Az Insilico Medicine pozitív IIa fázisú eredményekről számolt be az ISM001-055 esetében, az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) új, első osztályú gyógyszeres kezelésében, amelyet generatív mesterséges intelligencia felhasználásával terveztek

Kövesse a Drugslib-et

CAMBRIDGE, Mass., 2024. szeptember 18. Az Insilico Medicine, a klinikai szakaszban működő generatív mesterséges intelligencia által vezérelt gyógyszerkutató cég pozitív előzetes eredményeket jelentett be az ISM001-055-öt értékelő IIa fázisú klinikai vizsgálatából. Az ISM001-055 egy első osztályú kis molekula, amely a TNIK-et (Traf2- és Nck-kölcsönhatású kináz) célozza meg, és a generatív mesterséges intelligencia felhasználásával készült az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) kezelésére. A vizsgálat teljesítette mind az elsődleges biztonsági, mind a másodlagos hatékonysági végpontokat, amelyek dózisfüggő választ mutattak ki az erőltetett vitálkapacitásban (FVC), amely az IPF-betegek tüdőfunkciójának kritikus mérőszáma.

Az Insilico szabadalmaztatott mesterséges intelligencia platformja megkönnyítette a kezelést. Az ISM001-055 célpont azonosítása és molekuláris tervezése. Fejlesztését a közelmúltban ismertették egy 2024. márciusi Nature Biotechnology dokumentumban, amely részletezte a TNIK új terápiás célpontként való azonosítását az IPF és az ISM001-055 későbbi tervezésében. Ez az átfogó tanulmány bemutatta az ISM001-055 preklinikai értékelését, valamint a 0. és Fázis I. fázisú klinikai vizsgálatokat, amelyek igazolják ennek a beavatkozásnak az IPF betegségmódosító szereként való potenciálját.

Az ISM001-055 IIa fázisú vizsgálata (NCT05938920) egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat volt, amelybe 71 IPF-ben szenvedő beteget vontak be 21 kínai helyszínen. A betegeket véletlenszerűen placebót, napi egyszeri 30 mg-ot (QD), 30 mg-ot naponta kétszer (BID) vagy 60 mg-ot QD-re 12 hétig kaptak. A betegek felvételét 2023 áprilisában kezdték meg, az utolsó alany utóellenőrzési vizitje pedig 2024 augusztusában fejeződött be. Az Egyesült Államokban folyamatban van egy párhuzamos IIa fázisú (NCT05975983) klinikai vizsgálat, amelybe aktívan bevonják a betegeket.

Ebben a 12 hetes IIa fázisú vizsgálatban az ISM001-055 minden dózisszinten elérte elsődleges végpontját, a biztonságosságot és a tolerálhatóságot.

Pozitív eredményekről számoltak be a másodlagos hatékonysági végpont esetében is, ahol dózisfüggő FVC javulást figyeltek meg. A 60 mg ISM001-055 QD-t kapó betegek mutatták be a legnagyobb javulást az FVC-ben.

A teljes fővonaladatot a közelgő orvosi konferencián teszik közzé, és a klinikai vizsgálatok eredményeit egy lektorált folyóiratban közzéteszik.

"Ezek az eredmények nagyon biztatóak, különösen az FVC dózisfüggő válasza. Az IPF egy pusztító betegség, és a tüdőfunkció javulása mindössze 12 hetes kezelés alatt ígéretes jele annak, hogy az ISM001-055 új terápiás módszert jelenthet. Az Egyesült Államokban a IIa. fázisunk aktívan toboroz betegeket” – mondta Toby M. Maher, MD, PhD, az intersticiális tüdőbetegség vezető szakértője és a vizsgálat egyik kutatója.

„Tavaly. Előadást tartottam arról, hogy a generatív mesterséges intelligencia hogyan segíthet a teljes körű gyógyszerfelderítésben a betegség modellezésétől és a célpont azonosításától a kívánt tulajdonságokkal rendelkező új gyógyszerek létrehozásáig és egy adott betegségre való felhasználásáig kináz (TNIK) gátló esettanulmányként a 0-tól az I. fázisig. Az a tény, hogy ugyanez a gyógyszer a biztonságosságon túlmenően hatásosnak bizonyult egy IIa fázisú vizsgálatban, rendkívüli, és valóban első lépést jelent a mesterséges intelligencia által vezérelt gyógyszerkutatás új korszakában. ” – mondta Michael Levitt, PhD, 2013-as kémiai Nobel-díjas.

"A generatív mesterséges intelligencia gyógyszerkutatásban és sok más lehetséges alkalmazásban rejlő potenciálját övező felhajtás mellett lenyűgöző az ISM001-055 dózisfüggősége az Insilico Medicine IIa fázisú IPF klinikai vizsgálatában. Ez erős bizonyíték arra, hogy a gyógyszer valóban hatásos, és a jövőbeni vizsgálatok során is kedvező eredményeket fognak elérni" - mondta Charles Cantor, PhD, a cég neves genetikusa és 2014 óta tanácsadója.

"Ez nagyszerű hír a Az a tény, hogy ez a molekula biztonságos és dózisfüggő válaszreakcióval rendelkezik, azt jelenti, hogy zöld utat kap a további vizsgálatokhoz" - mondta Alan Aspuru-Guzik , PhD, a Torontói Egyetem kémia és számítástechnika professzora és a Vector Institute CIFAR AI tanszéke.

"Ez a vizsgálati eredmény kritikus mérföldkövet jelent a mesterséges intelligenciával hajtott gyógyszerek felfedezésében és az eddigi életemben" - mondta Alex Zhavoronkov, PhD, az Insilico Medicine társvezérigazgatója. "Bár arra számítottunk, hogy a gyógyszer biztonságos, nem számítottunk arra, hogy ilyen egyértelmű dózisfüggő hatásossági jelet látunk ilyen rövid adagolási időszak után. Az IPF egy nagyon változatos betegség, és nagyon ritka az FVC javulása. az új TNIK-inhibitort, megpróbáltunk a fibrotikus betegségekben és az öregedésben általánosan előforduló mechanizmusok után járni, hogy maximalizáljuk az indikáció kiterjesztési potenciálját."

"Izgatottan látom, hogy az ISM001-055 nyilvánvaló klinikai hatékonyságot mutatott IPF-es betegeknél mindössze 3 hónapos kezelés alatt, bár ezek a klinikai adatok minden bizonnyal biztatóak, és a mesterséges intelligencia által vezérelt gyógyszer-kutatás és fejlesztés klinikai validálását biztosítják mind az új célpontok, mind az új molekulák esetében” – mondta Feng Ren, PhD, társ-vezérigazgató. Az Insilico Medicine KSH. "Ez egy jelentős mérföldkő az Insilico Medicine és a mesterséges intelligencia által vezérelt gyógyszerkutatási iparág számára. A mérföldkövet mind a saját fejlesztésű generatív AI-platformunk képességeinek, mind a multidiszciplináris K+F csapatunk erőfeszítéseinek köszönhetjük. Továbbra is teljes mértékben elkötelezzük magunkat áttörő megoldásokat kínálni a betegek javára világszerte."

A IIa fázisú vizsgálat pozitív eredményeit követően az Insilico Medicine bevonja a szabályozó hatóságokat a IIb fázisú vizsgálat tervezésének megvitatására. A vállalat célja meghosszabbított kezelési időtartamok és nagyobb betegcsoportok feltárása, hogy tovább vizsgálja az ISM001-055 terápiás potenciálját az IPF-ben.

Az ISM001-055 és a TNIK ismertetése

Az ISM001-055 egy potenciálisan első osztályú kis molekula, amely generatív mesterséges intelligencia felhasználásával célozza meg a TNIK-ot. Az IPF-ben a TNIK aktiválása patológiás fibrózist vált ki a tüdőben, hozzájárulva a tüdőfunkció progresszív csökkenéséhez. A TNIK gátlásával az ISM001-055 célja a fibrotikus folyamatok megállítása vagy visszafordítása, és betegségmódosító kezelést kínál az IPF-ben szenvedő betegek számára. 2023 februárjában az ISM001-055 megkapta az FDA-tól az idiopátiás tüdőfibrózis kezelésére szolgáló ritka betegségek gyógyszereinek minősítését.

A IIa fázisú vizsgálatról

A kettős-vak, placebo-kontrollos fázis IIa klinikai vizsgálat (NCT05938920) 71 IPF-ben szenvedő alanyon értékelte a 12 hetes orális ISM001-055 adag biztonságosságát, tolerálhatóságát, farmakokinetikáját és előzetes hatékonyságát. A 21 helyről származó betegeket véletlenszerűen négy párhuzamos csoportba osztották: 30 mg QD, 30 mg BID, 60 mg QD és placebo. A vizsgálat előzetes eredményei azt mutatják, hogy az ISM001-055 jó biztonsági profilt és dózis-válasz tendenciát mutatott a tüdőfunkcióban IPF-es betegeknél.

Az idiopátiás tüdőfibrózisról (IPF)

Az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) egy krónikus, hegesedő tüdőbetegség, amelyet a tüdőfunkció progresszív és visszafordíthatatlan hanyatlása jellemez. A világszerte körülbelül 5 millió embert érintő IPF rossz prognózisú, átlagos túlélése 3-4 év. A jelenlegi kezelések, beleértve az antifibrotikus gyógyszereket, lelassíthatják a betegség progresszióját, de nem állítják meg vagy nem fordítják vissza, így jelentős kielégítetlen igény marad a hatékonyabb, betegségmódosító terápiák iránt. Az IPF egy életkorral összefüggő betegség, átlagosan 60 és 70 év között kezdődik, és leggyakrabban idősebb felnőtteknél diagnosztizálják. A betegség 50 év alatti egyéneknél ritka.

Az Insilico Medicine

Az Insilico Medicine, a generatív mesterségesintelligencia által hajtott, globális klinikai szakaszban működő biotechnológiai vállalat, amely összekapcsolja a biológiát, a kémiát és a klinikai vizsgálati elemzéseket a következő generációs mesterségesintelligencia-rendszerek segítségével. A vállalat mesterséges intelligencia platformokat fejlesztett ki, amelyek mélygeneratív modelleket, megerősítő tanulást, transzformátorokat és más modern gépi tanulási technikákat alkalmaznak az új célpontok felfedezésének és új molekuláris struktúrák létrehozásának elősegítésére. Az Insilico Medicine áttörő megoldásokat fejleszt a rák, a fibrózis, az immunitás, a központi idegrendszeri betegségek, a fertőző betegségek, az autoimmun betegségek és az öregedéssel összefüggő betegségek innovatív gyógyszerek felfedezésére és fejlesztésére.

FORRÁS Insilico Medicine

Elküldve : 2024-09-20 00:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak