Immunome ประกาศยื่นคำขอใช้ยาใหม่ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับยา Varegacestat สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอก Desmoid

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: เนื้องอก Desmoid

Immunome ประกาศยื่นคำขอใช้ยาใหม่ต่อ FDA ของสหรัฐอเมริกาสำหรับยา Varegacestat สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอก Desmoid

BOTHELL, Wash. 29 เมษายน 2569 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่มุ่งมั่นที่จะพัฒนาวิธีการรักษามะเร็งแบบกำหนดเป้าหมายระดับเฟิร์สคลาสและดีที่สุดในคลาส ได้ประกาศยื่นคำขอรับสิทธิบัตรยาใหม่ (NDA) ต่อสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ของสหรัฐอเมริกา สำหรับยา varegacestat ซึ่งเป็นยายับยั้งการหลั่งแกมมา (GSI) ในรูปแบบรับประทานที่ใช้รับประทานวันละครั้ง วันละครั้ง สำหรับการรักษาผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเดสมอยด์

  • การสมัครยาใหม่ (NDA) ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์เชิงบวกในระยะที่ 3 RINGSIDE รวมถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสำคัญในการรอดชีวิตโดยปราศจากการลุกลามเทียบกับยาหลอก (อัตราส่วนอันตราย = 0.16, p<0.0001)
  • การทดลองยังบรรลุเป้าหมายรองที่สำคัญทั้งหมดด้วย varegacestat ให้อัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ที่ 56%
  • ข้อมูล RINGSIDE ระยะที่ 3 แบบละเอียดที่เลือกไว้สำหรับการนำเสนอแบบปากเปล่าในการประชุมประจำปี ASCO ประจำปี 2026

    • “การส่ง NDA ของ varegacestat ถือเป็นหลักชัยสำคัญสำหรับ Immunome ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความแข็งแกร่งของชุดข้อมูล RINGSIDE และความมุ่งมั่นของทีมที่พัฒนาโครงการนี้” Clay B. Siegall, Ph.D. ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Immunome กล่าว “เราเชื่อว่า varegacestat มีศักยภาพในการให้ทางเลือกใหม่ในการรักษาเนื้องอกเดสมอยด์ในผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ในผู้ใหญ่ และเรารู้สึกขอบคุณผู้ป่วย ครอบครัว ผู้วิจัย และทีมงานในสถานที่ทำการศึกษาที่มีส่วนร่วมในการทำให้ข้อเสนอนี้เป็นไปได้”

    NDA ได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลอง varegacestat ระยะที่ 3 แบบสุ่ม ปกปิดสองด้าน และมีการควบคุมด้วยยาหลอกทั่วโลก ในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ที่กำลังลุกลาม

    การทดลองบรรลุเป้าหมายหลักในการปรับปรุงการอยู่รอดโดยปราศจากการลุกลาม ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก เมื่อเทียบกับยาหลอก โดยลดความเสี่ยงของการลุกลามของโรคหรือการเสียชีวิตลง 84% (อัตราส่วนอันตราย (HR) = 0.16, 95% CI: 0.071, 0.375; p<0.0001) อัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) ที่ยืนยันโดย RECIST เวอร์ชัน 1.1 คือ 56% เมื่อใช้ varegacestat เทียบกับ 9% เมื่อใช้ยาหลอก (p<0.0001) ตามการประเมินโดยการทบทวนจากส่วนกลางโดยปกปิดข้อมูล

    ในการวิเคราะห์เชิงสำรวจ varegacestat แสดงให้เห็นค่ามัธยฐานการเปลี่ยนแปลงที่ดีที่สุดในปริมาตรของเนื้องอกที่ -83% เทียบกับ +11% เมื่อใช้ยาหลอก ซึ่งประเมินโดยการทบทวนจากส่วนกลางโดยปกปิดข้อมูล นอกจากนี้ การทดลองบรรลุเป้าหมายรองที่สำคัญทั้งหมด โดย varegacestat มีการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติ เทียบกับยาหลอกในการลดปริมาตรเนื้องอกที่สำคัญและความรุนแรงของความเจ็บปวดที่เลวร้ายที่สุด

    โดยทั่วไปแล้ว Varegacestat สามารถทนต่อยาได้ดี โดยมีโปรไฟล์ด้านความปลอดภัยที่สามารถจัดการได้ซึ่งสอดคล้องกับระดับ GSI เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดสำหรับผู้เข้าร่วมในกลุ่มการรักษา ได้แก่ ท้องร่วง (82%) เหนื่อยล้า (44%) ผื่น (43%) คลื่นไส้ (35%) และไอ (34%) กิจกรรมส่วนใหญ่เป็นระดับ 1 หรือ 2

    ก่อนหน้านี้ Immunome ได้ประกาศว่ามีการเลือกข้อมูลจาก RINGSIDE เพื่อนำเสนอในเซสชันนามธรรมแบบปากเปล่าในการประชุมประจำปี American Society of Clinical Oncology (ASCO) ประจำปี 2026 ซึ่งจะจัดขึ้นในวันที่ 29 พฤษภาคม-2 มิถุนายน 2026 ในชิคาโก

    เกี่ยวกับการทดลอง RINGSIDE

    การทดลอง RINGSIDE ระยะที่ 3 แบบสุ่ม ปกปิดสองทาง และมีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอกทั่วโลก (NCT04871282) ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ varegacestat ในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ที่กำลังลุกลาม ผู้ป่วยทั้งหมด 156 รายได้รับการสุ่มให้ได้รับ varegacestat 1.2 มก. ต่อวันหรือได้รับยาหลอกจนกว่าโรคจะลุกลามหรือเสียชีวิต ถือเป็นการศึกษาแบบสุ่มที่ใหญ่ที่สุดในประชากรกลุ่มนี้ จุดสิ้นสุดหลักของการทดลองคือการรอดชีวิตที่ปราศจากความก้าวหน้า ซึ่งประเมินโดยการทบทวนจากส่วนกลางที่เป็นอิสระโดยไม่เปิดเผย จุดสิ้นสุดรองที่มีการควบคุมทางสถิติได้รับการยืนยัน ORR โดยใช้ RECIST เวอร์ชัน 1.1 และการเปลี่ยนแปลงปริมาตรเนื้องอกในสัปดาห์ที่ 24 ทั้งสองถูกกำหนดโดยการทบทวนจากส่วนกลางที่เป็นอิสระแบบปกปิด เช่นเดียวกับการเปลี่ยนแปลงความรุนแรงของความเจ็บปวดในสัปดาห์ที่ 12 ตามที่กำหนดโดยใช้เครื่องมือรายงานผลลัพธ์ที่ผู้ป่วย จุดสิ้นสุดรองเพิ่มเติม ได้แก่ ระยะเวลาของการตอบสนอง การลดปริมาตรของเนื้องอกได้ดีที่สุด ผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงาน และความปลอดภัยและความทนทาน RINGSIDE รวมถึงระยะการขยาย open-label ซึ่งกำลังดำเนินอยู่

    เกี่ยวกับเนื้องอก Desmoid

    เนื้องอก Desmoid (หรือที่เรียกว่า fibromatosis แบบลุกลามหรือ fibromatosis ชนิด desmoid) คือเนื้องอกในเนื้อเยื่ออ่อนที่ไม่แพร่กระจายที่ลุกลามและมีแนวโน้มที่จะกลับมาเป็นซ้ำ ในแต่ละปีมีผู้ป่วยประมาณ 1,000-1,650 รายที่ได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นเนื้องอก Desmoid และมีผู้ป่วยที่ได้รับการจัดการอย่างแข็งขันประมาณ 10,000-11,000 ราย ผู้ที่ได้รับผลกระทบจะต้องเผชิญกับความเจ็บปวด ความผิดปกติ และในบางกรณีอาจเกิดความเสียหายต่ออวัยวะที่คุกคามถึงชีวิตได้ ความเจ็บปวดเรื้อรังและข้อจำกัดทางกายภาพที่เกี่ยวข้องกับเนื้องอกเดสมอยด์ทำให้เกิดภาระทางคลินิกที่สูงและทำให้คุณภาพชีวิตบกพร่อง แม้ว่าเนื้องอกเดสมอยด์จะไม่ถือว่าเป็นมะเร็ง แต่มักต้องการการรักษาอย่างเป็นระบบเพื่อป้องกันความพิการถาวรและบรรเทาภาระโรค

    เกี่ยวกับ Varegacestat

    Varegacestat (เดิมชื่อ AL102) เป็นตัวยับยั้งการหลั่งแกมมาแบบรับประทานในการวิจัย รับประทานวันละครั้ง ในเดือนธันวาคม พ.ศ. 2568 Immunome รายงานผลสรุปเชิงบวกสำหรับการทดลอง VAregacestat ระยะที่ 3 RINGSIDE ในผู้ใหญ่ที่มีเนื้องอกเดสมอยด์ที่กำลังดำเนินไป ข้อมูลจาก RINGSIDE ได้รับเลือกสำหรับการนำเสนอแบบปากเปล่าในการประชุมประจำปี ASCO ประจำปี 2026

    เกี่ยวกับ Immunome, Inc.

    Immunome เป็นบริษัทเนื้องอกวิทยาที่มุ่งเป้าหมายทางคลินิก โดยมุ่งมั่นที่จะพัฒนาวิธีการรักษามะเร็งแบบกำหนดเป้าหมายระดับแนวหน้าและดีที่สุดในประเภทเดียวกัน เรากำลังพัฒนาผลงานด้านการบำบัดที่เป็นนวัตกรรมใหม่ โดยอาศัยความเป็นผู้นำที่เคยมีบทบาทสำคัญในการออกแบบ การพัฒนา และการจำหน่ายการบำบัดที่ล้ำสมัย รวมถึงการบำบัดแบบคอนจูเกตระหว่างแอนติบอดีและยา ไปป์ไลน์ของเราประกอบด้วย varegacestat ซึ่งเป็น GSI ระยะสุดท้ายทางคลินิก; IM-1021, ROR1 ADC ทางคลินิกระยะ; และ IM-3050 ซึ่งเป็นรังสีรักษาแบบกำหนดเป้าหมาย FAP ที่เพิ่งได้รับการรับรองจาก IND นอกจากนี้ เรายังพัฒนากลุ่มผลิตภัณฑ์ ADC ในระยะเริ่มแรกที่หลากหลายเพื่อติดตามเป้าหมายเนื้องอกชนิดแข็งที่ไม่เปิดเผย สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดดูที่ www.immunome.com

    ข้อความเตือนเกี่ยวกับข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

    ข้อความในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ซึ่งไม่ได้มีลักษณะเป็นทางประวัติศาสตร์ล้วนๆ ถือเป็น “ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า” ตามความหมายของกฎหมาย Private Securities Litigation Reform Act ปี 1995 เราใช้คำต่างๆ เช่น “ความมุ่งมั่น” “ก้าวหน้า” “เชื่อ” “ศักยภาพ” และสำนวนที่คล้ายกันเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ประกอบด้วยข้อความเกี่ยวกับศักยภาพของ varegacestat รวมถึงคุณประโยชน์ในการรักษา ความสามารถในการจัดหาทางเลือกใหม่ในการรักษาช่องปากที่มีความหมาย และผลลัพธ์ตามกฎระเบียบ แผนของ Immunome ที่จะให้ข้อมูลเพิ่มเติมจากการทดลอง RINGSIDE ความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องของ varegacestat; และข้อความอื่น ๆ เกี่ยวกับความตั้งใจ แผนงาน ความเชื่อ ความคาดหวัง หรือการคาดการณ์ในอนาคตของฝ่ายบริหาร

    ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้อิงตามการคาดการณ์ในปัจจุบันของ Immunome และเกี่ยวข้องกับสมมติฐานที่อาจไม่มีวันเกิดขึ้นจริงหรืออาจพิสูจน์ได้ว่าไม่ถูกต้อง ด้วยเหตุนี้ ผลลัพธ์ที่แท้จริงจึงอาจแตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยเนื่องมาจากปัจจัยหลายประการ รวมถึงความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการยื่น NDA สำหรับ varegacestat เช่น ความล่าช้าที่อาจเกิดขึ้นหรือความล้มเหลวในการได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบ ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับข้อมูลความปลอดภัยของ varegacestat ความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการติดฉลากและการจำหน่าย varegacestat ในเชิงพาณิชย์ หากได้รับอนุมัติ ความสามารถของ Immunome ในการเติบโตและพัฒนาไปป์ไลน์และดำเนินการตามแผนธุรกิจ และความเสี่ยงและความไม่แน่นอนอื่นๆ รวมอยู่ในหัวข้อ “ปัจจัยความเสี่ยง” ในรายงานประจำปีของ Immunome ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2568 ซึ่งยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์เมื่อวันที่ 3 มีนาคม 2569

    เอกสารเหล่านี้ยังสามารถเข้าถึงได้บนเว็บไซต์ของ Immunome ที่ www.immunome.com โดยคลิกที่ลิงก์ “การเงิน” ใต้แท็บ “นักลงทุน” ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าที่รวมอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้จัดทำขึ้น ณ วันที่เผยแพร่ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้เท่านั้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด Immunome ไม่มีภาระผูกพันและไม่ได้ตั้งใจที่จะปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ที่รวมอยู่ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้

    ที่มา: Immunome, Inc.

    ที่มา: HealthDay

    Varegacestat ประวัติการอนุมัติของ FDA

    แหล่งข่าวเพิ่มเติม

  • การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA
  • Daily MedNews
  • ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ
  • การอนุมัติยาใหม่
  • การประยุกต์ใช้ยาใหม่
  • การขาดแคลนยา
  • ผลการทดลองทางคลินิก
  • ยาสามัญ การอนุมัติ
  • Drugs.com Podcast

    • สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

    ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

    โพสต์แล้ว : 2026-04-30 15:14

    อ่านเพิ่มเติม

    ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

    มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

    การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

    คำหลักยอดนิยม