A Harmony Biosciences megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóságának jóváhagyását a Wakix (pitolisant) alkalmazására narkolepsziában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Kövesse a Drugslib-et

PLYMOUTH MEETING, Pa., 2024. június 24. /PRNewswire/ -- A Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Wakix® kiegészítő új gyógyszeralkalmazását (sNDA) (pitolisant) tabletták túlzott nappali álmosság (EDS) kezelésére 6 éves vagy annál idősebb, narkolepsziában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél. Az FDA adminisztratív célból két sNDA-ra bontotta a beadványt, hogy jóváhagyást adjon az EDS kezelésére és a kataplexia kezelésére szolgáló teljes választ narkolepsziában szenvedő (6–18 éves) gyermekbetegeknél.

Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatot adott az sNDA-nak a Bioprojet által végzett 3. fázisú vizsgálat alapján, amely a pitolisant biztonságosságát és hatékonyságát értékelte 6 és 18 év alatti, narkolepsziában szenvedő betegeknél, kataplexiával vagy anélkül. E tanulmány eredményei alapján a Bioprojet tavaly megkapta az Európai Gyógyszerügynökség jóváhagyását, amely a Wakix javallatát kiterjesztette a 6 éves vagy annál idősebb gyermekek narkolepsziájának kezelésére, kataplexiával vagy anélkül.

"Az FDA elsőbbségi felülvizsgálatról szóló döntését követően nagyon örülünk annak, hogy az Ügynökség időben felülvizsgálta és jóváhagyta a Wakixet a túlzott nappali álmosságban szenvedő gyermekgyógyászati ​​narkolepsziás betegek számára" - mondta Jeffrey M. Dayno, M.D., a szervezet elnöke és vezérigazgatója. Harmony Biosciences. "Az EDS az elsődleges tünet, amelyet minden narkolepsziában szenvedő beteg tapasztal, és a Wakix jóváhagyása, mint a narkolepszia első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott nem tervezett kezelési lehetősége, elérhetővé teszi ezt a fontos kezelési lehetőséget a 6 éves és idősebb gyermekgyógyászati ​​betegek számára. narkolepsziával."

A Wakixet először 2019 augusztusában hagyta jóvá az FDA a narkolepsziában szenvedő felnőtt betegek EDS kezelésére, majd 2020 októberében az FDA jóváhagyta a narkolepsziában szenvedő felnőtt betegek kataplexiájának kezelésére. Az első osztályú kezelés új hatásmechanizmussal, a Wakix szelektív hisztamin 3 (H₃) receptor antagonista/inverz agonistaként működik, amelyről úgy gondolják, hogy a hisztamin rendszert célozza meg az ébrenlét elősegítése érdekében.

Dayno hozzátette: "A Wakix egyedi hatásmechanizmusa és nem tervezett státusza különösen fontos egy olyan gyermekpopuláció számára, amely korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkezik, amelyek mindegyike szabályozott anyag. A pitolisant egyedi tulajdonságai izgalmas lehetőséget kínálnak , és jelenleg is dolgozunk a következő generációs készítményeken, amelyek potenciálisan további előnyöket kínálhatnak a betegeknek, például nagyobb hatékonyságot és új indikációkat, kiterjeszthetik a Wakix franchise-t, és megerősíthetik vezető pozíciónkat a ritka alvászavarok kezelésében." p>

"Azt tervezzük, hogy megvitassuk az Ügynökséggel a kataplexia indikációjának előrehaladását gyermekgyógyászati ​​narkolepsziás betegeknél a Bioprojet 3. fázisú vizsgálatának meglévő adatai alapján" - mondta Kumar Budur, M.D., M.S., Orvosi és Egészségügyi Főigazgató-helyettes. A Harmony Biosciences tudományos tisztviselője. "Nagyra értékeljük, hogy az FDA felismerte a kielégítetlen orvosi szükségleteket ebben a betegpopulációban, és jóváhagyta az EDS-javallatot, amivel a Wakix elérhetővé válik minden megfelelő, 6 éves és idősebb, narkolepsziában szenvedő gyermek számára."

"Annak a fiának a szülőjeként, akinél gyermekkorban diagnosztizáltak narkolepsziát, és aki továbbra is minden korosztálytól függetlenül dolgozik a narkolepsziában szenvedő emberek érdekképviseletén, gratulálok az FDA-hoz, amiért jóváhagyta a Wakix alkalmazását 6 éves vagy annál idősebb gyermekgyógyászati ​​betegeknél. – mondta Monica Gow, a Wake Up Narcolepsy társalapítója és ügyvezető igazgatója. "Ez az új jóváhagyás ígéretes, nem tervezett kezelési lehetőséget kínál narkolepsziában szenvedő gyermekek számára, ami fontos előrelépést jelent e gyermekek kielégítetlen egészségügyi szükségleteinek kezelésében."

A narkolepsziárólNarkolepszia Az alvás-ébrenlét állapotának instabilitásával járó ritka, krónikus, legyengítő idegrendszeri betegség, amely megközelítőleg 170 000 amerikait érint, és fő tünete a túlzott nappali álmosság (EDS), kataplexiával vagy anélkül – a REM alvászavar egyéb megnyilvánulásaival (hallucinációkkal) együtt. és alvási bénulás), amelyek behatolnak az ébrenlétbe. Az EDS az a tünet, amely minden narkolepsziában szenvedő embernél jelen van. A legtöbb betegnél a narkolepsziát a hipokretin/orexin, az alvás-ébrenlét állapot stabilitását támogató neuropeptid, az agyban lévő elvesztése okozza. Ez a betegség a férfiakat és a nőket egyformán érinti, a tünetek jellemzően serdülőkorban vagy fiatal felnőttkorban jelentkeznek; a megfelelő diagnózis felállítása azonban akár egy évtizedbe is telhet.

Awakix® (pitolisant) tablettákA Wakix, az első osztályú gyógyszer, amelyet az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyott a túlzott nappali órák kezelésére. álmosság (EDS) vagy kataplexia narkolepsziában szenvedő felnőtt betegeknél és EDS kezelésére 6 éves és idősebb, narkolepsziában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél. 2010-ben a narkolepszia kezelésére ritka betegségek gyógyszerként, 2018-ban pedig áttörést jelentő terápiás minősítést kapott a kataplexia kezelésére. A Wakix egy szelektív hisztamin 3 (H₃) receptor antagonista/inverz agonista. A Wakix hatásmechanizmusa nem tisztázott; Hatékonysága azonban közvetíthető a H₃-receptorokon kifejtett aktivitásán keresztül, ezáltal fokozva a hisztamin szintézisét és felszabadulását, ami egy ébrenlétet elősegítő neurotranszmitter. A Wakixet a Bioprojet (Franciaország) tervezte és fejlesztette. A Harmony kizárólagos licenccel rendelkezik a Bioprojettől a pitolisant kifejlesztésére, gyártására és kereskedelmi forgalomba hozatalára az Egyesült Államokban.

JAvallatok ÉS HASZNÁLATA Wakix a túlzott nappali álmosság (EDS) vagy a túlzott nappali álmosság, ill. kataplexia narkolepsziában szenvedő felnőtt betegeknél és túlzott nappali álmosság (EDS) kezelésére 6 éves és idősebb, narkolepsziában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

EllenjavallatokA Wakix ellenjavallt olyan betegeknél, akik ismerten túlérzékenyek a pitolizantra vagy a készítmény bármely összetevőjére. Anafilaxiát jelentettek. A Wakix szintén ellenjavallt súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél.

Figyelmeztetések és óvintézkedésekA Wakix meghosszabbítja a QT-intervallumot. Kerülje a Wakix alkalmazását olyan betegeknél, akiknél ismert a QT-szakasz megnyúlása, vagy más olyan gyógyszerekkel kombinációban, amelyekről ismert, hogy megnyújtják a QT-intervallumot. Kerülje az alkalmazást olyan betegeknél, akiknek anamnézisében szívritmuszavar szerepel, valamint olyan egyéb körülmények között, amelyek növelhetik a torsade de pointes vagy a hirtelen halál kockázatát, beleértve a tünetekkel járó bradycardiát, hypokalaemiát vagy hypomagnesaemiát, valamint a QT-intervallum veleszületett megnyúlását. .

Máj- vagy vesekárosodásban szenvedő betegeknél nagyobb lehet a QT-megnyúlás kockázata a pitolisant magasabb koncentrációja miatt; ezeknél a betegeknél figyelni kell a megnövekedett QTc-t. Mérsékelt májkárosodásban és közepesen súlyos vagy súlyos vesekárosodásban szenvedő betegeknél az adag módosítása javasolt. A Wakix ellenjavallt súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél, és nem javasolt végstádiumú vesebetegségben (ESRD) szenvedő betegeknek.

MellékhatásokA placebo-kontrollos klinikai vizsgálatokban, amelyeket kataplexiával vagy anélkül szenvedő narkolepsziában szenvedő felnőtt betegeken végeztek, a Wakix leggyakoribb mellékhatásai (≥5% és legalább kétszer placebo) az álmatlanság volt. 6%), hányinger (6%) és szorongás (5%). Egyéb mellékhatások, amelyek ≥2%-nál és gyakrabban fordultak elő, mint a placebóval kezelt betegeknél: fejfájás, felső légúti fertőzés, mozgásszervi fájdalom, szapora szívverés, hallucinációk, ingerlékenység, hasi fájdalom, alvászavar, étvágycsökkenés, kataplexia, szájszárazság , és bőrkiütés.

A klinikai vizsgálat placebo-kontrollos szakaszában, amelyet 6 éves és idősebb, kataplexiával vagy anélkül szenvedő narkolepsziában szenvedő gyermekek körében végeztek, a leggyakoribb mellékhatások (≥5% és nagyobb, mint a placebo) a Wakix esetében fejfájás (19%) és álmatlanság (7%). A Wakix általános mellékhatásprofilja a gyermekgyógyászati ​​klinikai vizsgálatban hasonló volt a felnőttek klinikai vizsgálati programjában tapasztaltakhoz.

GyógyszerkölcsönhatásokA Wakix erős CYP2D6-gátlókkal történő egyidejű alkalmazása 2,2-szeresére növeli a pitolizant expozíciót. Csökkentse a Wakix adagját felére.

A Wakix erős CYP3A4 induktorokkal való egyidejű alkalmazása 50%-kal csökkenti a pitolisant expozícióját. Az adagolás módosítására lehet szükség.

A vér-agy gáton átjutó H1 receptor antagonisták csökkenthetik a Wakix hatékonyságát. A betegeknek kerülniük kell a központilag ható H1-receptor antagonistákat.

A Wakix a CYP3A4 határértéke/gyenge induktora. A Wakix csökkentheti az érzékeny CYP3A4 szubsztrátok hatékonyságát, beleértve a hormonális fogamzásgátlókat is. A hormonális fogamzásgátlást használó betegeket fel kell hívni arra, hogy a Wakix-kezelés alatt és a kezelés abbahagyása után legalább 21 napig használjanak alternatív, nem hormonális fogamzásgátló módszert.

Felhasználás meghatározott populációkbanLétezik egy terhességi expozíciós nyilvántartás, amely nyomon követi a terhesség kimenetelét azoknál a nőknél, akik a terhesség alatt Wakix-szal érintkeztek. A betegeket ösztönözni kell arra, hogy jelentkezzenek a Wakix terhességi regiszterbe, ha teherbe esnek. A nyilvántartásba való felvételhez vagy információk megszerzéséhez a betegek hívhatják az 1-800-833-7460 telefonszámot.

A Wakix biztonságosságát és hatékonyságát nem igazolták a 6 évnél fiatalabb gyermekek túlzott nappali álmosságának kezelésére. korú narkolepsziás.

A Wakix biztonságosságát és hatásosságát narkolepsziában szenvedő gyermekkori kataplexia kezelésére nem igazolták.

A Wakix nagymértékben metabolizálódik a májban. A Wakix ellenjavallt súlyos májkárosodásban szenvedő betegeknél. Mérsékelt májkárosodásban szenvedő betegeknél az adagolás módosítása javasolt.

A Wakix alkalmazása nem javasolt végstádiumú vesebetegségben szenvedő betegek számára. A Wakix adagjának módosítása javasolt azoknál a betegeknél, akiknél az eGFR <60 ml/perc/1,73 m2.

A dózis csökkentése javasolt azoknál a betegeknél, akikről ismert, hogy gyenge CYP2D6 metabolizálók; ezeknél a betegeknél magasabb a Wakix koncentrációja, mint a normál CYP2D6 metabolizálóknál.

Kérjük, tekintse meg a A Wakix teljes felírási információi további információkért.

A feltételezett mellékhatások bejelentéséhez forduljon a Harmony Bioscienceshez az 1-es telefonszámon. -800-833-7460 vagy az FDA az 1-800-FDA-1088 számon vagy www.fda.gov/medwatch.

>

A Harmony Biosciences cégrőlA Harmony Biosciencesnél olyan ritka neurológiai betegségek kezelésére szakosodunk, amelyeket mások gyakran figyelmen kívül hagynak. Hiszünk abban, hogy ahol az empátia és az innováció találkozik, ott egy jobb élet kezdődhet a neurológiai betegségben szenvedők számára. A Paragon Biosciences, LLC által 2017-ben alapított és a Plymouth Meetingben (PA) székhellyel rendelkező csapatunkat a legkülönfélébb tudományágak és tapasztalatok képviselőiből álló csapatunk vezérli közös meggyőződésünk, hogy az innovatív tudomány terápiás lehetőségeket jelent betegeink számára, akik minden tevékenységünk szíve. További információért látogasson el a következő oldalra: www.harmonybiosciences.com.

Előretekintő nyilatkozatEz a sajtóközlemény a jelentésben előretekintő kijelentéseket tartalmaz Az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvényének (Private Securities Litigation Reform Act, 1995) bekezdése szerint. A sajtóközleményben található minden olyan állítás, amely nem kapcsolódik történelmi tényekhez, előretekintő állításnak tekintendő, beleértve a Wakix termékünkre vonatkozó kijelentéseket is. Ezek a kijelentések nem ígéretek és nem garanciák, hanem ismert és ismeretlen kockázatokat, bizonytalanságokat és egyéb fontos tényezőket foglalnak magukban, amelyek miatt tényleges eredményeink, teljesítményünk vagy eredményeink lényegesen eltérhetnek a jövőbeli eredményektől, teljesítményeinktől vagy teljesítményeinktől. nyilatkozatok, beleértve, de nem kizárólagosan, a következőket: a Wakix-szel kapcsolatos kereskedelmi célú erőfeszítéseink és stratégiánk; a Wakix, a pitolisant további indikációkban való piaci elfogadottságának mértéke és foka, ha jóváhagyták, és bármely más termékjelölt, amelyet kifejleszthetünk vagy megvásárolhatunk, ha jóváhagyják; kutatási és fejlesztési terveink, beleértve a pitolisant terápiás potenciáljának további indikációkban való feltárására irányuló terveinket; folyamatban lévő és tervezett klinikai vizsgálataink; lehetőségünk van a Bioprojet Société Civile de Recherche-vel ("Bioprojet") kötött licencszerződéseink hatályának kiterjesztésére; a Wakix kedvező biztosítási fedezete és költségtérítése; a pitolisantra vonatkozó hatósági engedélyek megszerzésének időzítése és képességünk más indikációkhoz, valamint bármely más termékjelölt termékhez; a kiadásokra, a jövőbeli bevételekre, a tőkeszükségletekre és a további finanszírozási igényekre vonatkozó becsléseinket; azon képességünk, hogy további, jelentős kereskedelmi potenciállal rendelkező termékeket vagy termékjelölteket azonosítsunk, szerezzünk be és integráljunk kereskedelmi célkitűzéseinkkel; kereskedelmi, marketing és gyártási képességeink és stratégiánk; jelentős verseny iparágunkban; szellemi tulajdonnal kapcsolatos pozíciónk; a vezetőség kulcsfontosságú tagjainak elvesztése vagy nyugdíjazása; növekedési stratégiánk sikeres végrehajtásának kudarca, beleértve a tervezett jövőbeni növekedés késedelmét; a hatékony belső ellenőrzés fenntartásának elmulasztása; a kormányzati törvények és rendeletek hatása; törzsrészvényeink árfolyamának volatilitása és ingadozásai; a közvállalati működésből adódó jelentős költségek és kezelési időigény; az a tény, hogy a Harmony törzsrészvényeinek árfolyama ingadozó lehet és jelentősen ingadozhat; nyilatkozatokat a tervezett részvény-visszavásárlási és visszavásárlási időkeretünkről, valamint a nyilvános társasági tevékenységből adódó jelentős költségekről és kezelési időigényünkről. Ezek és más fontos tényezők, amelyeket az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez (a "SEC") 2024. február 22-én benyújtott éves jelentésünkben a 10-K formanyomtatvány "Kockázati tényezők" címszó alatt tárgyaltunk, valamint a SEC-hez benyújtott egyéb bejelentéseink A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek az ebben a sajtóközleményben tett előretekintő kijelentésektől. Az ilyen előretekintő állítások a vezetőség becsléseit jelentik a jelen sajtóközlemény napján. Bár dönthetünk úgy, hogy a jövőben valamikor frissítjük az ilyen előremutató kijelentéseket, elhárítunk minden ilyen kötelezettséget, még akkor sem, ha a későbbi események miatt véleményünk megváltozik.

FORRÁS Harmony Biosciences

  • Facebook
  • Twitter
  • LinkedIn
  • Google+ li>

    Elküldve : 2024-06-25 07:15

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak