Harmony Biosciences nhận được sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho Wakix (thuốc pitolisant) ở bệnh nhân nhi mắc chứng ngủ rũ

HỌP PLYMOUTH, Pa., ngày 24 tháng 6 năm 2024 /PRNewswire/ -- Harmony Biosciences (Nasdaq: HRMY) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Đơn đăng ký Thuốc Mới (sNDA) bổ sung cho Wakix® (pitolisant) viên nén để điều trị chứng buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở bệnh nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ. FDA đã tách bản đệ trình thành hai sNDA nhằm mục đích hành chính nhằm cấp phép điều trị EDS và phản hồi hoàn chỉnh cho việc điều trị chứng mất trương lực ở bệnh nhi (6 đến <18 tuổi) mắc chứng ngủ rũ.

FDA đã cấp quyền đánh giá ưu tiên cho sNDA dựa trên nghiên cứu Giai đoạn 3 do Bioprojet thực hiện, nghiên cứu này đã đánh giá tính an toàn và hiệu quả của thuốc trị sẹo ở những bệnh nhân từ 6 đến dưới 18 tuổi mắc chứng ngủ rũ, có hoặc không có chứng mất trương lực. Dựa trên kết quả của nghiên cứu này, Bioprojet đã nhận được sự chấp thuận của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu vào năm ngoái, mở rộng chỉ định cho Wakix để điều trị chứng ngủ rũ ở trẻ em từ 6 tuổi trở lên, có hoặc không có chứng mất trương lực.

"Sau quyết định của FDA về việc ưu tiên xem xét, chúng tôi rất hài lòng với việc Cơ quan xem xét và phê duyệt kịp thời Wakix cho những bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở trẻ em bị buồn ngủ ban ngày quá mức", Jeffrey M. Dayno, M.D., Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của cho biết. Khoa học sinh học hài hòa. "EDS là triệu chứng chính mà tất cả các bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ đều gặp phải và sự chấp thuận này đối với Wakix, là lựa chọn điều trị không theo lịch trình đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận cho chứng ngủ rũ, giúp lựa chọn điều trị quan trọng này có sẵn cho bệnh nhân nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ."

Wakix lần đầu tiên được FDA phê duyệt vào tháng 8 năm 2019 để điều trị EDS ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ, sau đó được FDA phê duyệt để điều trị chứng mất trương lực ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ vào tháng 10 năm 2020. Là phương pháp điều trị hạng nhất với cơ chế hoạt động mới, Wakix hoạt động như một chất đối kháng/chất chủ vận đảo ngược thụ thể histamine 3 (H₃) chọn lọc được cho là nhắm vào hệ thống histamine để thúc đẩy sự tỉnh táo.

Dayno nói thêm: "Cơ chế hoạt động độc đáo của Wakix và tình trạng không theo lịch trình của nó đặc biệt quan trọng đối với nhóm trẻ em có các lựa chọn điều trị hạn chế, tất cả đều là các chất được kiểm soát. Các tính năng độc đáo của pitolisant mang đến một cơ hội thú vị , và chúng tôi hiện đang nghiên cứu các công thức thế hệ tiếp theo có khả năng mang lại lợi ích bổ sung cho bệnh nhân, chẳng hạn như hiệu quả cao hơn và các chỉ định mới, mở rộng thương hiệu Wakix và củng cố vị thế dẫn đầu của chúng tôi trong việc điều trị các chứng rối loạn giấc ngủ hiếm gặp."

"Chúng tôi dự định thảo luận với Cơ quan về hướng đi tiếp theo cho chỉ định chứng mất trương lực ở bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ ở trẻ em dựa trên sức mạnh của dữ liệu hiện có từ thử nghiệm Giai đoạn 3 của Bioprojet," Kumar Budur, M.D., M.S., Trưởng khoa và Y tế cho biết. Cán bộ khoa học của Harmony Biosciences. "Chúng tôi đánh giá cao sự công nhận của FDA về nhu cầu y tế chưa được đáp ứng ở nhóm bệnh nhân này và sự chấp thuận của họ đối với chỉ định EDS, cung cấp Wakix cho mọi bệnh nhân nhi thích hợp từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ."

"Là cha mẹ của một cậu con trai được chẩn đoán mắc chứng ngủ rũ khi còn nhỏ, người vẫn tiếp tục hoạt động vận động cho tất cả những người mắc chứng ngủ rũ ở mọi lứa tuổi, tôi hoan nghênh FDA đã phê duyệt Wakix cho bệnh nhân nhi từ 6 tuổi trở lên ", Monica Gow, Đồng sáng lập và Giám đốc điều hành của Wake Up Narcolepsy cho biết. "Sự phê duyệt mới này mang đến một lựa chọn điều trị không theo lịch trình đầy hứa hẹn cho trẻ em mắc chứng ngủ rũ, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng của những đứa trẻ này."

Giới thiệu về chứng ngủ rũChứng ngủ rũ là một bệnh thần kinh hiếm gặp, mãn tính, gây suy nhược, gây mất ổn định trạng thái ngủ-thức, ảnh hưởng đến khoảng 170.000 người Mỹ và được đặc trưng chủ yếu bởi triệu chứng chính là buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS), có hoặc không có chứng mất trương lực – cùng với các biểu hiện khác của rối loạn điều hòa giấc ngủ REM (ảo giác) và tê liệt khi ngủ), khiến bạn tỉnh táo. EDS là tình trạng không thể tỉnh táo và tỉnh táo vào ban ngày và là triệu chứng xuất hiện ở tất cả những người mắc chứng ngủ rũ. Ở hầu hết bệnh nhân, chứng ngủ rũ là do mất hypocretin/orexin, một loại peptide thần kinh trong não hỗ trợ ổn định trạng thái ngủ-thức. Bệnh này ảnh hưởng đến nam và nữ như nhau, với triệu chứng điển hình khởi phát ở tuổi thiếu niên hoặc thanh niên; tuy nhiên, có thể mất tới một thập kỷ để được chẩn đoán chính xác.

Avề Viên nén Wakix® (pitolisant)Wakix, một loại thuốc hạng nhất, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị chứng mất ngủ quá nhiều vào ban ngày buồn ngủ (EDS) hoặc cataplexy ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ và để điều trị EDS ở bệnh nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ. Nó đã được cấp chỉ định thuốc mồ côi để điều trị chứng ngủ rũ vào năm 2010 và chỉ định liệu pháp đột phá để điều trị chứng mất trương lực vào năm 2018. Wakix là một chất đối kháng/chất chủ vận đảo ngược thụ thể histamine 3 (H₃) chọn lọc. Cơ chế hoạt động của Wakix chưa rõ ràng; tuy nhiên, hiệu quả của nó có thể được điều chỉnh thông qua hoạt động của nó tại các thụ thể H₃, do đó làm tăng sự tổng hợp và giải phóng histamine, một chất dẫn truyền thần kinh thúc đẩy thức tỉnh. Wakix được thiết kế và phát triển bởi Bioprojet (Pháp). Harmony có giấy phép độc quyền từ Bioprojet để phát triển, sản xuất và thương mại hóa chất bôi trơn tại Hoa Kỳ.

CHỈ ĐỊNH VÀ SỬ DỤNGWakix được chỉ định để điều trị chứng buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) hoặc chứng mất trương lực ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ và để điều trị tình trạng buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở bệnh nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ.

THÔNG TIN AN TOÀN QUAN TRỌNG

Chống chỉ địnhWakix chống chỉ định ở những bệnh nhân được biết là quá mẫn cảm với pitolisant hoặc bất kỳ thành phần nào của công thức. Sốc phản vệ đã được báo cáo. Wakix cũng chống chỉ định ở những bệnh nhân bị suy gan nặng.

Cảnh báo và phòng ngừaWakix kéo dài khoảng QT. Tránh sử dụng Wakix ở những bệnh nhân đã biết kéo dài khoảng QT hoặc kết hợp với các thuốc khác được biết là có tác dụng kéo dài khoảng QT. Tránh sử dụng ở những bệnh nhân có tiền sử rối loạn nhịp tim, cũng như các trường hợp khác có thể làm tăng nguy cơ xảy ra xoắn đỉnh hoặc tử vong đột ngột, bao gồm nhịp tim chậm có triệu chứng, hạ kali máu hoặc hạ magie máu và sự hiện diện của kéo dài khoảng QT bẩm sinh. .

Nguy cơ kéo dài khoảng QT có thể cao hơn ở bệnh nhân suy gan hoặc thận do nồng độ chất pitolisant cao hơn; theo dõi những bệnh nhân này để phát hiện tình trạng tăng QTc. Khuyến cáo điều chỉnh liều ở bệnh nhân suy gan trung bình và suy thận trung bình hoặc nặng. Wakix chống chỉ định ở những bệnh nhân bị suy gan nặng và không được khuyến cáo ở những bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD).

Phản ứng bất lợiTrong các thử nghiệm lâm sàng đối chứng với giả dược được thực hiện ở bệnh nhân trưởng thành mắc chứng ngủ rũ có hoặc không có chứng mất trương lực, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất ( ≥5% và ít nhất hai lần giả dược) đối với Wakix là mất ngủ ( 6%), buồn nôn (6%) và lo lắng (5%). Các phản ứng bất lợi khác xảy ra ở mức ≥2% và thường xuyên hơn ở những bệnh nhân điều trị bằng giả dược bao gồm nhức đầu, nhiễm trùng đường hô hấp trên, đau cơ xương khớp, nhịp tim tăng, ảo giác, khó chịu, đau bụng, rối loạn giấc ngủ, chán ăn, tê liệt, khô miệng. và phát ban.

Trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng có đối chứng giả dược được tiến hành ở bệnh nhi từ 6 tuổi trở lên mắc chứng ngủ rũ có hoặc không có chứng mất trương lực, các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (>5% và lớn hơn giả dược) đối với Wakix là đau đầu (19%) và mất ngủ (7%). Hồ sơ phản ứng bất lợi tổng thể của Wakix trong thử nghiệm lâm sàng ở trẻ em tương tự như trong chương trình thử nghiệm lâm sàng dành cho người lớn.

Tương tác thuốcSử dụng đồng thời Wakix với các chất ức chế CYP2D6 mạnh làm tăng mức độ tiếp xúc với chất gây nghiện lên 2,2 lần. Giảm một nửa liều Wakix.

Sử dụng đồng thời Wakix với các chất gây cảm ứng CYP3A4 mạnh sẽ làm giảm 50% khả năng tiếp xúc với chất pitolisant. Có thể cần phải điều chỉnh liều lượng.

Thuốc đối kháng thụ thể H1 vượt qua hàng rào máu não có thể làm giảm hiệu quả của Wakix. Bệnh nhân nên tránh các thuốc đối kháng thụ thể H1 tác dụng tập trung.

Wakix là chất cảm ứng yếu/ở ranh giới của CYP3A4. Wakix có thể làm giảm hiệu quả của chất nền CYP3A4 nhạy cảm, bao gồm cả thuốc tránh thai nội tiết tố. Bệnh nhân sử dụng biện pháp tránh thai nội tiết tố nên được khuyên sử dụng phương pháp tránh thai không nội tiết tố thay thế trong khi điều trị bằng Wakix và trong ít nhất 21 ngày sau khi ngừng điều trị.

Sử dụng ở các nhóm đối tượng cụ thểCó cơ quan đăng ký phơi nhiễm khi mang thai để theo dõi kết quả mang thai ở những phụ nữ tiếp xúc với Wakix trong thời kỳ mang thai. Bệnh nhân nên được khuyến khích đăng ký vào sổ đăng ký mang thai của Wakix nếu họ có thai. Để đăng ký hoặc lấy thông tin từ cơ quan đăng ký, bệnh nhân có thể gọi 1-800-833-7460.

Tính an toàn và hiệu quả của Wakix chưa được thiết lập để điều trị chứng buồn ngủ ban ngày quá mức ở bệnh nhi dưới 6 tuổi ở độ tuổi mắc chứng ngủ rũ.

Tính an toàn và hiệu quả của Wakix chưa được thiết lập để điều trị chứng mất trương lực ở bệnh nhi mắc chứng ngủ rũ.

Wakix được chuyển hóa rộng rãi ở gan. Wakix chống chỉ định ở những bệnh nhân bị suy gan nặng. Nên điều chỉnh liều ở bệnh nhân suy gan trung bình.

Wakix không được khuyến cáo ở những bệnh nhân mắc bệnh thận giai đoạn cuối. Khuyến cáo điều chỉnh liều Wakix ở những bệnh nhân có eGFR <60 mL/phút/1,73 m2.

Nên giảm liều ở những bệnh nhân được biết là người chuyển hóa CYP2D6 kém; những bệnh nhân này có nồng độ Wakix cao hơn những người chuyển hóa CYP2D6 bình thường.

Vui lòng xem Thông tin kê đơn đầy đủ cho Wakix để biết thêm thông tin.

Để báo cáo các phản ứng bất lợi bị nghi ngờ, hãy liên hệ với Harmony Biosciences theo số 1 -800-833-7460 hoặc FDA theo số 1-800-FDA-1088 hoặc www.fda.gov/medwatch.

Giới thiệu về Harmony BiosciencesTại Harmony Biosciences, chúng tôi chuyên phát triển và cung cấp các phương pháp điều trị các bệnh thần kinh hiếm gặp mà người khác thường bỏ qua. Chúng tôi tin rằng nơi sự đồng cảm và đổi mới gặp nhau, một cuộc sống tốt đẹp hơn có thể bắt đầu cho những người mắc bệnh thần kinh. Được thành lập bởi Paragon Biosciences, LLC vào năm 2017 và có trụ sở chính tại Plymouth Meet, PA, đội ngũ chuyên gia của chúng tôi thuộc nhiều lĩnh vực và kinh nghiệm khác nhau được thúc đẩy bởi niềm tin chung rằng khoa học đổi mới sẽ biến thành khả năng điều trị cho bệnh nhân của chúng tôi, những người đang ở trong tình trạng nguy kịch. tâm của mọi việc chúng tôi làm. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập www.harmonybioscatics.com.

Tuyên bố hướng tới tương laiThông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai với ý nghĩa của Đạo luật Cải cách Tranh tụng Chứng khoán Tư nhân năm 1995. Tất cả các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không liên quan đến các vấn đề lịch sử sẽ được coi là các tuyên bố hướng tới tương lai, bao gồm các tuyên bố liên quan đến sản phẩm Wakix của chúng tôi. Những tuyên bố này không phải là lời hứa hay sự đảm bảo, nhưng liên quan đến những rủi ro đã biết và chưa biết, những điều không chắc chắn và các yếu tố quan trọng khác có thể khiến kết quả, hiệu suất hoặc thành tích thực tế của chúng tôi khác biệt đáng kể so với bất kỳ kết quả, hiệu suất hoặc thành tích nào trong tương lai được thể hiện hoặc ngụ ý bởi những người hướng tới tương lai. các tuyên bố, bao gồm nhưng không giới hạn ở những điều sau: nỗ lực thương mại hóa và chiến lược của chúng tôi cho Wakix; tỷ lệ và mức độ chấp nhận của thị trường cũng như tiện ích lâm sàng của Wakix, chất kích thích trong các chỉ định bổ sung, nếu được phê duyệt và bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào khác mà chúng tôi có thể phát triển hoặc mua lại, nếu được phê duyệt; các kế hoạch nghiên cứu và phát triển của chúng tôi, bao gồm cả kế hoạch khám phá tiềm năng điều trị của thuốc giảm đau trong các chỉ định bổ sung; các thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra và theo kế hoạch của chúng tôi; khả năng của chúng tôi trong việc mở rộng phạm vi thỏa thuận cấp phép của chúng tôi với Bioprojet Société Civile de Recherche ("Bioprojet"); sự sẵn có của bảo hiểm thuận lợi và hoàn trả cho Wakix; thời điểm và khả năng của chúng tôi trong việc đạt được sự chấp thuận theo quy định đối với chất bôi trơn cho các chỉ định khác cũng như bất kỳ ứng cử viên sản phẩm nào khác; ước tính của chúng tôi về chi phí, doanh thu trong tương lai, yêu cầu về vốn và nhu cầu tài chính bổ sung; khả năng của chúng tôi trong việc xác định, thu thập và tích hợp các sản phẩm bổ sung hoặc các ứng cử viên sản phẩm có tiềm năng thương mại đáng kể phù hợp với mục tiêu thương mại của chúng tôi; khả năng và chiến lược thương mại hóa, tiếp thị và sản xuất của chúng tôi; sự cạnh tranh đáng kể trong ngành của chúng tôi; vị trí sở hữu trí tuệ của chúng tôi; mất hoặc nghỉ hưu của các thành viên quản lý chủ chốt; không thực hiện thành công chiến lược tăng trưởng của chúng tôi, bao gồm bất kỳ sự chậm trễ nào trong kế hoạch tăng trưởng trong tương lai của chúng tôi; việc chúng tôi không duy trì được hệ thống kiểm soát nội bộ hiệu quả; tác động của luật pháp và quy định của chính phủ; sự biến động và biến động về giá cổ phiếu phổ thông của chúng tôi; chi phí đáng kể và thời gian quản lý cần thiết do hoạt động như một công ty đại chúng; thực tế là giá cổ phiếu phổ thông của Harmony có thể biến động và dao động đáng kể; các tuyên bố liên quan đến việc chúng tôi dự định mua lại cổ phiếu và khung thời gian mua lại cũng như các chi phí đáng kể và thời gian quản lý cần thiết do hoạt động với tư cách là một công ty đại chúng. Những yếu tố này và các yếu tố quan trọng khác được thảo luận trong phần chú thích "Các yếu tố rủi ro" trong Báo cáo thường niên của chúng tôi theo Mẫu 10-K nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch ("SEC") vào ngày 22 tháng 2 năm 2024 và các hồ sơ khác của chúng tôi gửi lên SEC có thể gây ra kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với kết quả được nêu trong các tuyên bố hướng tới tương lai được đưa ra trong thông cáo báo chí này. Bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào như vậy đều thể hiện ước tính của ban quản lý tính đến ngày phát hành thông cáo báo chí này. Mặc dù chúng tôi có thể chọn cập nhật những tuyên bố hướng tới tương lai như vậy vào một thời điểm nào đó trong tương lai, nhưng chúng tôi từ chối mọi nghĩa vụ phải làm như vậy, ngay cả khi các sự kiện tiếp theo khiến quan điểm của chúng tôi thay đổi.

SOURCE Harmony Biosciences