Az Incyte és a Syndax bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Niktimvo (axatilimab-csfr) 9 mg-os és 22 mg-os injekciós üvegét

Kövesse a Drugslib-et

WILMINGTON, Del. és WALTHAM, Mass., 2025. január 15. /PRNewswire/ -- Az Incyte (Nasdaq:INCY) és a Syndax Pharmaceuticals (Nasdaq:SNDX) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyott Niktimvo™ (axatilimab-csfr) 9 mg és 22 mg mennyiségben fiola méretek. A cégek várhatóan február elején rendelhetők meg az Egyesült Államokban. A Niktimvo a krónikus graft versus-host betegség (GVHD) kezelésére engedélyezett legalább két korábbi szisztémás terápia sikertelensége után legalább 40 kg-os (88,2 font) felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A Niktimvo az első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott, vényköteles kezelés krónikus GVHD kezelésére, amely a CSF-1R-t célozza meg a gyulladás és fibrózis kiváltó okainak csökkentése érdekében.

"Nagyon örülünk, hogy a GVHD közösség iránti erős elkötelezettségünkre építhetünk a Niktimvo amerikai piacra dobása, egy első osztályú terápiás szer, amely figyelemre méltó válaszokat mutatott olyan krónikus GVHD-ben szenvedő betegeknél, akiknek a válaszreakció legalább két megelőzően szuboptimális volt. a szisztémás terápia irányvonalait” – mondta Hervé Hoppenot, az Incyte vezérigazgatója. "A krónikus GVHD-vel kapcsolatos mély ismereteink és a klinikai közösséggel fennálló kapcsolataink támogatni fogják e betegek számára fontos gyógyszer sikeres bevezetését a Syndaxszal együttműködésben."

A Niktimvo-t 2024. augusztus 14-én hagyta jóvá az FDA. A jóváhagyás a globális AGAVE-201 vizsgálat pozitív adatain alapult, amelyeket a New England Journal of Medicine 2024. szeptemberében tettek közzé.1 A vizsgálat teljesítette az elsődleges végpontot minden Niktimvo-t kapó kohorszban a kéthetente 0,3 mg/ttkg-ot kapó betegek 75%-a hat hónapos kezelés után reagált. (N=79).

"A Niktimvo az első és egyetlen, az FDA által jóváhagyott anti-CSF-1R antitest, amely a krónikus GVHD gyulladásának és fibrózisának mozgatórugóit célozza meg, ezért a Niktimvo jelentős áttörést jelent a betegellátásban" - mondta. Michael Metzger, a Syndax vezérigazgatója. "Az Incyte-tal közösen várjuk, hogy egy erőteljes kereskedelmi bevezetést hajtsunk végre, és fejlesszük a kezelési paradigmát a krónikus GVHD-ben szenvedő betegek számára, akik legalább két sor szisztémás terápia után haladtak előre."

Súlyos mellékhatások a Niktimvo-t kapó betegek 44%-ánál fordultak elő (N=79). A súlyos mellékhatások több mint 2 betegnél a következők voltak: fertőzés (nem meghatározott kórokozó) (14%), vírusfertőzés (14%) és légzési elégtelenség (5,1%). A Niktimvo alkalmazását mellékhatás miatt véglegesen abbahagyták a betegek 10%-ánál, és a mellékhatások miatti dóziscsökkentést a betegek 8%-ánál. Nemkívánatos reakció miatti adagolás megszakítása a betegek 44%-ánál fordult elő. Az adagolás megszakításához vezető mellékhatások >2 betegnél a következők voltak: vírusfertőzés, fertőzés (nem meghatározott kórokozó), bakteriális fertőzés, mozgásszervi fájdalom és láz.

A leggyakoribb (≥15%) mellékhatások, beleértve a laboratóriumi eltéréseket is. emelkedett aszpartát-aminotranszferáz (AST), fertőzés (nem meghatározott kórokozó), emelkedett alanin-aminotranszferáz (ALT), csökkent foszfátszint, csökkent hemoglobin, vírusfertőzés, megnövekedett gamma-glutamil-transzferáz (GGT), mozgásszervi fájdalom, fokozott lipázszint, fáradtság, megnövekedett amiláz, emelkedett kalcium, emelkedett kreatin-foszfokináz (CPK), emelkedett alkalikus foszfatáz (ALP), hányinger, fejfájás, hasmenés, köhögés, bakteriális fertőzés, láz és nehézlégzés.

A Niktimvo jóváhagyott adagja legalább 40 kg testtömegű felnőttek és gyermekgyógyászati ​​betegek számára 0,3 mg/ttkg, legfeljebb 35 mg, intravénás infúzióként 30 percen keresztül kéthetente. A Niktimvo az egészségügyi szolgáltatók számára elérhető lesz, hogy a speciális forgalmazók hálózatán keresztül rendelhessenek 9 mg-os és 22 mg-os injekciós üvegeket is, hogy megkönnyítsék a betegek adagolását.

Az Incyte és a Syndax elkötelezett a betegek támogatása és az akadályok felszámolása mellett, hogy biztosítsák a betegek adagolását. hozzáférést a Niktimvóhoz. Az Egyesült Államokban a Niktimvót felírt jogosult betegek hozzáférhetnek az IncyteCARES-hez (Connecting to Access, Reimburse, Education and Support), egy átfogó programhoz, amely személyre szabott betegtámogatást kínál, beleértve a jogosult betegek pénzügyi támogatását, valamint folyamatos oktatást és további forrásokat. További információ az IncyteCARES-ről a http://www.incytecares.com webhelyen vagy az 1-855-452-5234 telefonszámon érhető el.

2024. augusztus 30-án az axatilimab-csfr (Niktimvo) hozzáadásra került az NCCN onkológiai klinikai gyakorlati irányelvei (NCCN Guidelines®) legújabb 2A kategóriás ajánlásaként a krónikus GVHD kezelésére, miután legalább két korábbi kezelés sikertelen volt. szisztémás terápiás vonalak legalább 40 kg testtömegű felnőtt és gyermek betegeknél.2 A kezelések a 2A kategóriába tartoznak amikor alacsonyabb szintű bizonyítékok alapján egységes az NCCN konszenzus arról, hogy a beavatkozás megfelelő. A frissített NCCN-irányelvek a www.nccn.org webhelyen érhetők el.

Az Egyesült Államokban az Incyte és a Syndax közösen értékesíti a Niktimvo-t. Az Incyte kizárólagos kereskedelmi jogokkal rendelkezik a Niktimvo számára az Egyesült Államokon kívül

A krónikus graft-versus-host betegségről (GVHD)

A krónikus GVHD egy súlyos állapot, amely allogén őssejt-transzplantációt (őssejtek átvitele donor), amelyben az adományozott sejtek immunválaszt indítanak el, és megtámadják a transzplantált recipiens szerveit. A krónikus GVHD az allogén őssejt-transzplantációt követő jelentős morbiditás és mortalitás vezető oka, és a becslések szerint a transzplantációban részesülők körülbelül 42%-ánál alakul ki, ami körülbelül 17 000 beteget érint az Egyesült Államokban.3 A krónikus GVHD-ben szenvedő betegek közel 50%-ának van szüksége rá. legalább három kezelési vonalat, hangsúlyozva a további hatékony kezelési lehetőségek szükségességét.4

Az AGAVE-201-ről

A globális AGAVE-201 dózistartományos vizsgálat az axatimab hatékonyságát, biztonságosságát és tolerálhatóságát értékelte 241 recidiváló vagy refrakter betegségben szenvedő felnőtt és gyermek betegen. aktív krónikus GVHD (GVHD), akiknek a betegsége két vagy több korábbi kezelés után előrehaladt. A betegeket véletlenszerűen besorolták a három kezelési csoport egyikébe, amelyekben az axatilimab különálló dózisát vizsgálták, 0,3 mg/ttkg kéthetente, 1,0 mg/ttkg kéthetente vagy 3,0 mg/kg négyhetente. A vizsgálat elsődleges végpontja azon betegek aránya volt az egyes dóziscsoportokban, akik a 2014-es NIH konszenzuskritériumok szerint a krónikus GVHD-re vonatkozó objektív választ értek el az 1. ciklus 7. napjára. A másodlagos végpontok közé tartozott a válasz időtartama, a napi szteroid dózis százalékos csökkentése, szervspecifikus. válaszarányok és validált életminőség-értékelések a módosított Lee tünetskálával.

Az AGAVE-201-ről további információért látogasson el a következő oldalra: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04710576.

A Niktimvo™ (axatilimab-csfr) névjegye erős

A Niktimvo (axatilimab-csfr) egy első osztályú, telepet stimuláló 1-es faktor receptort (CSF-1R) blokkoló antitest, amelyet az Egyesült Államokban a krónikus graft versus-host betegség (GVHD) kezelésére hagytak jóvá. legalább két korábbi szisztémás terápia sikertelensége után legalább 40 kg testtömegű felnőtt és gyermek betegeknél (88,2 lbs).

2016-ban a Syndax kizárólagos világméretű licencet adott az axatilimab fejlesztésére és forgalmazására az UCB-től. 2021 szeptemberében a Syndax és az Incyte kizárólagos világméretű közös fejlesztési és közös kereskedelmi licencmegállapodást kötött a krónikus GVHD-ben és bármely jövőbeni indikációban szenvedő axatilimabra vonatkozóan.

Az axatilimabot a krónikus GVHD frontvonalbeli kombinációs vizsgálataiban vizsgálják – folyamatban van egy 2. fázisú kombinációs vizsgálat ruxolitinibbel (NCT06388564) és egy szteroidokkal végzett 3. fázisú kombinációs vizsgálat (NCT06585774). Az axatilimabot egy folyamatban lévő 2. fázisú vizsgálatban is vizsgálják idiopátiás tüdőfibrózisban (NCT06132256) szenvedő betegeken.

A Niktimvo az Incyte védjegye.

Minden más védjegy a megfelelő tulajdonosok tulajdona.

FONTOS BIZTONSÁGI INFORMÁCIÓK

FIGYELMEZTETÉSEK ÉS ÓVINTÉZKEDÉSEKInfúzióval kapcsolatos reakciókA Niktimvo™ (axatilimab-csfr) infúzióval kapcsolatos reakciókat okozhat. Az infúzióval összefüggő reakciók, beleértve a túlérzékenységi reakciókat, a klinikai vizsgálatban (AGAVE-201) Niktimvo-t kapó betegek 18%-ánál, 1,3%-nál 3. vagy 4. fokozatú reakciók fordultak elő.

Előgyógyítás antihisztaminnal és lázcsillapító olyan betegek számára, akiknél korábban a Niktimvo infúzióval összefüggő reakciója volt. Figyelje meg a betegeket az infúzióval összefüggő reakciók jelei és tünetei tekintetében, beleértve a lázat, hidegrázást, bőrkiütést, kipirulást, nehézlégzést és magas vérnyomást. A reakció súlyosságától függően szakítsa meg vagy lassítsa le az infúzió sebességét, vagy végleg hagyja abba a Niktimvo alkalmazását.

Embrió-magzati toxicitásHatásmechanizmusa alapján a Niktimvo magzati károsodást okozhat, ha terhes nőnek adják be. Tájékoztassa a terhes nőket a magzatot érintő lehetséges kockázatokról. Javasolja a reproduktív képességű nőstényeknek, hogy használjanak hatékony fogamzásgátlást a Niktimvo-kezelés alatt és az utolsó adag után 30 napig.

MELLÉKHATÁSOKSúlyos mellékhatások a Niktimvo-val kezelt betegek 44%-ánál fordultak elő. (N=79). A súlyos mellékhatások több mint 2 betegnél a következők voltak: fertőzés (nem meghatározott kórokozó) (14%), vírusfertőzés (14%) és légzési elégtelenség (5,1%). A Niktimvo alkalmazását mellékhatás miatt véglegesen abbahagyták a betegek 10%-ánál, és a mellékhatások miatti dóziscsökkentést a betegek 8%-ánál. Nemkívánatos reakció miatti adagolás megszakítása a betegek 44%-ánál fordult elő. A több mint 2 betegnél az adagolás megszakításához vezető mellékhatások a következők voltak: vírusfertőzés, fertőzés (nem meghatározott kórokozó), bakteriális fertőzés, mozgásszervi fájdalom és láz.

A leggyakoribb (≥15%) mellékhatások, beleértve a laboratóriumi eltéréseket, a megnövekedett aszpartát-aminotranszferáz (AST), fertőzés (nem meghatározott kórokozó), megnövekedett alanin-aminotranszferáz (ALT), csökkent foszfátszint, csökkent hemoglobin, vírusfertőzés, megnövekedett gamma volt. glutamil-transzferáz (GGT), izom-csontrendszeri fájdalom, fokozott lipázszint, fáradtság, emelkedett amiláz, emelkedett kalciumszint, megnövekedett kreatin-foszfokináz (CPK), emelkedett alkalikus foszfatáz (ALP), hányinger, fejfájás, hasmenés, köhögés, bakteriális fertőzés, láz és nehézlégzés.

Klinikailag jelentős mellékhatások a Niktimvo-val kezelt betegek <10%-ánál a következőket tartalmazza:

  • Szembetegségek: periorbitális ödéma
  • Bőr és bőr alatti bőrbetegségek: viszketés
  • Érrendszeri betegségek: magas vérnyomás

    • Immunogenitás: Gyógyszerellenes antitestekkel összefüggő mellékhatások A klinikai vizsgálatok során Niktimvo-t kapó cGVHD-s betegek mindegyik kezelési ágában, azon betegek körében, akiknél gyógyszerellenes antitestek (ADA-k) alakultak ki, túlérzékenységi reakciók 26%-ban fordultak elő (13/50) a neutralizáló antitesttel (NAb) rendelkező betegek és a nem mentes betegek 4%-ánál (2/45). NAb.

    FELHASZNÁLÁS SPECIFIKUS POPULÁCIÓK ESETÉBENSzoptatásA szoptatott gyermeknél súlyos mellékhatások lehetősége miatt javasoljuk a nőknek, hogy ne szoptassanak a kezelés alatt és 30 nappal a Niktimvo utolsó adagja után.

    Szaporodási potenciállal rendelkező nőstények és hímekTerhességvizsgálat A Niktimvo-kezelés megkezdése előtt ellenőrizze a terhességi állapotot szaporodási potenciállal rendelkező nőstényeknél.

    Fogamzásgátlás Nőstények A Niktimvo-kezelés alatt hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk. és 30 napig a Niktimvo utolsó adagja után.

    ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁSAdagolás módosítása a mellékhatások miattAz aszpartát-aminotranszferáz (AST), alanin-aminotranszferáz (ALT), alkalikus foszfatáz (ALP), kreatin-foszfokináz (CPK) figyelése, amilázt és lipázt a Niktimvo-terápia megkezdése előtt, az első hónapban 2 hetente, és ezt követően 1-2 havonta, amíg a rendellenességek meg nem szűnnek. További ajánlásokért tekintse meg az 1. táblázatot a Felírási információkban.

    A Incyte

    Az Incyte egy globális biogyógyszeripari vállalat, amelynek küldetése a megoldás. A szabadalmaztatott terápiás szerek felfedezésével, fejlesztésével és kereskedelmi forgalomba hozatalával az Incyte első osztályú gyógyszerek portfólióját hozta létre a betegek számára, valamint egy erős termékcsaládot az onkológia, gyulladás és autoimmunitás területén. A delaware-i Wilmingtonban székhellyel rendelkező Incyte Észak-Amerikában, Európában és Ázsiában működik.

    Az Incyte-ról további információkért látogasson el az Incyte.com oldalra, vagy kövessen minket a közösségi médián: LinkedIn, X, Instagram, Facebook, YouTube.

    A Syndax-ról

    A Syndax Pharmaceuticals egy kereskedelmi szinten működő biogyógyszerészeti vállalat, amely innovatív rákterápiás csatornát fejleszt. A vállalat termékvonalának legfontosabb elemei közé tartozik a Revuforj® (revumenib), egy FDA által jóváhagyott menin inhibitor, és a Niktimvo™ (axatimab-csfr), egy FDA által jóváhagyott monoklonális antitest, amely blokkolja a telepstimuláló 1-es faktor (CSF-1) receptort. A rákkezelés újragondolása iránti elkötelezettségünktől vezérelve a Syndax azon dolgozik, hogy kiaknázza a csővezetékében rejlő lehetőségeket, és számos klinikai vizsgálatot végez a kezelés folytonossága során. További információért látogasson el a következő oldalra: www.syndax.com/, vagy kövesse a vállalatot az X-en (korábban Twitteren) és a LinkedIn-en.

    Az Incyte előretekintő nyilatkozatai

    Az itt közölt történelmi információk kivételével a sajtóközleményben szereplő kérdések, beleértve az arra vonatkozó kijelentéseket, hogy a Niktimvo sikeres kezelést nyújthat-e lehetőség krónikus GVHD-s betegek számára: a Niktimvo bevezetésével kapcsolatos elvárások; és az axatilimab azon lehetősége, hogy további betegségeket kezeljen, előrejelzéseket, becsléseket és egyéb előretekintő kijelentéseket tartalmazzon.

    Ezek az előretekintő kijelentések az Incyte jelenlegi várakozásain alapulnak, és olyan kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, amelyek a tényleges eredmények lényeges eltérését okozhatják, beleértve a váratlan fejleményeket és a következőkkel kapcsolatos kockázatokat: nem várt késések; további kutatás és fejlesztés, valamint a klinikai vizsgálatok eredményei, amelyek esetleg sikertelenek vagy nem elégségesek a vonatkozó szabályozási szabványok teljesítéséhez, vagy folyamatos fejlesztést indokolnak; elegendő számú alany bevonásának képessége a klinikai vizsgálatokba; az Egyesült Államok FDA és más, az Egyesült Államokon kívüli szabályozó hatóságok által hozott határozatok; az Incyte és partnerei termékeinek hatékonysága vagy biztonságossága; az Incyte és partnerei termékeinek piaci elfogadása; piaci verseny; értékesítési, marketing, gyártási és forgalmazási követelmények; és egyéb kockázatok, amelyeket időről időre részleteznek az Incyte Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott jelentései, beleértve a 10-Kand formanyomtatványon készített éves jelentést és a 10-Q űrlapon szereplő jelentést a 2024. szeptember 30-án végződő negyedévről. Az Incyte elhárít minden szándékát vagy kötelezettségét. frissíteni ezeket az előretekintő nyilatkozatokat.

    Syndax előretekintő nyilatkozatai

    Ez a sajtóközlemény az 1995. évi zártkörű értékpapír-perek reformtörvénye értelmében jövőbe mutató kijelentéseket tartalmaz. Az olyan szavak, mint „lehet”, „akar”, „vár”, „tervez”, „előre”, „becslés, A "szándék", "hinni" és hasonló kifejezések (valamint más szavak vagy kifejezések, amelyek jövőbeli eseményekre, feltételekre vagy körülményekre utalnak) az előretekintő kijelentések azonosítására szolgálnak. Ezek az előretekintő kijelentések a Syndax e sajtóközlemény napján érvényes várakozásain és feltételezésein alapulnak. Ezen előretekintő állítások mindegyike kockázatokat és bizonytalanságokat rejt magában. A tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek ezektől az előretekintő állításoktól. Az ebben a sajtóközleményben található előretekintő kijelentések többek között többek között a klinikai vizsgálatok előrehaladásáról, időzítéséről, klinikai fejlesztéséről és terjedelméről, a Syndax termékjelöltjeinek klinikai adatainak jelentéséről, a Syndax és partnerei elfogadásáról szóló nyilatkozatokat tartalmaznak. termékek a piacon, értékesítési, marketing, gyártási és forgalmazási követelmények, valamint termékjelöltjeink lehetséges felhasználása különféle rákos indikációk és fibrotikus betegségek kezelésére. Számos tényező okozhat eltérést a jelenlegi elvárások és a tényleges eredmények között, beleértve: a preklinikai vagy klinikai vizsgálatok során megfigyelt váratlan biztonságossági vagy hatásossági adatok; a vártnál alacsonyabb klinikai vizsgálati helyszín aktiválási vagy beiratkozási aránya; változások a Niktimvo kereskedelmi elérhetőségében; változások a várható vagy meglévő versenyben; a szabályozási környezet változásai; a Syndax munkatársainak kudarca az együttműködések vagy a termékjelöltek támogatásában vagy előmozdításában; és váratlan peres vagy egyéb viták. Az egyéb tényezőket, amelyek miatt a Syndax tényleges eredményei eltérhetnek az ebben a sajtóközleményben szereplő előretekintő nyilatkozatokban kifejezettektől vagy feltételezettektől, a Syndaxnak az Egyesült Államok Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletéhez intézett beadványai tárgyalják, beleértve a „Kockázati tényezők” szakaszt is. A törvény által előírt esetek kivételével a Syndax nem vállal kötelezettséget arra, hogy frissítse az itt található előretekintő állításokat, hogy tükrözze a várakozásokban bekövetkezett változásokat, még akkor sem, ha új információ válik elérhetővé.

    1 Wolff D, et al. Axatilimab visszatérő vagy refrakter krónikus graft-versus-host betegségben. N Engl J Med 2024;391:1002-14. DOI: 10.1056/NEJMoa2401537.2 NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology (NCCN Guidelines®) hematopoietikus sejttranszplantációhoz (HCT). 2.2024-es verzió – 2024. augusztus 30. Az NCCN semmiféle garanciát nem vállal tartalmukkal, felhasználásukkal vagy alkalmazásukkal kapcsolatban, és kizár minden felelősséget az alkalmazásukkal vagy bármilyen módon történő felhasználásukkal kapcsolatban.3 Adatok a fájlban.4 Bachier, CR. et al. ASH éves közgyűlése 2019; absztrakt #2109 A krónikus graft-versus-host betegség epidemiológiája és valós kezelése allogén hematopoietikus sejttranszplantáció után: Amerikai állítások elemzése.

    FORRÁS Syndax Pharmaceuticals; Incyte

    Elküldve : 2025-01-17 12:00

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak