حصلت شركة Harmony Biosciences على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Wakix (pitolisant) لعلاج الجمدة في حالة الخدار لدى الأطفال

اتبع Drugslib على

اجتماع بليموث، بنسلفانيا--(بزنيس واير/"ايتوس واير")--فبراير 2018. 17 أكتوبر 2026 - أعلنت شركة Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وافقت على تطبيقها الدوائي الجديد التكميلي (sNDA) لأقراص Wakix® (pitolisant) لعلاج الجمدة لدى مرضى الأطفال الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار. يعد Wakix الآن العلاج الأول والوحيد غير المجدول المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرضى الخدار من الأطفال والبالغين المصابين بالجمدة أو بدونها.

"نحن متحمسون لتحقيق هذا الإنجاز الهام لمرضى الخدار من الأطفال الذين يعانون من الجمدة،" ​​قال كومار بودور، دكتوراه في الطب، ماجستير، الرئيس الطبي والعلمي لشركة Harmony Biosciences. "بهذه الموافقة، أصبح لدى الأطباء الآن خيار وصف واكيكس لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار، أو الجمدة، أو كليهما، لدى المرضى الذين يعانون من الخدار بعمر 6 سنوات فما فوق."

تمت الموافقة على Wakix من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في أغسطس 2019 لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) لدى المرضى البالغين المصابين بالخدار، مع توسيع الموافقة لتشمل الجمدة لدى المرضى البالغين في أكتوبر 2020. وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Wakix لعلاج EDS لدى مرضى الأطفال البالغين من العمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالخدار في يونيو 2024.

"أصبح Wakix الآن الأول والوحيد" قال جيفري إم داينو، دكتوراه في الطب، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة Harmony Biosciences: "إن خيار العلاج المعتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لكل من مرضى الخدار من الأطفال والبالغين الذين يعانون من أو لا يعانون من الجمدة والذي لم يتم إدراجه كمادة خاضعة للرقابة، وهو تمييز مهم يدعم فائدته السريرية". "نحن نواصل تعزيز جهودنا نحو الحصول على حصرية الأطفال لـ Wakix، والتي، إذا تم منحها، ستضيف ستة أشهر إضافية من التفرد التنظيمي لهذا الامتياز المتنامي. وتتجه أنظارنا الآن إلى زيادة نمو وتوسيع وتوسيع قيمة مادة البيتوليسانت من خلال مؤشرات إضافية مع تركيبات الجيل التالي لدينا، والتي لديها براءات اختراع مفيدة تم تقديمها حتى عام 2044. "

حول أقراص Wakix® (pitolisant)تم اعتماد Wakix، وهو دواء من الدرجة الأولى، من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) أو الجمدة لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار. تم منحه تصنيف الدواء اليتيم لعلاج الخدار في عام 2010، وتصنيف العلاج المتقدم لعلاج الجمدة في عام 2018. واكيكس هو خصم انتقائي لمستقبلات الهستامين 3 (H₃)/ناهض عكسي. آلية عمل واكيكس غير واضحة. ومع ذلك، يمكن أن تتوسط فعاليته من خلال نشاطه في مستقبلات H₃، وبالتالي زيادة تخليق وإطلاق الهستامين، وهو ناقل عصبي يعزز الاستيقاظ. تم تصميم وتطوير Wakix بواسطة Bioprojet (فرنسا). لدى Harmony ترخيص حصري من Bioprojet لتطوير وتصنيع وتسويق مادة البيتوليسانت في الولايات المتحدة.

الدواعي والاستخداميشار إلى Wakix لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار (EDS) أو الجمدة لدى المرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 سنوات فما فوق والذين يعانون من الخدار.

معلومات أمان مهمة

موانع الاستعماليُمنع استخدام Wakix في المرضى الذين يعانون من فرط الحساسية المعروفة تجاه البيتوليسانت أو أي مكون من مكونات التركيبة. تم الإبلاغ عن الحساسية المفرطة. يُمنع استخدام واكيكس أيضًا في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد.

تحذيرات واحتياطاتيعمل واكيكس على إطالة فترة QT؛ تجنب استخدام Wakix في المرضى الذين يعانون من إطالة فترة QT المعروفة أو بالاشتراك مع أدوية أخرى معروفة بإطالة فترة QT. تجنب استخدامه في المرضى الذين لديهم تاريخ من عدم انتظام ضربات القلب، وكذلك الحالات الأخرى التي قد تزيد من خطر حدوث تورساد دي بوانت أو الموت المفاجئ، بما في ذلك بطء القلب المصحوب بأعراض، نقص بوتاسيوم الدم أو نقص مغنيزيوم الدم، ووجود إطالة خلقية لفترة QT.

قد يكون خطر إطالة فترة QT أكبر في المرضى الذين لديهم تركيزات أعلى من البيتوليسانت (على سبيل المثال، المرضى الذين يعانون من أمراض الكبد أو الكلى). ضعف). مراقبة المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي أو كلوي لزيادة فترة QTc. يوصى بتعديل الجرعة في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي معتدل واختلال كلوي معتدل أو شديد. يُمنع استخدام واكيكس في المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي حاد ولا ينصح به في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية (ESRD).

التفاعلات الضارةفي التجارب السريرية التي تم التحكم فيها بالعلاج الوهمي والتي أجريت على المرضى الذين يعانون من الخدار مع أو بدون الجمدة، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥5% ومرتين على الأقل من العلاج الوهمي) لـ Wakix هي الأرق (6%)، والغثيان (6%)، والقلق (5%). ردود الفعل السلبية الأخرى التي حدثت عند ≥2٪ وبشكل متكرر أكثر من المرضى الذين عولجوا بدواء وهمي شملت الصداع، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي، وآلام العضلات والعظام، وزيادة معدل ضربات القلب، والهلوسة، والتهيج، وآلام في البطن، واضطراب النوم، وانخفاض الشهية، والجمدة، وجفاف الفم، والطفح الجلدي. في المرحلة الخاضعة للتحكم بالعلاج الوهمي من التجربة السريرية التي أجريت على مرضى الأطفال بعمر 6 سنوات فما فوق المصابين بالخدار مع أو بدون الجمدة، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا (≥5% وأكبر من العلاج الوهمي) لواكيكس هي الصداع (19%) والأرق (7%). كان التفاعل الجانبي الشامل لـ Wakix في التجارب السريرية للأطفال مشابهًا لتلك التي شوهدت في برنامج التجارب السريرية للبالغين.

التفاعلات الدوائية إن تناول Wakix بالتزامن مع مثبطات CYP2D6 القوية يزيد من التعرض للبيتوليسانت بمقدار 2.2 مرة. قلل جرعة واكيكس إلى النصف.

إن الاستخدام المتزامن لـ Wakix مع محفزات CYP3A4 القوية يقلل من التعرض للبيتوليسانت بنسبة 50%. قد تكون هناك حاجة لتعديل الجرعة.

مضادات مستقبلات H1 التي تعبر الحاجز الدموي الدماغي قد تقلل من فعالية واكيكس. يجب على المرضى تجنب مضادات مستقبلات H1 ذات التأثير المركزي.

واكيكس هو محفز ضعيف/حدي لـCYP3A4. قد يقلل Wakix من فعالية ركائز CYP3A4 الحساسة، بما في ذلك وسائل منع الحمل الهرمونية. ينبغي نصح المرضى الذين يستخدمون وسائل منع الحمل الهرمونية باستخدام وسيلة منع حمل غير هرمونية بديلة أثناء العلاج بـ Wakix ولمدة 21 يومًا على الأقل بعد التوقف عن العلاج.

الاستخدام في مجموعات محددة يوجد سجل للتعرض للحمل يراقب نتائج الحمل لدى النساء اللاتي يتعرضن لـ Wakix أثناء الحمل. يجب تشجيع المرضى على التسجيل في سجل الحمل Wakix إذا أصبحوا حاملاً. للتسجيل أو الحصول على معلومات من السجل، يمكن للمرضى الاتصال بالرقم 1-800-833-7460.

لم يتم إثبات سلامة وفعالية واكيكس لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار أو الجمدة لدى الأطفال المرضى الذين تقل أعمارهم عن 6 سنوات والذين يعانون من الخدار.

يتم استقلاب واكيكس على نطاق واسع عن طريق الكبد. يمنع استخدام واكيكس في المرضى الذين يعانون من قصور كبدي حاد. يلزم تعديل الجرعة عند المرضى الذين يعانون من اختلال كبدي متوسط.

لا ينصح باستخدام واكيكس في المرضى الذين يعانون من مرض الكلى في المرحلة النهائية. يوصى بتعديل جرعة Wakix في المرضى الذين يعانون من معدل الترشيح الكبيبي (eGFR) أقل من 60 مل/دقيقة/1.73 م2.

الجرعة القصوى الموصى بها تكون أقل في المرضى الذين لديهم مستقلبات ضعيفة في CYP2D6 لأن هؤلاء المرضى لديهم تركيزات أعلى من البيتوليسانت مقارنة مع المستقلبات الطبيعية لـ CYP2D6 وقد يكون لديهم خطر متزايد لحدوث أحداث سلبية.

للإبلاغ عن ردود الفعل السلبية المشتبه بها، اتصل بشركة Harmony Biosciences على الرقم 1-800-833-7460 أو إدارة الغذاء والدواء على الرقم 1-800-FDA-1088 أو www.fda.gov/medwatch.

حول الخدار يعد الخدار مرضًا عصبيًا نادرًا ومزمنًا وموهنًا لعدم استقرار حالة النوم واليقظة ويؤثر على ما يقرب من 170.000 أمريكي ويتميز في المقام الأول بالنعاس المفرط أثناء النهار (EDS) والجمدة. - أعراضه الرئيسية - إلى جانب المظاهر الأخرى لخلل تنظيم نوم حركة العين السريعة (الهلوسة وشلل النوم)، والتي تتطفل على اليقظة. EDS هو عدم القدرة على البقاء مستيقظًا ويقظًا أثناء النهار وهو العرض الموجود لدى جميع الأشخاص المصابين بالخدار. في معظم المرضى، يحدث الخدار بسبب فقدان الهيبوكريتين/الأوركسين، وهو ببتيد عصبي في الدماغ يدعم استقرار حالة النوم واليقظة. يؤثر هذا المرض على الرجال والنساء على قدم المساواة، مع ظهور الأعراض النموذجية في مرحلة المراهقة أو الشباب؛ ومع ذلك، قد يستغرق الأمر ما يصل إلى عقد من الزمن ليتم تشخيصه بشكل صحيح.

نبذة عن Harmony Biosciences Harmony Biosciences هي شركة أدوية متخصصة في تطوير وتسويق علاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من أمراض عصبية نادرة والذين لم تتم تلبية احتياجاتهم الطبية. انطلاقًا من العلوم الجديدة والتفكير البصير والالتزام تجاه أولئك الذين يشعرون بالتجاهل، تعمل Harmony Biosciences على رعاية مستقبل مليء بالإمكانيات العلاجية التي قد تمكن المرضى الذين يعانون من أمراض عصبية نادرة من الازدهار حقًا. تأسست شركة Paragon Biosciences, LLC في عام 2017 ومقرها الرئيسي في Plymouth Meeting بولاية بنسلفانيا، ونحن نؤمن أنه عندما يلتقي التعاطف والابتكار، يمكن أن يبدأ مستقبل أفضل؛ رؤية واضحة في الابتكارات العلاجية التي نطورها، والثقافة التي نزرعها، والبرامج المجتمعية التي نعززها. لمزيد من المعلومات، يرجى زيارة www.harmonybiosciences.com.

بيانات تطلعيةيحتوي هذا البيان الصحفي على بيانات تطلعية بالمعنى المقصود في قانون إصلاح التقاضي للأوراق المالية الخاصة لعام 1995. يجب اعتبار جميع البيانات الواردة في هذا البيان الصحفي والتي لا تتعلق بمسائل تتعلق بالحقائق التاريخية، بيانات تطلعية، بما في ذلك البيانات المتعلقة بصافي إيرادات منتجاتنا لعام 2026 بالكامل لشركة Wakix، وتوقعات النمو والقيمة. من شركة Wakix، تخطط لتقديم اتفاقية عدم الإفشاء بشأن المواد الوراثية الخاصة بالبيتوليسانت؛ خطط لإجراء التجارب، أو جمع البيانات أو تلقيها، أو مواصلة التحقيق في أي من منتجاتنا المرشحة أو المؤشرات المحتملة؛ خططنا لتمديد امتياز البيتوليسانت إلى أربعينيات القرن الحادي والعشرين؛ نتائجنا المستقبلية للعمليات والمركز المالي، واستراتيجية العمل، والمنتجات، والمنتجات المتوقعة، والموافقات على المنتجات، وخطط وأهداف الإدارة للعمليات المستقبلية والنتائج المستقبلية للمنتجات المتوقعة. هذه البيانات ليست وعودًا ولا ضمانات، ولكنها تنطوي على مخاطر وشكوك معروفة وغير معروفة وعوامل مهمة أخرى قد تتسبب في اختلاف نتائجنا الفعلية أو أدائنا أو إنجازاتنا ماديًا عن أي نتائج أو أداء أو إنجازات مستقبلية صريحة أو ضمنية في البيانات التطلعية، بما في ذلك، على سبيل المثال لا الحصر، ما يلي: جهودنا واستراتيجيتنا التسويقية لشركة Wakix، وفي حالة الموافقة عليها، مرشحي منتجاتنا الآخرين؛ معدل ودرجة قبول السوق والفائدة السريرية للبيتوليسانت في مؤشرات إضافية، إذا تمت الموافقة عليه، وأي منتج مرشح آخر قد نقوم بتطويره أو الحصول عليه، إذا تمت الموافقة عليه؛ خططنا للبحث والتطوير، بما في ذلك جهودنا لاستكشاف الإمكانات العلاجية للبيتوليسانت في مؤشرات إضافية، بما في ذلك البيتوليسانت GR والبيتوليسانت HD؛ تجاربنا السريرية الجارية والمخطط لها؛ قدرتنا على توسيع نطاق اتفاقيات الترخيص الخاصة بنا مع Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet")؛ توفر التغطية التأمينية الملائمة وسداد التكاليف لشركة Wakix، ومنتجاتنا الأخرى المرشحة، في حالة الموافقة عليها؛ توقيت وقدرتنا على الحصول على الموافقات التنظيمية للبيتوليسانت لدواعي أخرى، بما في ذلك البيتوليسانت GR والبيتوليسانت HD، بالإضافة إلى أي منتج آخر مرشح؛ تقديراتنا المتعلقة بالنفقات والإيرادات المستقبلية ومتطلبات رأس المال واحتياجات التمويل الإضافية؛ قدرتنا على تحديد والحصول على ودمج المنتجات الإضافية أو المنتجات المرشحة ذات الإمكانات التجارية الكبيرة التي تتوافق مع أهدافنا التجارية؛ وقدراتنا واستراتيجيتنا في مجال التسويق والتسويق والتصنيع؛ منافسة كبيرة في صناعتنا؛ موقف الملكية الفكرية لدينا؛ خسارة أو تقاعد أعضاء الإدارة الرئيسيين؛ الفشل في تنفيذ استراتيجية النمو لدينا بنجاح، بما في ذلك أي تأخير في النمو المستقبلي المخطط له؛ وفشلنا في الحفاظ على ضوابط داخلية فعالة؛ تأثير القوانين واللوائح الحكومية؛ التقلبات والتقلبات في أسعار أسهمنا العادية؛ التكاليف الكبيرة والوقت الإداري المطلوب نتيجة للعمل كشركة عامة؛ وحقيقة أن سعر السهم العادي لشركة Harmony قد يكون متقلبًا ويتقلب بشكل كبير؛ البيانات المتعلقة بإعادة شراء الأسهم المقصودة والإطار الزمني لإعادة الشراء والتكاليف الكبيرة ووقت الإدارة المطلوب نتيجة للعمل كشركة عامة. هذه وغيرها من العوامل المهمة التي تمت مناقشتها تحت عنوان "عوامل الخطر" في تقريرنا السنوي وفقًا للنموذج 10-K المقدم إلى لجنة الأوراق المالية والبورصات ("SEC") في 25 فبراير 2025 وإيداعاتنا الأخرى لدى لجنة الأوراق المالية والبورصات قد تتسبب في اختلاف النتائج الفعلية ماديًا عن تلك المشار إليها في البيانات التطلعية الواردة في هذا البيان الصحفي. تمثل أي من هذه البيانات التطلعية تقديرات الإدارة اعتبارًا من تاريخ هذا البيان الصحفي. على الرغم من أننا قد نختار تحديث هذه البيانات التطلعية في وقت ما في المستقبل، فإننا ننكر أي التزام للقيام بذلك، حتى لو تسببت الأحداث اللاحقة في تغيير وجهات نظرنا.

المصدر: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

المصدر: HealthDay

ذو صلة المقالات

  • تحصل شركة Harmony Biosciences على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عقار Wakix (بيتوليسانت) في مرضى الأطفال المصابين بالخدار - 24 يونيو 2024
  • تحصل شركة Harmony Biosciences على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على الاستخدام الموسع لـ Wakix (بيتوليسانت) لعلاج الجمدة لدى المرضى البالغين المصابين بالخدار - أكتوبر 13 فبراير 2020
  • توافق إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على Wakix (بيتوليسانت)، وهو دواء هو الأول من نوعه لعلاج النعاس المفرط أثناء النهار لدى المرضى البالغين المصابين بالخدار - 15 أغسطس 2019
  • تعلن شركة Harmony Biosciences عن قبول الملف لطلبها الدوائي الجديد لعقار Pitolisant - 12 فبراير 2019

    • تاريخ موافقة إدارة الغذاء والدواء Wakix (pitolisant)

    مزيد من موارد الأخبار

  • تنبيهات أدوية FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • أخبار لمتخصصي الصحة
  • الموافقات على الأدوية الجديدة
  • تطبيقات الأدوية الجديدة
  • نقص الأدوية
  • نتائج التجارب السريرية
  • الموافقات على الأدوية العامة
  • Drugs.com Podcast

    • اشترك في نشرتنا الإخبارية

    مهما كان الموضوع الذي يهمك، اشترك في نشراتنا الإخبارية للحصول على أفضل ما في Drugs.com في حياتك البريد الوارد.

    نشر : 2026-02-18 13:38

    اقرأ أكثر

    إخلاء المسؤولية

    تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

    لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

    كلمات رئيسية شعبية