Fenebrutinib di Genentech ha ridotto significativamente le ricadute rispetto allo standard di cura, portandole a circa una ogni 17 anni nella SM
South San Francisco, CA -- 21 aprile 2026 -- Genentech, membro del gruppo Roche (SIX: RO, ROP; OTCQX: RHHBY), ha annunciato oggi i nuovi dati degli studi positivi di Fase III FENhance 1 e 2, che hanno raggiunto il loro endpoint primario. Gli studi hanno dimostrato che fenebrutinib, un inibitore sperimentale non covalente della tirosina chinasi di Bruton (BTK), ha ridotto il tasso annualizzato di recidiva (ARR) del 51,1% (p<0,001) nel FENhance 1 e del 58,5% (p<0,0001) nel FENhance 2 rispetto a teriflunomide in pazienti con sclerosi multipla recidivante (RMS) oltre 96 settimane. Ciò equivale a pazienti che hanno circa una recidiva ogni 17 anni, più della metà delle recidive osservate con teriflunomide nello stesso periodo di tempo. I risultati sono stati condivisi oggi in una presentazione late-breaking al meeting annuale dell'American Academy of Neurology (AAN) del 2026 a Chicago.
"Questi risultati sottolineano che fenebrutinib ha un potenziale come farmaco trattamento orale ad alta efficacia per la SM. La sua modalità d’azione unica può offrire un profilo differenziato prendendo di mira i due fattori scatenanti della SM nel sistema nervoso centrale e nella periferia per affrontare i meccanismi della malattia alla base sia della biologia recidivante che progressiva”, ha affermato Jiwon Oh, M.D., Ph.D., Direttore medico del Barlo Multiple Sclerosis Program presso il St. Michael’s Hospital, Università di Toronto. "Per la prima volta, in numerosi studi di Fase III sulla RMS, un inibitore della BTK ha dimostrato la superiorità nel ridurre le ricadute e la formazione di nuove lesioni cerebrali con tassi di aumento degli enzimi epatici paragonabili a quelli di un farmaco di prima linea di lunga durata."
"I dati su fenebrutinib provenienti da tre studi cardine supportano fortemente il suo potenziale di beneficio per le persone sia con SM che con PPMS", ha affermato Levi Garraway, M.D., Ph.D., direttore medico e responsabile dello sviluppo prodotto globale. "Più che raddoppiando il tempo senza ricadute rispetto a teriflunomide, fenebrutinib può offrire ai pazienti anni di vita senza ricadute, preservando così sia l'indipendenza quotidiana che la funzionalità a lungo termine."
Il tasso di recidiva è stato costantemente ridotto nei sottogruppi di pazienti. Le riduzioni maggiori sono state osservate nei pazienti con caratteristiche più infiammatorie della malattia, tra cui lesioni cerebrali attive, età più giovane, diagnosi più recente e minore disabilità, il che evidenzia il potenziale di fenebrutinib come opzione di trattamento orale ad alta efficacia per queste popolazioni di pazienti, se approvato.
Gli endpoint secondari hanno mostrato che il fenebrutinib ha ridotto significativamente l'attività della malattia nel cervello, come evidenziato dalle scansioni MRI. Fenebrutinib ha ridotto i marcatori di infiammazione attiva del 70,7% (p<0,0001) nel FENhance 1 e del 77,6% (p<0,0001) nel FENhance 2 rispetto a teriflunomide, come misurato dalle nuove lesioni T1 captanti il gadolinio (T1-Gd+). Il carico di malattia cronica è stato ridotto del 76,0% (p<0,0001) nello studio FENhance 1 e dell'82,5% (p<0,0001) nello studio FENhance 2 con fenebrutinib rispetto a teriflunomide, come misurato da lesioni T2 nuove o in espansione.
Ulteriori endpoint secondari hanno mostrato tendenze positive verso la riduzione della progressione della disabilità con fenebrutinib. Una riduzione numerica del rischio di progressione composita della disabilità confermata a 12 settimane (cCDP12) del 20% (hazard ratio [HR] 0,80; intervallo di confidenza al 95% [CI]: 0,63-1,02) in FENhance 1 e del 13% (HR 0,87; IC al 95%: 0,69-1,11) in FENhance 2 è stata osservata con fenebrutinib rispetto a teriflunomide. La cCDP incorpora tre misure di disabilità: disabilità funzionale totale misurata dalla progressione confermata della disabilità (CDP) basata sulla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), velocità di camminata misurata dalla camminata cronometrata di 25 piedi (T25FW) e funzione dell'arto superiore misurata dal test dei pioli a nove fori (9HPT). Le maggiori riduzioni sono state osservate sulla disabilità complessiva e sulla disabilità degli arti superiori. In un'analisi post-hoc di un composito modificato confermato a 12 settimane dell'EDSS e del 9HPT, fenebrutinib ha ridotto il rischio di peggioramento del 26% (HR 0,74; IC 95%: 0,53-1,03) in FENhance 1 e del 20% (HR 0,80; IC 95%: 0,57-1,12) in FENhance 2 rispetto a teriflunomide.
In entrambi gli studi sulla RMS, gli aumenti degli enzimi epatici superiori a tre volte il limite superiore della norma erano paragonabili a quelli riscontrati con teriflunomide (7,3% vs 5,7% in FENhance 1; 5,6% vs 5,6% in FENhance 2). Nello studio FENhance 1, si è verificato un caso relativo alla Legge di Hy nel braccio fenebrutinib (che si è verificato prima dell’implementazione del monitoraggio epatico bisettimanale) e uno nel braccio teriflunomide. Entrambi i casi erano asintomatici e si sono risolti dopo l'interruzione del farmaco in studio.
Anche i tassi di infezioni erano comparabili tra i bracci fenebrutinib e teriflunomide. Eventi avversi gravi (EA) sono stati segnalati nell'8,6% dei pazienti trattati con fenebrutinib (contro l'8,9% con teriflunomide) in FENhance 1 e nell'11,2% (contro 6,1%) in FENhance 2.
Nel complesso, è stato osservato uno squilibrio rispetto ai decessi segnalati nei vari studi. Negli studi FENhance 1 e 2, si è verificato un decesso (0,1%) nel braccio teriflunomide e sette decessi (0,9%) nel braccio fenebrutinib durante il periodo di riferimento. Dopo questo periodo è stato osservato un ulteriore decesso. Nel complesso, nel braccio fenebrutinib, i decessi si sono verificati in tempi diversi e sono stati causati da varie cause, tra cui infezioni (neuro criptococcosi gattii e polmonite), complicanze del diabete di tipo 1, gravi emorragie, suicidio, lesioni da incidente e morte per causa sconosciuta.
In precedenza, lo studio di Fase III FENtrepid sulla sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) aveva dimostrato che fenebrutinib aveva raggiunto il suo endpoint primario di non inferiorità rispetto all'attuale standard di cura, Ocrevus®, nel ridurre la progressione della disabilità nella SMPP. I risultati positivi collettivi di tutti e tre gli studi cardine dimostrano che fenebrutinib ha costantemente mostrato un profondo beneficio sulla biologia della malattia recidivante e progressiva. La totalità dei dati di tutti e tre gli studi di Fase III su fenebrutinib sarà presentata alle autorità regolatorie.
Informazioni sugli studi FENhance 1 e 2
FENhance 1 e 2 sono due studi di Fase III multicentrici, randomizzati, in doppio cieco, double-dummy, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza del fenebrutinib sperimentale rispetto a teriflunomide in un totale di 1.497 pazienti adulti con RMS. I partecipanti idonei sono stati randomizzati 1:1 per ricevere il trattamento con fenebrutinib orale due volte al giorno (e placebo abbinato a teriflunomide orale una volta al giorno) o teriflunomide orale una volta al giorno (e placebo abbinato a fenebrutinib orale due volte al giorno) per almeno 96 settimane.
L'endpoint primario è il tasso annualizzato di recidiva (ARR). Gli endpoint secondari includono il numero totale di lesioni MRI captanti il gadolinio in T1, il numero totale di lesioni MRI nuove e/o ingrandite pesate in T2, il tempo all'insorgenza della progressione composita confermata della disabilità a 12 settimane (cCDP12) e cCDP a 24 settimane (cCDP24).
Informazioni su fenebrutinib
Fenebrutinib è un inibitore orale sperimentale della tirosina chinasi di Bruton (BTK), penetrante del sistema nervoso centrale (SNC), reversibile e non covalente, con un profilo farmacocinetico (PK) ottimizzato. Fenebrutinib può agire in tutto il corpo e anche attraversare la barriera ematoencefalica nel sistema nervoso centrale per colpire l’infiammazione cronica. È progettato unicamente per colpire la biologia recidivante e progressiva inibendo le cellule del sistema immunitario note come cellule B e microglia. Mirare alle cellule B aiuta a controllare l'infiammazione acuta che causa le ricadute, mentre colpire la microglia all'interno del cervello affronta il danno cronico che si ritiene guidi la progressione della disabilità a lungo termine.
Il fenebrutinib è progettato per avere elevata potenza e reversibilità, con una selettività per BTK 130 volte maggiore rispetto ad altre chinasi. Questa elevata selettività evidenzia il potenziale di fenebrutinib di legarsi al bersaglio previsto senza interferire con altre chinasi. Mentre la maggior parte degli attuali inibitori della BTK sono covalenti e irreversibili, ovvero formano un legame chimico permanente con l’enzima, fenebrutinib è non covalente e reversibile, ovvero si lega e infine rilascia l’enzima. Queste funzionalità di progettazione possono aiutare a limitare gli effetti fuori bersaglio.
Informazioni sulla sclerosi multipla
La sclerosi multipla è una malattia cronica che colpisce più di 2,9 milioni di persone in tutto il mondo. Le persone affette da tutte le forme di sclerosi multipla sperimentano la progressione della malattia fin dall'inizio della malattia. Pertanto, un obiettivo importante nel trattamento della sclerosi multipla è rallentare, arrestare e idealmente prevenire la progressione il più presto possibile.
Circa l'85% delle persone affette da sclerosi multipla riceve inizialmente una diagnosi di sclerosi multipla recidivante-remittente (SMRR). Le forme recidivanti della malattia (RMS) includono la SMRR e la SM secondariamente progressiva attiva, e le persone con RMS sperimentano ricadute e peggioramento della disabilità nel tempo. La sclerosi multipla primariamente progressiva (PPMS) è una forma debilitante della malattia caratterizzata da sintomi in costante peggioramento ma in genere senza ricadute distinte o periodi di remissione. A circa il 15% delle persone affette da sclerosi multipla viene diagnosticata la forma primariamente progressiva della malattia. Fino all’approvazione di Ocrevus® da parte della FDA, non esistevano trattamenti approvati dalla FDA per la SMPP e Ocrevus è ancora l’unico trattamento approvato per la SMPP. Nonostante la disponibilità dei CD20, il 30% dei pazienti continua oggi a seguire una terapia orale a bassa efficacia. Rallentare o arrestare la progressione e contemporaneamente arrestare le ricadute rimane un'importante esigenza insoddisfatta nella SM.
Informazioni su Genentech in neurologia
La neurologia è uno degli obiettivi principali della ricerca e dello sviluppo di Genentech. Il nostro obiettivo è perseguire una scienza all'avanguardia per sviluppare nuovi strumenti diagnostici e trattamenti che aiutino a migliorare la vita delle persone affette da malattie croniche e potenzialmente devastanti a livello globale.
Genentech e Roche stanno studiando più di una dozzina di farmaci per condizioni neurologiche, tra cui la sclerosi multipla, l'atrofia muscolare spinale, il disturbo dello spettro della neuromielite ottica, il morbo di Alzheimer, la malattia di Huntington, il morbo di Parkinson e la distrofia muscolare di Duchenne. Insieme ai nostri partner, ci impegniamo a ampliare i confini della comprensione scientifica per risolvere alcune delle sfide più difficili della neurologia odierna.
Informazioni su Genentech
Fondata 50 anni fa, Genentech è un'azienda leader nel settore delle biotecnologie che scopre, sviluppa, produce e commercializza farmaci per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi e potenzialmente letali. L'azienda, membro del gruppo Roche, ha sede a South San Francisco, in California. Per ulteriori informazioni sull'azienda, visitare il sito http://www.gene.com.
Fonte: Genentech
Fonte: HealthDay
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Pubblicato : 2026-04-24 09:13
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