GSK’s Investigational Liver Therapy, Efimosfermin, ontvangt door de Amerikaanse FDA doorbraaktherapie en EMA Priority Medicines (PRIME)-aanduidingen voor MASH

Londen, VK, 27 april 2026 - GSK plc (LSE/NYSE: GSK) heeft vandaag aangekondigd dat efimosfermin, een maandelijks levertherapieonderzoek, de Breakthrough Therapy Designation heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en de Priority Medicines (PRIME)-aanduiding van het European Medicines Agency (EMA) voor de behandeling van MASH.

Fase II-gegevens tonen aan dat één keer per maand efimosfermin de leverfibrose (littekenvorming) verbeterde, een belangrijke aanjager van ziekteprogressie bij metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH)

MASH is een belangrijke oorzaak van levertransplantatie in de VS en Europa

De benamingen erkennen het potentieel van efimosfermin om tegemoet te komen aan een aanzienlijke onvervulde medische behoefte en weerspiegelen het momentum in de levergezondheidspijplijn van GSK

De FDA-aanduiding is bedoeld om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen te bespoedigen, waarbij voorlopig klinisch bewijs wijst op het potentieel voor substantiële verbetering ten opzichte van de beschikbare therapie.1 De EMA-aanduiding biedt wetenschappelijke en regelgevende ondersteuning voor geneesmiddelen die het potentieel hebben om tegemoet te komen aan een aanzienlijke onvervulde medische behoefte.2

Kaivan Khavandi, SVP, R&D Head Respiratory, Immunology & Inflammation (RI&I), en hoofd van Translational & Development Sciences, GSK, zei: "MASH treft miljoenen mensen wereldwijd en is een van de belangrijkste oorzaken van levertransplantatie in de VS en Europa, maar behandelingsopties zijn voor de meeste mensen beperkt en onbestaande voor mensen met de meest geavanceerde vorm van de ziekte. Deze aanduidingen erkennen het potentieel van efimosfermin en weerspiegelen Het toenemende momentum van GSK op het gebied van levergezondheid Wij geloven dat efimosfermin het potentieel heeft om de zorgstandaard aanzienlijk te verbeteren door leverfibrose rechtstreeks aan te pakken.”

De twee benamingen werden ondersteund door gegevens van MASH-patiënten met matige tot gevorderde (F2/F3) en cirrotische (F4) fibrose. Dit omvat fase II-gegevens na 48 weken voor F2/F3-patiënten die fibroseverbetering en MASH-resolutie vertoonden met eenmaal per maand efimosfermin versus placebo. Gegevens bevestigden ook een goed verdragen veiligheidsprofiel met milde, voorbijgaande bijwerkingen, waaronder misselijkheid, braken en diarree.3,4 Efimosfermin bevindt zich momenteel in fase III met de ZENITH-1- en ZENITH-2-onderzoeken naar de werkzaamheid en veiligheid bij MASH-patiënten met F2/F3-fibrose. Fase III-onderzoeken bij MASH-patiënten met F4-fibrose zullen naar verwachting dit jaar van start gaan.

MASH is een chronische, progressieve leverziekte die tot 5% van de wereldbevolking treft en een belangrijke oorzaak is van levertransplantaties in zowel de VS als Europa.5-7 De opbouw van littekenweefsel, of fibrose, is een belangrijke voorspeller van ernstige gevolgen voor patiënten, waaronder cirrose, leverfalen en leverkanker.8 Momenteel zijn leverspecifieke behandelingsopties beperkt voor mensen met matige tot gevorderde fibrose en zijn er geen goedgekeurde behandelingen voor cirrotische MASH (F4).8

Over efimosfermin

Efimosfermin is een experimentele, maandelijkse subcutane injectie van een langwerkende variant van FGF21 die is ontworpen om belangrijke metabolische routes te reguleren om levervet te verminderen, leverontsteking te verlichten en leverfibrose om te keren bij patiënten met MASH. Efimosfermin wordt momenteel getest voor matige tot gevorderde fibrose, inclusief cirrose, en is nergens ter wereld op recept verkrijgbaar.

Over GSK-onderzoek in de hepatologie

GSK breidt zijn expertise op het gebied van ontstekingen uit om een volgende innovatiegolf te ontwikkelen voor de miljoenen mensen die getroffen zijn door chronische en levensbedreigende fibro-inflammatoire leveraandoeningen. GSK maakt gebruik van de wetenschap van het immuunsysteem en geavanceerde technologieën en streeft ernaar zijn hepatologiepijplijn te bevorderen met potentiële therapieën voor chronische hepatitis B, metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis (MASH) en alcohol-geassocieerde leverziekte (ALD).

Over GSK

GSK is een mondiaal biofarmaceutisch bedrijf met als doel wetenschap, technologie en talent te verenigen om samen de ziekte voor te zijn. Ga voor meer informatie naar gsk.com.

Waarschuwing met betrekking tot toekomstgerichte verklaringen

GSK waarschuwt beleggers dat alle toekomstgerichte verklaringen of voorspellingen van GSK, inclusief die in deze aankondiging, onderhevig zijn aan risico's en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de verwachte resultaten. Dergelijke factoren omvatten, maar zijn niet beperkt tot, de factoren die worden beschreven in het gedeelte 'Risicofactoren' in het jaarverslag van GSK op Formulier 20-F voor 2025.

Referenties

U.S. Voedsel- en geneesmiddelenadministratie. Doorbraaktherapie. Beschikbaar op: https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Laatst geraadpleegd: 16 april 2026.

Europees Geneesmiddelenbureau. PRIME: Prioritaire geneesmiddelen. Beschikbaar op: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Laatst geraadpleegd: 16 april 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T et al. Efimosfermin alfa (BOS-580) eenmaal per maand bij mensen met metabole dysfunctie-geassocieerde steatohepatitis met F2- of F3-fibrose: resultaten van een 24 weken durende, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 2-studie. Lancet, 2026; 407: 794-804.

Eenmaal per maand Efimosfermin Alfa gedurende maximaal 48 weken bij MASH met F2/F3-fibrose: resultaten van een fase 2, open-label extensieonderzoek. Gastro-enterol Hepatol (NY). 2025 december; 21 (12 aanvullingen 11): 7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. Een gestructureerd literatuuroverzicht van de epidemiologie en ziektelast van niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). Vooruitgang in de therapie. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. De resultaten van levertransplantatie bij patiënten met ernstige metabole disfunctie-geassocieerde steatotische leverziekte. Biogeneesmiddelen. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, et al. Steatotische leverziekte is de dominante indicatie voor levertransplantatie in zowel Europa als de Verenigde Staten: trends en resultaten in de afgelopen twintig jaar. Levertransplantatie. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.0000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Metabole disfunctie-geassocieerde steatotische leverziekte (MASLD): mechanismen, klinische implicaties en therapeutische vooruitgang. Int J Mol Sci. 2024;25(10):5487. Beschikbaar op: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Laatst bezocht: 16 april 2026.

Bron: GSK

Bron: HealthDay

Meer nieuwsbronnen

FDA Medwatch Drug Alerts

Daily MedNews

Nieuws voor gezondheidsprofessionals

Goedkeuringen van nieuwe medicijnen

Nieuwe medicijnaanvragen

Resultaten van klinische onderzoeken

Goedkeuringen van generieke medicijnen

Drugs.com Podcast

Abonneer u op onze nieuwsbrief

Wat uw onderwerp ook is, abonneer u op onze nieuwsbrieven om het beste van Drugs.com in uw inbox te ontvangen.

Geplaatst : 2026-04-28 09:34

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.