Ung thư huyết học phát triển ở một số bệnh nhân dùng Eli-Cel

Dược sĩ.com xem xét về mặt y tế.

Bởi Elana Gotkine HealthDay Phóng viên

THỨ NĂM, ngày 10 tháng 10 năm 2024 -- Ung thư huyết học phát triển ở một số bệnh nhân được điều trị bằng liệu pháp gen lentivirus elivaldogene autotemcel (eli-cel) để điều trị chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận não, theo một nghiên cứu được công bố trên Tạp chí New England Journal of Y học.

Christine N. Duncan, MD, từ Trường Y Harvard ở Boston, và các đồng nghiệp đã phân tích các mẫu máu ngoại vi và tủy xương từ những bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận não đã được điều trị bằng liệu pháp eli-cel trong hai giai đoạn 2 đã hoàn thành đến 3 nghiên cứu (ALD-102 [32 bệnh nhân] và ALD-104 [35 bệnh nhân]) và nghiên cứu tiếp theo đang diễn ra có liên quan (LTF-304) để kiểm tra nguy cơ phát sinh ung thư với eli-cel.

Các nhà nghiên cứu phát hiện ra rằng 7 trong số 67 bệnh nhân phát triển ung thư huyết học sau khi nhận được eli-cel: Hội chứng rối loạn sinh tủy (MDS) với chứng loạn sản đơn dòng phát triển ở 2 bệnh nhân lúc 14 và 26 tháng; MDS với các vụ nổ quá mức phát triển ở ba bệnh nhân lúc 28, 42 và 92 tháng; MDS phát triển ở một bệnh nhân lúc 36 tháng; và bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính phát triển ở một bệnh nhân lúc 57 ​​tháng. Các dòng vô tính chiếm ưu thế chứa các phần chèn vec tơ lentivirus ở nhiều locus ở sáu bệnh nhân với dữ liệu có sẵn. Giảm tế bào máu phát triển ở một số bệnh nhân; hầu hết đều có các vector chèn vào nhiều gen trong cùng một bản sao. Trong số bảy bệnh nhân, sáu bệnh nhân cũng bị đột biến soma và một bệnh nhân mắc bệnh đơn nhân 7. Bốn trong số năm bệnh nhân mắc MDS có quá nhiều vụ nổ hoặc MDS mắc chứng loạn sản đơn dòng đã được ghép tế bào gốc tạo máu allogeneic (HSCT) vẫn không mắc MDS mà không tái phát chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận não các triệu chứng.

"Nguy cơ phát sinh ung thư với eli-cel phải được cân nhắc với mức độ nghiêm trọng và lịch sử tự nhiên của chứng loạn dưỡng tuyến thượng thận não cũng như sự sẵn có của các phương pháp điều trị khác và rủi ro của chúng, bao gồm cả HSCT dị sinh," các tác giả viết .

Nghiên cứu được tài trợ bởi Bluebird Bio, nhà sản xuất eli-cel.

Tóm tắt/Toàn văn (có thể phải đăng ký hoặc thanh toán)

Biên tập (có thể cần đăng ký hoặc thanh toán)

< p class="ddc-disclaimer">Tuyên bố từ chối trách nhiệm: Dữ liệu thống kê trong các bài báo y tế cung cấp các xu hướng chung và không liên quan đến cá nhân. Các yếu tố cá nhân có thể khác nhau rất nhiều. Luôn tìm kiếm lời khuyên y tế cá nhân cho các quyết định chăm sóc sức khỏe cá nhân.

Nguồn: HealthDay

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến