イムノーム、成人デスモイド腫瘍治療薬バレガセスタットの新薬申請を米国FDAに提出したことを発表

治療薬: デスモイド腫瘍

イムノーム、成人デスモイド腫瘍治療用のバレガセスタットの新薬申請を米国 FDA に提出したことを発表

ワシントン州ボセル、2026 年 4 月 29 日 – Immunome, Inc.ファーストインクラスおよびクラス最高の標的がん治療法の開発に取り組んでいるバイオテクノロジー企業（ナスダック: IMNM）は本日、成人デスモイド腫瘍の治療を目的とした治験薬のバレガセスタット（1日1回投与の経口ガンマセクレターゼ阻害剤（GSI））について、米国食品医薬品局（FDA）に新薬申請（NDA）を提出したと発表した。

新薬申請（NDA）は、プラセボと比較した無増悪生存期間の大幅な改善（ハザード比 = 0.16、p<0.0001）を含む、第 3 相 RINGSIDE の良好な結果によって裏付けられました（ハザード比 = 0.16、p<0.0001）

試験はまた、バレガセタットの客観的奏効率が 56% であり、主要な副次評価項目もすべて満たしました

2026 ASCO 年次での口頭発表用に選択された第 3 相 RINGSIDE の詳細なデータ会議

「バレガセスタットの NDA 提出は、Immunome にとって重要なマイルストーンです。これは、RINGSIDE データセットの強みと、このプログラムを推進するチームのコミットメントを反映しています。」と Immunome の社長兼最高経営責任者である Clay B. Siegal 博士は述べています。「私たちは、バレガセスタットが進行性デスモイド腫瘍の成人に有意義な新たな経口治療選択肢を提供する可能性があると信じており、この申請を可能にした患者、家族、研究者、研究施設チームの参加に感謝しています。」

このNDAは、進行性デスモイド腫瘍患者を対象としたバレガセスタットの世界的無作為化二重盲検プラセボ対照第3相RINGSIDE試験の肯定的な結果によって裏付けられています。

この試験は、無増悪生存期間の改善という主要評価項目を達成し、プラセボと比較して統計的に有意かつ臨床的に意味のある改善を示し、疾患進行または死亡のリスクが 84% 減少しました (ハザード比 (HR) = 0.16、95% CI: 0.071、0.375; p<0.0001)。 RECIST v1.1に基づく確定客観的奏効率（ORR）は、盲検化された独立中央レビューで評価したところ、バレガセスタットで56%、プラセボで9%でした（p<0.0001）。

探索的解析において、バレガセスタットは、盲検化された独立中央レビューで評価したところ、腫瘍体積の最良変化中央値が-83%、プラセボで+11%であることが実証されました。さらに、この試験は主要な副次評価項目をすべて満たし、バレガセスタットは画期的な腫瘍体積の減少と最悪の痛みの強さにおいてプラセボと比較して統計的に有意な改善を達成しました。

バレガセスタットは一般に忍容性が高く、GSI クラスと一致する管理可能な安全性プロファイルを備えていました。治療群の参加者に最も多かった有害事象は、下痢（82％）、倦怠感（44％）、発疹（43％）、吐き気（35％）、咳（34％）でした。ほとんどのイベントはグレード 1 または 2 でした。

Immunome は以前、RINGSIDE のデータが、2026 年 5 月 29 日から 6 月 2 日にシカゴで開催される 2026 米国臨床腫瘍学会 (ASCO) 年次総会の口頭抄録セッションでの発表に選ばれたと発表しました。

RINGSIDE 試験について

世界的な無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相 RINGSIDE 試験 (NCT04871282) では、進行性デスモイド腫瘍患者におけるバレガセスタットの有効性と安全性が評価されました。合計 156 人の患者が無作為に割り付けられ、病気が進行するか死亡するまで毎日バレガセスタット 1.2 mg を投与するか、またはプラセボを投与されました。これは、この集団における最大の無作為化研究となります。この試験の主要評価項目は、盲検化された独立した中央レビューによって評価された無増悪生存期間でした。統計的に管理された二次エンドポイントは、RECIST v1.1を使用したORRと24週目の腫瘍体積の変化（両方とも盲検独立中央レビューによって決定）、および患者報告アウトカム手段を使用して決定された12週目の疼痛強度の変化で確認されました。追加の副次評価項目には、奏効期間、腫瘍体積の最良の減少、患者報告の転帰、安全性と忍容性が含まれていました。 RINGSIDE にはオープンレーベル拡張フェーズが含まれており、現在進行中です。

デスモイド腫瘍について

デスモイド腫瘍 (進行性線維腫症またはデスモイド型線維腫症とも呼ばれる) は、再発しやすい進行性の非転移性軟部腫瘍です。米国では毎年約 1,000 ～ 1,650 人がデスモイド腫瘍と診断され、積極的に管理されている患者は約 10,000 ～ 11,000 人です。影響を受けた人々は衰弱性の痛み、変形、そして場合によっては生命を脅かす臓器損傷に直面します。デスモイド腫瘍に伴う慢性的な痛みと身体的制限は、高い臨床負担と生活の質の低下につながります。デスモイド腫瘍は癌性とは考えられていませんが、永久的な障害を予防し、病気の負担を軽減するために全身治療が必要となることがよくあります。

バレガセスタットについて

バレガセスタット (旧名 AL102) は、1 日 1 回投与の治験中の経口ガンマセクレターゼ阻害剤です。 2025年12月、Immunomeは、進行性デスモイド腫瘍を有する成人を対象としたバレガセスタットの第3相RINGSIDE試験で肯定的なトップライン結果を報告した。 RINGSIDE のデータは、2026 年の ASCO 年次総会での口頭発表に選ばれました。

Immunome, Inc. について

Immunome は、ファーストインクラスおよびクラス最高のがん標的療法の開発に注力する、臨床段階の標的腫瘍学企業です。当社は、抗体薬物複合体療法を含む最先端の治療法の設計、開発、商業化においてこれまで重要な役割を果たしてきたリーダーシップを活用し、革新的な治療薬ポートフォリオを推進しています。当社のパイプラインには、後期臨床段階の GSI であるバレガセスタットが含まれています。 IM-1021、臨床段階のROR1 ADC。 IM-3050は、最近IND認可を受けたFAP標的放射線療法です。当社はまた、未公開の固形腫瘍標的を追求する初期段階の ADC の広範なポートフォリオを推進しています。詳細については、www.immunome.com をご覧ください

将来の見通しに関する記述に関する注意事項

このプレスリリースに記載されている、本質的に純粋に歴史的なものではない記述は、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における「将来の見通しに関する記述」です。当社では、これらの将来の見通しに関する記述を識別するために、「コミットメント」、「前進している」、「信じている」、「可能性がある」などの言葉、および同様の表現を使用しています。これらの将来予想に関する記述には、バレガセスタットの治療上の利点、有意義な新しい経口治療選択肢を提供する能力、規制上の成果など、バレガセスタットの可能性に関する記述が含まれます。 Immunome は、RINGSIDE 試験からの追加データを提供する予定です。バレガセスタットの継続的な進歩。および将来に対する経営陣の意図、計画、信念、期待、予測に関するその他の記述。

これらの将来予想に関する記述は、Immunome の現在の予想に基づいており、決して実現しない可能性、または間違っていることが判明する可能性のある仮定を含んでいます。したがって、実際の結果は、潜在的な遅延や規制当局の承認取得の失敗など、バレガセスタットの NDA 申請に関連するリスクを含む多くの要因により、明示または黙示された結果と大きく異なる可能性があります。バレガセスタットの安全性プロファイルに関連するリスク。承認された場合、バレガセスタットのラベル表示と商品化に関連するリスク。 Immunome のパイプラインを成長および前進させ、事業計画を実行する能力。およびその他のリスクおよび不確実性は、2026 年 3 月 3 日に証券取引委員会に提出された、2025 年 12 月 31 日終了年度の Immunome の Form 10-K 年次報告書の「リスク要因」というキャプションに含まれています。

これらの文書は、Immunome の Web サイト (www.immunome.com) で「投資家」の下にある「財務」リンクをクリックすることでもアクセスできます。タブ。このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述は、このプレスリリースの日付時点でのみ作成されています。法律で義務付けられている場合を除き、Immunome は、このプレスリリースに含まれる将来の見通しに関する記述を更新する義務を負わず、更新するつもりもありません。

出典: Immunome, Inc.

出典: HealthDay

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投稿しました : 2026-04-30 15:14

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