Liệu pháp điều trị gan của GSK, Efimosfermin, nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá của FDA Hoa Kỳ và Thuốc ưu tiên EMA (PRIME) cho MASH

London, Vương quốc Anh, ngày 27 tháng 4 năm 2026 -- GSK plc (LSE/NYSE: GSK) hôm nay thông báo rằng efimosfermin, một liệu pháp điều trị gan thử nghiệm mỗi tháng một lần, đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cấp Chỉ định Trị liệu Đột phá và Thuốc Ưu tiên (PRIME) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) để điều trị MASH.

Dữ liệu giai đoạn II cho thấy efimosfermin mỗi tháng một lần cải thiện tình trạng xơ gan (sẹo), nguyên nhân chính dẫn đến sự tiến triển của bệnh viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chức năng chuyển hóa (MASH)

MASH là nguyên nhân hàng đầu dẫn đến ghép gan ở Hoa Kỳ và Châu Âu

Các chỉ định công nhận tiềm năng của efimosfermin trong việc giải quyết nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng và phản ánh động lực trong lộ trình chăm sóc sức khỏe gan của GSK

Việc chỉ định của FDA được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các loại thuốc điều trị các tình trạng nghiêm trọng, trong đó bằng chứng lâm sàng sơ bộ cho thấy tiềm năng cải thiện đáng kể so với liệu pháp hiện có.1 Chỉ định EMA cung cấp hỗ trợ về mặt khoa học và quy định cho các loại thuốc có khả năng giải quyết nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể.2

Kaivan Khavandi, SVP, Trưởng phòng R&D Hô hấp, Miễn dịch học & Viêm (RI&I) và Trưởng khoa Khoa học Dịch thuật & Phát triển, GSK, cho biết: "MASH ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn thế giới và là một trong những nguyên nhân hàng đầu dẫn đến ghép gan ở Hoa Kỳ và Châu Âu, nhưng các lựa chọn điều trị bị hạn chế đối với hầu hết và không tồn tại đối với những người mắc dạng bệnh nặng nhất. Những chỉ định này công nhận tiềm năng của efimosfermin và phản ánh động lực tăng tốc của GSK về sức khỏe gan. Chúng tôi tin rằng efimosfermin có khả năng nâng cao đáng kể tiêu chuẩn chăm sóc bằng cách nhắm mục tiêu trực tiếp vào bệnh xơ gan.”

Hai chỉ định này được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các bệnh nhân MASH mắc bệnh xơ gan từ trung bình đến nặng (F2/F3) và xơ gan (F4). Điều này bao gồm dữ liệu giai đoạn II sau 48 tuần đối với bệnh nhân F2/F3 cho thấy sự cải thiện tình trạng xơ hóa và giải quyết MASH bằng efimosfermin mỗi tháng một lần so với giả dược. Dữ liệu cũng xác nhận hồ sơ an toàn được dung nạp tốt với các tác dụng phụ nhẹ, thoáng qua, bao gồm buồn nôn, nôn và tiêu chảy.3,4 Efimosfermin hiện đang ở giai đoạn III với các thử nghiệm ZENITH-1 và ZENITH-2 nghiên cứu hiệu quả và độ an toàn ở bệnh nhân MASH bị xơ hóa F2/F3. Các thử nghiệm giai đoạn III ở bệnh nhân MASH bị xơ hóa F4 dự kiến sẽ bắt đầu trong năm nay.

MASH là một bệnh gan tiến triển, mãn tính, ảnh hưởng đến 5% dân số toàn cầu và là nguyên nhân hàng đầu dẫn đến ghép gan ở cả Hoa Kỳ và Châu Âu.5-7 Sự tích tụ mô sẹo, hay xơ hóa, là yếu tố dự báo chính dẫn đến kết quả nghiêm trọng cho bệnh nhân, bao gồm xơ gan, suy gan và ung thư gan.8 Hiện tại, các lựa chọn điều trị đặc hiệu cho gan bị hạn chế đối với những người bị xơ hóa từ trung bình đến nặng và không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho MASH xơ gan (F4).8

Giới thiệu về efimosfermin

Efimosfermin là một loại thuốc tiêm dưới da thử nghiệm, mỗi tháng một lần của một biến thể FGF21 tác dụng kéo dài được thiết kế để điều chỉnh các con đường trao đổi chất quan trọng nhằm giảm mỡ gan, cải thiện tình trạng viêm gan và đảo ngược tình trạng xơ hóa gan ở bệnh nhân mắc MASH. Efimosfermin hiện đang được thử nghiệm đối với bệnh xơ hóa từ trung bình đến nặng, bao gồm cả xơ gan và không có sẵn để kê đơn ở bất kỳ đâu trên thế giới.

Giới thiệu về nghiên cứu của GSK về bệnh gan

GSK đang mở rộng kiến thức chuyên môn về chứng viêm để phát triển làn sóng đổi mới tiếp theo cho hàng triệu người bị ảnh hưởng bởi tình trạng viêm xơ gan mãn tính và đe dọa tính mạng. Khai thác khoa học về hệ thống miễn dịch và các công nghệ tiên tiến, GSK cam kết thúc đẩy lĩnh vực nghiên cứu về gan bằng các liệu pháp tiềm năng cho bệnh viêm gan B mãn tính, viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASH) và bệnh gan liên quan đến rượu (ALD).

Giới thiệu về GSK

GSK là một công ty dược phẩm sinh học toàn cầu với mục đích hợp nhất khoa học, công nghệ và nhân tài để cùng nhau vượt qua bệnh tật. Tìm hiểu thêm tại gsk.com.

Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai

GSK cảnh báo các nhà đầu tư rằng mọi tuyên bố hoặc dự đoán hướng tới tương lai do GSK đưa ra, bao gồm cả những tuyên bố trong thông báo này, đều có rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả dự kiến. Những yếu tố đó bao gồm nhưng không giới hạn ở những yếu tố được mô tả trong phần “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của GSK theo Mẫu 20-F cho năm 2025.

Tài liệu tham khảo

U.S. Cục Quản lý Thực phẩm & Dược phẩm. Liệu pháp đột phá. Có sẵn tại: https://www.fda.gov/ Patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/breakthrough-therapy. Truy cập lần cuối: ngày 16 tháng 4 năm 2026.

Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. PRIME: Thuốc ưu tiên. Có tại: https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/research-development/prime-priority-medicines. Truy cập lần cuối: ngày 16 tháng 4 năm 2026.

Noureddin M, Kowdley K, Odrljin T và cộng sự. Efimosfermin alfa (BOS-580) một lần mỗi tháng ở những người bị viêm gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa với xơ hóa F2 hoặc F3: kết quả từ thử nghiệm giai đoạn 2, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược, kéo dài 24 tuần. Lancet, 2026; 407: 794-804.

Efimosfermin Alfa mỗi tháng một lần trong tối đa 48 tuần trong MASH với chứng xơ hóa F2/F3: Kết quả từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở giai đoạn 2. Gastroenterol Hepatol (NY). 2025 tháng 12;21(12 Phụ 11):7-9. PMID: 41660650; PMCID: PMC12879048.

Povsic M, et al. Đánh giá tài liệu có cấu trúc về dịch tễ học và gánh nặng bệnh tật của bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH). Những tiến bộ trong trị liệu. 2019;36(7):1574-94. DOI: 10.1007/s12325-019-00960-3.

Paklar N, Mijic M, Filipec-Kanizaj T. Kết quả của việc ghép gan ở bệnh nhân mắc bệnh gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa nghiêm trọng. Y sinh học. 2023;11(11):3096.

Younossi Z, Germani G, Wong R, và cộng sự. Bệnh gan nhiễm mỡ là chỉ định chủ yếu cho ghép gan ở cả Châu Âu và Hoa Kỳ: Xu hướng và kết quả trong 2 thập kỷ qua. Ghép gan. 2026;32(4):549-557. DOI: 10.1097/LVT.00000000000000688.

Miller DM, McCauley KF, Dunham-Snary KJ. Bệnh gan nhiễm mỡ liên quan đến rối loạn chuyển hóa (MASLD): Cơ chế, ý nghĩa lâm sàng và những tiến bộ trong điều trị. Int J Mol Khoa học. 2024;25(10):5487. Có tại: https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC12627968/. Truy cập lần cuối: ngày 16 tháng 4 năm 2026.

Nguồn: GSK

Nguồn: HealthDay

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Daily MedNews

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Các ứng dụng thuốc mới

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-04-28 09:34

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.