La terapia sperimentale per il fegato di GSK, Efimosfermin, riceve la designazione di terapia rivoluzionaria dalla FDA statunitense e l'EMA Priority Medicines (PRIME) per MASH

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Londra, Regno Unito, 27 aprile 2026 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) ha annunciato oggi che efimosfermin, una terapia epatica sperimentale una volta al mese, ha ottenuto la designazione di terapia rivoluzionaria dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e la designazione di Priority Medicines (PRIME) dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) per il trattamento della MASH.

  • I dati di fase II mostrano che l'efimosfermin una volta al mese ha migliorato la fibrosi epatica (cicatrici), un fattore chiave della progressione della malattia nella steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH)
  • MASH è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa
  • Le designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin per rispondere a importanti esigenze mediche insoddisfatte e riflettono lo slancio nella pipeline di GSK per la salute del fegato

    • La designazione della FDA è progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione di medicinali per patologie gravi, laddove evidenze cliniche preliminari indicano il potenziale di un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie disponibili.1 La designazione dell'EMA fornisce supporto scientifico e normativo per i farmaci che hanno il potenziale per rispondere a importanti esigenze mediche non soddisfatte.2

    Kaivan Khavandi, SVP, R&D Head Respiratory, Immunology & Inflammation (RI&I) e Head of Translational & Development Sciences, GSK, ha dichiarato: "Il MASH colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte e inesistenti per quelli affetti dalla forma più avanzata della malattia. Queste designazioni riconoscono il potenziale dell'efimosfermin e riflettono le potenzialità di GSK accelerando lo slancio nella salute del fegato. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per far avanzare significativamente lo standard di cura prendendo di mira direttamente la fibrosi epatica."

    Le due designazioni sono state supportate da dati provenienti da pazienti MASH con fibrosi da moderata ad avanzata (F2/F3) e cirrotica (F4). Ciò include dati di fase II a 48 settimane per i pazienti F2/F3 che hanno mostrato un miglioramento della fibrosi e una risoluzione del MASH con efimosfermin una volta al mese rispetto al placebo. I dati hanno inoltre confermato un profilo di sicurezza ben tollerato con eventi avversi lievi e transitori, tra cui nausea, vomito e diarrea.3,4 Efimosfermin è attualmente in fase III con gli studi ZENITH-1 e ZENITH-2 che studiano l'efficacia e la sicurezza nei pazienti MASH con fibrosi F2/F3. Si prevede che quest’anno inizieranno gli studi di fase III nei pazienti MASH con fibrosi F4.

    La MASH è una malattia epatica cronica e progressiva che colpisce fino al 5% della popolazione mondiale ed è una delle principali cause di trapianti di fegato sia negli Stati Uniti che in Europa.5-7 L'accumulo di tessuto cicatriziale, o fibrosi, è un fattore predittivo chiave di esiti gravi per i pazienti, tra cui cirrosi, insufficienza epatica e cancro al fegato.8 Attualmente, le opzioni terapeutiche specifiche per il fegato sono limitate per i pazienti con fibrosi da moderata ad avanzata e non esistono trattamenti approvati per la MASH cirrotica (F4).8

    Informazioni su efimosfermin

    Efimosfermin è un'iniezione sottocutanea sperimentale, una volta al mese, di una variante a lunga durata d'azione di FGF21 progettata per regolare le principali vie metaboliche per ridurre il grasso epatico, migliorare l'infiammazione epatica e invertire la fibrosi epatica nei pazienti con MASH. L'efimosfermin è attualmente in fase di sperimentazione per la fibrosi da moderata ad avanzata, inclusa la cirrosi, e non è disponibile per la prescrizione in nessuna parte del mondo.

    Informazioni sulla ricerca GSK in epatologia

    GSK sta estendendo la propria esperienza nel campo dell'infiammazione per sviluppare una prossima ondata di innovazione per milioni di persone affette da patologie fibroinfiammatorie epatiche croniche e pericolose per la vita. Sfruttando la scienza del sistema immunitario e le tecnologie avanzate, GSK è impegnata a far avanzare la propria pipeline di epatologia con potenziali terapie per l'epatite cronica B, la steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) e la malattia epatica associata all'alcol (ALD).

    Informazioni su GSK

    GSK è un'azienda biofarmaceutica globale con lo scopo di unire scienza, tecnologia e talento per affrontare insieme le malattie. Scopri di più su gsk.com.

    Dichiarazione cautelativa relativa alle dichiarazioni previsionali

    GSK avverte gli investitori che qualsiasi dichiarazione o proiezione previsionale fatta da GSK, comprese quelle contenute nel presente annuncio, è soggetta a rischi e incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano sostanzialmente da quelli previsti. Tali fattori includono, ma non sono limitati a, quelli descritti nella sezione "Fattori di rischio" nella relazione annuale di GSK sul modulo 20-F per il 2025.

    Riferimenti

  • Stati Uniti. Amministrazione degli alimenti e dei farmaci. Terapia rivoluzionaria. Disponibile all'indirizzo: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Ultimo accesso: 16 aprile 2026.
  • Agenzia europea per i medicinali. PRIME: Farmaci prioritari. Disponibile all'indirizzo: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Ultimo accesso: 16 aprile 2026.
  • Noereddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermin alfa (BOS-580) una volta al mese in persone con steatoepatite associata a disfunzione metabolica con fibrosi F2 o F3: risultati di uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, della durata di 24 settimane. Lancetta, 2026; 407: 794-804.
  • Efimosfermin Alfa una volta al mese per un massimo di 48 settimane in MASH con fibrosi F2/F3: risultati di uno studio di estensione in aperto di Fase 2. Gastroenterolo Epatolo (N Y). 2025 dicembre;21(12 Suppl 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.
  • Povsic M, et al. Una revisione della letteratura strutturata sull'epidemiologia e sul carico patologico della steatoepatite non alcolica (NASH). Progressi nella terapia. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.
  • Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Gli esiti del trapianto di fegato in pazienti con malattia epatica steatotica associata a disfunzione metabolica grave. Biomedicine. 2023;11(11):3096.
  • Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. La malattia epatica steatosica è l’indicazione dominante per il trapianto di fegato sia in Europa che negli Stati Uniti: tendenze e risultati negli ultimi due decenni. Trapianto di fegato. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.
  • Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Malattia epatica steatotica associata a disfunzione metabolica (MASLD): meccanismi, implicazioni cliniche e progressi terapeutici. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Disponibile all'indirizzo: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Ultimo accesso: 16 aprile 2026.

    • Fonte: GSK

    Fonte: HealthDay

    Altre risorse per le notizie

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    Pubblicato : 2026-04-28 09:34

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