Immunome ogłasza złożenie wniosku o nowy lek do amerykańskiej FDA dotyczący Varegacestatu do leczenia dorosłych z guzami desmoidalnymi

Leczenie: guza desmoidalnego

Immunome ogłasza złożenie wniosku o nowy lek do amerykańskiej FDA w sprawie waregacestatu do leczenia dorosłych z guzami desmoidalnymi

BOTHELL, Waszyngton, 29 kwietnia 2026 r. – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), firma biotechnologiczna zaangażowana w opracowywanie pierwszych w swojej klasie i najlepszych w swojej klasie celowanych terapii przeciwnowotworowych, ogłosiła dziś złożenie wniosku o nowy lek (NDA) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dla varegacestatu, eksperymentalnego, doustnego, podawanego raz dziennie inhibitora sekretazy gamma (GSI), stosowanego w leczeniu dorosłych z guzami desmoidalnymi.

Wsparty nowy wniosek o lek (NDA) dzięki pozytywnym wynikom fazy 3 RINGSIDE, w tym znacznej poprawie czasu przeżycia wolnego od progresji w porównaniu z placebo (współczynnik ryzyka = 0,16, p<0,0001)

W badaniu osiągnięto również wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, przy czym varegacestat zapewnił obiektywny odsetek odpowiedzi wynoszący 56%

Szczegółowe dane badania RINGSIDE fazy 3 wybrane do ustnej prezentacji na dorocznym spotkaniu ASCO w 2026 r.

„Przesłanie varegacestatu do NDA stanowi ważny kamień milowy dla Immunome. Odzwierciedla siłę zbioru danych RINGSIDE i zaangażowanie zespołu rozwijającego ten program” – powiedział dr Clay B. Siegall, prezes i dyrektor generalny Immunome. „Wierzymy, że waregacestat może zapewnić dorosłym chorym na postępujące guzy desmoidalne nową, znaczącą opcję leczenia doustnego i jesteśmy wdzięczni pacjentom, rodzinom, badaczom i zespołom z ośrodków badawczych, których udział umożliwił złożenie wniosku.”

NDA jest poparta pozytywnymi wynikami globalnego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego placebo badania fazy 3 RINGSIDE dotyczącego waregacestatu u pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi.

W badaniu osiągnięto główny punkt końcowy, jakim była poprawa czasu przeżycia wolnego od progresji, wykazując statystycznie istotną i klinicznie znaczącą poprawę w porównaniu z placebo, z 84% zmniejszeniem ryzyka progresji choroby lub zgonu (współczynnik ryzyka (HR) = 0,16, 95% CI: 0,071, 0,375; p<0,0001). Wskaźnik potwierdzonych obiektywnych odpowiedzi (ORR) na podstawie RECIST v1.1 wyniósł 56% w przypadku waregacestatu w porównaniu z 9% w przypadku placebo (p<0,0001), jak oceniono w niezależnym, zaślepionym niezależnym przeglądzie centralnym.

W analizie eksploracyjnej waregacestat wykazał medianę najlepszej zmiany objętości guza wynoszącą -83% w porównaniu z +11% w przypadku placebo, jak oceniono w niezależnym, zaślepionym niezależnym przeglądzie centralnym. Ponadto w badaniu osiągnięto wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, przy czym varegacestat osiągnął statystycznie istotną poprawę w porównaniu z placebo w zakresie przełomowego zmniejszenia objętości guza i najgorszego natężenia bólu.

Waregacestat był ogólnie dobrze tolerowany, a jego profil bezpieczeństwa odpowiadał klasie GSI. Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi u uczestników grupy leczniczej były biegunka (82%), zmęczenie (44%), wysypka (43%), nudności (35%) i kaszel (34%). Większość zdarzeń miała stopień 1. lub 2.

Immunome ogłosiło wcześniej, że dane z badania RINGSIDE zostały wybrane do prezentacji podczas sesji abstraktów ustnych podczas dorocznego spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) 2026, które odbędzie się w dniach 29 maja–2 czerwca 2026 r. w Chicago.

Informacje o badaniu RINGSIDE

W globalnym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniu III fazy RINGSIDE (NCT04871282) oceniano skuteczność i bezpieczeństwo waregacestatu u pacjentów z postępującymi guzami desmoidalnymi. W sumie 156 pacjentów przydzielono losowo do grupy otrzymującej waregacestat w dawce 1,2 mg na dobę lub placebo do czasu progresji choroby lub śmierci, co stanowi największe randomizowane badanie w tej populacji. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania było przeżycie wolne od progresji oceniane w niezależnym, centralnym przeglądzie zaślepionym. Statystycznie kontrolowane drugorzędowe punkty końcowe potwierdzono ORR przy użyciu RECIST v1.1 i zmianę objętości guza w 24. tygodniu, zarówno określone w drodze zaślepionej niezależnej centralnej oceny, jak i zmianę natężenia bólu w 12. tygodniu, określoną przy użyciu instrumentu oceniającego wyniki zgłaszanego przez pacjenta. Dodatkowe drugorzędowe punkty końcowe obejmowały czas trwania odpowiedzi, najlepsze zmniejszenie objętości guza, wyniki zgłaszane przez pacjentów oraz bezpieczeństwo i tolerancję. RINGSIDE obejmuje fazę rozszerzenia o otwartej nazwie, która jest w toku.

Informacje o guzach desmoidalnych

Nowotwory desmoidalne (znane również jako agresywna włókniakowatość lub włókniakowatość typu desmoidalnego) to agresywne nowotwory tkanek miękkich bez przerzutów, które są podatne na nawroty. Co roku w Stanach Zjednoczonych guzy desmoidalne diagnozuje się u około 1 000–1 650 osób, a około 10 000–11 000 pacjentów jest aktywnie leczonych. Osoby dotknięte chorobą borykają się z wyniszczającym bólem, deformacją, a w niektórych przypadkach zagrażającym życiu uszkodzeniem narządów. Przewlekły ból i ograniczenia fizyczne związane z guzami desmoidalnymi prowadzą do dużego obciążenia klinicznego i pogorszenia jakości życia. Chociaż guzy desmoidalne nie są uważane za nowotwory, często wymagają leczenia systemowego, aby zapobiec trwałej niepełnosprawności i złagodzić obciążenie chorobami.

Informacje o Varegacestacie

Waregacestat (dawniej AL102) to eksperymentalny, doustny, stosowany raz dziennie inhibitor sekretazy gamma. W grudniu 2025 r. firma Immunome zgłosiła pozytywne wyniki badania klinicznego fazy 3 RINGSIDE dotyczącego stosowania waregacestatu u osób dorosłych z postępującymi guzami desmoidalnymi. Dane z RINGSIDE zostały wybrane do ustnej prezentacji na dorocznym zgromadzeniu ASCO w 2026 r.

O firmie Immunome, Inc.

Immunome to firma z branży onkologii ukierunkowanej na etap kliniczny, zaangażowana w opracowywanie najlepszych w swojej klasie i najlepszych w swojej klasie celowanych terapii przeciwnowotworowych. Rozwijamy innowacyjny portfel leków, opierając się na przywództwie, które wcześniej odgrywało kluczową rolę w projektowaniu, rozwoju i komercjalizacji najnowocześniejszych terapii, w tym terapii koniugowanych przeciwciało-lek. Nasze rurociągi obejmują varegacestat, GSI w późnym stadium klinicznym; IM-1021, ADC ROR1 na etapie klinicznym; oraz IM-3050, radioterapia ukierunkowana na FAP, która niedawno uzyskała zezwolenie IND. Rozwijamy także szeroką gamę ADC we wczesnym stadium, realizując nieujawnione cele w zakresie guzów litych. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.immunome.com

Oświadczenie ostrzegawcze dotyczące stwierdzeń dotyczących przyszłości

Stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, które nie mają charakteru wyłącznie historycznego, są „stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości” w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Używamy takich słów, jak „zaangażowanie”, „postęp”, „wierzyć”, „potencjał” i podobnych wyrażeń, aby zidentyfikować te stwierdzenia wybiegające w przyszłość. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują stwierdzenia dotyczące potencjału waregacestatu, w tym jego korzyści terapeutycznych, możliwości zapewnienia nowej, znaczącej opcji leczenia doustnego oraz wyników regulacyjnych; plany Immunome dotyczące dostarczenia dodatkowych danych z badania RINGSIDE; ciągły rozwój waregacestatu; oraz inne stwierdzenia dotyczące intencji, planów, przekonań, oczekiwań lub prognoz kierownictwa na przyszłość.

Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość opierają się na bieżących oczekiwaniach Immunome i obejmują założenia, które mogą nigdy nie zostać zrealizowane lub mogą okazać się nieprawidłowe; w związku z tym rzeczywiste wyniki mogą znacząco różnić się od wyników wyrażonych lub sugerowanych ze względu na szereg czynników, w tym ryzyko związane ze złożeniem wniosku do NDA w sprawie waregacestatu, takie jak potencjalne opóźnienia lub brak uzyskania zgody organów regulacyjnych; ryzyko związane z profilem bezpieczeństwa waregacestatu; ryzyko związane z etykietowaniem i komercjalizacją waregacestatu, jeśli zostanie zatwierdzony; Zdolność Immunome do rozwoju i doskonalenia swoich rurociągów oraz realizacji planu biznesowego; oraz inne ryzyka i niepewności uwzględnione w tytule „Czynniki ryzyka” w Raporcie rocznym Immunome na formularzu 10-K za rok zakończony 31 grudnia 2025 r., złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd w dniu 3 marca 2026 r.

Dokumenty te są również dostępne na stronie internetowej Immunome pod adresem www.immunome.com, klikając łącze „Finanse” pod zakładką Zakładka „Inwestorzy”. Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym są aktualne wyłącznie na dzień niniejszego komunikatu prasowego. O ile nie jest to wymagane przez prawo, Immunome nie przyjmuje żadnych zobowiązań i nie zamierza aktualizować żadnych stwierdzeń dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym.

Źródło: Immunome, Inc.

Źródło: HealthDay

Varegacestat Historia zatwierdzeń przez FDA

Więcej zasobów informacyjnych

Alerty narkotykowe FDA Medwatch

Daily MedNews

Wiadomości dla pracowników służby zdrowia

Zatwierdzenia nowych leków

Nowe zastosowania leków

Niedobory leków

Wyniki badań klinicznych

Zatwierdzanie leków generycznych

Podcast Drugs.com

Zapisz się do naszego biuletynu

Bez względu na interesujący Cię temat, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

Wysłano : 2026-04-30 15:14

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.