Harmony Biosciences nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho Wakix (thuốc pitolisant) để điều trị chứng mất trương lực trong chứng ngủ rũ ở trẻ em

HỌP PLYMOUTH, Pa.--(BUSINESS WIRE)--Feb. Ngày 17 tháng 1 năm 2026-- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho viên nén Wakix® (pitolisant) để điều trị chứng mất trương lực ở bệnh nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ. Wakix hiện là phương pháp điều trị không theo lịch trình đầu tiên và duy nhất được FDA phê chuẩn dành cho bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở trẻ em và người lớn có hoặc không có chứng mất trương lực.

“Chúng tôi rất vui mừng đạt được cột mốc quan trọng này đối với những bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở trẻ em gặp phải tình trạng mất trương lực,” Kumar Budur, M.D., M.S., Giám đốc Y tế và Khoa học của Harmony Biosciences cho biết. “Với sự chấp thuận này, các bác sĩ lâm sàng giờ đây có quyền kê đơn Wakix để điều trị tình trạng buồn ngủ ban ngày quá mức, chứng mất trương lực cơ hoặc cả hai, ở những bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ.”

Wakix đã được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2019 để điều trị chứng buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ, với sự chấp thuận mở rộng để điều trị chứng mất trương lực ở bệnh nhân trưởng thành vào tháng 10 năm 2020. FDA đã phê duyệt Wakix để điều trị EDS ở bệnh nhân nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ vào tháng 6 năm 2024.

“Wakix hiện là thuốc đầu tiên và duy nhất được FDA phê duyệt Jeffrey M. Dayno, M.D., Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Harmony Biosciences, cho biết: lựa chọn điều trị cho cả bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở trẻ em và người lớn có hoặc không có chứng mất trương lực không được lên lịch là chất được kiểm soát, một điểm khác biệt quan trọng hỗ trợ tiện ích lâm sàng của nó. "Chúng tôi tiếp tục nỗ lực hướng tới việc giành được độc quyền dành cho trẻ em cho Wakix, nếu được cấp, sẽ có thêm sáu tháng độc quyền theo quy định cho nhượng quyền thương mại đang phát triển này. Mục tiêu của chúng tôi hiện đặt vào việc phát triển hơn nữa, mở rộng và mở rộng giá trị của chất gây tê thông qua các chỉ dẫn bổ sung với các công thức thế hệ tiếp theo của chúng tôi, có bằng sáng chế hữu ích được nộp đến năm 2044."

Giới thiệu về Máy tính bảng Wakix® (pitolisant)Wakix, loại thuốc hạng nhất, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị chứng buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) hoặc chứng mất trương lực ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ. Nó đã được cấp chỉ định thuốc mồ côi để điều trị chứng ngủ rũ vào năm 2010 và được chỉ định là liệu pháp đột phá để điều trị chứng mất trương lực vào năm 2018. Wakix là một chất đối kháng/chất chủ vận đảo ngược thụ thể histamine 3 (H₃) chọn lọc. Cơ chế hoạt động của Wakix chưa rõ ràng; tuy nhiên, hiệu quả của nó có thể được điều chỉnh thông qua hoạt động của nó tại các thụ thể H₃, do đó làm tăng sự tổng hợp và giải phóng histamine, một chất dẫn truyền thần kinh thúc đẩy thức tỉnh. Wakix được thiết kế và phát triển bởi Bioprojet (Pháp). Harmony có giấy phép độc quyền từ Bioprojet để phát triển, sản xuất và thương mại hóa chất gây mê ở Hoa Kỳ.

Chỉ định và Cách sử dụngWakix được chỉ định để điều trị chứng buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) hoặc chứng tê liệt ở bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ.

Thông tin an toàn quan trọng

Chống chỉ địnhWakix chống chỉ định ở những bệnh nhân được biết là quá mẫn cảm với pitolisant hoặc bất kỳ thành phần nào của công thức. Sốc phản vệ đã được báo cáo. Wakix cũng chống chỉ định ở những bệnh nhân bị suy gan nặng.

Cảnh báo và phòng ngừaWakix kéo dài khoảng QT; tránh sử dụng Wakix ở những bệnh nhân đã biết kéo dài khoảng QT hoặc kết hợp với các thuốc khác được biết là có tác dụng kéo dài khoảng QT. Tránh sử dụng ở những bệnh nhân có tiền sử rối loạn nhịp tim, cũng như các trường hợp khác có thể làm tăng nguy cơ xảy ra xoắn đỉnh hoặc tử vong đột ngột, bao gồm nhịp tim chậm có triệu chứng, hạ kali máu hoặc hạ magie máu và kéo dài khoảng QT bẩm sinh.

Nguy cơ kéo dài QT có thể lớn hơn ở những bệnh nhân có nồng độ chất pitolisant cao hơn (ví dụ: bệnh nhân bị suy gan hoặc thận). Theo dõi bệnh nhân suy gan hoặc thận về tình trạng tăng QTc. Khuyến cáo điều chỉnh liều ở bệnh nhân suy gan trung bình và suy thận trung bình hoặc nặng. Wakix chống chỉ định ở những bệnh nhân suy gan nặng và không được khuyến cáo ở những bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD).

Phản ứng bất lợiTrong các thử nghiệm lâm sàng đối chứng với giả dược được tiến hành ở những bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ có hoặc không có chứng mất trương lực, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥5% và ít nhất hai lần giả dược) đối với Wakix là mất ngủ (6%), buồn nôn (6%) và lo lắng (5%). Các phản ứng bất lợi khác xảy ra ở mức ≥2% và thường xuyên hơn ở những bệnh nhân điều trị bằng giả dược bao gồm nhức đầu, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau cơ xương, nhịp tim tăng, ảo giác, khó chịu, đau bụng, rối loạn giấc ngủ, chán ăn, mất thăng bằng, khô miệng và phát ban. Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng có đối chứng giả dược được tiến hành ở bệnh nhân nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ có hoặc không có chứng mất trương lực cơ, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>5% và cao hơn giả dược) đối với Wakix là đau đầu (19%) và mất ngủ (7%). Hồ sơ phản ứng bất lợi tổng thể của Wakix trong thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em tương tự như phản ứng đã thấy trong chương trình thử nghiệm lâm sàng dành cho người lớn.

Tương tác thuốcSử dụng đồng thời Wakix với các chất ức chế CYP2D6 mạnh làm tăng mức phơi nhiễm pitolisant lên 2,2 lần. Giảm một nửa liều Wakix.

Việc sử dụng đồng thời Wakix với các chất gây cảm ứng CYP3A4 mạnh sẽ làm giảm 50% khả năng tiếp xúc với chất gây nghiện. Có thể cần phải điều chỉnh liều lượng.

Thuốc đối kháng thụ thể H1 vượt qua hàng rào máu não có thể làm giảm hiệu quả của Wakix. Bệnh nhân nên tránh dùng thuốc đối kháng thụ thể H1 tác dụng trung ương.

Wakix là chất cảm ứng yếu/ở ranh giới của CYP3A4. Wakix có thể làm giảm hiệu quả của chất nền CYP3A4 nhạy cảm, bao gồm cả thuốc tránh thai nội tiết tố. Bệnh nhân sử dụng biện pháp tránh thai nội tiết tố nên được khuyên nên sử dụng phương pháp tránh thai không nội tiết tố thay thế trong khi điều trị bằng Wakix và trong ít nhất 21 ngày sau khi ngừng điều trị.

Sử dụng ở các nhóm đối tượng cụ thểCó cơ quan đăng ký phơi nhiễm khi mang thai theo dõi kết quả mang thai ở những phụ nữ tiếp xúc với Wakix trong thời kỳ mang thai. Bệnh nhân nên được khuyến khích đăng ký vào sổ đăng ký mang thai của Wakix nếu họ có thai. Để đăng ký hoặc lấy thông tin từ cơ quan đăng ký, bệnh nhân có thể gọi tới số 1-800-833-7460.

Tính an toàn và hiệu quả của Wakix chưa được thiết lập để điều trị tình trạng buồn ngủ ban ngày quá mức hoặc trạng thái mất thăng bằng ở bệnh nhi dưới 6 tuổi mắc chứng ngủ rũ.

Wakix được chuyển hóa rộng rãi ở gan. Wakix chống chỉ định ở những bệnh nhân bị suy gan nặng. Cần điều chỉnh liều ở bệnh nhân suy gan trung bình.

Wakix không được khuyến cáo ở những bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối. Khuyến cáo điều chỉnh liều của Wakix ở những bệnh nhân có eGFR <60 mL/phút/1,73 m2.

Liều tối đa được khuyến nghị thấp hơn ở những bệnh nhân chuyển hóa kém CYP2D6 vì những bệnh nhân này có nồng độ chất pitolisant cao hơn người chuyển hóa bình thường CYP2D6 và có thể tăng nguy cơ xảy ra các tác dụng phụ.

Để báo cáo các phản ứng bất lợi bị nghi ngờ, hãy liên hệ với Harmony Biosciences theo số 1-800-833-7460 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

Giới thiệu về chứng ngủ rũChứng ngủ rũ là một bệnh thần kinh hiếm gặp, mãn tính, gây suy nhược do trạng thái ngủ-thức không ổn định, ảnh hưởng đến khoảng 170.000 người Mỹ và có đặc điểm chủ yếu là buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) và chứng mất trương lực – hai triệu chứng chính của nó – cùng với các biểu hiện khác của rối loạn điều hòa giấc ngủ REM (ảo giác và tê liệt khi ngủ), ảnh hưởng đến trạng thái tỉnh táo. EDS là tình trạng không thể tỉnh táo và tỉnh táo vào ban ngày và là triệu chứng xuất hiện ở tất cả những người mắc chứng ngủ rũ. Ở hầu hết bệnh nhân, chứng ngủ rũ là do mất hypocretin/orexin, một loại peptide thần kinh trong não hỗ trợ ổn định trạng thái ngủ-thức. Bệnh này ảnh hưởng đến nam và nữ như nhau, với triệu chứng điển hình khởi phát ở tuổi thiếu niên hoặc thanh niên; tuy nhiên, có thể mất tới một thập kỷ để được chẩn đoán chính xác.

Giới thiệu về Harmony BiosciencesHarmony Biosciences là một công ty dược phẩm chuyên phát triển và thương mại hóa các liệu pháp cải tiến dành cho những bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh hiếm gặp có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Được thúc đẩy bởi khoa học mới, tư duy nhìn xa trông rộng và cam kết với những người cảm thấy bị bỏ qua, Harmony Biosciences đang nuôi dưỡng một tương lai đầy những khả năng trị liệu có thể giúp những bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh hiếm gặp thực sự phát triển. Được thành lập bởi Paragon Biosciences, LLC vào năm 2017 và có trụ sở chính tại Plymouth Meet, Pa., chúng tôi tin rằng khi sự đồng cảm và đổi mới gặp nhau, một tương lai tốt đẹp hơn có thể bắt đầu; một tầm nhìn hiển nhiên trong những đổi mới trị liệu mà chúng tôi thúc đẩy, nền văn hóa mà chúng tôi nuôi dưỡng và các chương trình cộng đồng mà chúng tôi thúc đẩy. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.harmonybiosciences.com.

Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Tất cả các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không liên quan đến các vấn đề thực tế lịch sử phải được coi là tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm các tuyên bố về doanh thu sản phẩm ròng cả năm 2026 của chúng tôi đối với Wakix, những kỳ vọng về sự tăng trưởng và giá trị của Wakix, có kế hoạch nộp NDA cho GR pitolisant; có kế hoạch tiến hành thử nghiệm, thu thập hoặc nhận dữ liệu hoặc tiếp tục điều tra bất kỳ ứng cử viên sản phẩm hoặc dấu hiệu tiềm năng nào của chúng tôi; kế hoạch mở rộng nhượng quyền thương mại của chúng tôi đến những năm 2040; kết quả hoạt động và tình hình tài chính trong tương lai của chúng tôi, chiến lược kinh doanh, sản phẩm, sản phẩm tiềm năng, phê duyệt sản phẩm, kế hoạch và mục tiêu quản lý cho hoạt động trong tương lai và kết quả tương lai của các sản phẩm dự đoán. Những tuyên bố này không phải là những lời hứa hẹn hay đảm bảo, nhưng bao gồm những rủi ro đã biết và chưa biết, những điều không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của chúng tôi khác biệt đáng kể so với bất kỳ kết quả, hiệu suất hoặc thành tích nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm nhưng không giới hạn ở những nội dung sau: nỗ lực và chiến lược thương mại hóa của chúng tôi dành cho Wakix và, nếu được chấp thuận, các ứng cử viên sản phẩm khác của chúng tôi; tỷ lệ và mức độ chấp nhận của thị trường cũng như tiện ích lâm sàng của thuốc trị mụn trong các chỉ định bổ sung, nếu được phê duyệt và bất kỳ sản phẩm ứng cử viên nào khác mà chúng tôi có thể phát triển hoặc mua lại, nếu được phê duyệt; các kế hoạch nghiên cứu và phát triển của chúng tôi, bao gồm cả những nỗ lực của chúng tôi nhằm khám phá tiềm năng điều trị của chất bôi trơn trong các chỉ định bổ sung, bao gồm chất bôi trơn GR và chất làm săn chắc HD; các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và theo kế hoạch của chúng tôi; khả năng của chúng tôi trong việc mở rộng phạm vi thỏa thuận cấp phép của chúng tôi với Bioprojet Société Civile de Recherche (“Bioprojet”); sự sẵn có của phạm vi bảo hiểm thuận lợi và khoản hoàn trả cho Wakix và, nếu được chấp thuận, các ứng cử viên sản phẩm khác của chúng tôi; thời điểm và khả năng của chúng tôi trong việc đạt được sự chấp thuận theo quy định đối với chất tạo độ đàn hồi cho các chỉ định khác, bao gồm chất tạo độ đàn hồi GR và chất tạo độ đàn hồi HD, cũng như bất kỳ sản phẩm ứng cử viên nào khác; ước tính của chúng tôi về chi phí, doanh thu trong tương lai, yêu cầu về vốn và nhu cầu tài chính bổ sung; khả năng của chúng tôi trong việc xác định, thu thập và tích hợp các sản phẩm bổ sung hoặc các ứng cử viên sản phẩm có tiềm năng thương mại đáng kể phù hợp với mục tiêu thương mại của chúng tôi; khả năng và chiến lược thương mại hóa, tiếp thị và sản xuất của chúng tôi; sự cạnh tranh đáng kể trong ngành của chúng tôi; vị trí sở hữu trí tuệ của chúng tôi; mất hoặc nghỉ hưu của các thành viên quản lý chủ chốt; không thực hiện thành công chiến lược tăng trưởng của chúng tôi, bao gồm bất kỳ sự chậm trễ nào trong kế hoạch tăng trưởng trong tương lai của chúng tôi; việc chúng tôi không duy trì được hệ thống kiểm soát nội bộ hiệu quả; tác động của luật pháp và quy định của chính phủ; sự biến động và biến động về giá cổ phiếu phổ thông của chúng tôi; chi phí đáng kể và thời gian quản lý cần thiết do hoạt động như một công ty đại chúng; thực tế là giá cổ phiếu phổ thông của Harmony có thể biến động và dao động đáng kể; các tuyên bố liên quan đến việc chúng tôi dự định mua lại cổ phiếu và khung thời gian mua lại cũng như các chi phí đáng kể và thời gian quản lý cần thiết do hoạt động với tư cách là một công ty đại chúng. Những yếu tố này và các yếu tố quan trọng khác được thảo luận trong phần chú thích "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên của chúng tôi theo Mẫu 10-K nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch ("SEC") vào ngày 25 tháng 2 năm 2025 và các hồ sơ khác của chúng tôi với SEC có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai được đưa ra trong thông cáo báo chí này. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy đều thể hiện ước tính của ban quản lý tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này. Mặc dù chúng tôi có thể chọn cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy vào một thời điểm nào đó trong tương lai, nhưng chúng tôi từ chối mọi nghĩa vụ phải làm như vậy, ngay cả khi các sự kiện tiếp theo khiến quan điểm của chúng tôi thay đổi.

Nguồn: Harmony Biosciences Holdings, Inc.

Nguồn: HealthDay

Các bài viết liên quan

Harmony Biosciences nhận được thực phẩm và thực phẩm của Hoa Kỳ Cơ quan Quản lý Dược phẩm phê duyệt cho Wakix (pitolisant) ở bệnh nhi mắc chứng ngủ rũ - ngày 24 tháng 6 năm 2024

Harmony Biosciences nhận được sự chấp thuận của FDA cho việc sử dụng rộng rãi Wakix (pitolisant) để điều trị chứng mất trương lực ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ - ngày 13 tháng 10 năm 2020

FDA phê duyệt Wakix (pitolisant), một loại thuốc hạng nhất dành cho Điều trị chứng buồn ngủ ban ngày quá mức ở bệnh nhân người lớn mắc chứng ngủ rũ - ngày 15 tháng 8 năm 2019

Harmony Biosciences công bố hồ sơ chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho thuốc Pitolisant - ngày 12 tháng 2 năm 2019

Wakix (pitolisant) Lịch sử phê duyệt của FDA

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA

Tin tức Med hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Thuốc gốc Phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-02-18 13:38

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.