Az Immunome részletes 3. fázisú RINGSIDE-adatokat közöl a Varegacestat-ról előrehaladó desmoid daganatokban szenvedő felnőtteknél
„A desmoid daganatok lokálisan agresszívek, fájdalmasak és kiszámíthatatlanok lehetnek, ami nagy betegségterhet jelent a betegek számára, és folyamatosan új kezelési lehetőségekre van szükség” – mondta Mrinal M. Gounder, M.D., a Memorial Sloan Kettering Cancer Center szarkóma onkológusa és gyógyszerfejlesztési specialistája, valamint a RINGSIDE elsődleges kutatója, aki jelen van. "A RINGSIDE adatai meggyőző, progressziómentes túlélési előnyt mutatnak a varegacesztáttal, amely konzisztens a releváns betegek alcsoportjaiban, amelyet magas válaszarány és a tumor térfogatának csökkentése egészít ki. Az adatok a legrosszabb fájdalom intenzitás gyors, klinikailag jelentős csökkenését is mutatják, ami fontos elem a betegek számára. Ezek az eredmények megerősítik, hogy a varegacestat a daganatos kezelés standardjává válhat." Az ASCO-n bemutatott RINGSIDE-adatok megerősítik a varegacestat differenciált hatékonyságát és kezelhető biztonsági profilját” – mondta Clay Siegall, Ph.D., az Immunome elnök-vezérigazgatója. "A RINGSIDE-ben megfigyelt előnyök mélysége és következetessége arra utal, hogy a varegacestat jelentős előrelépést jelenthet a desmoid daganatokban szenvedő betegek számára. Ezek az eredmények képezik az alapját a 2026 áprilisában benyújtott NDA-nak és a MAA tervezett Európára vonatkozó benyújtásának."
A 2026-os ASCO-találkozón bemutatott RINGSIDE kulcsfontosságú klinikai adatai
Amint azt korábban jeleztük, a RINGSIDE-vizsgálat teljesítette elsődleges végpontját és az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontot. A varegacesztát statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős javulást mutatott a progressziómentes túlélésben (PFS) a placebóhoz képest, a betegség progressziójának vagy a halálozás kockázatának 84%-os csökkenésével (kockázati arány [HR] = 0,16, 95%-os konfidencia intervallum [CI]: 0,071, 0,375; p<0,0001). A varegacesztáttal és a placebóval megfigyelt PFS-előny konzisztens volt a kulcsfontosságú alcsoportokban, beleértve a tumor elhelyezkedését, a tumor kiindulási méretét, a beteg életkorát és a korábbi szisztémás desmoid tumorterápiát.
Amint arról korábban beszámoltunk, a RECIST v1.1 alapján a megerősített objektív válaszarány (ORR) 56% volt varegacesztát mellett, szemben 9% placebóval (p<0,0001), a vak független központi felülvizsgálat alapján. A varegacesztáttal kezelt betegek körében a válaszadásig eltelt idő mediánja 8,2 hónap (2,6-28,0 hónap) volt, szemben a placebót kapó betegeknél 16,7 hónap (tartomány: 8,1-30,2 hónap).
A Varegacestat statisztikailag szignifikáns javulást ért el a legrosszabb fájdalomintenzitás változásában, az 12-es értékelés alapján a hét/hétnél alacsonyabb pontszámmal. Desmoid tumor tünet/hatás skála. A 12. héten a varegacesztáttal kezelt betegek átlagos eltérése -2,24 volt a kiindulási értékhez képest (standard hiba [SE]: 0,27), míg a placebót kapó betegek +0,18 (SE: 0,27) értéke -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001) kezelési különbség mellett. Klinikailag szignifikáns, több mint 2 pont különbséget figyeltek meg már az első értékeléskor a 4. héten.
A varegacestat statisztikailag szignifikáns javulást ért el a tumor térfogatának változásában a 24. héten, a vak független központi áttekintés alapján. A 24. héten a varegacesztáttal kezelt betegek átlagos változása a kiindulási értékhez képest -109,6 (SE: 40,64), míg a placebót kapó betegek +122,8 (SE: 42,72) értéke -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001) kezelési különbség mellett. Egy korábban közölt feltáró elemzésben a varegacesztát a tumortérfogat -83%-os medián legjobb változását mutatta a placebo +11%-kal szemben, amit független, független központi vizsgálat is értékelt.
A varegacesztát általában jól tolerálható volt, a gamma-szekretáz inhibitorok osztályának megfelelő kezelhető biztonsági profillal. A kezelési kar résztvevőinél a leggyakoribb nemkívánatos események a placebóval szemben a hasmenés (82% vs. 27%), fáradtság (44% vs. 23%), bőrkiütés (43% vs. 12%), hányinger (35% vs. 26%) és köhögés (34% vs. 5%) voltak. A legtöbb (95%) nemkívánatos esemény 1-es vagy 2-es fokozatú volt. A varegacesztátot kapó premenopauzális nők közül 36-ból 20-nál (56%) fordult elő petefészek-toxicitási mellékhatás, amely 11 nőnél (55%) megszűnt, és petefészek-toxicitás miatt nem kellett megszakítani a kezelést. A kezelés során fellépő nemkívánatos események miatti dóziscsökkentés a varegacesztáttal kezelt betegek 80%-ánál, míg a placebóval kezelt betegek 9%-ánál fordult elő. A kezelést nemkívánatos események miatt a varegacesztáttal kezelt betegek 20%-ánál, míg a placebóval kezelt betegek 7%-ánál hagyták abba. A medián expozíció 20,3 hónap volt a varegacesztátot kapó betegeknél, szemben a 11,1 hónapos placebóval.
A RINGSIDE-vizsgálatról
A globális, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú RINGSIDE-vizsgálat (ClinicalTrials.gov azonosító: NCT04871282) a varegacestat hatásosságát és biztonságosságát értékelte progresszív tumoros betegeknél. Összesen 156 beteget randomizáltak arra, hogy napi 1,2 mg varegacesztátot vagy placebót kapjanak a betegség progressziójáig vagy haláláig, ami a legnagyobb randomizált vizsgálat ebben a populációban. A vizsgálat elsődleges végpontja a progressziómentes túlélés volt, amelyet vak független központi áttekintéssel értékeltek. A statisztikailag ellenőrzött másodlagos végpontokat a RECIST v1.1 használatával megerősítették az ORR-t és a tumor térfogatának változását a 24. héten, mindkettőt vak független központi áttekintéssel határozták meg, valamint a fájdalom intenzitásának változását a 12. héten, amelyet a páciens által közölt eredménymérő eszközzel határoztak meg. További másodlagos végpontok közé tartozott a válasz időtartama, a tumortérfogat legjobb csökkentése, a betegek által jelentett eredmények, valamint a biztonságosság és tolerálhatóság. A RINGSIDE egy nyílt címkés kiterjesztési fázist tartalmaz, amely folyamatban van.
A desmoid tumorokról
A desmoid tumorok (más néven agresszív fibromatosis vagy desmoid típusú fibromatosis) agresszív, nem áttétet képező lágyrészdaganatok, amelyek hajlamosak a kiújulásra. Az Egyesült Államokban évente körülbelül 1000-1650 embernél diagnosztizálnak desmoid daganatot, és körülbelül 10 000-11 000 aktívan kezelt beteg van. Az érintettek legyengítő fájdalommal, deformációval és bizonyos esetekben életveszélyes szervkárosodással szembesülnek. A desmoid daganatokhoz kapcsolódó krónikus fájdalom és fizikai korlátok magas klinikai terheléshez és az életminőség romlásához vezetnek. Bár a desmoid daganatok nem számítanak rákos megbetegedésnek, gyakran szisztémás kezelést igényelnek a maradandó rokkantság megelőzése és a betegségteher enyhítése érdekében.
A Varegacestatról
A Varegacestat (korábban AL102) egy vizsgálati, orális, napi egyszeri gamma-szekretáz inhibitor. 2025 decemberében az Immunome pozitív eredményekről számolt be a varegacesztáttal végzett 3. fázisú RINGSIDE-kísérletben progresszív desmoid daganatos felnőtteknél. Az Immunome 2026 áprilisában NDA-t nyújtott be az FDA-nak a varegacesztátra vonatkozóan, és 2026 végéig tervezi benyújtani a varegacesztátra vonatkozó forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet az Európai Gyógyszerügynökséghez.
Az Immunome, Inc.-ről
Az Immunome egy klinikai stádiumú, célzott onkológiai vállalat, amely elkötelezte magát az első osztályú és kategóriájában legjobb célzott rákterápiák fejlesztése mellett. Innovatív terápiás portfóliót fejlesztünk, amelyet egy olyan vezetői csapat támogat, akik nagy tapasztalattal rendelkeznek az élvonalbeli terápiák tervezésében, fejlesztésében és kereskedelmi forgalomba hozatalában, beleértve az antitest-gyógyszer konjugátumokat is. Cégünk tartalmazza a varegacestatot, egy vizsgált gamma-szekretáz inhibitort, amelyre vonatkozóan NDA-t nyújtottak be az Egyesült Államok FDA-hoz; IM-1021, egy klinikai stádiumú ROR1 ADC; IM-3050, egy IND-tiszta FAP-célzott sugárterápia; és IM-1617, egy IND-tisztított szolid tumor ADC. Emellett a korai stádiumú ADC-k széles portfólióját is továbbfejlesztjük, amelyek nem ismert szolid tumoros célpontokat követnek.
Figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban
A sajtóközleményben szereplő, nem pusztán történelmi jellegű kijelentések az 1995-ös magán-értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvény értelmében „előretekintő kijelentések”. Olyan szavakat használunk, mint az „előre”, „hasonló, előrelátható, előrelátható” kifejezés azonosítani ezeket az előremutató kijelentéseket. Ezek az előretekintő nyilatkozatok a következőkre vonatkozó kijelentéseket tartalmazzák: az Immunome várható időpontja a MAA EMA-hoz történő benyújtására 2026 végéig; annak lehetősége, hogy a varegacesztát fontos kezelési lehetőséggé váljon; Az Immunome arra irányuló erőfeszítései, hogy gyógyszert hozzon a betegekhez; az Immunome célzott onkológiai terápiáiban rejlő lehetőség, hogy első osztályú vagy legjobb terápiák legyenek; és a vezetés jövőre vonatkozó szándékaira, terveire, hiedelmeire, elvárásaira vagy előrejelzéseire vonatkozó egyéb nyilatkozatok. Ezek az előretekintő kijelentések az Immunome jelenlegi várakozásain alapulnak, és olyan feltételezéseket tartalmaznak, amelyek soha nem valósulnak meg, vagy tévesnek bizonyulhatnak; következésképpen a tényleges eredmények számos tényező miatt lényegesen eltérhetnek a nyilatkozatokban kifejezett vagy sugalmazott eredményektől, ideértve annak kockázatát, hogy a kezdeti klinikai eredmények esetleg nem jelzik a későbbi eredményeket; annak kockázata, hogy az Immunome által a varegacesztátra vonatkozó NDA benyújtása a szabályozói visszajelzések alapján vagy egyéb módon késik, és az Immunome programjaira és termékjelöltjeire vonatkozó hatósági jóváhagyásokat nem kapják meg, késik, vagy nem várt feltételeknek vannak kitéve, ideértve annak kockázatát is, hogy az Immunome varegacesztátra vonatkozó kísérleteinek eredményeit nem tekintheti elegendőnek az FDA jóváhagyásának alapjául; a varegacesztát lehetséges biztonságosságával és egyéb szövődményeivel kapcsolatos kockázatok; a varegacesztát címkézése, ha jóváhagyták; a varegacestat fejlesztésének és kereskedelmi forgalomba hozatalának hatóköre, előrehaladása és kiterjesztése, ha jóváhagyják; a varegacestat piacának mérete és növekedése, valamint piaci elfogadottságának aránya és mértéke; annak a kockázata, hogy az Immunome nem tudja realizálni stratégiai tranzakcióinak előnyeit; az Immunome tőkekövetelményeivel és az Immunome várható készpénzkifutójával kapcsolatos bizonytalanságok; Az Immunome azon képessége, hogy növekedjen és fejlessze a folyamatot, és sikeresen végrehajtsa üzleti tervét; és egyéb kockázatok és bizonytalanságok, amelyek az Immunome 2026. március 31-ével végződött negyedévre vonatkozó 10-Q. negyedéves jelentésében a „Kockázati tényezők” felirat alatt szerepelnek, és 2026. május 12-én került benyújtásra az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez. Ezek a dokumentumok az Immunome weboldalán is elérhetők a www.fimnancial.com link alatt. „Befektetők” fül. A jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentések csak a jelen pillanatban érvényesek. A törvény által előírt esetek kivételével az Immunome nem vállal kötelezettséget, és nem kívánja frissíteni a sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentéseket.
Forrás: Immunome, Inc.Forrás: HealthDay
Kapcsolódó cikkek
Varegacestat HistoryMore Apulhpro2.
Feliratkozás hírlevelünkre
Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.
Elküldve : 2026-06-02 17:15
Olvass tovább
- A méhmióma előfordulása alacsonyabb lehet a latin nőknél, mint gondolták
- A tamoxifen és a PDE5i kombinációja csökkenti a görbületet akut Peyronie-kórban
- Viselhető ultrahang tapasz valós időben figyeli a magas kockázatú terhességeket
- Az FDA jóváhagyja a Decnupaz-t (pivekimab sunirin-pvz.) a blasztikus plazmacitoid dendritesejtes neoplazma kezelésére
- Edzés, táplálkozás alapú prehabilitációs programok, előnyösek a sebészeti betegek számára
- A teriparatid + zoledronsav nem csökkenti a törések kockázatát az Osteogenesis Imperfecta esetén
Felelősség kizárása
Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.
Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.
Népszerű kulcsszavak
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions