A GSK vizsgáló májterápiája, az Efimosfermin megkapja az Egyesült Államokban az FDA áttörést jelentő terápiáját és az EMA kiemelt gyógyszerek (PRIME) elnevezését a MASH számára

London, Egyesült Királyság 2026. április 27. – A GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ma bejelentette, hogy az efimosfermin, egy havi egyszeri vizsgálati májterápia áttörést jelentő terápiás minősítést kapott az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA), és a Priority Medicines (PRIME) elnevezést az Európai Gyógyszerügynökség (MAEMA) által.

A II. fázisú adatok azt mutatják, hogy havonta egyszer az efimosfermin javította a májfibrózist (hegesedést), amely a betegség progressziójának kulcsfontosságú tényezője az anyagcserezavarral összefüggő steatohepatitisben (MASH)

A MASH a májtranszplantáció vezető oka az Egyesült Államokban és Európában. A GSK májegészségügyi rendszere

Az FDA-jelölés célja a súlyos állapotok kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztésének és felülvizsgálatának felgyorsítása, ahol az előzetes klinikai bizonyítékok azt mutatják, hogy a rendelkezésre álló terápiához képest jelentős javulás lehetséges.1 Az EMA-jelölés tudományos és szabályozási támogatást nyújt olyan gyógyszerek számára, amelyek alkalmasak jelentős kielégítetlen orvosi szükségletek kielégítésére.2

Kaivan Khavandi, SVP, a kutatás-fejlesztési vezető légzési, immunológiai és gyulladásos (RI&I) vezetője, valamint a GSK transzlációs és fejlesztési tudományokért felelős vezetője azt mondta: „A MASH világszerte emberek millióit érinti, és a májátültetések egyik vezető oka az Egyesült Államokban és Európában, de a kezelési lehetőségek a legtöbb esetben korlátozottak, és a betegség legfejlettebb formái nem léteznek. Az efimosfermin potenciálja, és tükrözi a GSK gyorsuló lendületét a máj egészségében Úgy gondoljuk, hogy az efimosfermin jelentősen javítja az ellátás színvonalát azáltal, hogy közvetlenül a májfibrózist célozza meg.”

A két elnevezést a közepesen előrehaladott (F2/F3) és cirrhoticus (F4) fibrózisban szenvedő MASH betegek adatai támasztják alá. Ez magában foglalja a II. fázisú adatokat a 48. héten az F2/F3 betegeknél, akiknél a fibrózis javulása és a MASH megszűnése a havi egyszeri efimosfermin mellett a placebóval szemben. Az adatok jól tolerálható biztonsági profilt is megerősítettek enyhe, átmeneti nemkívánatos eseményekkel, beleértve az émelygést, hányást és hasmenést.3,4 Az Efimosfermin jelenleg a III. fázisban van a ZENITH-1 és ZENITH-2 vizsgálatokban, amelyek F2/F3 fibrózisban szenvedő MASH-betegeknél vizsgálják a hatékonyságot és biztonságosságot. A III. fázisú vizsgálatok F4 fibrózisban szenvedő MASH betegeken várhatóan még ebben az évben elkezdődnek.

A MASH egy krónikus, progresszív májbetegség, amely a világ népességének akár 5%-át érinti, és a májátültetések vezető oka az Egyesült Államokban és Európában egyaránt.5-7 A hegszövet felhalmozódása vagy a fibrózis a betegek súlyos következményeinek kulcsfontosságú előrejelzője, beleértve a cirrhosis, májelégtelenség és májrák kialakulását.8 Jelenleg a májspecifikus kezelési lehetőségek korlátozottak a közepesen súlyos fibrózisban szenvedők és a cirotikus betegek számára. MASH (F4).8

Az efimosferminről

Az Efimosfermin az FGF21 egyik hosszú hatású változatának, havi egyszeri szubkután injekciója, amely a kulcsfontosságú metabolikus útvonalak szabályozására szolgál a májzsír csökkentésére, a májgyulladás enyhítésére és az MASH-ban szenvedő betegek visszafordítására. Az Efimosfermin jelenleg mérsékelt vagy előrehaladott fibrózis, beleértve a cirrhosis, vizsgálata is folyamatban van, és sehol a világon nem kapható vényre.

A GSK hepatológiai kutatásáról

A GSK kiterjeszti szakértelmét a gyulladás területén, hogy új innovációs hullámot fejlesszen ki a krónikus és életveszélyes fibro-gyulladásos májbetegségben szenvedő emberek milliói számára. Az immunrendszer tudományát és a fejlett technológiákat kihasználva a GSK elkötelezte magát amellett, hogy továbbfejleszti hepatológiai folyamatát a krónikus hepatitis B, a metabolikus diszfunkcióval összefüggő steatohepatitis (MASH) és az alkohollal összefüggő májbetegség (ALD) lehetséges terápiáival.

A GSK-ról

A GSK a tudomány és a tehetség globális céljának megteremtése együtt megelőzve a betegséget. További információ a gsk.com webhelyen.

Figyelmeztető nyilatkozat a jövőre vonatkozó kijelentésekkel kapcsolatban

A GSK figyelmezteti a befektetőket, hogy a GSK minden előretekintő kijelentése vagy előrejelzése, beleértve a jelen közleményben szereplőket is, olyan kockázatoknak és bizonytalanságoknak van kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a tervezetttől. Ilyen tényezők többek között a GSK 20-F 2025. évi éves jelentésének „Kockázati tényezők” szakaszában leírtak.

Hivatkozások

U.S. Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság. Áttörő terápia. Elérhető: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Utolsó hozzáférés: 2026. április 16.

Európai Gyógyszerügynökség. PRIME: Kiemelt gyógyszerek. Elérhető: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/relopment/medic-meinesve. Utolsó hozzáférés: 2026. április 16.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermin alfa (BOS-580) havonta egyszer olyan betegeknél, akik metabolikus diszfunkcióval összefüggő steatohepatitisben szenvednek F2 vagy F3 fibrózissal: egy 24 hetes, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 2. fázisú vizsgálat eredménye. Lancet, 2026; 407: 794-804.

Efimosfermin Alfa havonta legfeljebb 48 hétig MASH-ban F2/F3 fibrózissal: 2. fázisú, nyílt kiterjesztésű vizsgálat eredményei. Gastroenterol Hepatol (N Y). 2025. december 21. (12. melléklet 11): 7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. A strukturált irodalmi áttekintés a non-alkoholic steatohepatitis (NASH) epidemiológiájáról és betegségterhéről. Előrelépések a terápia terén. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. The Outcomes of Liver Transplantation in Severe Metabolic Disfunction-Associated Steatotic Liver Disease Patients. Biomedicinák. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R és mások. A steatotikus májbetegség a májátültetés domináns indikációja Európában és az Egyesült Államokban: Trendek és eredmények az elmúlt 2 évtizedben. Májátültetés. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Metabolikus diszfunkcióval összefüggő steatotikus májbetegség (MASLD): mechanizmusok, klinikai következmények és terápiás előrelépések. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Elérhető: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/ Utolsó hozzáférés: 2026. április 16.

Forrás: GSK

Forrás: HealthDay

További hírforrások

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszerjóváhagyások

Új gyógyszeralkalmazások

ener. Jóváhagyások

Drugs.com Podcast

Iratkozzon fel hírlevelünkre

Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre.

a legjobb hírleveleinkhez.

Elküldve : 2026-04-28 09:34

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.