Az Intellia Therapeutics elindítja a biológiai engedélykérelem folyamatos benyújtását az FDA-hoz a Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) esetében, mint örökletes angioödéma egyszeri kezelését.

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Örökletes angioödéma

Az Intellia Therapeutics folyamatban lévő biológiai engedélykérelem benyújtását kezdeményezi az FDA-hoz a Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-Thime) as Herediematary2 Angioedematary2 (lonvo-Thgi) kezeléséhez.

CAMBRIDGE, Mass., 2026. április 27. (GLOBE NEWSWIRE) -- Az Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), a CRISPR génszerkesztését és más alapvető technológiákat kihasználó gyógyszer forradalmasítására összpontosító vezető biogyógyszeripari vállalat ma bejelentette, hogy elindította a Drug Administration UgB biológiai engedélykérelmének és a Drug Administration forradalmi alkalmazásának benyújtását. (FDA) a lonvo-z (korábbi nevén NTLA-2002) jóváhagyását kéri örökletes angioödéma (HAE) kezelésére. Az egyszeri, ambuláns kezelésre tervezett lonvo-z egy in vivo CRISPR génszerkesztő jelölt, amely a kallikrein B1 (KLKB1) gén inaktiválására szolgál, hogy tartósan csökkentse a kallikrein és bradikinin szintet.

  • A BLA beadása várhatóan 2026 második felében fejeződik be; jóváhagyás esetén várhatóan 2027 első felében kerül forgalomba

    • Az Intellia a mai napon külön bejelentette a HAE lonvo-z HAE 3. fázisú HAELO klinikai vizsgálatának pozitív felső vonaladatait. A vizsgálat teljesítette az elsődleges és az összes kulcsfontosságú másodlagos végpontot, ami azt bizonyítja, hogy a lonvo-z egyszeri adagja a hat hónapos elsődleges megfigyelési periódus során a legtöbb beteg esetében megszabadult a HAE-támadásoktól és a folyamatos terápia alkalmazásától.

    „Jóváhagyás esetén a lonvo-z lesz a világ első in vivo CRISPR-alapú génszerkesztője” – mondta el John Leonard Executive Officer, M. Child. "A HAELO ígéretes eredményei megerősítik meggyőződésünket, hogy a lonvo-z forradalmasíthatja a HAE kezelését sok betegnél, és a legtöbbjüket megszabadíthatja mindkét rohamtól és a folyamatos terápia szükségességétől, mindössze egyetlen adaggal. Várjuk az FDA-val való folyamatos együttműködésünket, mivel igyekszünk enyhíteni a HAE-vel élők terheit."

    A Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) elnevezésnek megfelelően, amelyet az FDA adott a lonvo-z-nek a HAE kezelésére, a gördülő BLA lehetővé teszi az Intellia számára, hogy folyamatosan benyújtsa a BLA egyes részeit, és lehetőséget biztosít az FDA-nak a felülvizsgálat felgyorsítására. Az RMAT programon kívül az Intellia részt vett az FDA kémiai, gyártási és vezérlési (CMC) fejlesztési és készenléti kísérleti projektjében. Ez a program lehetővé teszi a szponzorok számára, hogy megvitassák CMC-termékfejlesztési stratégiáikat és céljaikat az FDA felülvizsgálati személyzetével, és megválaszolják kérdéseiket. A megnövekedett kommunikáció célja, hogy segítse a szponzorokat a CMC-tevékenységek befejezésében, hogy felgyorsítsák gyógyszerfejlesztési programjaikat a kérelmek benyújtásának és a betegek korábbi hozzáférésének támogatására.

    Az Intellia várhatóan 2026 második felében fejezi be a BLA-beadványt. Ha az FDA elfogadja a bejelentést, az ügynökségnek meg kell határoznia, hogy megadja-e az elsőbbségi felülvizsgálatot, és megadja az értékelési cselekvési határidőt. Ha jóváhagyják, az Intellia 2027 első felében tervezi a lonvo-z kereskedelmi forgalomba hozatalát.

    A Lonvo-z-rőlA Nobel-díjas CRISPR/Cas9 technológia alapján a lonvo-z az örökletes angioödéma (HAE) első egyszeri kezelésévé válhat. A Lonvo-z egy in vivo CRISPR génszerkesztő jelölt, amelynek célja a kallikrein tartós csökkentése a kallikrein B1 (KLKB1) gén egyetlen dózissal történő inaktiválásával. A Lonvo-z öt figyelemre méltó szabályozási minősítést kapott: Ritka gyógyszer és RMAT minősítést az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA), Innovációs útlevél az Egyesült Királyság Gyógyszer- és Egészségügyi Termékszabályozási Ügynökségétől (MHRA), Priority Medicines (PRIME) minősítést az Európai Gyógyszerügynökségtől, valamint az Európai Bizottság Orphan Drup (Orphan Drup) címet (ODD).

    Az örökletes angioödémaAz örökletes angioödéma (HAE) egy ritka, genetikai eredetű betegség, amelyet súlyos, visszatérő és előre nem látható gyulladásos rohamok jellemeznek a test különböző szerveiben és szöveteiben, amelyek fájdalmasak, legyengítőek és életveszélyesek lehetnek. Becslések szerint 50 000 emberből egyet érint a HAE. Vannak megelőző és igény szerinti kezelési lehetőségek, amelyek segítenek az állapot kezelésében, beleértve a hosszú és rövid távú profilaxist, amelyet a duzzanatrohamok megelőzésére használnak. A jelenlegi kezelési lehetőségek gyakran magukban foglalják az élethosszig tartó terápiákat, amelyek krónikus intravénás (IV) vagy szubkután (SC) adagolást igényelhetnek, akár hetente kétszer, vagy napi orális adagolást, hogy biztosítsák a betegség lefolyásának folyamatos elnyomását. A krónikus adagolás ellenére még mindig előfordulnak áttöréses támadások. A Kallikrein-gátlás klinikailag validált stratégia a HAE-támadások megelőzésére.

    Az Intellia Therapeutics-rólAz Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) egy vezető klinikai fázisú biogyógyszeripari vállalat, amely a CRISPR génszerkesztés és más alapvető technológiák felhasználásával forradalmasítja az orvostudományt. A cég küldetése, hogy potenciálisan gyógyító kezelések kifejlesztésével és kereskedelmi forgalomba hozatalával átalakítsa a súlyos betegségben szenvedők életét. Mély tudományos, műszaki és klinikai fejlesztési tapasztalattal rendelkező Intellia célja, hogy a betegségek kiváltó okainak tartós kezelésével újra felállítsa az orvostudomány színvonalát. Tudjon meg többet az intelliatx.com webhelyen, és kövessen minket @intelliatx.

    Jövőre tekintő nyilatkozatokEz a sajtóközlemény az Intellia Therapeutics, Inc. („Intellia” vagy „Vállalat”) „előretekintő nyilatkozatait” tartalmazza a Private Securities Litigation Reform Act értelmében, de nem kizárólagosan5. hallgatólagos kijelentések az Intellia hiedelmeivel és elvárásaival kapcsolatban, amelyek a következőkre vonatkoznak: a lonvoguran ziclumeran vagy „lonvo-z” (más néven NTLA-2002) örökletes angioödéma ("HAE") kezelésére irányuló programjának sikere és előrehaladása, beleértve a tervét, hogy befejezze a biológiai engedélyek benyújtását. a BLA felülvizsgálatával és jóváhagyásával kapcsolatban, beleértve a gyorsított felülvizsgálat lehetőségét, a lonvo-z 2027 első felében tervezett egyesült államokbeli bevezetésével kapcsolatos elvárásait, valamint azt a lehetőséget, hogy a lonvo-z forradalmasítja a HAE kezelését sok beteg esetében, amelyek képesek megszabadulni mindkét rohamtól és a folyamatos terápia szükségességétől egyetlen adaggal.

    A jelen sajtóközleményben szereplő előretekintő állítások a vezetés jelenlegi várakozásain és jövőbeli eseményekre vonatkozó hiedelmein alapulnak, és számos kockázatnak és bizonytalanságnak vannak kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen és kedvezőtlenül eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentésekben foglaltaktól vagy az általuk feltételezettektől. Ezek a kockázatok és bizonytalanságok többek között a következőket foglalják magukban: a klinikai vizsgálatok elvégzésével, valamint a termékjelöltekkel kapcsolatos egyéb fejlesztési és kereskedelmi követelményekkel kapcsolatos bizonytalanságok, beleértve a lonvo-z-t is, beleértve a lonvo-z vagy bármely Intellia termékjelölt termék fejlesztésének és sikeres kereskedelmi forgalomba hozatalának képességével kapcsolatos kockázatokat; az Intellia szellemi tulajdonának védelmére és fenntartására való képességével kapcsolatos kockázatok; az Intellia harmadik felekkel fennálló kapcsolatával kapcsolatos kockázatok, beleértve a szerződéses gyártókat, együttműködőket, licencadókat és licenctulajdonosokat; a licencadók azon képességével kapcsolatos kockázatok, hogy megvédjék és fenntartsák szellemi tulajdonjogukat; a preklinikai vagy klinikai vizsgálatok eredményeivel kapcsolatos kockázatok, amelyek nem jósolják meg a jövőbeli tanulmányokkal kapcsolatos jövőbeli eredményeket; annak kockázata, hogy a klinikai vizsgálatok eredményei nem lesznek pozitívak; valamint a tervezett klinikai vizsgálatok szabályozói visszajelzések vagy egyéb fejlemények miatti esetleges késésével kapcsolatos kockázatok. Ezen és egyéb kockázatok és bizonytalanságok, valamint egyéb fontos tényezők, amelyek bármelyike miatt az Intellia tényleges eredményei eltérhetnek az előretekintő nyilatkozatokban szereplőktől, az Intellia 10-K űrlapról szóló legfrissebb éves jelentésének „Kockázati tényezők” című részét, valamint a potenciális kockázatokról, bizonytalanságokról és egyéb fontos tényezőkről szóló megbeszéléseket a Bizottsággal, beleértve az Intellia értékpapírjairól szóló negyedéves jelentéseket és egyéb fontos tényezőket. 10-Q űrlap. A sajtóközleményben található összes információ a kiadás napjára vonatkozik, és az Intellia nem vállal kötelezettséget ezen információk frissítésére, kivéve, ha azt törvény írja elő.

    Forrás: Intellia Therapeutics, Inc.

    Forrás: HealthDay

    Lonvoguran ziclumeran FDA jóváhagyási előzmények

    További hírforrások

  • FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések
  • Napi MedNews
  • Hírek egészségügyi szakembereknek
  • Új
    • Új Hiányok
  • Klinikai vizsgálatok eredményei
  • Általános gyógyszerjóváhagyások
  • Drugs.com podcast
    • Iratkozzon fel híreinkre

    Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

    Elküldve : 2026-05-12 15:34

    Olvass tovább

    Felelősség kizárása

    Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

    Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

    Népszerű kulcsszavak