Az Immunome bejelentette, hogy új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be az Egyesült Államok FDA-hoz a Varegacestat desmoid daganatos felnőttek kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Kezelése: Desmoid tumor

Immunome bejelentette, hogy új gyógyszer iránti kérelmet nyújtott be az Egyesült Államok FDA-hoz a Varegacestat desmoid daganatos felnőttek kezelésére
  • Új gyógyszeralkalmazás (NDA) pozitív 3. fázisú RINGSIDE eredményekkel alátámasztva, beleértve a progressziómentes túlélés szignifikáns javulását a placebóhoz képest (kockázati arány = 0,16, p<0,0001)
  • A vizsgálat minden kulcsfontosságú másodlagos végpontot is teljesített, a varegacestat 5%-os Phli6%Detaledli>-re adott objektív választ adott. A 2026-os ASCO éves találkozón szóbeli bemutatásra kiválasztott RINGSIDE-adatok

    • "A varegacestat NDA benyújtása fontos mérföldkő az Immunome számára. A RINGSIDE adatkészlet erejét és a programot előmozdító csapat elkötelezettségét tükrözi" - mondta Clay B. Siegall, Ph.D., az Immunome elnök-vezérigazgatója. „Úgy gondoljuk, hogy a varegacestat képes a progresszív desmoid tumorokban szenvedő felnőttek számára egy értelmes, új orális kezelési lehetőséget biztosítani, és hálásak vagyunk azoknak a betegeknek, családoknak, kutatóknak és a vizsgálati helyszíni csapatoknak, akik részvételével lehetővé vált ez a beadvány.”

    Az NDA-t a globális, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos betegek progressziós varegacestatáljának pozitív eredményei támasztják alá az RINGegacestat 3 fázisában. desmoid daganatok.

    A vizsgálat elérte elsődleges végpontját, a progressziómentes túlélés javítását, statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős javulást mutatva a placebóhoz képest, a betegség progressziójának vagy a halálozás kockázatának 84%-os csökkenésével (kockázati arány (HR) = 0,16, 95% CI: 0,071, 0,375; p<0,0001). A megerősített objektív válaszarány (ORR) a RECIST v1.1 alapján 56% volt varegacesztáttal szemben 9% placebóval (p<0,0001), a vak független központi áttekintés alapján.

    Egy feltáró elemzésben a varegacesztát mutatta ki a tumor térfogatának medián legjobb változását: -83% a központi értékelés, a b +11% a placebóval szemben. Ezenkívül a vizsgálat megfelelt az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontnak, és a varegacestat statisztikailag szignifikáns javulást ért el a placebóhoz képest a mérföldkőnek számító tumortérfogat-csökkentésben és a fájdalom legrosszabb intenzitásában.

    A Varegacestatot általában jól tolerálták, a GSI osztálynak megfelelő kezelhető biztonsági profillal. A kezelési kar résztvevőinél a leggyakoribb nemkívánatos események a hasmenés (82%), a fáradtság (44%), a bőrkiütés (43%), a hányinger (35%) és a köhögés (34%) voltak. A legtöbb esemény 1. vagy 2. fokozatú volt.

    Az Immunome korábban bejelentette, hogy a RINGSIDE adatait szóbeli absztrakt ülésen választották ki az American Society of Clinical Oncology (ASCO) 2026. évi éves találkozóján, amelyre 2026. május 29. és június 2. között kerül sor Chicagóban.

    A RINGSIDE-vizsgálatról

    A globális, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú RINGSIDE-vizsgálat (NCT04871282) a varegacesztát hatékonyságát és biztonságosságát értékelte előrehaladó desmoid tumorban szenvedő betegeknél. Összesen 156 beteget randomizáltak arra, hogy napi 1,2 mg varegacesztátot vagy placebót kapjanak a betegség progressziójáig vagy haláláig, ami a legnagyobb randomizált vizsgálat ebben a populációban. A vizsgálat elsődleges végpontja a progressziómentes túlélés volt, amelyet vak független központi áttekintéssel értékeltek. A statisztikailag ellenőrzött másodlagos végpontokat megerősítették az ORR-t a RECIST v1.1 használatával és a tumor térfogatának változását a 24. héten, mindkettőt vak független központi áttekintéssel határozták meg, valamint a fájdalom intenzitásának változását a 12. héten, amelyet a páciens által jelentett kimeneti eszköz segítségével határoztak meg. További másodlagos végpontok közé tartozott a válasz időtartama, a tumortérfogat legjobb csökkentése, a betegek által jelentett eredmények, valamint a biztonságosság és tolerálhatóság. A RINGSIDE egy nyílt címkés kiterjesztési fázist tartalmaz, amely folyamatban van.

    A desmoid tumorokról

    A desmoid tumorok (más néven agresszív fibromatosis vagy desmoid típusú fibromatosis) agresszív, nem áttétet képező lágyrészdaganatok, amelyek hajlamosak a kiújulásra. Az Egyesült Államokban évente körülbelül 1000-1650 embernél diagnosztizálnak desmoid daganatot, és körülbelül 10 000-11 000 aktívan kezelt beteg van. Az érintettek legyengítő fájdalommal, deformációval és bizonyos esetekben életveszélyes szervkárosodással szembesülnek. A desmoid daganatokhoz kapcsolódó krónikus fájdalom és fizikai korlátok magas klinikai terheléshez és az életminőség romlásához vezetnek. Bár a desmoid daganatok nem számítanak rákos megbetegedésnek, gyakran szisztémás kezelést igényelnek a maradandó rokkantság megelőzése és a betegségteher enyhítése érdekében.

    A Varegacestatról

    A Varegacestat (korábban AL102) egy vizsgálati, orális, napi egyszeri gamma-szekretáz inhibitor. 2025 decemberében az Immunome pozitív eredményekről számolt be a varegacesztáttal végzett 3. fázisú RINGSIDE-kísérletben progresszív desmoid tumorban szenvedő felnőtteknél. A RINGSIDE adatait szóbeli bemutatásra választották ki az ASCO 2026-os éves találkozóján.

    Az Immunome, Inc.-ről

    Az Immunome egy klinikai stádiumú, célzott onkológiai vállalat, amely elkötelezte magát az első osztályú és kategóriájában legjobb célzott rákterápiák fejlesztése mellett. A terápiák innovatív portfólióját fejlesztjük, olyan vezető szerepre támaszkodva, amely korábban kulcsszerepet játszott az élvonalbeli terápiák tervezésében, fejlesztésében és kereskedelmi forgalomba hozatalában, beleértve az antitest-gyógyszer konjugált terápiákat is. Csővezetékünk magában foglalja a varegacestatot, egy késői klinikai stádiumú GSI-t; IM-1021, egy klinikai stádiumú ROR1 ADC; és az IM-3050, egy FAP-célzott sugárterápia, amely nemrégiben kapott IND-kezelést. Emellett a korai stádiumú ADC-k széles portfólióját is előmozdítjuk, amelyek nem nyilvános szolid tumoros célpontokat követnek. További információért látogasson el a www.immunome.com

    webhelyre

    Figyelmeztető nyilatkozat az előretekintő nyilatkozatokkal kapcsolatban

    A sajtóközleményben szereplő állítások, amelyek természetüknél fogva nem pusztán történelmi jellegűek, az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében „előretekintő kijelentések”. Olyan szavakat használunk, mint „elkötelezettség”, „előremutató, előremutató”, „beazonosításra” és hasonló kifejezések. nyilatkozatok. Ezek az előretekintő kijelentések magukban foglalják a varegacestatban rejlő lehetőségekre vonatkozó kijelentéseket, beleértve a terápiás előnyeit, azt a képességét, hogy értelmes új orális kezelési lehetőséget biztosítson, valamint a szabályozási eredményeket; Az Immunome azt tervezi, hogy további adatokat szolgáltat a RINGSIDE-próbából; a varegacestat folyamatos fejlődése; és a vezetés jövőre vonatkozó szándékaira, terveire, hiedelmeire, elvárásaira vagy előrejelzéseire vonatkozó egyéb nyilatkozatok.

    Ezek az előretekintő állítások az Immunome jelenlegi várakozásain alapulnak, és olyan feltételezéseket tartalmaznak, amelyek soha nem valósulnak meg, vagy tévesnek bizonyulhatnak; következésképpen a tényleges eredmények számos tényező miatt lényegesen eltérhetnek a kifejezett vagy hallgatólagos eredményektől, ideértve a varegacesztátra vonatkozó NDA-beadványhoz kapcsolódó kockázatokat is, mint például a lehetséges késések vagy a hatósági jóváhagyás meg nem szerzése; a varegacesztát biztonsági profiljával kapcsolatos kockázatok; a varegacesztát címkézésével és forgalmazásával kapcsolatos kockázatok, ha jóváhagyják; Az Immunome azon képessége, hogy növelje és fejlessze a folyamatot, és végrehajtsa üzleti tervét; és egyéb kockázatok és bizonytalanságok, amelyek az Immunome 2025. december 31-én végződött évre vonatkozó 10-K formanyomtatványon a „Kockázati tényezők” felirat alatt találhatók, és 2026. március 3-án kerültek benyújtásra az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez.

    Ezek a dokumentumok a www.Fiimnancial.com weboldalon is elérhetők a www.Fiimnannyals.com link alatt. a „Befektetők” fülre. A jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentések csak a jelen sajtóközlemény keltétől állnak rendelkezésre. A törvény által előírtak kivételével az Immunome semmilyen kötelezettséget nem vállal, és nem kívánja frissíteni a jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő kijelentéseket.

    Forrás: Immunome, Inc.

    Forrás: HealthDay

    A Varegacestat FDA jóváhagyási előzményei

    További hírforrások

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új gyógyszerjóváhagyások
  • Új gyógyszeralkalmazások
    • ClinicalClinical
  • Eredmények
  • Általános gyógyszerengedélyek
  • Drugs.com Podcast

    • Iratkozzon fel hírlevelünkre

    , hogy a legérdekesebb híreinkre feliratkozhasson.

    a postaládájában.

    Elküldve : 2026-04-30 15:14

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak