Intellia Therapeutics, 유전성 혈관부종에 대한 일회성 치료제인 Lonvoguran Ziclumeran(lonvo-z)에 대한 생물학적 제제 허가 신청을 FDA에 순차적 제출 시작

치료: 유전성 혈관부종

Intellia Therapeutics, 유전성 혈관부종에 대한 일회성 치료제로 Lonvoguran Ziclumeran(lonvo-z)에 대한 생물학적 제제 허가 신청서를 FDA에 순차적 제출 시작

CAMBRIDGE, 매사추세츠, 4월 27일 2026년(GLOBE NEWSWIRE) -- CRISPR 유전자 편집 및 기타 핵심 기술을 활용하여 의학 혁신에 주력하는 선도적인 바이오제약 회사인 Intellia Therapeutics, Inc.(Nasdaq: NTLA)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)에 유전 질환에 대한 lonvo-z(이전의 NTLA-2002) 승인을 위한 생물의약품 허가 신청서(BLA)의 순차적 제출을 시작했다고 발표했습니다. 혈관부종(HAE). 외래 환자 환경에서 투여되는 일회성 치료제로 설계된 lonvo-z는 칼리크레인 B1(KLKB1) 유전자를 비활성화하여 칼리크레인 및 브래디키닌 수치를 영구적으로 낮추도록 고안된 생체 내 CRISPR 유전자 편집 후보입니다.

2026년 하반기에 BLA 제출이 완료될 것으로 예상됩니다. 승인되면 2027년 상반기 출시 예정

Intellia는 또한 오늘 HAE에서 lonvo-z의 3상 HAELO 임상 시험의 긍정적인 톱라인 데이터를 별도로 발표했습니다. 이 시험은 1차 및 모든 주요 2차 평가변수를 충족했으며, 6개월의 1차 관찰 기간 동안 lonvo-z의 1회 투여로 대부분의 환자가 HAE 공격과 지속적인 치료법을 사용할 수 없게 되었음을 입증했습니다.

“만약 승인된다면 lonvo-z는 세계 최초의 생체 내 CRISPR 기반 유전자 편집 치료법이 될 것입니다.”라고 Intellia 사장 겸 CEO인 John Leonard 의학박사가 말했습니다. "HAELO의 유망한 결과는 lonvo-z가 많은 환자를 위해 HAE를 치료하는 방법에 혁명을 일으킬 수 있으며 단 한 번의 복용량으로 대부분의 환자를 발작과 지속적인 치료의 필요성으로부터 해방시킬 수 있다는 우리의 확신을 강화합니다. 우리는 HAE를 앓고 있는 사람들의 많은 부담을 완화하기 위해 FDA와의 지속적인 참여를 기대합니다."

FDA가 HAE 치료를 위해 lonvo-z에 부여한 RMAT(재생의학 고급 치료법) 지정에 따라 롤링 BLA를 통해 Intellia는 BLA의 일부를 지속적으로 제출할 수 있으며 FDA에 신속하게 검토할 수 있는 기회를 제공합니다. RMAT 프로그램 외에도 Intellia는 FDA의 CMC(화학, 제조 및 제어) 개발 및 준비 파일럿에 참여했습니다. 이 프로그램을 통해 스폰서는 FDA 검토 직원과 CMC 제품 개발 전략 및 목표를 논의하고 질문에 답할 수 있습니다. 증가된 커뮤니케이션은 스폰서가 신청서 제출 및 조기 환자 접근을 지원하기 위해 약물 개발 프로그램을 신속하게 완료하기 위해 CMC 활동을 완료하는 데 도움을 주기 위한 것입니다.

Intellia는 BLA 제출을 2026년 하반기에 완료할 것으로 예상하고 있습니다. FDA가 해당 신청을 수락하면 FDA는 우선 검토를 부여할지 여부를 결정하고 평가를 완료하기 위한 목표 조치 날짜를 제공할 것으로 예상됩니다. 승인되면 Intellia는 2027년 상반기에 lonvo-z를 상업적으로 출시할 계획입니다.

Lonvo-z 소개노벨상을 받은 CRISPR/Cas9 기술을 기반으로 하는 lonvo-z는 유전성 혈관부종(HAE)에 대한 최초의 일회성 치료제가 될 가능성이 있습니다. Lonvo-z는 단회 투여로 칼리크레인 B1(KLKB1) 유전자를 비활성화하여 칼리크레인을 영구적으로 낮추기 위한 생체 내 CRISPR 유전자 편집 후보물질입니다. Lonvo-z는 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품 및 RMAT 지정, 영국 의약품 및 의료제품 규제청(MHRA)의 혁신 패스포트, 유럽 의약청의 우선순위 의약품(PRIME) 지정, 유럽 위원회의 희귀의약품 지정(ODD) 등 5가지 주요 규제 지정을 받았습니다.

유전 정보 혈관부종유전성 혈관부종(HAE)은 신체의 다양한 기관과 조직에서 심각하고 재발하며 예측할 수 없는 염증성 공격을 특징으로 하는 희귀 유전 질환으로, 고통스럽고 쇠약하며 생명을 위협할 수 있습니다. 50,000명 중 1명이 HAE의 영향을 받는 것으로 추정됩니다. 붓기 발작을 예방하는 데 사용되는 장기 및 단기 예방을 포함하여 상태 관리에 도움이 되는 예방 및 주문형 치료 옵션이 있습니다. 현재 치료 옵션에는 종종 평생 요법이 포함되는데, 이는 질병 통제를 위한 지속적인 경로 억제를 보장하기 위해 만성 정맥(IV) 또는 피하(SC) 투여를 주당 2회 또는 매일 경구 투여해야 할 수 있습니다. 만성적인 투여에도 불구하고 획기적인 공격이 여전히 발생합니다. 칼리크레인 억제는 HAE 공격의 예방 치료를 위한 임상적으로 검증된 전략입니다.

Intellia Therapeutics 소개Intellia Therapeutics, Inc.(Nasdaq: NTLA)는 CRISPR 유전자 편집 및 기타 핵심 기술을 활용하여 의학 혁명에 주력하는 선도적인 임상 단계 바이오제약 회사입니다. 회사의 사명은 잠재적으로 치료 가능한 치료법을 개발하고 상용화하여 중증 질환을 앓고 있는 사람들의 삶을 변화시키는 것입니다. Intellia는 깊은 과학, 기술 및 임상 개발 경험을 바탕으로 질병의 근본 원인을 지속적으로 치료하여 의학의 표준을 재설정하는 것을 목표로 합니다. intelliatx.com에서 자세히 알아보고 @intelliatx를 팔로우하세요.

미래 예측 진술이 보도 자료에는 1995년 증권민사소송개혁법의 의미 내에서 Intellia Therapeutics, Inc.(“Intellia” 또는 “회사”)의 “미래 예측 진술”이 포함되어 있습니다. 이러한 미래 예측 진술에는 다음에 관한 명시적 또는 묵시적 진술이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다. Intellia의 믿음과 기대: 유전성 혈관부종("HAE") 치료를 위한 lonvoguran ziclumeran 또는 "lonvo-z"(NTLA-2002라고도 함)에 대한 프로그램의 성공 및 발전(2026년 하반기에 lonvo-z에 대한 생물학적 제제 허가 신청("BLA") 제출 완료 계획 포함), 해당 BLA의 검토 및 승인에 대한 기대(다음 사항 포함) 신속한 검토, 2027년 상반기에 계획된 lonvo-z의 미국 출시에 대한 기대, 그리고 lonvo-z가 두 발작과 단 한 번의 투여로 지속적인 치료의 필요성으로부터 대부분 벗어날 가능성이 있는 많은 환자의 HAE 치료 방법에 혁명을 일으킬 가능성이 있습니다.

본 보도자료에 포함된 모든 미래예측 진술은 미래 사건에 대한 경영진의 현재 기대와 믿음을 기반으로 하며, 이러한 미래예측 진술에 명시되거나 암시된 내용과 실제 결과가 실질적으로, 불리하게 달라질 수 있는 다양한 위험과 불확실성이 있을 수 있습니다. 이러한 위험과 불확실성에는 다음이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. lonvo-z 또는 Intellia의 제품 후보를 개발하고 성공적으로 상용화하는 능력과 관련된 위험을 포함하여 lonvo-z를 포함한 제품 후보에 대한 임상 연구 수행 및 기타 개발 및 상용화 요구 사항과 관련된 불확실성 지적 재산 지위를 보호하고 유지하는 Intellia의 능력과 관련된 위험; Intellia와 계약 제조업체, 협력자, 라이센스 제공자 및 라이센스 사용자를 포함한 제3자와의 관계와 관련된 위험 지적 재산권 지위를 보호하고 유지하기 위한 라이센스 제공자의 능력과 관련된 위험; 향후 연구와 관련하여 향후 결과를 예측하지 못하는 전임상 연구 또는 임상 연구 결과와 관련된 위험 임상 연구 결과가 긍정적이지 않을 위험; 규제 피드백 또는 기타 개발로 인해 계획된 임상 시험의 잠재적 지연과 관련된 위험. Intellia의 실제 결과가 미래예측 진술에 포함된 결과와 다를 수 있는 기타 위험과 불확실성, 기타 중요한 요소에 대한 논의는 Intellia의 최신 연례 보고서인 Form 10-K에 있는 "위험 요소" 섹션과 Form 10-Q의 분기별 보고서를 포함하여 Intellia가 미국 증권거래위원회에 제출한 기타 서류의 잠재적인 위험, 불확실성 및 기타 중요한 요소에 대한 논의를 참조하십시오. 이 보도자료에 포함된 모든 정보는 발표일을 기준으로 하며, Intellia는 법에서 요구하지 않는 한 이 정보를 업데이트할 의무가 없습니다.

출처: Intellia Therapeutics, Inc.

출처: HealthDay

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게시됨 : 2026-05-12 15:34

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