Immunome công bố dữ liệu RINGSIDE giai đoạn 3 chi tiết về Varegacestat ở người lớn có khối u desmoid đang tiến triển

BOTHELL, Wash. Ngày 30 tháng 5 năm 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), một công ty công nghệ sinh học cam kết phát triển các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu hạng nhất và tốt nhất, hôm nay đã công bố kết quả chi tiết về hiệu quả và an toàn từ RINGSIDE, thử nghiệm Giai đoạn 3 toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược đối với varegacestat ở những bệnh nhân có khối u desmoid đang tiến triển. Dữ liệu đang được trình bày ngày hôm nay trong một phiên họp tóm tắt bằng miệng tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2026 tại Chicago. Immunome đã gửi NDA về varegacestat cho FDA vào tháng 4 năm 2026.

Điều trị bằng varegacestat đã mang lại những cải thiện đáng kể về mặt thống kê ở các điểm cuối về hiệu quả chính và phụ quan trọng

Varegacestat đã chứng minh sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về cường độ đau tồi tệ nhất ở tuần 12, với sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng được quan sát ngay từ lần đánh giá đầu tiên ở tuần 4

Lợi ích sống sót không tiến triển là nhất quán giữa các phân nhóm bệnh nhân được chỉ định trước, bao gồm cả vị trí khối u, kích thước khối u cơ bản, tuổi bệnh nhân và liệu pháp điều trị khối u desmoid toàn thân trước đó

Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho varegacestat đã nộp cho Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vào tháng 4 năm 2026, cùng với việc nộp Đơn xin Cấp phép Tiếp thị (MAA) cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) dự kiến vào cuối năm 2026

Mrinal M. Gounder, M.D., bác sĩ ung thư nội khoa sarcoma và chuyên gia phát triển thuốc tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, đồng thời là nhà nghiên cứu chính của RINGSIDE, người trình bày dữ liệu, cho biết: “Các khối u desmoid có thể hung hãn cục bộ, gây đau đớn và không thể đoán trước, tạo ra gánh nặng bệnh tật cao cho bệnh nhân và nhu cầu liên tục về các lựa chọn điều trị mới”. "Dữ liệu RINGSIDE cho thấy lợi ích hấp dẫn về khả năng sống sót không tiến triển của varegacestat, nhất quán giữa các phân nhóm bệnh nhân có liên quan, được bổ sung bởi tỷ lệ đáp ứng cao và giảm thể tích khối u. Dữ liệu cũng cho thấy sự giảm nhanh chóng, có ý nghĩa lâm sàng về cường độ đau tồi tệ nhất, đây là một yếu tố quan trọng đối với bệnh nhân. Những phát hiện này xác nhận varegacestat có thể trở thành tiêu chuẩn chăm sóc trong điều trị khối u desmoid."

"Dữ liệu RINGSIDE chi tiết được trình bày tại ASCO củng cố hiệu quả khác biệt của varegacestat và hồ sơ an toàn có thể quản lý được,” Clay Siegall, Tiến sĩ, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Immunome cho biết. "Chiều sâu và tính nhất quán của lợi ích được quan sát trên RINGSIDE chỉ ra tiềm năng của varegacestat trong việc mang lại tiến bộ có ý nghĩa cho những bệnh nhân có khối u dạng mô. Những kết quả này tạo cơ sở cho NDA mà chúng tôi đã đệ trình vào tháng 4 năm 2026 và kế hoạch đệ trình MAA cho Châu Âu."

Dữ liệu lâm sàng chính của RINGSIDE được trình bày tại Cuộc họp ASCO 2026

Như đã báo cáo trước đó, thử nghiệm RINGSIDE đã đáp ứng được tiêu chí chính và tất cả các tiêu chí phụ quan trọng. Varegacestat đã chứng minh sự cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng về khả năng sống sót không bệnh tiến triển (PFS) so với giả dược, với mức giảm 84% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong (tỷ lệ nguy cơ [HR] = 0,16, khoảng tin cậy 95% [CI]: 0,071, 0,375; p<0,0001). Lợi ích PFS được quan sát thấy giữa varegacestat so với giả dược là nhất quán giữa các phân nhóm chính, bao gồm vị trí khối u, kích thước khối u ban đầu, tuổi bệnh nhân và liệu pháp điều trị khối u desmoid toàn thân trước đó.

Như đã báo cáo trước đây, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận dựa trên RECIST v1.1 là 56% với varegacestat so với 9% với giả dược (p<0,0001), được đánh giá bằng đánh giá mù trung tâm độc lập. Trong số những người đáp ứng được điều trị bằng varegacestat, thời gian trung bình để có phản ứng là 8,2 tháng (khoảng: 2,6-28,0 tháng) so với 16,7 tháng (khoảng: 8,1-30,2 tháng) đối với những người đáp ứng dùng giả dược.

Varegacestat đã đạt được sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về sự thay đổi về điểm cường độ đau tồi tệ nhất ở tuần 12, theo đánh giá của Tổ chức nghiên cứu khối u Gounder/Desmoid Khối u Desmoid Thang đo triệu chứng/tác động. Vào tuần thứ 12, bệnh nhân được điều trị bằng varegacestat có mức thay đổi trung bình so với mức cơ bản là -2,24 (sai số chuẩn [SE]: 0,27) so với +0,18 (SE: 0,27) đối với bệnh nhân dùng giả dược, với chênh lệch điều trị là -2,42 (SE: 0,37; p<0,0001). Sự khác biệt có ý nghĩa lâm sàng hơn 2 điểm đã được quan sát ngay từ lần đánh giá đầu tiên ở tuần thứ 4.

Varegacestat đã đạt được sự cải thiện đáng kể về mặt thống kê về sự thay đổi về thể tích khối u ở tuần 24, được đánh giá bằng đánh giá mù trung tâm độc lập. Vào tuần 24, bệnh nhân được điều trị bằng varegacestat có mức thay đổi trung bình so với ban đầu là -109,6 (SE: 40,64) so với +122,8 (SE: 42,72) đối với bệnh nhân dùng giả dược, với sự khác biệt điều trị là -232,4 (SE: 57,39; p<0,0001). Trong một phân tích thăm dò được báo cáo trước đây, varegacestat đã chứng minh sự thay đổi trung bình tốt nhất về thể tích khối u là -83% so với +11% với giả dược, cũng như được đánh giá bởi đánh giá trung tâm độc lập mù quáng.

Varegacestat nhìn chung được dung nạp tốt, với hồ sơ an toàn có thể kiểm soát được phù hợp với nhóm thuốc ức chế gamma secretase. Các tác dụng phụ phổ biến nhất đối với những người tham gia nhóm điều trị so với nhóm giả dược là tiêu chảy (82% so với 27%), mệt mỏi (44% so với 23%), phát ban (43% so với 12%), buồn nôn (35% so với 26%) và ho (34% so với 5%). Hầu hết (95%) tác dụng phụ là độ 1 hoặc 2. Trong số phụ nữ tiền mãn kinh dùng varegacestat, 20 trong số 36 (56%) có tác dụng phụ gây độc buồng trứng, được giải quyết ở 11 phụ nữ (55%) và không có trường hợp ngừng thuốc do độc tính buồng trứng. Việc giảm liều do tác dụng phụ xảy ra khi điều trị xảy ra ở 80% bệnh nhân được điều trị bằng varegacestat so với 9% dùng giả dược. Việc ngừng điều trị do tác dụng phụ xảy ra ở 20% bệnh nhân được điều trị bằng varegacestat so với 7% dùng giả dược. Thời gian phơi nhiễm trung bình là 20,3 tháng đối với bệnh nhân dùng varegacestat so với 11,1 tháng đối với giả dược.

Giới thiệu về Thử nghiệm RINGSIDE

Thử nghiệm RINGSIDE Giai đoạn 3 toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng với giả dược (Mã định danhClinicalTrials.gov: NCT04871282) đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của varegacestat ở những bệnh nhân có khối u desmoid đang tiến triển. Tổng cộng có 156 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận varegacestat 1,2 mg mỗi ngày hoặc giả dược cho đến khi bệnh tiến triển hoặc tử vong, đại diện cho nghiên cứu ngẫu nhiên lớn nhất trong dân số này. Tiêu chí chính của thử nghiệm là khả năng sống sót không tiến triển bệnh được đánh giá bằng tổng quan trung tâm độc lập mù quáng. Các tiêu chí phụ thứ cấp được kiểm soát bằng thống kê đã được xác nhận ORR bằng RECIST v1.1 và sự thay đổi về thể tích khối u ở tuần 24, cả hai đều được xác định bằng đánh giá trung tâm độc lập mù quáng, cũng như sự thay đổi cường độ đau ở tuần 12 được xác định bằng cách sử dụng công cụ kết quả do bệnh nhân báo cáo. Các tiêu chí phụ bổ sung bao gồm thời gian đáp ứng, giảm thể tích khối u tốt nhất, kết quả do bệnh nhân báo cáo cũng như độ an toàn và khả năng dung nạp. RINGSIDE bao gồm giai đoạn mở rộng nhãn mở đang diễn ra.

Giới thiệu về khối u Desmoid

Khối u Desmoid (còn được gọi là u xơ ác tính hoặc u xơ tử cung loại desmoid) là những khối u mô mềm không di căn hung hãn và có xu hướng tái phát. Khoảng 1.000-1.650 người được chẩn đoán mắc khối u desmoid mỗi năm ở Hoa Kỳ và có khoảng 10.000-11.000 bệnh nhân được quản lý tích cực. Những người bị ảnh hưởng phải đối mặt với cơn đau suy nhược, biến dạng và trong một số trường hợp, tổn thương nội tạng đe dọa tính mạng. Cơn đau mãn tính và những hạn chế về thể chất liên quan đến khối u desmoid dẫn đến gánh nặng lâm sàng cao và chất lượng cuộc sống bị suy giảm. Mặc dù khối u xơ không được coi là ung thư nhưng chúng thường cần điều trị toàn thân để ngăn ngừa tình trạng tàn tật vĩnh viễn và giảm bớt gánh nặng bệnh tật.

Giới thiệu về Varegacestat

Varegacestat (trước đây là AL102) là một chất ức chế gamma secretase đang được nghiên cứu, uống, dùng một lần mỗi ngày. Vào tháng 12 năm 2025, Immunome đã báo cáo kết quả dương tính cho thử nghiệm RINGSIDE Giai đoạn 3 của thuốc varegacestat ở người lớn có khối u desmoid đang tiến triển. Immunome đã gửi NDA cho FDA về varegacestat vào tháng 4 năm 2026 và dự định gửi Đơn xin cấp phép tiếp thị cho Cơ quan dược phẩm châu Âu cho varegacestat vào cuối năm 2026.

Giới thiệu về Immunome, Inc.

Immunome là một công ty chuyên điều trị ung thư nhắm mục tiêu ở giai đoạn lâm sàng, cam kết phát triển các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu hạng nhất và tốt nhất. Chúng tôi đang thúc đẩy một danh mục trị liệu đổi mới, được hỗ trợ bởi đội ngũ lãnh đạo có kinh nghiệm sâu sắc trong việc thiết kế, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp tiên tiến, bao gồm cả thuốc liên hợp kháng thể. Quy trình của chúng tôi bao gồm varegacestat, một chất ức chế gamma secretase đang được nghiên cứu mà NDA đã được đệ trình lên FDA Hoa Kỳ; IM-1021, ROR1 ADC giai đoạn lâm sàng; IM-3050, phương pháp xạ trị nhắm mục tiêu FAP đã được IND xóa; và IM-1617, ADC khối u rắn đã được loại bỏ bằng IND. Chúng tôi cũng đang thúc đẩy một danh mục rộng rãi các ADC giai đoạn đầu theo đuổi các mục tiêu khối u rắn chưa được tiết lộ.

Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai

Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không hoàn toàn mang tính chất lịch sử mà là “tuyên bố hướng tới tương lai” theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Chúng tôi sử dụng các từ như “trước”, “dự đoán”, “nếu được bảo đảm”, “tiềm năng”, “kế hoạch”, “kỳ vọng” và các cách diễn đạt tương tự để xác định các tuyên bố hướng tới tương lai này. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm các tuyên bố liên quan đến: Thời điểm dự kiến của Immunome để gửi MAA cho EMA vào cuối năm 2026; khả năng varegacestat trở thành một lựa chọn điều trị quan trọng; Nỗ lực của Immunome trong việc mang thuốc đến cho bệnh nhân; tiềm năng của các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu của Immunome trở thành liệu pháp hạng nhất hoặc tốt nhất; và các tuyên bố khác liên quan đến ý định, kế hoạch, niềm tin, kỳ vọng hoặc dự báo của ban quản lý cho tương lai. Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của Immunome và bao gồm các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể được chứng minh là không chính xác; do đó, kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được trình bày hoặc ngụ ý trong tuyên bố do một số yếu tố, bao gồm nguy cơ kết quả lâm sàng ban đầu có thể không biểu thị cho kết quả tiếp theo; nguy cơ việc nộp NDA của Immunome cho varegacestat bị trì hoãn dựa trên phản hồi theo quy định hoặc theo cách khác, và không nhận được phê duyệt theo quy định đối với các chương trình và ứng cử viên sản phẩm của Immunome, bị trì hoãn hoặc phải tuân theo các điều kiện không lường trước được, bao gồm cả nguy cơ kết quả thử nghiệm của Immunome đối với varegacestat có thể không được FDA coi là đủ để làm cơ sở cho việc phê duyệt theo quy định đối với varegacestat; những rủi ro liên quan đến sự an toàn tiềm ẩn và các biến chứng khác từ varegacestat; việc ghi nhãn varegacestat, nếu được phê duyệt; phạm vi, tiến độ và mở rộng phát triển và thương mại hóa varegacestat, nếu được phê duyệt; quy mô và sự tăng trưởng của thị trường varegacestat cũng như tỷ lệ và mức độ chấp nhận của thị trường; nguy cơ Immunome sẽ không thể nhận ra lợi ích từ các giao dịch chiến lược của mình; những điều không chắc chắn liên quan đến yêu cầu về vốn của Immunome và dòng tiền dự kiến của Immunome; Khả năng của Immunome trong việc phát triển và nâng cao hệ thống của mình cũng như thực hiện thành công kế hoạch kinh doanh của mình; và các rủi ro cũng như sự không chắc chắn khác có trong chú thích “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo hàng quý của Immunome trên Mẫu 10-Q cho quý kết thúc vào ngày 31 tháng 3 năm 2026, nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 12 tháng 5 năm 2026. Bạn cũng có thể truy cập các tài liệu này trên trang web của Immunome tại www.immunome.com bằng cách nhấp vào liên kết “Tài chính” trong tab “Nhà đầu tư”. Các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này chỉ được đưa ra kể từ ngày thông báo này. Trừ khi luật pháp yêu cầu, Immunome không có nghĩa vụ và không có ý định cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong thông cáo báo chí này.

Nguồn: Immunome, Inc.

Nguồn: HealthDay

Bài viết liên quan

Immunome thông báo nộp đơn đăng ký thuốc mới cho FDA Hoa Kỳ cho thuốc Varegacestat để điều trị cho người lớn mắc khối u Desmoid - ngày 29 tháng 4 năm 2026

Lịch sử phê duyệt Varegacestat của FDA

Các nguồn tin tức khác

FDA Medwatch Drugs

Daily MedNews

Tin tức dành cho chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Các loại thuốc gốc được phê duyệt

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-06-02 17:15

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.