Intellia Therapeutics Memulai Pengajuan Bergulir Permohonan Lisensi Biologis ke FDA untuk Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) sebagai Pengobatan Satu Kali untuk Angioedema Herediter

Ikuti Drugslib di

Pengobatan untuk: Angioedema Herediter

Intellia Therapeutics Memulai Pengajuan Bergulir Permohonan Lisensi Biologis ke FDA untuk Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) sebagai Pengobatan Satu Kali untuk Angioedema Herediter

CAMBRIDGE, Mass., April 27, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), sebuah perusahaan biofarmasi terkemuka yang berfokus pada merevolusi pengobatan dengan memanfaatkan pengeditan gen CRISPR dan teknologi inti lainnya, hari ini mengumumkan telah memulai pengajuan permohonan izin biologis (BLA) secara bergilir ke Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) untuk meminta persetujuan lonvo-z (sebelumnya dikenal sebagai NTLA-2002) untuk angioedema herediter (HAE). Dirancang sebagai pengobatan satu kali yang diberikan dalam pengaturan rawat jalan, lonvo-z adalah kandidat pengeditan gen CRISPR in vivo yang dimaksudkan untuk menonaktifkan gen kalikrein B1 (KLKB1) untuk menurunkan kadar kalikrein dan bradikinin secara permanen.

  • Berharap untuk menyelesaikan pengajuan BLA pada paruh kedua tahun 2026; mengantisipasi peluncuran pada paruh pertama tahun 2027, jika disetujui

    • Intellia juga secara terpisah mengumumkan data topline positif hari ini dari uji klinis Fase 3 HAELO lonvo-z di HAE. Uji coba ini mencapai titik akhir primer dan sekunder, yang menunjukkan bahwa dosis satu kali lonvo-z membuat sebagian besar pasien terbebas dari serangan HAE dan penggunaan terapi berkelanjutan selama periode observasi primer enam bulan.

    “Jika disetujui, lonvo-z akan menjadi terapi pengeditan gen in vivo berbasis CRISPR yang pertama di dunia,” kata John Leonard, M.D., Presiden dan Chief Executive Officer Intellia. "Hasil yang menjanjikan dari HAELO memperkuat keyakinan kami bahwa lonvo-z dapat merevolusi cara pengobatan HAE bagi banyak pasien, dengan potensi untuk membebaskan sebagian besar pasien dari serangan dan kebutuhan akan terapi berkelanjutan hanya dengan satu dosis. Kami menantikan kelanjutan keterlibatan kami dengan FDA dalam upaya meringankan banyak beban bagi orang yang hidup dengan HAE."

    Sesuai dengan penunjukan Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) yang diberikan FDA kepada lonvo-z untuk pengobatan HAE, BLA yang bergulir memungkinkan Intellia untuk mengirimkan sebagian BLA secara berkelanjutan dan memberikan kesempatan kepada FDA untuk mempercepat peninjauannya. Selain program RMAT, Intellia berpartisipasi dalam Percontohan Pengembangan dan Kesiapan Kimia, Manufaktur, dan Kontrol (CMC) FDA. Program ini memungkinkan sponsor untuk mendiskusikan strategi dan tujuan pengembangan produk CMC mereka dengan staf peninjau FDA dan menjawab pertanyaan mereka. Peningkatan komunikasi ini dimaksudkan untuk membantu sponsor menyelesaikan aktivitas CMC guna mempercepat program pengembangan obat mereka guna mendukung pengajuan permohonan dan akses pasien lebih awal.

    Intellia memperkirakan akan menyelesaikan pengajuan BLA pada paruh kedua tahun 2026. Jika pengajuan diterima oleh FDA, lembaga tersebut diharapkan dapat menentukan apakah mereka akan memberikan tinjauan prioritas dan memberikan tanggal target tindakan untuk menyelesaikan evaluasinya. Jika disetujui, Intellia berencana meluncurkan lonvo-z secara komersial pada paruh pertama tahun 2027.

    Tentang Lonvo-zBerdasarkan teknologi CRISPR/Cas9 pemenang Hadiah Nobel, lonvo-z berpotensi menjadi pengobatan satu kali pertama untuk angioedema herediter (HAE). Lonvo-z merupakan kandidat penyunting gen CRISPR in vivo yang dimaksudkan untuk menurunkan kalikrein secara permanen dengan menonaktifkan gen kalikrein B1 (KLKB1) dengan dosis tunggal. Lonvo-z telah menerima lima penetapan peraturan penting: Penunjukan Obat Yatim dan RMAT oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), Paspor Inovasi oleh Badan Pengatur Produk Obat dan Kesehatan Inggris (MHRA), Penunjukan Obat Prioritas (PRIME) oleh Badan Obat Eropa, serta Penunjukan Obat Yatim Piatu (ODD) oleh Komisi Eropa.

    Tentang Keturunan AngioedemaAngioedema herediter (HAE) adalah penyakit genetik langka yang ditandai dengan serangan inflamasi yang parah, berulang, dan tidak dapat diprediksi pada berbagai organ dan jaringan tubuh, yang dapat menimbulkan rasa sakit, melemahkan, dan mengancam jiwa. Diperkirakan satu dari 50.000 orang terkena HAE. Terdapat pilihan pengobatan preventif dan sesuai permintaan untuk membantu mengelola kondisi ini, termasuk profilaksis jangka panjang dan pendek yang digunakan untuk mencegah serangan pembengkakan. Pilihan pengobatan saat ini sering kali mencakup terapi seumur hidup, yang mungkin memerlukan pemberian intravena (IV) atau subkutan (SC) kronis sesering dua kali seminggu atau pemberian oral setiap hari untuk memastikan penekanan jalur yang konstan untuk pengendalian penyakit. Meskipun pemberiannya kronis, serangan terobosan masih terjadi. Penghambatan kalikrein adalah strategi yang tervalidasi secara klinis untuk pengobatan pencegahan serangan HAE.

    Tentang Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis terkemuka yang berfokus pada merevolusi pengobatan dengan memanfaatkan pengeditan gen CRISPR dan teknologi inti lainnya. Misi perusahaan adalah mengubah kehidupan orang-orang yang menderita penyakit parah dengan mengembangkan dan mengkomersialkan pengobatan yang berpotensi menyembuhkan. Dengan pengalaman pengembangan ilmiah, teknis dan klinis yang mendalam, Intellia bertujuan untuk mengatur ulang standar pengobatan dengan mengobati akar penyebab penyakit secara berkelanjutan. Pelajari lebih lanjut di intelliatx.com dan ikuti kami @intelliatx.

    Pernyataan Berwawasan ke DepanSiaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” dari Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” atau “Perusahaan”) dalam pengertian Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan ini mencakup, namun tidak terbatas pada, pernyataan tersurat maupun tersirat mengenai keyakinan dan harapan Intellia mengenai: keberhasilan dan kemajuan program lonvoguran ziclumeran atau “lonvo-z” (juga dikenal sebagai NTLA-2002) untuk pengobatan angioedema herediter (“HAE”), termasuk rencana untuk menyelesaikan pengajuan permohonan lisensi biologi (“BLA”) untuk lonvo-z pada paruh kedua tahun 2026, harapannya mengenai peninjauan dan persetujuan BLA tersebut, termasuk potensi peninjauan yang dipercepat, harapannya mengenai rencana Peluncuran lonvo-z di AS pada paruh pertama tahun 2027, dan kemungkinan bahwa lonvo-z akan merevolusi cara pengobatan HAE bagi banyak pasien dengan potensi untuk menghilangkan sebagian besar serangan dan kebutuhan akan terapi berkelanjutan hanya dengan satu dosis.

    Setiap pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan manajemen saat ini mengenai kejadian di masa depan dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dan merugikan dari apa yang tercantum dalam atau tersirat dalam pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Risiko dan ketidakpastian ini mencakup, namun tidak terbatas pada: ketidakpastian terkait dengan pelaksanaan studi klinis dan persyaratan pengembangan dan komersialisasi lainnya untuk kandidat produknya, termasuk lonvo-z, termasuk risiko terkait dengan kemampuan untuk mengembangkan dan berhasil mengkomersialkan lonvo-z atau kandidat produk Intellia mana pun; risiko yang berkaitan dengan kemampuan Intellia untuk melindungi dan mempertahankan posisi kekayaan intelektualnya; risiko terkait hubungan Intellia dengan pihak ketiga, termasuk produsen kontrak, kolaborator, pemberi lisensi, dan penerima lisensi; risiko yang terkait dengan kemampuan pemberi lisensi untuk melindungi dan mempertahankan posisi kekayaan intelektualnya; risiko yang terkait dengan hasil studi praklinis atau studi klinis yang tidak dapat memprediksi hasil di masa depan sehubungan dengan studi di masa depan; risiko hasil uji klinis tidak positif; dan risiko terkait potensi penundaan uji klinis yang direncanakan karena masukan peraturan atau perkembangan lainnya. Untuk pembahasan mengenai hal ini dan risiko serta ketidakpastian lainnya, serta faktor penting lainnya, yang mana hal tersebut dapat menyebabkan hasil aktual Intellia berbeda dari apa yang terdapat dalam pernyataan berwawasan ke depan, lihat bagian berjudul “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan terbaru Intellia pada Formulir 10-K, serta diskusi mengenai potensi risiko, ketidakpastian, dan faktor penting lainnya dalam pengajuan Intellia lainnya kepada Komisi Sekuritas dan Bursa, termasuk laporan triwulanannya pada Formulir 10-Q. Semua informasi dalam siaran pers ini adalah per tanggal rilis, dan Intellia tidak berkewajiban memperbarui informasi ini kecuali diwajibkan oleh hukum.

    Sumber: Intellia Therapeutics, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Riwayat Persetujuan FDA Lonvoguran ziclumeran

    Sumber berita lainnya

  • Peringatan Obat Medwatch FDA
  • MedNews Harian
  • Berita untuk Profesional Kesehatan
  • Persetujuan Obat Baru
  • Aplikasi Obat Baru
  • Kekurangan Obat
  • Hasil Uji Klinis
  • Persetujuan Obat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Berlangganan buletin kami

    Apa pun topik yang Anda minati, berlangganan buletin kami untuk mendapatkan informasi terbaik tentang Drugs.com di kotak masuk Anda.

    Diposting : 2026-05-12 15:34

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata kunci populer