A Genentech fenebrutinibje az első olyan vizsgálati gyógyszer több mint egy évtizede, amely csökkenti a fogyatékosság progresszióját az elsődleges progresszív szklerózis multiplexben (PPMS)

Kövesse a Drugslib-et

South San Francisco, CA – 2026. február 7. – A Genentech, a Roche csoport tagja (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) ma bejelentette a FENtrepid III. fázisú vizsgálatának új, késői adatait, amelyek azt mutatják, hogy a Bruton tirozin-kináz® tirozin-kináz® (BTK) az elsődleges, a fenebrutiio-inhibitor nem fenebrutiio-végpontjával hasonlította össze. (ocrelizumab) a fogyatékosság progressziójának csökkentésében elsődleges progresszív sclerosis multiplexben (PPMS) szenvedő betegeknél. A fenebrutinib 12%-kal csökkentette a rokkantság progressziójának kockázatát az Ocrevus-hoz képest, amely az egyetlen jóváhagyott gyógyszer a PPMS kezelésére, a 12 hetes összetett igazolt rokkantsági progresszió (cCDP12) kezdetéig eltelt idő alapján mérve (kockázati arány [HR] 0,88; 95%-os konfidencia intervallum [CI]: 0,075 görbék korai elválasztásával). A cCDP12-re gyakorolt konzisztens kezelési hatást figyeltek meg a betegek alcsoportjaiban és a kezelés teljes időtartama alatt.

  • Az ACTRIMS-nél bemutatott, késői fázisú FENTrepid III. fázisú eredmények azt mutatják, hogy a fenebrutinib a jelenlegi ellátási standardhoz, az Ocrevushoz képest elérte elsődleges végpontját, vagyis a nem inferioritást. a rokkantság előrehaladása 12%-kal az Ocrevushoz képest már 24 héten belül; további elemzések kimutatták, hogy a felső végtagok működése előnyös lehet.
  • A fenebrutinib potenciálisan első helyen állhat a szklerózis multiplexben, mint a PPMS és a relapszusos sclerosis multiplex (RMS) orális, agyba penetráns BTK-gátlója
  • A fenebrutinibre vonatkozó szabályozási benyújtás mind a PPMS, mind az RMS-III fele után várható. 2026-ból

    • A cCDP12 elsődleges végpontja a funkcionális fogyatékosság kiterjesztett rokkantsági állapotskáláján (EDSS) alapuló megerősített rokkantsági progressziót (CDP), a járási sebességre vonatkozó időzített 25 láb gyaloglást (T25FW) és a felső végtag funkcióra vonatkozó kilenclyukú rögzítési tesztet (9HPT) tartalmazta. A legerősebb kezelési hatást a 9HPT-n 26%-kal (HR 0,74; 95% CI: 0,56, 0,98) észlelték az Ocrevus-hoz képest.

    „A fenebrutinib következetes klinikai előnyt mutatott már a 24. héten, különösen a felső végtagok működésében, ami elengedhetetlen a függetlenség megőrzéséhez és a napi működéshez” – mondta Amit Bar-Or professzor, a Pennsylvaniai Egyetem Perelman Orvostudományi Karának Ideggyulladásos és Neuroterápiás Központjának igazgatója. „Mivel a PPMS-ben szenvedők számára csak egyetlen betegségmódosító terápia áll rendelkezésre, a fenebrutinib potenciálisan nagy hatékonyságú, orális kezelési lehetőség lehet, amely közvetlenül az agyban fejti ki hatását, és a progresszív biológiát célozza meg, és lassíthatja a fogyatékosságot.”

    „A fenebrutinib az első lehetséges tudományos áttörés a PPMS-ben szenvedő betegek számára, és egy több mint egy évtizedes tanulmányban csökkenti a hátrányos helyzetet. az egyetlen jóváhagyott kezelés a PPMS-ben” – mondta Levi Garraway, M.D., Ph.D., tiszti főorvos és a globális termékfejlesztés vezetője. „Alig várjuk, hogy előmozdíthassuk hatósági beadványunkat a második kulcsfontosságú RMS-tanulmányunk, a FENhance 1 közelgő felolvasása után.”

    Emellett egy post-hoc elemzés kimutatta, hogy a fenebrutinib jobb volt az Ocrevusnál egy olyan összetett végponton, amely a cCDP12 három összetevője közül kettőt (EDSS és 9HPT) tartalmazott, és 22%-kal csökkent a kockázat (HR 0,78; 95% CI: 0,64, 0,95). A fenebrutinib csoport összehasonlítható volt az Ocrevuséval: fertőzések (67,0% vs 70,9%), hányinger (12,0% vs 7,1%) és vérzés (10,2% vs 8,1%). Átmeneti és reverzibilis májenzim-emelkedést gyakrabban figyeltek meg a fenebrutinib-csoportban (13,3% vs 2,9%), és minden eset megszűnt a vizsgálati gyógyszer abbahagyása után. Nem figyeltek meg Hy törvényes esetet (a lehetséges súlyos májsérülés indikátora). Súlyos nemkívánatos eseményeket a fenebrutinibet kapó betegek 19,1%-ánál jelentettek (szemben az Ocrevus 18,9%-ával), és 4,3%-uk miatt hagyták abba a kezelést (vs. 3,0% az Ocrevus esetében). A FENtrepid vizsgálatban a fenebrutinib-karon 1,4%, míg az Ocrevus-karon 0,2%-ban volt halálos eset, a vizsgálók mindegyikét a vizsgálati kezeléssel nem összefüggőnek értékelték, és nem figyeltek meg semmiféle mintát az időzítés vagy az ok tekintetében. Epidemiológiai vizsgálatok kimutatták, hogy a halálozási arány magasabb az SM-ben élők körében, mint az általános populációban.1-4

    Az eredményeket ma egy késői szóbeli előadásként osztották meg az Amerikai Bizottság a Sclerosis Multiplex Kezelési és Kutatási Bizottsága (ACTRIMS) 2026-os fórumán, San Diegóban, Kaliforniában. Ezek az adatok a Genentech 2025. novemberi bejelentését követik, amely szerint a FENtrepid vizsgálat és a két fázis III relapszusos sclerosis multiplex (RMS) vizsgálat közül az első (FENhance 2) megfelelt az elsődleges végpontoknak. Amint a második RMS-tanulmány (FENhance 1) elkészült, amely 2026 első felében várható, az összes III. fázisú fenebrutinib-vizsgálat adatait benyújtják a szabályozó hatóságoknak.

    A FENtrepid vizsgálatról

    A FENtrepid egy III. fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, kettős próba nélküli, párhuzamos csoportos vizsgálat a fenebrutinib hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére az Ocrevushoz képest 985 PPMS-ben szenvedő felnőtt betegen. A jogosult résztvevőket 1:1 arányban randomizálták, hogy legalább 120 héten keresztül kapjanak napi orális fenebrutinib (és placebót intravénás [IV] Ocrevushoz) vagy IV Ocrevus (és placebót orális fenebrutinibbel párosítva) kezelésében.

    Az elsődleges végpont a 12 hetes összetett igazolt rokkantsági progresszió (cCDP12) kezdetéig eltelt idő. A cCDP három fogyatékossági mérőszámot tartalmaz: a teljes funkcionális fogyatékosságot az Expanded Disability Status Scale (EDSS) segítségével, a járási sebességet az időzített 25 láb séta (T25FW) és a felső végtagi funkciót, amelyet a kilenclyukú peg teszt (9HPT) mér. Ez az átfogó összetett végpont nagyobb érzékenységet kínál, mint az EDSS önmagában, és rögzíti a fogyatékosság további aspektusait, és gyakran korábban is. A legfontosabb másodlagos végpontok közé tartozik a 24 hetes összetett igazolt rokkantsági progresszió (cCDP24), a 12 hetes igazolt rokkantsági progresszió (CDP12) és a 24 hetes igazolt rokkantsági progresszió (CDP24) kezdetéig eltelt idő.

    A kettős vak kezelési időszakot követően a betegeknek lehetőségük van belépni egy nyílt kiterjesztési (OLE) fázisba, amelyben minden beteg fenebrutinib-kezelésben részesül.

    A fenebrutinibről

    A fenebrutinib egy orális, központi idegrendszerbe (CNS) behatoló, reverzibilis és nem kovalens Bruton tirozin kináz (BTK) gátló, optimalizált farmakokinetikai (PK) profillal és nagy hatékonysággal. Míg a legtöbb jelenlegi BTK-gátló kovalens és irreverzibilis, azaz állandó kémiai kötést képez az enzimmel, a fenebrutinib megköti, majd végül felszabadítja az enzimet. Ezek a tervezési jellemzők segíthetnek korlátozni a célon kívüli hatásokat.

    A fenebrutinib szelektivitása a BTK-val szemben 130-szor nagyobb, mint más kinázok, ami azt jelenti, hogy képes kötődni a tervezett BTK-célponthoz anélkül, hogy más kinázokat zavarna. A fenebrutinib az egész szervezetben hathat, és átjuthat a vér-agy gáton a központi idegrendszerbe, hogy megcélozza a krónikus gyulladást. Egyedülállóan úgy tervezték, hogy megcélozza a visszaeső és progresszív biológiát azáltal, hogy gátolja az immunrendszer B-sejtekként és mikrogliaként ismert sejtjeit. A B-sejtek megcélzása segít a visszaesést okozó akut gyulladás szabályozásában, míg az agyon belüli mikroglia megcélzása a krónikus károsodást kezeli, amelyről úgy gondolják, hogy a fogyatékosság hosszú távú progresszióját okozza.

    A fenebrutinib III. fázisú program két, hasonlóan megtervezett vizsgálatot tartalmaz a relapszusos sclerosis multiplexben (RMS) (FENhance 1 és 2) aktív összehasonlító teriflunomiddal, valamint az egyetlen olyan primer progresszív sclerosis multiplex (PPMS) (FENTrepid) vizsgálatot, amelyben BTK-gátlót Ocrevus ellen értékelnek.

    A mai napig több mint 2700 beteget és egészséges önkéntest kezeltek fenebrutinibbel az I., II. és III. fázisú klinikai programokban többféle betegségben, beleértve a sclerosis multiplexet és más autoimmun betegségeket.

    Az Ocrevus-ról® (ocrelizumab)

    Az Ocrevus egy humanizált monoklonális antitest, amelyet a CD20-pozitív B-sejtek megcélzására terveztek. Ez az immunsejt egy specifikus típusa, amelyről úgy gondolják, hogy kulcsfontosságú szerepet játszik a mielin (idegsejtek szigetelése és támogatása) és axonális (idegsejt) károsodásában. Az Ocrevus IV és az Ocrevus subcutaneous (SC; Ocrevus Zunovo® [ocrelizumab hyaluronidase-ocsq] néven forgalmazzák az Egyesült Államokban) az egyetlen terápia, amelyet mind az RMS (beleértve a relapszusos-remittáló sclerosis multiplexet [RRMS]), mind az aktív, másodlagos progresszív sclerosis multiplex szindrómára [SPMS], valamint az elsődleges és klinikailag izolált UCIS-szindrómára [SPMS] jóváhagytak. progresszív sclerosis multiplex (PPMS). Az Ocrevus IV-et és az SC-t is hathavonta kell beadni. A kezdeti intravénás adagot két 300 mg-os infúzióban adják be, két hét különbséggel, majd a további adagokat egyszeri 600 mg-os infúzióban adják. Az Ocrevus SC-t hathavonta egyszeri 920 mg-os szubkután injekcióban adják be.

    A sclerosis multiplexről

    A sclerosis multiplex egy krónikus betegség, amely több mint 2,9 millió embert érint világszerte. A sclerosis multiplex minden formájában szenvedő betegek betegségük kezdetétől a betegség progresszióját tapasztalják. Ezért a sclerosis multiplex kezelésének egyik fontos célja a progresszió mielőbbi lassítása, megállítása és ideális esetben megelőzése.

    A sclerosis multiplexben szenvedők körülbelül 85%-ának van a betegség kiújuló formája (RMS), amelyet relapszusok és a fogyatékosság idővel súlyosbodása jellemez. A primer progresszív sclerosis multiplex (PPMS) a betegség legyengítő formája, amelyet folyamatosan súlyosbodó tünetek jellemeznek, de jellemzően nem jár külön relapszusokkal vagy remissziós időszakokkal. A sclerosis multiplexben szenvedők körülbelül 15%-ánál diagnosztizálják a betegség elsődleges progresszív formáját. Az Ocrevus® FDA jóváhagyásáig nem léteztek FDA által jóváhagyott kezelések a PPMS kezelésére, és az Ocrevus még mindig az egyetlen jóváhagyott kezelés a PPMS kezelésére.

    A Genentechről az idegtudományban

    Az idegtudomány a Genentech kutatási és fejlesztési területei közé tartozik. Célunk, hogy úttörő tudományt dolgozzunk ki olyan új kezelések kifejlesztése érdekében, amelyek elősegítik a krónikus és potenciálisan pusztító betegségekben szenvedők életének javítását.

    A Genentech és a Roche több mint tucat gyógyszert vizsgál neurológiai rendellenességek, köztük a sclerosis multiplex, a gerincvelői izomsorvadás, a neuromyelitis optica spektrumzavar, a Duchenington-féle Alzheimer-kór, a Parkinington-kór és a Hunt-Alzheimer-kór disztrófia. Partnereinkkel együtt elkötelezettek vagyunk a tudományos megértés határainak feszegetése mellett, hogy megoldjuk a mai idegtudomány legnehezebb kihívásait.

    A Genentechről

    Az 50 éve alapított Genentech vezető biotechnológiai vállalat, amely súlyos és életveszélyes betegségekben szenvedő betegek kezelésére szolgáló gyógyszereket fedez fel, fejleszt, gyárt és forgalmaz. A Roche-csoporthoz tartozó cég székhelye a kaliforniai Dél-San Francisco-ban található. A céggel kapcsolatos további információkért látogasson el a http://www.gene.com oldalra.

    Irodalom

    1 Manouchehrina A, et al. Mortalitás sclerosis multiplexben: standardizált mortalitási arányok metaanalízise. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2016;87:324–331.

    2 Smyrke N, et al. Standardizált mortalitási arányok sclerosis multiplexben: Szisztematikus áttekintés metaanalízissel. Acta Neurol Scand. 2021;00:1–11.

    3 Scalfari A, et al. A sclerosis multiplexben szenvedő betegek halálozása. Ideggyógyászat. 2013;81:184–192.

    4 Kingwell E, et al. Okok, amelyek hozzájárulnak a túlzott halálozási kockázathoz szklerózis multiplexben: populációalapú tanulmány. Neuroepidemiológia. 2020;54:131–139.

    Forrás: HealthDay

    További hírforrások

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Daily MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerkérelmek
  • Újdonlililili Eredmények
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-02-18 13:38

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak