Immunome anuncia envio de pedido de novo medicamento ao FDA dos EUA para Varegacestat para tratamento de adultos com tumores desmóides

Tratamento para: tumor desmóide

Immunome anuncia envio de pedido de novo medicamento à FDA dos EUA para Varegacestat para tratamento de adultos com tumores desmóides

BOTHELL, Wash. IMNM), uma empresa de biotecnologia comprometida com o desenvolvimento de terapias direcionadas ao câncer, de primeira e melhor categoria, anunciou hoje o envio de um novo pedido de medicamento (NDA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para varegacestat, um inibidor de gama secretase (GSI) experimental, oral, uma vez ao dia, para o tratamento de adultos com tumores desmóides. placebo (taxa de risco = 0,16, p<0,0001)

O ensaio também atingiu todos os principais desfechos secundários, com o varegacestat proporcionando uma taxa de resposta objetiva de 56%

Dados detalhados da Fase 3 RINGSIDE selecionados para apresentação oral na Reunião Anual da ASCO de 2026

"O envio do NDA do varegacestat representa um marco importante para a Immunome. Ele reflete a força do conjunto de dados RINGSIDE e o compromisso da equipe no avanço deste programa", disse Clay B. Siegall, Ph.D., presidente e CEO da Immunome. “Acreditamos que o varegacestat tem o potencial de fornecer aos adultos com tumores desmóides progressivos uma nova opção de tratamento oral significativa e somos gratos aos pacientes, famílias, investigadores e equipes do local de estudo cuja participação tornou esta submissão possível.”

O NDA é apoiado por resultados positivos do ensaio RINGSIDE de Fase 3 global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de varegacestat em pacientes com tumores desmóides em progressão.

O estudo atingiu seu objetivo primário de melhorar a sobrevida livre de progressão, demonstrando uma melhora estatisticamente significativa e clinicamente significativa em comparação ao placebo, com uma redução de 84% no risco de progressão da doença ou morte (taxa de risco (HR) = 0,16, IC 95%: 0,071, 0,375; p<0,0001). A taxa de resposta objetiva (ORR) confirmada com base no RECIST v1.1 foi de 56% com varegacestat vs. 9% com placebo (p<0,0001), conforme avaliado por uma revisão central independente e cega.

Em uma análise exploratória, o varegacestat demonstrou uma melhor alteração mediana no volume do tumor de -83% vs. +11% com placebo, conforme avaliado por uma revisão central independente e cega. Além disso, o estudo atingiu todos os principais desfechos secundários, com o varegacestat alcançando melhorias estatisticamente significativas em comparação ao placebo na redução marcante do volume do tumor e na pior intensidade da dor.

O varegacestat foi geralmente bem tolerado, com um perfil de segurança administrável consistente com a classe GSI. Os eventos adversos mais comuns para os participantes do braço de tratamento foram diarreia (82%), fadiga (44%), erupção cutânea (43%), náusea (35%) e tosse (34%). A maioria dos eventos foi de grau 1 ou 2.

A Immunome anunciou anteriormente que os dados do RINGSIDE foram selecionados para apresentação em uma sessão de resumo oral na Reunião Anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica (ASCO) de 2026, que acontecerá de 29 de maio a 2 de junho de 2026 em Chicago.

Sobre o ensaio RINGSIDE

O ensaio RINGSIDE de Fase 3 global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo (NCT04871282) avaliou a eficácia e a segurança do varegacestat em pacientes com tumores desmóides em progressão. Um total de 156 pacientes foram randomizados para receber varegacestat 1,2 mg por dia ou placebo até progressão da doença ou morte, representando o maior estudo randomizado nesta população. O objetivo primário do estudo foi a sobrevida livre de progressão, avaliada por uma revisão central independente e cega. Os objetivos secundários estatisticamente controlados foram a ORR confirmada utilizando RECIST v1.1 e a alteração no volume do tumor na semana 24, ambos determinados por revisão central independente e cega, bem como a alteração na intensidade da dor na semana 12, conforme determinado utilizando um instrumento de resultados relatado pelo paciente. Os desfechos secundários adicionais incluíram duração da resposta, melhor redução no volume do tumor, resultados relatados pelo paciente e segurança e tolerabilidade. RINGSIDE inclui uma fase de extensão aberta, que está em andamento.

Sobre os tumores desmóides

Os tumores desmóides (também conhecidos como fibromatose agressiva ou fibromatose do tipo desmóide) são tumores agressivos de tecidos moles não metastáticos que são propensos à recorrência. Aproximadamente 1.000-1.650 pessoas são diagnosticadas com tumores desmóides a cada ano nos Estados Unidos, e há aproximadamente 10.000-11.000 pacientes tratados ativamente. As pessoas afetadas enfrentam dores debilitantes, deformidades e, em alguns casos, danos a órgãos com risco de vida. A dor crônica e as limitações físicas associadas aos tumores desmóides levam a uma alta carga clínica e comprometimento da qualidade de vida. Embora os tumores desmóides não sejam considerados cancerígenos, muitas vezes requerem tratamento sistêmico para prevenir a incapacidade permanente e aliviar a carga da doença.

Sobre o Varegacestat

O Varegacestat (anteriormente AL102) é um inibidor experimental da gama secretase, oral, uma vez ao dia. Em dezembro de 2025, a Immunome relatou resultados positivos para o ensaio RINGSIDE de Fase 3 do varegacestat em adultos com tumores desmóides em progressão. Os dados da RINGSIDE foram selecionados para apresentação oral na Reunião Anual da ASCO de 2026.

Sobre a Immunome, Inc.

A Immunome é uma empresa de oncologia direcionada para estágio clínico, comprometida com o desenvolvimento de terapias contra o câncer direcionadas, de primeira e melhor categoria. Estamos avançando em um portfólio inovador de terapias, com base na liderança que anteriormente desempenhou papéis importantes na concepção, desenvolvimento e comercialização de terapias de ponta, incluindo terapias conjugadas anticorpo-fármaco. Nosso pipeline inclui varegacestat, um GSI em estágio clínico tardio; IM-1021, um ADC ROR1 em estágio clínico; e IM-3050, uma radioterapia direcionada à FAP que recentemente recebeu autorização do IND. Também estamos desenvolvendo um amplo portfólio de ADCs em estágio inicial que buscam alvos tumorais sólidos não divulgados. Para obter mais informações, visite www.immunome.com

Declaração de advertência sobre declarações prospectivas

As declarações contidas neste comunicado à imprensa que não são de natureza puramente histórica são “declarações prospectivas” na acepção da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Usamos palavras como “compromisso”, “avanço”, “acredito”, “potencial” e expressões semelhantes para identificar essas declarações prospectivas. Estas declarações prospectivas incluem declarações sobre o potencial do varegacestat, incluindo seus benefícios terapêuticos, sua capacidade de fornecer uma nova opção de tratamento oral significativa e resultados regulatórios; Os planos da Immunome de fornecer dados adicionais do ensaio RINGSIDE; o avanço contínuo do varegacestat; e outras declarações sobre intenções, planos, crenças, expectativas ou previsões da administração para o futuro.

Essas declarações prospectivas baseiam-se nas expectativas atuais da Immunome e envolvem suposições que podem nunca se materializar ou podem se revelar incorretas; consequentemente, os resultados reais podem diferir materialmente daqueles expressos ou implícitos devido a uma série de fatores, incluindo riscos relacionados com a submissão da NDA para o varegacestat, tais como potenciais atrasos ou falha na obtenção de aprovação regulamentar; riscos relacionados com o perfil de segurança do varegacestat; riscos relacionados à rotulagem e comercialização do varegacestat, se aprovado; A capacidade da Immunome de crescer e avançar em seu pipeline e executar seu plano de negócios; e outros riscos e incertezas incluídos no título “Fatores de Risco” no Relatório Anual da Immunome no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2025, arquivado na Securities and Exchange Commission em 3 de março de 2026.

Esses documentos também podem ser acessados no site da Immunome em www.immunome.com clicando no link “Financeiro” na guia “Investidores”. As declarações prospectivas incluídas neste comunicado à imprensa são feitas somente na data deste comunicado à imprensa. Exceto conforme exigido por lei, a Immunome não assume nenhuma obrigação e não pretende atualizar quaisquer declarações prospectivas incluídas neste comunicado à imprensa.

Fonte: Immunoma, Inc.

Fonte: HealthDay

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Postou : 2026-04-30 15:14

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