Hemispherian nhận chỉ định thuốc Orphan của FDA Hoa Kỳ cho Glix1 để điều trị u thần kinh ác tính

Theo dõi Drugslib trên

Oslo, Na Uy, ngày 1 tháng 7 năm 2025/prnewswire/-Hemispherian AS, một công ty công nghệ sinh học tiên phong phát triển điều trị thế hệ tiếp theo cho bệnh ung thư tích cực Glioma , một loại ung thư não tàn phá bao gồm u nguyên bào thần kinh đệm.

Chỉ định đánh dấu một cột mốc quy định chính đối với bán cầu, nhận ra cả nhu cầu y tế chưa được đáp ứng khẩn cấp trong u thần kinh đệm và tiềm năng của glix1 để mang lại lợi ích lâm sàng đáng kể ngoài các liệu pháp hiện tại. "Glix1 là một phân tử nhỏ hạng nhất với cơ chế hoạt động duy nhất và chúng tôi được khuyến khích bởi sự công nhận từ cả hai bộ điều chỉnh của Hoa Kỳ và EU về tiềm năng của nó để mang lại lợi ích có ý nghĩa cho bệnh nhân mắc bệnh u thần kinh ác tính."

về việc chỉ định

Văn phòng phát triển sản phẩm mồ côi của FDA được cấp lẻ theo mục 526 của Đạo luật Thực phẩm, Thuốc và Mỹ phẩm Liên bang (21 U.S.C. 360BB). Chỉ định dựa trên tiềm năng của Glix1 để điều trị một căn bệnh hiếm gặp và đe dọa đến tính mạng ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ. Glix1 đã chứng minh hiệu quả tiền lâm sàng đáng kể, bao gồm hồi quy khối u và lợi ích sống sót trong các mô hình glioma được xác nhận.

Lợi ích của chỉ định thuốc mồ côi

Chỉ định thuốc mồ côi từ FDA cung cấp một số lợi ích nhằm hỗ trợ và tăng tốc độ phát triển của các liệu pháp hứa hẹn cho các bệnh hiếm gặp, bao gồm cả

  • Miễn phí ứng dụng FDA
  • Đủ điều kiện cho các con đường điều tiết tăng tốc

    • Giới thiệu về Glix1 và Hemispherian

    glix1 là một phương pháp điều trị nhỏ đầu tiên nhắm mục tiêu các lỗ hổng sửa chữa DNA trong các tế bào ung thư. Nền tảng glix độc quyền của Hemispherian cho phép loại bỏ chọn lọc các tế bào ung thư với tác động tối thiểu đến mô khỏe mạnh. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, Glix1 đã cho thấy khả năng loại bỏ các khối u trong các mô hình động vật được xác nhận với các tác dụng phụ hạn chế, khiến nó trở thành một ứng cử viên rất hứa hẹn trong điều trị u thần kinh đệm và các bệnh ung thư tích cực khác.

    Hemispherian là một công ty dược phẩm có trụ sở tại Oslo tập trung vào việc phát triển các liệu pháp điều trị ung thư đột phá. Công ty được hỗ trợ bởi một mạng lưới toàn cầu của các đối tác học thuật và lâm sàng.

    Nguồn Hemispherian là

    Đã đăng : 2025-07-03 12:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến