, qua đường uống đầu tiên và duy nhất có hiệu quả cao cho cả RMS và PPMS, cho thấy lợi ích sâu sắc đối với bệnh tái phát và sinh học bệnh tiến triển
  • Toàn bộ dữ liệu từ cả ba nghiên cứu fenebrutinib Giai đoạn III sẽ được nộp cho cơ quan quản lý

    • Dữ liệu đầy đủ từ nghiên cứu FENhance 1 và 2 sẽ được chia sẻ tại Hội nghị thường niên của Viện Thần kinh học Hoa Kỳ (AAN) năm 2026 và nộp cho cơ quan quản lý cùng với dữ liệu từ nghiên cứu FENtrepid.

    “Những kết quả quan trọng này, cùng với dữ liệu trước đó, cung cấp bằng chứng thuyết phục rằng fenebrutinib có thể trở thành phương pháp điều trị bằng đường uống hiệu quả cao đầu tiên cho RMS và PPMS,” Levi Garraway, M.D., Ph.D., giám đốc y tế và trưởng bộ phận Phát triển Sản phẩm Toàn cầu cho biết. “Dựa trên một thập kỷ chuyển đổi phương pháp điều trị MS, chúng tôi cam kết thúc đẩy đổi mới để một ngày nào đó cho phép những người mắc MS sống một cuộc sống không khuyết tật.”

    Nghiên cứu FENhance 1 tích cực tiếp nối các kết quả tích cực đối với FENhance 2 trong RMS và FENtrepid trong PPMS, cả hai đều được công bố vào tháng 11. Các kết quả tích cực chung trên cả ba nghiên cứu quan trọng chứng minh rằng fenebrutinib luôn cho thấy lợi ích sâu sắc đối với sinh học bệnh tái phát và tiến triển.

    Trong cả hai nghiên cứu RMS, mức tăng transaminase ở gan tương đương với teriflunomide. Trong nghiên cứu FEnhance 1, có một trường hợp Định luật Hy ở nhóm fenebrutinib và một trường hợp ở nhóm teriflunomide. Cả hai trường hợp đều không có triệu chứng và khỏi sau khi ngừng thuốc nghiên cứu. Không có thêm trường hợp nào về Định luật Hy trong tất cả chương trình phát triển lâm sàng fenebrutinib ở bệnh MS hoặc các bệnh tự miễn dịch khác.

    Trong nghiên cứu FENhance 1 và 2 về RMS, 1 trường hợp tử vong đã được báo cáo ở nhánh teriflunomide và 8 trường hợp tử vong do nhiều nguyên nhân khác nhau và ở các thời điểm khác nhau trong điều trị ở nhánh fenebrutinib. Các phân tích sâu hơn đang được tiến hành để hiểu rõ hơn về những phát hiện này.

    Fenebrutinib nhắm vào các tế bào trong hệ thống miễn dịch được gọi là tế bào B và microglia. Nhắm mục tiêu vào các tế bào B giúp kiểm soát tình trạng viêm cấp tính gây tái phát, đồng thời nhắm mục tiêu vào các microglia bên trong não sẽ giải quyết các tổn thương mãn tính được cho là nguyên nhân dẫn đến tiến triển khuyết tật lâu dài. Fenebrutinib, một chất ức chế BTK không cộng hóa trị, được thiết kế để có hiệu lực, tính chọn lọc và khả năng đảo ngược cao. Thiết kế này cho phép nó hoạt động khắp cơ thể, đồng thời vượt qua hàng rào máu não vào hệ thống thần kinh trung ương (CNS) nhằm mục tiêu điều trị chứng viêm mãn tính.

    Giới thiệu về nghiên cứu FENhance 1 và 2

    FENhance 1 và 2 là hai nghiên cứu đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, giả đôi, giai đoạn III nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của fenebrutinib thử nghiệm so với teriflunomide trên tổng số 1.497 bệnh nhân trưởng thành mắc RMS. Những người tham gia đủ điều kiện được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1:1 để được điều trị bằng fenebrutinib đường uống hai lần một ngày (và giả dược phù hợp với teriflunomide đường uống một lần/ngày) hoặc teriflunomide đường uống một lần/ngày (và giả dược phù hợp với fenebrutinib đường uống hai lần một ngày) trong ít nhất 96 tuần.

    Mục tiêu chính là tỷ lệ tái phát hàng năm (ARR). Tiêu chí phụ bao gồm tổng số tổn thương MRI tăng cường T1-gadolinium, tổng số tổn thương MRI mới và/hoặc mở rộng T2W, thời gian bắt đầu tiến triển khuyết tật tổng hợp được xác nhận trong 12 tuần (cCDP12) và cCDP 24 tuần (cCDP24). cCDP kết hợp ba thước đo khuyết tật – khuyết tật chức năng tổng thể được đo bằng tiến triển khuyết tật đã được xác nhận (CDP) dựa trên Thang tình trạng khuyết tật mở rộng (EDSS), tốc độ đi bộ được đo bằng bước đi bộ tính giờ 25 foot (T25FW) và chức năng chi trên được đo bằng bài kiểm tra chốt chín lỗ (9HPT).

    Sau giai đoạn điều trị mù đôi, bệnh nhân có thể lựa chọn bước vào giai đoạn mở rộng nhãn mở (OLE), trong đó tất cả bệnh nhân đều được điều trị bằng fenebrutinib.

    Giới thiệu về fenebrutinib

    Fenebrutinib là một chất ức chế tyrosine kinase (BTK) của Bruton đang được nghiên cứu qua đường miệng, có đặc tính dược động học (PK) được tối ưu hóa. Fenebrutinib có thể hoạt động khắp cơ thể và cũng vượt qua hàng rào máu não vào hệ thần kinh trung ương để nhắm đến tình trạng viêm mãn tính. Nó được thiết kế độc đáo để nhắm mục tiêu tái phát và sinh học tiến bộ bằng cách ức chế các tế bào trong hệ thống miễn dịch được gọi là tế bào B và microglia. Nhắm mục tiêu vào các tế bào B giúp kiểm soát tình trạng viêm cấp tính gây tái phát, đồng thời nhắm mục tiêu vào các microglia bên trong não sẽ giải quyết các tổn thương mãn tính được cho là nguyên nhân dẫn đến tiến triển khuyết tật lâu dài.

    Fenebrutinib được thiết kế để có hiệu lực cao và khả năng đảo ngược, với độ chọn lọc đối với BTK lớn hơn 130 lần so với các kinase khác. Tính chọn lọc cao này làm nổi bật khả năng của fenebrutinib trong việc liên kết với mục tiêu dự kiến ​​mà không ảnh hưởng đến các kinase khác. Trong khi hầu hết các chất ức chế BTK hiện nay là cộng hóa trị và không thể đảo ngược, nghĩa là chúng tạo thành liên kết hóa học lâu dài với enzyme, thì fenebrutinib không cộng hóa trị và có thể đảo ngược, nghĩa là nó liên kết và cuối cùng giải phóng enzyme. Những đặc điểm thiết kế này có thể giúp hạn chế những tác động ngoài mục tiêu.

    Chương trình fenebrutinib Giai đoạn III bao gồm hai thử nghiệm được thiết kế tương tự trong việc tái phát bệnh đa xơ cứng (RMS) (FENhance 1 và 2) với thuốc so sánh hoạt chất teriflunomide và thử nghiệm duy nhất trong bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát (PPMS) (FENtrepid) trong đó chất ức chế BTK đang được đánh giá chống lại Ocrevus.

    Cho đến nay, hơn 2.700 bệnh nhân và tình nguyện viên khỏe mạnh đã được điều trị bằng fenebrutinib trong các chương trình lâm sàng Giai đoạn I, II và III cho nhiều bệnh, bao gồm bệnh đa xơ cứng và các rối loạn tự miễn dịch khác.

    Giới thiệu về bệnh đa xơ cứng

    Bệnh đa xơ cứng là một căn bệnh mãn tính ảnh hưởng đến hơn 2,9 triệu người trên toàn thế giới. Những người mắc tất cả các dạng bệnh đa xơ cứng đều trải qua quá trình tiến triển của bệnh ngay từ khi bắt đầu mắc bệnh. Do đó, mục tiêu quan trọng của việc điều trị bệnh đa xơ cứng là làm chậm, ngăn chặn và lý tưởng nhất là ngăn chặn sự tiến triển càng sớm càng tốt.

    Khoảng 85% số người mắc bệnh đa xơ cứng ban đầu được chẩn đoán mắc bệnh đa xơ cứng tái phát-thuyên giảm (RRMS). Các dạng bệnh tái phát (RMS) bao gồm RRMS và MS tiến triển thứ phát đang hoạt động, và những người mắc RMS sẽ tái phát và tình trạng khuyết tật ngày càng trầm trọng hơn theo thời gian. Bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát (PPMS) là một dạng suy nhược của bệnh được đánh dấu bằng các triệu chứng ngày càng trầm trọng hơn nhưng thường không có các đợt tái phát hoặc thời gian thuyên giảm rõ rệt. Khoảng 15% số người mắc bệnh đa xơ cứng được chẩn đoán mắc bệnh ở dạng tiến triển nguyên phát. Cho đến khi Ocrevus® được FDA chấp thuận, vẫn chưa có phương pháp điều trị nào được FDA chấp thuận cho PPMS và Ocrevus vẫn là phương pháp điều trị duy nhất được phê duyệt cho PPMS.

    Mặc dù đã có sẵn CD20 nhưng ngày nay 30% bệnh nhân vẫn sử dụng liệu pháp đường uống hiệu quả thấp. Làm chậm hoặc ngừng tiến triển đồng thời ngăn chặn tái phát vẫn là một nhu cầu cao chưa được đáp ứng ở MS.

    Giới thiệu về Genentech trong khoa học thần kinh

    Khoa học thần kinh là trọng tâm nghiên cứu và phát triển chính tại Genentech. Mục tiêu của chúng tôi là theo đuổi nền khoa học đột phá nhằm phát triển các phương pháp điều trị mới giúp cải thiện cuộc sống của những người mắc các bệnh mãn tính và có khả năng gây tử vong cao.

    Genentech và Roche đang nghiên cứu hơn chục loại thuốc điều trị rối loạn thần kinh, bao gồm bệnh đa xơ cứng, teo cơ cột sống, rối loạn phổ viêm tủy thị thần kinh, bệnh Alzheimer, bệnh Huntington, bệnh Parkinson và chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Cùng với các đối tác của mình, chúng tôi cam kết vượt qua ranh giới hiểu biết khoa học để giải quyết một số thách thức khó khăn nhất trong khoa học thần kinh hiện nay.

    Giới thiệu về Genentech

    Được thành lập cách đây 50 năm, Genentech là công ty công nghệ sinh học hàng đầu chuyên khám phá, phát triển, sản xuất và thương mại hóa các loại thuốc để điều trị cho những bệnh nhân mắc các tình trạng bệnh lý nghiêm trọng và đe dọa tính mạng. Công ty là thành viên của Tập đoàn Roche, có trụ sở chính tại Nam San Francisco, California. Để biết thêm thông tin về công ty, vui lòng truy cập http://www.gene.com.

    Nguồn: Genentech

    Nguồn: HealthDay

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA
  • Daily MedNews
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Các ứng dụng thuốc mới
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Các loại thuốc gốc được phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-03-04 08:45

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến