A Harmony Biosciences megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának jóváhagyását a Wakix (pitolisant) számára a kataplexia kezelésére gyermekkori narkolepsziában

Kövesse a Drugslib-et

PLYMOUTH MEETING, Pa.--(BUSINESS WIRE)--febr. 2026. 17. – A Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Wakix® (pitolisant) tabletták kiegészítő új gyógyszeralkalmazását (sNDA) a 6 éves és idősebb, narkolepsziában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegek kataplexiájának kezelésére. A Wakix jelenleg az első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott, nem ütemezett kezelés gyermek- és felnőtt narkolepsziás betegeknél kataplexiában vagy anélkül.

"Izgatottan várjuk, hogy elérjük ezt a fontos mérföldkövet a kataplexiát tapasztaló gyermekgyógyászati ​​narkolepsziás betegek számára" - mondta Kumar Budur, M.D., M.S., M.S. „Ezzel a jóváhagyással a klinikusoknak lehetőségük van Wakix-et felírni a túlzott nappali álmosság, kataplexia vagy mindkettő kezelésére 6 éves és idősebb narkolepsziában szenvedő betegeknél.”

A Wakixot 2019 augusztusában hagyta jóvá az FDA a túlzott nappali aluszékonyság (EDS) kezelésére narkolepsziában szenvedő felnőtt betegeknél, a jóváhagyást pedig 2020 októberében kiterjesztették a felnőtt betegek kataplexiájára. Az FDA jóváhagyta a Wakixet 6 éves és idősebb, narkolepsziában szenvedő gyermekkori EDS kezelésére. Júniusban 44

A Wakix® (pitolisant) tablettákrólA Wakix, az első osztályú gyógyszer, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága hagyott jóvá a 6 éves és idősebb, narkolepsziában szenvedő betegek túlzott nappali álmosság (EDS) vagy kataplexia kezelésére. 2010-ben a narkolepszia kezelésére ritka betegségek gyógyszerként, 2018-ban pedig áttörést jelentő terápiás minősítést kapott a kataplexia kezelésére. A Wakix egy szelektív hisztamin 3 (H₃) receptor antagonista/inverz agonista. A Wakix hatásmechanizmusa nem tisztázott; Hatékonysága azonban közvetíthető a H₃-receptorokon kifejtett aktivitásán keresztül, ezáltal fokozva a hisztamin szintézisét és felszabadulását, ami egy ébrenlétet elősegítő neurotranszmitter. A Wakixet a Bioprojet (Franciaország) tervezte és fejlesztette. A Harmony kizárólagos licenccel rendelkezik a Bioprojettől a pitolisant kifejlesztésére, gyártására és kereskedelmi forgalomba hozatalára az Egyesült Államokban.

Javallatok és használatA Wakix a 6 éves vagy annál idősebb, narkolepsziában szenvedő betegek túlzott nappali álmosság (EDS) vagy kataplexia kezelésére javallt.

Fontos biztonsági tudnivalók

EllenjavallatokA Wakix ellenjavallt olyan betegeknél, akik ismerten túlérzékenyek a pitolisantra vagy a készítmény bármely összetevőjére. Anafilaxiát jelentettek. A Wakix szintén ellenjavallt súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél.

Figyelmeztetések és óvintézkedésekA Wakix meghosszabbítja a QT-intervallumot; kerülje a Wakix alkalmazását olyan betegeknél, akiknél ismert a QT-szakasz megnyúlása, vagy más olyan gyógyszerekkel kombinációban, amelyekről ismert, hogy megnyújtják a QT-intervallumot. Kerülje az alkalmazást olyan betegeknél, akiknek anamnézisében szívritmuszavar szerepel, valamint olyan egyéb körülmények között, amelyek növelhetik a torsade de pointes vagy a hirtelen halál kockázatát, beleértve a tünetekkel járó bradycardiát, hypokalaemiát vagy hypomagnesaemiát, valamint a QT-intervallum veleszületett megnyúlását.

A betegeknél nagyobb a QT-megnyúlás kockázata. (pl. máj- vagy vesekárosodásban szenvedő betegek). A máj- vagy vesekárosodásban szenvedő betegeknél figyelni kell a megnövekedett QTc-t. Mérsékelt májkárosodásban és közepesen súlyos vagy súlyos vesekárosodásban szenvedő betegeknél az adag módosítása javasolt. A Wakix ellenjavallt súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél, és nem javasolt végstádiumú vesebetegségben (ESRD) szenvedő betegeknek.

MellékhatásokA placebo-kontrollos klinikai vizsgálatokban, amelyeket narkolepsziában szenvedő betegeken végeztek kataplexiával vagy anélkül, a Wakix leggyakoribb mellékhatásai (≥5% és legalább kétszer placebo) az álmatlanság (6%), hányinger (6%) és szorongás (5%) voltak. Egyéb mellékhatások, amelyek 2%-nál nagyobb arányban és gyakrabban fordultak elő, mint a placebóval kezelt betegeknél, a következők voltak: fejfájás, felső légúti fertőzés, mozgásszervi fájdalom, szapora szívverés, hallucinációk, ingerlékenység, hasi fájdalom, alvászavar, étvágycsökkenés, kataplexia, szájszárazság és bőrkiütés. A klinikai vizsgálat placebo-kontrollos szakaszában, amelyet 6 éves és idősebb, kataplexiával vagy anélkül szenvedő narkolepsziában szenvedő gyermekek körében végeztek, a Wakix esetében a leggyakoribb mellékhatások (≥5% és nagyobb, mint a placebo) a fejfájás (19%) és az álmatlanság (7%) voltak. A Wakix általános mellékhatásprofilja a gyermekgyógyászati ​​klinikai vizsgálatban hasonló volt a felnőttek klinikai vizsgálati programjában tapasztaltakhoz.

GyógyszerkölcsönhatásokA Wakix erős CYP2D6-gátlókkal való együttes alkalmazása 2,2-szeresére növeli a pitolizant expozíciót. Csökkentse felére a Wakix adagját.

A Wakix erős CYP3A4 induktorokkal való együttes alkalmazása 50%-kal csökkenti a pitolizant expozícióját. Dózismódosításra lehet szükség.

A vér-agy gáton áthaladó H1 receptor antagonisták csökkenthetik a Wakix hatékonyságát. A betegeknek kerülniük kell a központilag ható H1 receptor antagonistákat.

A Wakix a CYP3A4 határértéke/gyenge induktora. A Wakix csökkentheti az érzékeny CYP3A4 szubsztrátok hatékonyságát, beleértve a hormonális fogamzásgátlókat is. A hormonális fogamzásgátlást használó betegeket fel kell hívni arra, hogy a Wakix-kezelés alatt és a kezelés abbahagyása után legalább 21 napig használjanak alternatív, nem hormonális fogamzásgátló módszert.

Felhasználás meghatározott populációkbanVan egy terhességi expozíciós nyilvántartás, amely nyomon követi a terhesség kimenetelét azoknál a nőknél, akik terhesség alatt Wakix-szal érintkeztek. A betegeket ösztönözni kell arra, hogy jelentkezzenek a Wakix terhességi regiszterbe, ha teherbe esnek. A regisztrációhoz vagy a nyilvántartásból való információszerzéshez a betegek az 1-800-833-7460 telefonszámot hívhatják.

A Wakix biztonságosságát és hatékonyságát nem igazolták a 6 évnél fiatalabb, narkolepsziában szenvedő gyermekkori túlzott nappali álmosság vagy kataplexia kezelésére.

A Wakix nagymértékben metabolizálódik a májban. A Wakix ellenjavallt súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél. Mérsékelt májkárosodásban szenvedő betegeknél az adagolás módosítása szükséges.

A Wakix alkalmazása nem javasolt végstádiumú vesebetegségben szenvedő betegeknek. A Wakix adagjának módosítása javasolt azoknál a betegeknél, akiknél az eGFR <60 ml/perc/1,73 m2.

A CYP2D6 gyengén metabolizáló betegeknél a maximális ajánlott adag alacsonyabb, mivel ezekben a betegekben magasabb a pitolizant koncentrációja, mint a normál CYP2D6 metabolizálóké, és megnőhet a nemkívánatos események kockázata.

A feltételezett mellékhatások bejelentéséhez forduljon a Harmony Bioscienceshez az 1-800-833-7460 telefonszámon vagy az FDA-hoz az 1-800-FDA-1088 telefonszámon vagy www.fda.gov/medwatch.

A narkolepsziárólA narkolepszia egy ritka, krónikus, legyengítő idegrendszeri betegség, amely az alvás-ébrenlét állapotának túlzott instabilitásával jár. (EDS) és a kataplexia – ennek két fő tünete –, valamint a REM alvászavar egyéb megnyilvánulásai (hallucinációk és alvási bénulás), amelyek behatolnak az ébrenlétbe. Az EDS az a tünet, amely minden narkolepsziában szenvedő embernél jelen van. A legtöbb betegnél a narkolepsziát a hypocretin/orexin, az alvás-ébrenlét állapot stabilitását támogató neuropeptid, az agyban lévő elvesztése okozza. Ez a betegség egyformán érinti a férfiakat és a nőket, tipikus tünetek serdülőkorban vagy fiatal felnőttkorban jelentkeznek; a megfelelő diagnózis felállítása azonban akár egy évtizedbe is telhet.

A Harmony Biosciences-rőlA Harmony Biosciences egy gyógyszeripari vállalat, amelynek célja innovatív terápiák fejlesztése és kereskedelmi forgalomba hozatala olyan ritka neurológiai betegségekben szenvedő betegek számára, akiknek orvosi szükségleteik kielégítetlenek. Az újszerű tudomány, a látnoki gondolkodás és a figyelmen kívül hagyottak iránti elkötelezettség által vezérelve a Harmony Biosciences olyan terápiás lehetőségekkel teli jövőt ápol, amely lehetővé teszi a ritka neurológiai betegségekben szenvedő betegek számára, hogy valóban boldoguljanak. A Paragon Biosciences, LLC által 2017-ben alapított céget, amelynek székhelye a Plymouth Meetingben található, hiszünk abban, hogy ha az empátia és az innováció találkozik, egy szebb jövő kezdődhet; az általunk fejlesztett terápiás innovációkban, az általunk művelt kultúrában és az általunk támogatott közösségi programokban megnyilvánuló jövőkép. További információért látogasson el a www.harmonybiosciences.com oldalra.

Jövőre vonatkozó nyilatkozatokEz a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében jövőre vonatkozó kijelentéseket tartalmaz. Wakix, a Wakix növekedésével és értékével kapcsolatos várakozások, azt tervezi, hogy NDA-t nyújt be a pitolisant GR-re; azt tervezi, hogy kísérleteket végez, adatokat gyűjt vagy fogad, vagy folytatja bármely termékjelölt termékünk vagy lehetséges indikációnk vizsgálatát; terveink a pitolisant franchise kiterjesztésére a 2040-es évekre; jövőbeni működési eredményeinket és pénzügyi helyzetünket, üzleti stratégiánkat, termékeinket, leendő termékeinket, termékengedélyeinket, a menedzsment jövőbeli működési terveit és céljait, valamint a várható termékek jövőbeni eredményeit. Ezek a kijelentések sem ígéretek, sem garanciák, hanem ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb fontos tényezőket foglalnak magukban, amelyek miatt tényleges eredményeink, teljesítményünk vagy eredményeink lényegesen eltérhetnek az előretekintő kijelentésekben kifejezett vagy sugalmazott jövőbeli eredményektől, teljesítményeinktől vagy teljesítményeinktől, ideértve, de nem kizárólagosan, a következőket: a Wakix értékesítésére tett erőfeszítéseink és stratégiánk, valamint jóváhagyás esetén más termékjelöltjeink; a pitolisant piaci elfogadottságának aránya és mértéke, valamint klinikai hasznossága további indikációkban, ha jóváhagyták, és bármely más termékjelölt, amelyet kifejleszthetünk vagy beszerezhetünk, ha jóváhagyják; kutatási és fejlesztési terveink, beleértve a pitolisant terápiás potenciáljának feltárására irányuló erőfeszítéseinket további indikációkban, beleértve a pitolisant GR-t és a pitolisant HD-t; folyamatban lévő és tervezett klinikai vizsgálataink; képességünk a Bioprojet Société Civile de Recherche-vel ("Bioprojet") kötött licencszerződéseink hatályának kiterjesztésére; kedvező biztosítási fedezet és költségtérítés elérhetősége a Wakix és jóváhagyás esetén a többi termékjelölt számára; a pitolisantra vonatkozó hatósági engedélyek megszerzésének időzítése és képességünk más indikációkra, beleértve a pitolisant GR-t és a pitolisant HD-t, valamint bármely más termékjelölt termékét; a kiadásokra, a jövőbeli bevételekre, a tőkeszükségletekre és a további finanszírozási igényekre vonatkozó becsléseinket; azon képességünk, hogy további, jelentős kereskedelmi potenciállal rendelkező termékeket vagy termékjelölteket azonosítsunk, szerezzünk be és integráljunk kereskedelmi célkitűzéseinkkel; kereskedelmi, marketing és gyártási képességeink és stratégiánk; jelentős verseny iparágunkban; szellemi tulajdonnal kapcsolatos pozíciónk; a vezetőség kulcsfontosságú tagjainak elvesztése vagy nyugdíjazása; növekedési stratégiánk sikeres végrehajtásának kudarca, beleértve a tervezett jövőbeni növekedés késedelmét; a hatékony belső ellenőrzés fenntartásának elmulasztása; a kormányzati törvények és rendeletek hatása; törzsrészvényeink árfolyamának volatilitása és ingadozásai; a közvállalati működésből adódó jelentős költségek és kezelési időigény; az a tény, hogy a Harmony törzsrészvényeinek árfolyama ingadozó lehet és jelentősen ingadozhat; nyilatkozatokat a tervezett részvény-visszavásárlási és visszavásárlási időkeretünkről, valamint a nyilvános társasági tevékenységből adódó jelentős költségekről és kezelési időigényünkről. Az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (a továbbiakban: SEC) 2025. február 25-én benyújtott 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésünkben és a SEC-hez benyújtott egyéb bejelentéseinkben a „Kockázati tényezők” felirat alatt tárgyalt egyéb fontos tényezők miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ebben a sajtóközleményben tett előretekintő nyilatkozatokban szereplőktől. Az ilyen előretekintő állítások a vezetőség becsléseit jelentik a jelen sajtóközlemény napján. Bár dönthetünk úgy, hogy a jövőben valamikor frissítjük az ilyen előremutató kijelentéseket, elhárítunk minden ilyen kötelezettséget, még akkor sem, ha a későbbi események miatt véleményünk megváltozik.

Forrás: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Forrás: HealthDa2y

cikkek
  • A Harmony Biosciences megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának jóváhagyását a Wakix (pitolisant) alkalmazására narkolepsziában szenvedő gyermekbetegeknél – 2024. június 24.
  • A Harmony Biosciences megkapta az FDA jóváhagyását a Papsyxylis (Papsyxylis) kezelésében a Caplextaents kiterjesztett alkalmazására. - 2020. október 13.
  • Az FDA jóváhagyja a Wakixet (pitolisant), az első osztályú gyógyszert a narkolepsziában szenvedő felnőtt betegek túlzott nappali álmosságának kezelésére - 2019. augusztus 15.
  • A Harmony Biosciences bejelentette a Pitolis 2. február 1-jei új alkalmazását. 2019

    • Wakix (pitolisant) FDA jóváhagyási előzmények

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszer-jóváhagyások
  • Új gyógyszeralkalmazások
  • Új gyógyszeralkalmazások
    • Dliicals Eredmények
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    , hogy a legérdekesebb híreinkre feliratkozhasson.

    a postaládájában.

    Elküldve : 2026-02-18 13:38

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak