Immunome thông báo nộp đơn đăng ký thuốc mới lên FDA Hoa Kỳ về thuốc Varegacestat để điều trị cho người lớn có khối u Desmoid

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Khối u Desmoid

Immunome thông báo nộp đơn đăng ký thuốc mới lên FDA Hoa Kỳ về thuốc Varegacestat để điều trị cho người lớn có khối u Desmoid

BOTHELL, Wash. Ngày 29 tháng 4 năm 2026 – Immunome, Inc. (Nasdaq: IMNM), một công ty công nghệ sinh học công ty cam kết phát triển các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu hạng nhất và tốt nhất, hôm nay đã công bố nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho varegacestat, một loại thuốc ức chế gamma secretase (GSI) dùng một lần, mang tính nghiên cứu, để điều trị cho người lớn có khối u desmoid.

  • Ứng dụng thuốc mới (NDA) được hỗ trợ bởi các kết quả RINGSIDE Giai đoạn 3 tích cực, bao gồm cải thiện đáng kể khả năng sống sót không tiến triển so với các liệu pháp điều trị ung thư không tiến triển. giả dược (tỷ lệ rủi ro = 0,16, p<0,0001)
  • Thử nghiệm cũng đáp ứng tất cả các tiêu chí phụ quan trọng, với varegacestat mang lại tỷ lệ phản hồi khách quan là 56%
  • Dữ liệu RINGSIDE Giai đoạn 3 chi tiết được chọn để trình bày miệng tại Hội nghị thường niên ASCO 2026

    • "Việc đệ trình NDA varegacestat đánh dấu một cột mốc quan trọng đối với Immunome. Nó phản ánh sức mạnh của bộ dữ liệu RINGSIDE và cam kết của nhóm thúc đẩy chương trình này", Clay B. Siegall, Tiến sĩ, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Immunome cho biết. “Chúng tôi tin rằng varegacestat có khả năng cung cấp cho những người trưởng thành có khối u desmoid đang tiến triển một lựa chọn điều trị bằng đường uống mới có ý nghĩa và chúng tôi rất biết ơn các bệnh nhân, gia đình, nhà điều tra và nhóm tại địa điểm nghiên cứu đã tham gia vào việc đệ trình này.”

    NDA được hỗ trợ bởi các kết quả tích cực từ thử nghiệm RINGSIDE Giai đoạn 3, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược trên toàn cầu ở những bệnh nhân có khối u desmoid đang tiến triển.

    Thử nghiệm đã đạt được mục tiêu chính là cải thiện khả năng sống sót không tiến triển bệnh, chứng tỏ sự cải thiện có ý nghĩa lâm sàng và có ý nghĩa thống kê so với giả dược, với mức giảm 84% nguy cơ tiến triển bệnh hoặc tử vong (tỷ lệ nguy cơ (HR) = 0,16, KTC 95%: 0,071, 0,375; p<0,0001). Tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) được xác nhận dựa trên RECIST v1.1 là 56% với varegacestat so với 9% với giả dược (p<0,0001), được đánh giá bởi đánh giá trung tâm độc lập mù.

    Trong một phân tích thăm dò, varegacestat đã chứng minh sự thay đổi trung bình tốt nhất về thể tích khối u là -83% so với +11% với giả dược, được đánh giá bởi đánh giá trung tâm độc lập mù quáng. Ngoài ra, thử nghiệm đã đáp ứng tất cả các tiêu chí phụ quan trọng, trong đó varegacestat đạt được những cải thiện đáng kể về mặt thống kê so với giả dược trong việc giảm thể tích khối u và cường độ đau tồi tệ nhất.

    Varegacestat nhìn chung được dung nạp tốt, có hồ sơ an toàn có thể quản lý được phù hợp với phân loại GSI. Các tác dụng phụ thường gặp nhất đối với những người tham gia nhóm điều trị là tiêu chảy (82%), mệt mỏi (44%), phát ban (43%), buồn nôn (35%) và ho (34%). Hầu hết các sự kiện đều ở cấp 1 hoặc 2.

    Immunome trước đây đã thông báo rằng dữ liệu từ RINGSIDE đã được chọn để trình bày trong một phiên tóm tắt bằng miệng tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO) năm 2026, diễn ra từ ngày 29 tháng 5 đến ngày 2 tháng 6 năm 2026 tại Chicago.

    Giới thiệu về Thử nghiệm RINGSIDE

    Thử nghiệm RINGSIDE Giai đoạn 3 toàn cầu, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược (NCT04871282) đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của varegacestat ở những bệnh nhân có khối u desmoid đang tiến triển. Tổng cộng có 156 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận varegacestat 1,2 mg mỗi ngày hoặc giả dược cho đến khi bệnh tiến triển hoặc tử vong, đại diện cho nghiên cứu ngẫu nhiên lớn nhất trong dân số này. Tiêu chí chính của thử nghiệm là khả năng sống sót không tiến triển bệnh được đánh giá bằng tổng quan trung tâm độc lập mù quáng. Các tiêu chí phụ thứ cấp được kiểm soát bằng thống kê đã được xác nhận ORR bằng cách sử dụng RECIST v1.1 và sự thay đổi về thể tích khối u ở tuần 24, cả hai đều được xác định bằng đánh giá trung tâm độc lập mù quáng, cũng như sự thay đổi cường độ đau ở tuần 12 được xác định bằng cách sử dụng công cụ kết quả được bệnh nhân báo cáo. Các tiêu chí phụ bổ sung bao gồm thời gian đáp ứng, giảm thể tích khối u tốt nhất, kết quả do bệnh nhân báo cáo cũng như độ an toàn và khả năng dung nạp. RINGSIDE bao gồm giai đoạn mở rộng nhãn mở đang diễn ra.

    Giới thiệu về khối u Desmoid

    Khối u Desmoid (còn được gọi là u xơ ác tính hoặc u xơ tử cung loại desmoid) là những khối u mô mềm không di căn hung hãn và có xu hướng tái phát. Khoảng 1.000-1.650 người được chẩn đoán mắc khối u desmoid mỗi năm ở Hoa Kỳ và có khoảng 10.000-11.000 bệnh nhân được quản lý tích cực. Những người bị ảnh hưởng phải đối mặt với cơn đau suy nhược, biến dạng và trong một số trường hợp, tổn thương nội tạng đe dọa tính mạng. Cơn đau mãn tính và những hạn chế về thể chất liên quan đến khối u desmoid dẫn đến gánh nặng lâm sàng cao và chất lượng cuộc sống bị suy giảm. Mặc dù khối u xơ không được coi là ung thư nhưng chúng thường cần điều trị toàn thân để ngăn ngừa tình trạng tàn tật vĩnh viễn và giảm bớt gánh nặng bệnh tật.

    Giới thiệu về Varegacestat

    Varegacestat (trước đây là AL102) là một chất ức chế gamma secretase đang được nghiên cứu, uống, dùng một lần mỗi ngày. Vào tháng 12 năm 2025, Immunome đã báo cáo kết quả dương tính cho thử nghiệm RINGSIDE Giai đoạn 3 của thuốc varegacestat ở người lớn có khối u desmoid đang tiến triển. Dữ liệu từ RINGSIDE đã được chọn để trình bày miệng tại Hội nghị thường niên ASCO 2026.

    Giới thiệu về Immunome, Inc.

    Immunome là một công ty chuyên điều trị ung thư nhắm mục tiêu ở giai đoạn lâm sàng, cam kết phát triển các liệu pháp điều trị ung thư nhắm mục tiêu hạng nhất và tốt nhất. Chúng tôi đang thúc đẩy một danh mục trị liệu đổi mới, dựa trên sự lãnh đạo trước đây đóng vai trò quan trọng trong việc thiết kế, phát triển và thương mại hóa các liệu pháp tiên tiến, bao gồm các liệu pháp liên hợp kháng thể-thuốc. Quy trình của chúng tôi bao gồm varegacestat, GSI giai đoạn cuối lâm sàng; IM-1021, ROR1 ADC giai đoạn lâm sàng; và IM-3050, một phương pháp xạ trị nhắm mục tiêu FAP gần đây đã nhận được chứng nhận IND. Chúng tôi cũng đang thúc đẩy một danh mục rộng rãi các ADC giai đoạn đầu theo đuổi các mục tiêu khối u rắn chưa được tiết lộ. Để biết thêm thông tin, hãy truy cập www.immunome.com

    Tuyên bố cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai

    Các tuyên bố trong thông cáo báo chí này không hoàn toàn mang tính chất lịch sử mà là "tuyên bố hướng tới tương lai" theo nghĩa của Đạo luật cải cách tố tụng chứng khoán tư nhân năm 1995. Chúng tôi sử dụng các từ như "cam kết", "tiến bộ", "tin tưởng", "tiềm năng" và các cách diễn đạt tương tự để xác định các tuyên bố hướng tới tương lai này. Những tuyên bố hướng tới tương lai này bao gồm các tuyên bố về tiềm năng của varegacestat, bao gồm các lợi ích điều trị, khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị bằng miệng mới có ý nghĩa và các kết quả điều chỉnh; Kế hoạch của Immunome là cung cấp thêm dữ liệu từ thử nghiệm RINGSIDE; sự tiến bộ liên tục của varegacestat; và các tuyên bố khác liên quan đến ý định, kế hoạch, niềm tin, kỳ vọng hoặc dự đoán của ban quản lý về tương lai.

    Những tuyên bố hướng tới tương lai này dựa trên kỳ vọng hiện tại của Immunome và bao gồm các giả định có thể không bao giờ thành hiện thực hoặc có thể được chứng minh là không chính xác; do đó, kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với kết quả được thể hiện hoặc ngụ ý do một số yếu tố, bao gồm các rủi ro liên quan đến việc nộp NDA cho varegacestat, chẳng hạn như khả năng chậm trễ hoặc không nhận được sự chấp thuận theo quy định; rủi ro liên quan đến hồ sơ an toàn của varegacestat; rủi ro liên quan đến việc ghi nhãn và thương mại hóa varegacestat, nếu được phê duyệt; Khả năng của Immunome trong việc phát triển và nâng cao hệ thống cũng như thực hiện kế hoạch kinh doanh của mình; và các rủi ro cũng như sự không chắc chắn khác có trong phần chú thích “Các yếu tố rủi ro” trong Báo cáo thường niên của Immunome theo Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025, nộp cho Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch vào ngày 3 tháng 3 năm 2026.

    Bạn cũng có thể truy cập những tài liệu này trên trang web của Immunome tại www.immunome.com bằng cách nhấp vào liên kết “Tài chính” trong tab “Nhà đầu tư”. Các tuyên bố hướng tới tương lai có trong thông cáo báo chí này chỉ được đưa ra kể từ ngày phát hành thông cáo báo chí này. Trừ khi luật pháp yêu cầu, Immunome không có nghĩa vụ và không có ý định cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào có trong thông cáo báo chí này.

    Nguồn: Immunome, Inc.

    Nguồn: HealthDay

    Lịch sử phê duyệt của Varegacestat FDA

    Các nguồn tin tức khác

  • Cảnh báo về thuốc Medwatch của FDA
  • Tin tức y tế hàng ngày
  • Tin tức dành cho các chuyên gia y tế
  • Các loại thuốc mới được phê duyệt
  • Ứng dụng thuốc mới
  • Tình trạng thiếu thuốc
  • Kết quả thử nghiệm lâm sàng
  • Thuốc gốc Phê duyệt
  • Drugs.com Podcast

    • Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

    Bất kể chủ đề bạn quan tâm, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

    Đã đăng : 2026-04-30 15:14

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến