Thuốc Insilico báo cáo kết quả dương tính ở giai đoạn IIa đối với ISM001-055, một loại thuốc điều trị hạng nhất mới dành cho bệnh xơ phổi vô căn (IPF) được thiết kế bằng AI sáng tạo

Theo dõi Drugslib trên

CAMBRIDGE, Mass., ngày 18 tháng 9 năm 2024. Insilico Medicine, một công ty phát triển thuốc dựa trên AI điều khiển ở giai đoạn lâm sàng, đã công bố kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn IIa đánh giá ISM001-055. ISM001-055 là phân tử nhỏ hạng nhất nhắm vào TNIK (kinase tương tác Traf2- và Nck) và được thiết kế bằng cách sử dụng AI tổng hợp để điều trị bệnh xơ phổi vô căn (IPF). Nghiên cứu này đáp ứng cả tiêu chí chính về độ an toàn và tiêu chí hiệu quả phụ, chứng minh phản ứng phụ thuộc vào liều lượng trong dung tích sống gắng sức (FVC), một thước đo quan trọng về chức năng phổi ở bệnh nhân IPF.

Nền tảng AI độc quyền của Insilico đã hỗ trợ Nhận dạng mục tiêu và thiết kế phân tử của ISM001-055. Sự phát triển của nó gần đây đã được mô tả trong một bài báo về Công nghệ sinh học tự nhiên tháng 3 năm 2024, trong đó nêu chi tiết việc xác định TNIK là mục tiêu điều trị mới trong thiết kế tiếp theo của IPF và ISM001-055. Bài viết toàn diện này giới thiệu đánh giá tiền lâm sàng của ISM001-055 và các nghiên cứu lâm sàng tích cực Giai đoạn 0 & Giai đoạn I chứng minh tiềm năng của biện pháp can thiệp này như một tác nhân điều chỉnh bệnh đối với IPF.

Nghiên cứu Giai đoạn IIa của ISM001-055 (NCT05938920) là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng giả dược trên 71 bệnh nhân mắc IPF trên 21 địa điểm ở Trung Quốc. Bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để nhận giả dược, 30 mg một lần mỗi ngày (QD), 30 mg hai lần mỗi ngày (BID) hoặc 60 mg QD trong 12 tuần. Quá trình ghi danh bệnh nhân được bắt đầu vào tháng 4 năm 2023 và lần khám theo dõi của đối tượng cuối cùng được hoàn thành vào tháng 8 năm 2024. Một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn IIa (NCT05975983) song song ở Hoa Kỳ đang diễn ra và tích cực ghi danh bệnh nhân.

Trong nghiên cứu Giai đoạn IIa kéo dài 12 tuần này, ISM001-055 đã đáp ứng tiêu chí chính về tính an toàn và khả năng dung nạp ở tất cả các mức liều.

Các kết quả tích cực cũng đã được báo cáo đối với tiêu chí hiệu quả phụ, trong đó quan sát thấy sự cải thiện FVC phụ thuộc vào liều lượng. Bệnh nhân nhận được 60mg QD của ISM001-055 đã chứng minh sự cải thiện lớn nhất về FVC.

Dữ liệu hàng đầu hoàn chỉnh sẽ được công bố tại hội nghị y tế sắp tới và kết quả thử nghiệm lâm sàng sẽ được gửi để công bố trên một tạp chí được bình duyệt.

"Những kết quả này rất đáng khích lệ, đặc biệt là phản ứng phụ thuộc vào liều ở FVC. IPF là một căn bệnh tàn khốc và việc nhận thấy sự cải thiện chức năng phổi chỉ sau 12 tuần điều trị là một dấu hiệu đầy hứa hẹn rằng ISM001-055 có thể cung cấp một phương pháp điều trị mới. lựa chọn cho bệnh nhân. Giai đoạn IIa của chúng tôi ở Hoa Kỳ đang tích cực tuyển dụng bệnh nhân", Toby M. Maher, MD, PhD, chuyên gia hàng đầu về bệnh phổi kẽ và là nhà nghiên cứu trong thử nghiệm cho biết.

"Năm ngoái , Tôi đã trình bày một bài giảng về cách AI tổng hợp có thể giúp phát hiện thuốc từ đầu đến cuối từ mô hình hóa bệnh tật và xác định mục tiêu đến tạo ra các loại thuốc mới có đặc tính mong muốn và sử dụng nó cho một bệnh cụ thể. Tôi đã sử dụng tương tác TRAF2 và NCK của Insilico. chất ức chế kinase (TNIK) như một nghiên cứu điển hình từ 0 đến Giai đoạn I. Thực tế là loại thuốc này đã chứng minh được hiệu quả bên cạnh độ an toàn trong nghiên cứu Giai đoạn IIa là điều phi thường và là trường hợp thực sự đầu tiên trong kỷ nguyên mới của việc khám phá thuốc hỗ trợ AI này ", Michael Levitt, Tiến sĩ, Người đoạt giải Nobel Hóa học năm 2013 cho biết.

"Với tất cả sự cường điệu xung quanh tiềm năng của AI tạo ra trong việc khám phá thuốc và nhiều ứng dụng tiềm năng khác, thật đáng kinh ngạc khi thấy sự phụ thuộc vào liều lượng của ISM001-055 trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn IIa IPF của Insilico Medicine. Đây là bằng chứng mạnh mẽ cho thấy Charles Cantor, Tiến sĩ, nhà di truyền học nổi tiếng và cố vấn cho công ty kể từ năm 2014, cho biết loại thuốc này thực sự hiệu quả và kết quả khả quan sẽ tiếp tục được nhìn thấy trong các thử nghiệm trong tương lai.

"Đây là một tin tuyệt vời cho Alan Aspuru-Guzik cho biết: “Việc phân tử này an toàn và có phản ứng phụ thuộc vào liều lượng có nghĩa là sẽ được bật đèn xanh cho các nghiên cứu tiếp theo”. , Tiến sĩ, Giáo sư Hóa học và Khoa học Máy tính tại Đại học Toronto và Chủ tịch CIFAR AI tại Viện Vector.

Alex Zhavoronkov, Tiến sĩ, đồng Giám đốc điều hành của Insilico Medicine cho biết: "Kết quả nghiên cứu này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc khám phá ra loại thuốc được hỗ trợ bởi AI và trong cuộc đời tôi cho đến nay". "Mặc dù chúng tôi kỳ vọng loại thuốc này sẽ an toàn nhưng chúng tôi không mong đợi thấy được tín hiệu hiệu quả phụ thuộc vào liều lượng rõ ràng như vậy sau một thời gian dùng thuốc ngắn như vậy. IPF là một căn bệnh rất đa dạng và rất hiếm khi thấy sự cải thiện về FVC. Với chúng tôi, chất ức chế TNIK mới, chúng tôi đã cố gắng theo đuổi những gì chúng tôi nghĩ là cơ chế phổ biến trong các bệnh xơ cơ và lão hóa để tối đa hóa tiềm năng mở rộng chỉ định."

"Tôi rất vui khi thấy rằng ISM001-055 đã chứng minh được hiệu quả lâm sàng rõ ràng ở bệnh nhân IPF chỉ sau 3 tháng điều trị, dữ liệu lâm sàng này chắc chắn rất đáng khích lệ và cung cấp xác nhận lâm sàng về R&D thuốc do AI cung cấp cho cả mục tiêu mới và phân tử mới", Feng Ren, Tiến sĩ, đồng Giám đốc điều hành và cho biết. CSO của Y học Insilico. " Đây là một cột mốc quan trọng đối với Insilico Medicine và Ngành khám phá thuốc do AI điều khiển. Cột mốc này đạt được nhờ sự đóng góp của cả khả năng của nền tảng AI sáng tạo độc quyền của chúng tôi và nỗ lực của nhóm R&D đa ngành của chúng tôi. Chúng tôi sẽ tiếp tục cam kết đầy đủ để cung cấp các giải pháp đột phá vì lợi ích của bệnh nhân trên toàn cầu."

Sau những kết quả tích cực từ thử nghiệm Giai đoạn IIa này, Insilico Medicine sẽ liên hệ với các cơ quan quản lý để thảo luận về việc thiết kế nghiên cứu Giai đoạn IIb. Công ty đặt mục tiêu khám phá thời gian điều trị kéo dài và nhóm bệnh nhân lớn hơn để nghiên cứu sâu hơn về tiềm năng điều trị của ISM001-055 trong IPF.

Giới thiệu về ISM001-055 và TNIK

ISM001-055 là phân tử nhỏ tiềm năng hạng nhất nhắm vào TNIK bằng cách sử dụng AI tổng hợp. Trong IPF, việc kích hoạt TNIK gây ra tình trạng xơ hóa bệnh lý ở phổi, góp phần làm suy giảm dần chức năng phổi. Bằng cách ức chế TNIK, ISM001-055 nhằm mục đích ngăn chặn hoặc đảo ngược quá trình xơ hóa, đưa ra phương pháp điều trị điều chỉnh bệnh cho bệnh nhân mắc IPF. Vào tháng 2 năm 2023, ISM001-055 đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA để điều trị Bệnh xơ phổi vô căn.

Giới thiệu về Nghiên cứu Giai đoạn IIa

Thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn IIa mù đôi, đối chứng giả dược (NCT05938920) đã đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp, dược động học và hiệu quả sơ bộ của liều ISM001-055 đường uống trong 12 tuần ở 71 đối tượng mắc IPF. Bệnh nhân từ 21 địa điểm được chọn ngẫu nhiên thành bốn nhóm song song: 30mg QD, 30mg BID, 60mg QD và giả dược. Kết quả sơ bộ từ nghiên cứu cho thấy ISM001-055 đã chứng minh tính an toàn tốt và xu hướng đáp ứng với liều lượng đối với chức năng phổi ở bệnh nhân IPF.

Giới thiệu về bệnh xơ phổi vô căn (IPF)

Xơ phổi vô căn (IPF) là một bệnh phổi mãn tính, có sẹo, đặc trưng bởi sự suy giảm chức năng phổi tiến triển và không thể hồi phục. Ảnh hưởng đến khoảng 5 triệu người trên toàn thế giới, IPF có tiên lượng xấu, thời gian sống sót trung bình từ 3 đến 4 năm. Các phương pháp điều trị hiện tại, bao gồm cả thuốc chống xơ hóa, có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh nhưng không ngăn chặn hoặc đảo ngược nó, để lại một nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng về các liệu pháp điều trị bệnh hiệu quả hơn. IPF là một bệnh liên quan đến tuổi tác, với độ tuổi khởi phát trung bình thường là từ 60 đến 70 tuổi và bệnh này thường được chẩn đoán ở người lớn tuổi. Bệnh hiếm gặp ở người dưới 50 tuổi.

Giới thiệu về thuốc Insilico

Insilico Medicine, một công ty công nghệ sinh học ở giai đoạn lâm sàng toàn cầu được hỗ trợ bởi AI tổng hợp, kết nối sinh học, hóa học và phân tích thử nghiệm lâm sàng bằng hệ thống AI thế hệ tiếp theo. Công ty đã phát triển các nền tảng AI sử dụng các mô hình tạo sâu, học tăng cường, máy biến áp và các kỹ thuật học máy hiện đại khác để hỗ trợ khám phá mục tiêu mới và tạo ra các cấu trúc phân tử mới. Insilico Medicine đang phát triển các giải pháp đột phá để khám phá và phát triển các loại thuốc cải tiến điều trị ung thư, xơ hóa, miễn dịch, các bệnh về hệ thần kinh trung ương, bệnh truyền nhiễm, bệnh tự miễn và các bệnh liên quan đến lão hóa.

NGUỒN Insilico Medicine

Đã đăng : 2024-09-20 00:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến