A félgömb az Egyesült Államok FDA árva gyógyszer -megnevezését kapja a Glix1 -re a rosszindulatú glióma kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Oslo, Norvégia, 2025. július 1-jén/PRNewswire/-Hemispherian AS, egy úttörő biotechnológiai vállalat, amely az agresszív rákok következő generációs terápiáját fejleszti ki, ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerügynöksége Orphan gyógyszer-jelölést (páratlan) kezelést kapott. Glioma , a pusztító agyrák kategóriája, amely magában foglalja a glioblastoma -t.

A megnevezés a félgömbös szabályozási mérföldkövet jelöl, felismerve mind a sürgősen kielégítetlen orvosi szükségletet a gliómában, mind a Glix1 azon potenciálját, hogy jelentős klinikai előnyöket biztosítson a jelenlegi terápiákon túl. "A Glix1 egy első osztályú kis molekula, amely egyedülálló hatásmechanizmussal rendelkezik, és mind az Egyesült Államok, mind az EU-szabályozók felismerése ösztönzi minket annak lehetősége, hogy értelmes előnyt nyújtsanak a rosszindulatú gliómában szenvedő betegek számára."

a megnevezésről

Az FDA Ápva termékek fejlesztési irodája, amelyet a szövetségi élelmiszer-, gyógyszer- és kozmetikai törvény 526. szakasza alapján páratlannak adtak (21 U.S.C. 360BB). A megnevezés azon alapul, hogy a Glix1 egy ritka és életveszélyes betegség kezelésére szolgál, amely kevesebb mint 200 000 embert érint az Egyesült Államokban. A Glix1 jelentős preklinikai hatékonyságot mutatott, ideértve a tumor regresszióját és a túlélési előnyöket a glióma validált modelljeiben.

Az árva gyógyszerek megnevezésének előnyei

Az FDA árva gyógyszer -jelölése számos előnyt nyújt, amelynek célja a ritka betegségek ígéretes terápiáinak kialakulásának támogatása és felgyorsítása.

  • Mentesség az FDA alkalmazási díjai alól
  • Jogosultság a gyorsított szabályozási útvonalakra

    • About GLIX1 and Hemispherian

    GLIX1 is a first-in-class small-molecule therapeutic targeting DNA repair vulnerabilities in cancer cells. A Hempherian szabadalmaztatott Glix platformja lehetővé teszi a rákos sejtek szelektív eliminációját, amelynek minimális hatása van az egészséges szövetre. A preklinikai vizsgálatokban a Glix1 kimutatta a daganatok felszámolásának képességét a korlátozott mellékhatásokkal rendelkező validált állatmodellekben, ami nagyon ígéretes jelölt lett a glióma és más agresszív rák kezelésére.

    A

    A Hemispherian egy oslói székhelyű gyógyszeripari vállalat, amely az áttöréses rákkezelések kidolgozására összpontosít. A társaságot az akadémiai és klinikai partnerek egyre növekvő globális hálózata támogatja.

    Elküldve : 2025-07-03 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak