Pharma bẩm sinh thông báo chỉ định trị liệu đột phá của Hoa Kỳ

Theo dõi Drugslib trên

ngày 17 tháng 2 năm 2025 - bẩm sinh Pharma SA (Euronext Paris: IPH; NASDAQ: IPHA) (Hồi bẩm sinh hoặc công ty trực tuyến) hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cho phép chỉ định trị liệu đột phá ( BTD) đến Lacutamab, một kháng thể gây độc tế bào chống KIR3DL2, để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng Sézary bị tái phát hoặc chịu lửa (R/R) sau ít nhất 2 liệu pháp hệ thống trước đó bao gồm cả Mogamulizumab.

BTD được cấp dựa trên kết quả nghiên cứu giai đoạn 1 cũng như kết quả từ nghiên cứu Tellomak giai đoạn 2, trong đó lacutamab thể hiện hiệu quả đáng khích lệ và một hồ sơ an toàn thuận lợi ở bệnh nhân sau khi điều trị, sau trị liệu với hội chứng Sézary tiến triển .

Có một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao đối với bệnh nhân mắc hội chứng Sézary. Trong dạng ung thư tế bào T ở da tích cực và hiếm gặp này, bệnh nhân mắc bệnh tiến triển thường trải qua chất lượng cuộc sống rất kém và đang rất cần các lựa chọn điều trị mới, được nhắm mục tiêu, ông Sonia Quaratino, MD, giám đốc y tế của Pharma bẩm sinh. Chỉ định trị liệu đột phá nhấn mạnh tiềm năng của Lacutamab để biến đổi sự chăm sóc của bệnh nhân bằng cách đạt được hiệu quả có ý nghĩa lâm sàng và hồ sơ an toàn thuận lợi so với các liệu pháp có sẵn. Đây là một bước quan trọng trong chiến lược bẩm sinh cho lacutamab. Chúng tôi rất vui mừng được hợp tác với FDA Hoa Kỳ để tăng tốc sự phát triển của liệu pháp này. Điều trị một tình trạng nghiêm trọng và điều đó đã cho thấy những kết quả lâm sàng sớm đáng khích lệ, điều này có thể chứng minh sự cải thiện đáng kể về điểm cuối có ý nghĩa lâm sàng so với các loại thuốc có sẵn.

Lacutamab trước đây đã nhận được chỉ định nhanh chóng của FDA vào năm 2019 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng Sézary tái phát hoặc chịu lửa đã nhận được ít nhất hai liệu pháp hệ thống trước đó cũng như chỉ định chính của cơ quan thuốc châu Âu vào năm 2020.

bẩm sinh tiếp tục phù hợp với các cơ quan quản lý xung quanh thử nghiệm giai đoạn 3 xác nhận trong CTCL và đang tích cực tìm kiếm đối tác

về u lymphoma tế bào T ở da

U lympho tế bào T ở da (CTCL) là một nhóm không đồng nhất của u lympho không Hodgkin, chủ yếu phát sinh ở da và được đặc trưng bởi sự hiện diện của các tế bào T trưởng thành vô tính. CTCL chiếm khoảng 4% của tất cả các u lympho không Hodgkin và có tuổi trung bình khi chẩn đoán 55-65 tuổi. Các loại nấm mycosis và hội chứng sézary, biến thể bạch cầu của nó, là các phân nhóm CTCL phổ biến nhất. Tỷ lệ sống chung 5 năm, phụ thuộc một phần vào phân nhóm bệnh, là khoảng 10% đối với hội chứng Sézary. Có khoảng 6.000 trường hợp CTCL mới ở châu Âu và Hoa Kỳ mỗi năm. Bệnh nhân thường trải qua chất lượng cuộc sống rất kém với ngứa nghiêm trọng và suy nhược (da ngứa mãn tính). Mặc dù có những tiến bộ gần đây, hội chứng Sézary có liên quan đến tỷ lệ tái phát cao với các liệu pháp hiện có.

Lacutamab là một kháng thể gây nhiễm độc tế bào gây nhiễm độc tế bào đầu tiên trong lớp hiện đang trong các thử nghiệm lâm sàng để điều trị ung thư tế bào T ở da (CTCL), bệnh mồ côi và u lymphoma tế bào T ngoại vi (PTCL). U lymphoms tế bào lympho T hiếm gặp có tiên lượng xấu với một vài lựa chọn điều trị hiệu quả và an toàn ở giai đoạn tiến triển.KIR3DL2 là một thụ thể ức chế của họ KIR, được biểu hiện bởi khoảng 65% bệnh nhân trên tất cả với các phân nhóm CTCL tích cực nhất định, đặc biệt là hội chứng Sézary. Nó được thể hiện bởi tối đa 50% bệnh nhân bị nấm mycosis và u lympho tế bào T ngoại vi (PTCL). Nó có một biểu hiện hạn chế đối với các mô bình thường.lacutamab được cấp chỉ định chính của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã được chỉ định theo dõi nhanh và chỉ định điều trị đột phá để điều trị bệnh nhân mắc hội chứng Sézary tái phát hoặc kháng thể nhận được ít nhất hai liệu pháp hệ thống trước đó. Lacutamab được cấp tình trạng thuốc mồ côi ở Liên minh châu Âu và Hoa Kỳ để điều trị CTCL. -Cohort Giai đoạn 2 Thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân mắc hội chứng Sézary và nấm mycosis (MF) ở Hoa Kỳ và Châu Âu. Cụ thể:

  • Đoàn 1: Lacutamab được đánh giá là một tác nhân duy nhất ở khoảng 60 bệnh nhân mắc hội chứng Sézary đã nhận được ít nhất hai liệu pháp hệ thống trước đó, bao gồm cả Mogamulizumab. Nhóm hội chứng Sézary của nghiên cứu có thể cho phép đăng ký lacutamab trong chỉ định này.
  • Đoàn 2: Lacutamab được đánh giá là một tác nhân duy nhất ở những bệnh nhân mắc MF thể hiện Kir3DL2, như được xác định tại đường cơ sở với thiết kế 2 giai đoạn Simon.
  • Đoàn 3: Lacutamab được đánh giá là một tác nhân duy nhất ở những bệnh nhân mắc MF không thể hiện Kir3DL2, như được xác định tại đường cơ sở, với thiết kế giai đoạn Simon-2.
  • Tất cả các comers: Lacutamab được đánh giá là một tác nhân duy nhất ở những bệnh nhân mắc cả MF biểu hiện KIR3DL2 và không biểu hiện để khám phá mối tương quan giữa mức độ biểu hiện KIR3DL2 và kết quả điều trị sử dụng một xét nghiệm paraffin được cố định chính thức (FFPE) được phát triển như một chẩn đoán. /li>

    Thử nghiệm được ghi danh đầy đủ. Điểm cuối chính của thử nghiệm là tỷ lệ phản hồi toàn cầu khách quan. Điểm cuối thứ cấp chính là sự sống sót không tiến triển, thời gian đáp ứng, sống sót tổng thể, chất lượng cuộc sống, dược động học và khả năng miễn dịch và các tác dụng phụ.

    Nguồn:

    Đã đăng : 2025-02-18 06:00

    Đọc thêm

    Tuyên bố từ chối trách nhiệm

    Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

    Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

    Từ khóa phổ biến