インテルリア・セラピューティクス、遺伝性血管浮腫の一回限りの治療薬としてロンボグラン・ジクルメラン（lonvo-z）の生物製剤ライセンス申請のFDAへの段階的提出を開始

治療法: 遺伝性血管浮腫

インテルリアセラピューティクス、遺伝性血管浮腫の一回限りの治療薬としてロンボグランジクルメラン (lonvo-z) の生物製剤ライセンス申請の FDA への段階的提出を開始

マサチューセッツ州ケンブリッジ、4 月2026年27日（グローブニュースワイヤー） -- CRISPR遺伝子編集やその他の中核技術を活用した医療の革新に注力する大手バイオ医薬品企業、Intellia Therapeutics, Inc.（ナスダック：NTLA）は本日、lonvo-z（旧社名）の承認を求める生物製剤ライセンス申請書（BLA）の米国食品医薬品局（FDA）への段階的提出を開始したと発表した。 NTLA-2002) は遺伝性血管浮腫 (HAE) に対して使用されます。外来患者の設定で投与される 1 回限りの治療法として設計された lonvo-z は、カリクレイン B1 (KLKB1) 遺伝子を不活化してカリクレインとブラジキニンのレベルを永続的に低下させることを目的とした in vivo CRISPR 遺伝子編集候補です。

2026 年後半に BLA の申請が完了する予定です。承認されれば、2027 年前半の発売を見込む

Intellia はまた、本日、HAE における lonvo-z の第 3 相 HAELO 臨床試験からの肯定的なトップラインデータを別途発表しました。この試験は主要評価項目と主要な副次評価項目をすべて満たし、lonvo-z の 1 回投与により、6 か月の一次観察期間中にほとんどの患者が HAE 発作から解放され、継続的な治療が受けられることが実証されました。

「承認されれば、lonvo-z は世界初の in vivo CRISPR ベースの遺伝子編集療法となるでしょう」と Intellia 社長兼 CEO の John Leonard 医学博士は述べています。「HAELOの有望な結果は、lonvo-zが多くの患者のHAEの治療方法に革命をもたらす可能性があり、ほとんどの患者を1回の投与で発作と継続的治療の必要性の両方から解放できる可能性があるという私たちの確信を強化します。HAEとともに生きる人々の負担の多くを軽減するために、私たちはFDAとの継続的な関与を楽しみにしています。」

FDA が HAE の治療のために lonvo-z に付与した再生医療先進療法 (RMAT) の指定に従って、ローリング BLA により、Intellia は継続的に BLA の一部を提出することができ、FDA に審査を迅速化する機会が与えられます。 RMAT プログラムに加えて、Intellia は FDA の化学、製造、および管理 (CMC) の開発および準備パイロットにも参加しました。このプログラムにより、スポンサーは CMC 製品開発戦略や目標について FDA 審査スタッフと話し合い、質問に対処することができます。コミュニケーションの強化は、スポンサーがCMC活動を完了し、申請書の提出と早期の患者アクセスをサポートする医薬品開発プログラムを促進するのを支援することを目的としています。

Intelliaは、2026年下半期にBLA申請を完了する予定です。申請がFDAに受理された場合、FDAは優先審査を許可するかどうかを決定し、評価を完了するための目標行動日を提示することが期待されています。承認されれば、Intellia は 2027 年前半に lonvo-z を商業的に発売する予定です。

Lonvo-z についてノーベル賞を受賞した CRISPR/Cas9 テクノロジーに基づいた lonvo-z は、遺伝性血管浮腫 (HAE) に対する初の 1 回限りの治療法となる可能性があります。 Lonvo-z は、単回投与でカリクレイン B1 (KLKB1) 遺伝子を不活化することでカリクレインを永続的に低下させることを目的とした in vivo CRISPR 遺伝子編集候補です。 Lonvo-z は、米国食品医薬品局 (FDA) による希少疾病用医薬品および RMAT 指定、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁 (MHRA) によるイノベーションパスポート、欧州医薬品庁による優先医薬品 (PRIME) 指定、および欧州委員会による希少疾病用医薬品指定 (ODD) の 5 つの注目すべき規制指定を受けています。

遺伝について血管浮腫遺伝性血管浮腫 (HAE) は、体のさまざまな器官や組織における重篤な再発性の予測不可能な炎症発作を特徴とする稀な遺伝性疾患であり、痛みを伴い、衰弱させ、生命を脅かす場合があります。 50,000 人に 1 人が HAE に罹患していると推定されています。腫れの発作を防ぐために使用される長期および短期の予防など、症状の管理に役立つ予防的およびオンデマンドの治療オプションがあります。現在の治療選択肢には生涯にわたる治療が含まれることが多く、病気を制御するために一定の経路抑制を確実にするために、週に2回程度の慢性静脈内（IV）または皮下（SC）投与、または毎日の経口投与が必要な場合があります。慢性投与にもかかわらず、依然として画期的な攻撃が発生しています。カリクレイン阻害は、HAE 発作の予防治療のための臨床的に検証された戦略です。

Intellia Therapeutics についてIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) は、CRISPR 遺伝子編集やその他のコア技術を活用して医療に革命を起こすことに注力している臨床段階のバイオ医薬品の大手企業です。同社の使命は、治癒の可能性のある治療法を開発、商品化することで、重篤な疾患を持つ人々の生活を変えることです。科学、技術、臨床開発の深い経験を持つ Intellia は、病気の根本原因を永続的に治療することで医療の標準を再設定することを目指しています。 intelliatx.com で詳細を確認し、@intelliatx をフォローしてください。

将来の見通しに関する記述このプレスリリースには、1995 年私募証券訴訟改革法の意味における Intellia Therapeutics, Inc. (「Intellia」または「当社」) の「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの将来の見通しに関する記述には、Intellia の企業に関する明示的または黙示的な記述が含まれますが、これらに限定されません。以下に関する信念と期待：遺伝性血管浮腫（「HAE」）治療のためのロンボグラン・ジクルメランまたは「ロンボ-z」（NTLA-2002としても知られる）のプログラムの成功と進歩（2026年下半期にロンボ-zの生物製剤ライセンス申請（「BLA」）の提出を完了する計画を含む）、そのBLAの審査と承認に関する期待（迅速な審査、2027 年前半に米国で計画されている lonvo-z の発売に関する期待、lonvo-z が多くの患者の HAE 治療法に革命を起こす可能性があり、1 回の投与で発作と継続的治療の必要性の両方からほとんどの患者を解放できる可能性があります。

このプレスリリース内の将来の見通しに関する記述は、将来の出来事についての経営陣の現在の予想と信念に基づいており、実際の結果がかかる将来の見通しに関する記述に記載または暗示されている結果と著しく不利な相違を引き起こす可能性がある多くのリスクと不確実性の影響を受けます。これらのリスクと不確実性には以下が含まれますが、これらに限定されません。臨床研究の実施、および lonvo-z を含む製品候補のその他の開発および商品化要件に関連する不確実性。これには、lonvo-z または Intellia の製品候補の開発および商品化の成功能力に関連するリスクが含まれます。 Intellia の知的財産権の地位を保護および維持する能力に関連するリスク。 Intellia とその契約製造業者、協力者、ライセンサーおよびライセンシーを含む第三者との関係に関連するリスク。ライセンサーが知的財産権の地位を保護し維持する能力に関連するリスク。将来の研究に関連して将来の結果を予測できない前臨床研究または臨床研究の結果に関連するリスク。臨床研究の結果が肯定的ではないリスク。規制当局からのフィードバックやその他の開発により、計画されている臨床試験が遅延する可能性に関するリスク。これらおよびその他のリスク、不確実性、およびその他の重要な要因（それらのいずれかが、将来の見通しに関する記述に含まれる内容と異なるインテルリアの実際の結果を引き起こす可能性がある）については、フォーム 10-K によるインテルリアの最新の年次報告書の「リスク要因」と題されたセクションを参照してください。また、フォーム 10-Q による四半期報告書を含む、証券取引委員会へのインテルリアの他の提出書類における潜在的なリスク、不確実性、およびその他の重要な要因に関する議論も参照してください。このプレスリリースのすべての情報はリリース日現在のものであり、法律で要求されない限り、インテルリアはこの情報を更新する義務を負いません。

出典: Intellia Therapeutics, Inc.

出典: HealthDay

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投稿しました : 2026-05-12 15:34

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