Intellia Therapeutics Memulakan Penyerahan Permohonan Lesen Biologics kepada FDA untuk Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) sebagai Rawatan Satu Kali untuk Angioedema Keturunan

Ikuti Drugslib di

Rawatan untuk: Angioedema Keturunan

Intellia Therapeutics Memulakan Penyerahan Bergulir Permohonan Lesen Biologik kepada FDA untuk Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) sebagai Rawatan Sekali Semula untuk Angioedema Keturunan, April 2BR, GEID CAM. 27, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), sebuah syarikat biofarmaseutikal terkemuka yang menumpukan pada merevolusikan ubat yang memanfaatkan penyuntingan gen CRISPR dan teknologi teras lain, hari ini mengumumkan bahawa ia telah memulakan penyerahan berterusan permohonan lesen biologik (BLA.val) bagi Pentadbiran aplikasi lesen biologi (BLA.val) dan pencarian Ubat Ubat (BLA. lonvo-z (dahulunya dikenali sebagai NTLA-2002) untuk angioedema keturunan (HAE). Direka bentuk sebagai rawatan sekali sahaja yang ditadbir dalam persekitaran pesakit luar, lonvo-z ialah calon penyunting gen CRISPR in vivo yang bertujuan untuk menyahaktifkan gen kallikrein B1 (KLKB1) untuk menurunkan paras kallikrein dan bradikinin secara kekal.

  • Berharap untuk melengkapkan penyerahan BLA pada separuh kedua 206; jangkakan pelancaran pada separuh pertama 2027, jika diluluskan

    • Intellia juga mengumumkan secara berasingan data teratas positif hari ini daripada percubaan klinikal HAELO Fasa 3 lonvo-z dalam HAE. Percubaan itu memenuhi titik akhir utama dan semua titik akhir sekunder utamanya, menunjukkan bahawa dos sekali lonvo-z membawa kepada kebebasan daripada kedua-dua serangan HAE dan penggunaan terapi berterusan untuk kebanyakan pesakit dalam tempoh pemerhatian primer selama enam bulan.

    “Jika diluluskan, lonvo-z akan menjadi yang pertama di dunia berasaskan CRISPR in vivo, terapi penyuntingan gen, Presiden M.D. John Leonard, Presiden Eksekutif dan Ketua Pegawai Eksekutif John,” kata Ketua Pegawai Eksekutif Intel, M.D. "Hasil yang memberangsangkan daripada HAELO mengukuhkan keyakinan kami bahawa lonvo-z boleh merevolusikan cara HAE dirawat untuk ramai pesakit, dengan potensi untuk membebaskan kebanyakan mereka daripada kedua-dua serangan dan keperluan untuk terapi berterusan dengan hanya satu dos. Kami mengharapkan penglibatan berterusan kami dengan FDA sambil kami berusaha untuk meringankan banyak beban bagi mereka yang hidup dengan HAE."

    Menurut sebutan Terapi Lanjutan Perubatan Regeneratif (RMAT) yang diberikan FDA kepada lonvo-z untuk rawatan HAE, BLA bergulir membolehkan Intellia menyerahkan bahagian BLA secara berterusan dan memberi FDA peluang untuk mempercepatkan semakannya. Sebagai tambahan kepada program RMAT, Intellia mengambil bahagian dalam Perintis Pembangunan dan Kesediaan Kimia, Pembuatan dan Kawalan (CMC) FDA. Program ini membolehkan penaja membincangkan strategi dan matlamat pembangunan produk CMC mereka dengan kakitangan semakan FDA dan menangani soalan mereka. Peningkatan komunikasi ini bertujuan untuk membantu penaja melengkapkan aktiviti CMC untuk mempercepatkan program pembangunan ubat mereka untuk menyokong penyerahan permohonan dan akses pesakit lebih awal.

    Intellia menjangkakan menyelesaikan penyerahan BLAnya pada separuh kedua 2026. Jika pemfailan diterima oleh FDA, agensi itu dijangka menentukan sama ada ia akan memberikan semakan keutamaan dan menyediakan tarikh tindakan penilaiannya untuk melengkapkan tarikh tindakan penilaiannya. Jika diluluskan, Intellia merancang untuk melancarkan lonvo-z secara komersial pada separuh pertama 2027.

    Mengenai Lonvo-zBerdasarkan teknologi CRISPR/Cas9 yang memenangi Hadiah Nobel, lonvo-z berpotensi untuk menjadi rawatan pertama sekali untuk angioedema keturunan (HAE). Lonvo-z ialah calon penyunting gen CRISPR in vivo yang bertujuan untuk menurunkan kallikrein secara kekal dengan menyahaktifkan gen kallikrein B1 (KLKB1) dengan satu dos. Lonvo-z telah menerima lima jawatan pengawalseliaan yang ketara: Penetapan Ubat Yatim dan RMAT oleh Pentadbiran Makanan dan Ubat A.S. (FDA), Pasport Inovasi oleh Agensi Pengawalseliaan U.K. Ubat dan Produk Penjagaan Kesihatan (MHRA), Jawatan Ubat Keutamaan (PRIME) oleh Agensi Ubat-ubatan Eropah, serta Penetapan Ubat Yatim (ODD)

    About Hereditary Europe (ODD)> AngioedemaAngioedema keturunan (HAE) adalah penyakit genetik yang jarang berlaku yang dicirikan oleh serangan keradangan yang teruk, berulang dan tidak dapat diramalkan dalam pelbagai organ dan tisu badan, yang boleh menyakitkan, melemahkan dan mengancam nyawa. Dianggarkan satu daripada 50,000 orang terjejas oleh HAE. Terdapat pilihan rawatan pencegahan dan atas permintaan untuk membantu menguruskan keadaan, termasuk profilaksis jangka panjang dan pendek yang digunakan untuk mencegah serangan bengkak. Pilihan rawatan semasa selalunya termasuk terapi sepanjang hayat, yang mungkin memerlukan pentadbiran intravena (IV) atau subkutaneus (SC) kronik sekerap dua kali seminggu atau pemberian oral harian untuk memastikan penindasan laluan berterusan untuk kawalan penyakit. Walaupun pentadbiran kronik, serangan terobosan masih berlaku. Perencatan Kallikrein ialah strategi yang disahkan secara klinikal untuk rawatan pencegahan serangan HAE.

    Mengenai Intellia TherapeuticsIntellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) ialah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal terkemuka yang menumpukan pada merevolusikan ubat yang memanfaatkan penyuntingan gen CRISPR dan teknologi teras lain. Misi syarikat adalah untuk mengubah kehidupan orang yang mempunyai penyakit yang teruk dengan membangunkan dan mengkomersialkan rawatan yang berpotensi untuk menyembuhkan. Dengan pengalaman pembangunan saintifik, teknikal dan klinikal yang mendalam, Intellia berhasrat untuk menetapkan semula piawaian perubatan dengan merawat punca penyakit secara tahan lama. Ketahui lebih lanjut di intelliatx.com dan ikuti kami @intelliatx.

    Kenyataan Pandangan Ke HadapanSiaran akhbar ini mengandungi "kenyataan yang berpandangan ke hadapan" Intellia Therapeutics, Inc. kenyataan tersirat mengenai kepercayaan dan jangkaan Intellia mengenai: kejayaan dan kemajuan programnya untuk lonvoguran ziclumeran atau "lonvo-z" (juga dikenali sebagai NTLA-2002) untuk rawatan angioedema keturunan ("HAE"), termasuk rancangannya untuk melengkapkan penyerahan permohonan lesen biologik mengenai semakan semula ("BLA"2) dalam tempoh 2, 6 dan 2 semakan. kelulusan BLA itu, termasuk potensi untuk semakan dipercepatkan, jangkaannya mengenai pelancaran lonvo-z AS yang dirancang pada separuh pertama tahun 2027, dan kemungkinan lonvo-z merevolusikan cara HAE dirawat untuk ramai pesakit yang berpotensi membebaskan sebahagian besar daripada kedua-dua serangan dan keperluan untuk terapi berterusan dengan hanya satu dos.

    Sebarang kenyataan yang berpandangan ke hadapan dalam siaran akhbar ini adalah berdasarkan jangkaan semasa dan kepercayaan pengurusan tentang peristiwa masa hadapan dan tertakluk kepada beberapa risiko dan ketidakpastian yang boleh menyebabkan keputusan sebenar berbeza secara material dan buruk daripada yang dinyatakan dalam atau tersirat oleh kenyataan yang berpandangan ke hadapan tersebut. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, tetapi tidak terhad kepada: ketidakpastian yang berkaitan dengan pengendalian kajian klinikal dan keperluan pembangunan dan pengkomersilan lain untuk calon produknya, termasuk lonvo-z, termasuk risiko yang berkaitan dengan keupayaan untuk membangunkan dan berjaya mengkomersialkan lonvo-z atau mana-mana calon produk Intellia; risiko yang berkaitan dengan keupayaan Intellia untuk melindungi dan mengekalkan kedudukan harta inteleknya; risiko yang berkaitan dengan hubungan Intellia dengan pihak ketiga, termasuk pengeluar kontrak, kolaborator, pemberi lesen dan pemegang lesennya; risiko yang berkaitan dengan keupayaan pemberi lesennya untuk melindungi dan mengekalkan kedudukan harta intelek mereka; risiko yang berkaitan dengan keputusan kajian praklinikal atau kajian klinikal yang tidak meramalkan keputusan masa depan berkaitan dengan kajian masa depan; risiko bahawa keputusan kajian klinikal tidak akan menjadi positif; dan risiko yang berkaitan dengan kemungkinan kelewatan ujian klinikal yang dirancang disebabkan oleh maklum balas peraturan atau perkembangan lain. Untuk perbincangan mengenai risiko dan ketidakpastian ini dan lain-lain, dan faktor penting lain, mana-mana daripadanya boleh menyebabkan keputusan sebenar Intellia berbeza daripada yang terkandung dalam kenyataan yang berpandangan ke hadapan, lihat bahagian bertajuk "Faktor Risiko" dalam laporan tahunan Intellia terkini mengenai Borang 10-K, serta perbincangan tentang potensi risiko, ketidakpastian dan faktor penting lain dari Intellia, ketidakpastian dan Suruhanjaya Bursa yang lain. laporan suku tahunannya pada Borang 10-Q. Semua maklumat dalam siaran akhbar ini adalah pada tarikh keluaran dan Intellia tidak bertanggungjawab untuk mengemas kini maklumat ini melainkan diperlukan oleh undang-undang.

    Sumber: Intellia Therapeutics, Inc.

    Sumber: HealthDay

    Lonvoguran ziclumeran Sejarah Kelulusan FDA

    Lebih banyak sumber berita

  • FDA Medwatch Drug Alerts
  • Berita Med Daily
  • Berita untuk Profesional Kesihatan
  • Kelulusan Dadah Baharu
  • Kelulusan Ubat Baharu
    • Kekurangan
  • Keputusan Percubaan Klinikal
  • Kelulusan Ubat Generik
  • Podcast Drugs.com

    • Langgan surat berita kami

    Walau apa pun topik minat anda, langgan surat berita kami untuk mendapatkan yang terbaik dari Drugs.com dalam peti masuk anda.

    Disiarkan : 2026-05-12 15:34

    Baca lagi

    Penafian

    Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

    Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

    Kata kunci yang popular