Intellia Therapeutics inicjuje stopniowe składanie do FDA wniosku o licencję na leki biologiczne dla leku Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) jako jednorazowego leku w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Śledź Drugslib na

Leczenie: dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Intellia Therapeutics inicjuje stopniowe składanie do FDA wniosku o licencję na leki biologiczne dla leku Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) jako jednorazowego leku w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

CAMBRIDGE, Mass., 27 kwietnia 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), wiodąca firma biofarmaceutyczna skupiająca się na rewolucjonizowaniu medycyny przy wykorzystaniu edycji genów CRISPR i innych podstawowych technologii, ogłosiła dzisiaj, że rozpoczęła stopniowe składanie wniosku o licencję na leki biologiczne (BLA) do amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w celu uzyskania zatwierdzenia leku lonvo-z (wcześniej znanego jako NTLA-2002) w przypadku dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Zaprojektowany jako jednorazowy lek podawany w warunkach ambulatoryjnych, lonvo-z jest kandydatem do edycji genu CRISPR in vivo, którego zadaniem jest inaktywacja genu kalikreiny B1 (KLKB1) w celu trwałego obniżenia poziomu kalikreiny i bradykininy.

  • Spodziewamy się zakończenia składania wniosków BLA w drugiej połowie 2026 r.; przewidujemy uruchomienie w pierwszej połowie 2027 r., jeśli zostanie zatwierdzone

    • Firma Intellia ogłosiła dzisiaj oddzielnie pozytywne dane z badania klinicznego fazy 3 HAELO dotyczącego leku lonvo-z w HAE. W badaniu osiągnięto pierwszorzędowe i wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe, wykazując, że jednorazowa dawka leku lonvo-z doprowadziła do ustąpienia ataków HAE i konieczności stosowania ciągłego leczenia u większości pacjentów w ciągu sześciomiesięcznego głównego okresu obserwacji.

    „Jeśli lek zostanie zatwierdzony, lonvo-z stanie się pierwszą na świecie terapią edycji genów in vivo opartą na technologii CRISPR” – powiedział dr John Leonard, prezes i dyrektor generalny firmy Intellia. "Obiecujące wyniki projektu HAELO utwierdzają nas w przekonaniu, że lonvo-z może zrewolucjonizować sposób leczenia HAE u wielu pacjentów, mogąc uwolnić większość z nich od obu ataków i konieczności ciągłego leczenia tylko jedną dawką. Nie możemy się doczekać naszej dalszej współpracy z FDA, ponieważ staramy się złagodzić wiele obciążeń dla osób cierpiących na HAE."

    Zgodnie z oznaczeniem zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) przyznanym przez FDA firmie lonvo-z w leczeniu HAE, kroczące BLA umożliwia firmie Intellia ciągłe przedkładanie części BLA i zapewnia FDA możliwość przyspieszenia jej przeglądu. Oprócz programu RMAT firma Intellia uczestniczyła w pilotażowym programie rozwoju i gotowości FDA dotyczącym chemii, produkcji i kontroli (CMC). Program ten umożliwia sponsorom omówienie strategii i celów rozwoju produktów CMC z personelem dokonującym przeglądu FDA oraz odpowiadanie na ich pytania. Szersza komunikacja ma pomóc sponsorom w ukończeniu działań CMC w celu przyspieszenia programów opracowywania leków, aby ułatwić składanie wniosków i wcześniejszy dostęp pacjentów.

    Firma Intellia spodziewa się zakończenia składania wniosków w sprawie BLA w drugiej połowie 2026 r. Jeśli zgłoszenie zostanie zaakceptowane przez FDA, oczekuje się, że agencja ustali, czy przyzna priorytetową ocenę i poda docelową datę działania w celu zakończenia oceny. Jeśli zostanie zatwierdzony, Intellia planuje komercyjne wprowadzenie lonvo-z w pierwszej połowie 2027 r.

    O leku Lonvo-zW oparciu o nagrodzoną Nagrodą Nobla technologię CRISPR/Cas9 lek lonvo-z ma potencjał, aby stać się pierwszym jednorazowym lekiem na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE). Lonvo-z to kandydat do edycji genu CRISPR in vivo, którego zadaniem jest trwałe obniżenie poziomu kalikreiny poprzez inaktywację genu kalikreiny B1 (KLKB1) za pomocą pojedynczej dawki. Lonvo-z otrzymał pięć znaczących oznaczeń regulacyjnych: lek sierocy i oznaczenie RMAT od amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), paszport innowacji wydane przez brytyjską Agencję Regulacyjną ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA), oznaczenie leków priorytetowych (PRIME) przez Europejską Agencję Leków oraz oznaczenie leku sierocego (ODD) przez Komisję Europejską.

    O dziedziczeniu dziedzicznym Obrzęk naczynioruchowy Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) to rzadka choroba genetyczna charakteryzująca się ciężkimi, nawracającymi i nieprzewidywalnymi atakami zapalnymi w różnych narządach i tkankach organizmu, które mogą być bolesne, wyniszczające i zagrażające życiu. Szacuje się, że na HAE cierpi jedna na 50 000 osób. Istnieją opcje leczenia zapobiegawczego i leczenia na żądanie, które pomagają opanować tę chorobę, w tym długo- i krótkoterminową profilaktykę stosowaną w celu zapobiegania atakom obrzęku. Obecne opcje leczenia często obejmują terapie przez całe życie, które mogą wymagać przewlekłego podawania dożylnego (IV) lub podskórnego (SC) nawet dwa razy w tygodniu lub codziennego podawania doustnego, aby zapewnić stałą supresję szlaku w celu kontroli choroby. Pomimo przewlekłego podawania nadal występują przełomowe ataki. Hamowanie kalikreiny to klinicznie potwierdzona strategia leczenia zapobiegawczego napadów HAE.

    Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) – informacje o firmie Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) to wiodąca firma biofarmaceutyczna działająca na etapie klinicznym, skupiająca się na rewolucjonizowaniu medycyny poprzez wykorzystanie edycji genów CRISPR i innych podstawowych technologii. Misją firmy jest zmiana życia osób cierpiących na poważne choroby poprzez opracowywanie i komercjalizację terapii o potencjalnie leczniczym działaniu. Dzięki głębokiemu doświadczeniu naukowemu, technicznemu i klinicznemu Intellia dąży do zmiany standardów w medycynie poprzez trwałe leczenie pierwotnych przyczyn chorób. Dowiedz się więcej na intelliatx.com i śledź nas @intelliatx.

    Stwierdzenia wybiegające w przyszłośćNiniejsza informacja prasowa zawiera „stwierdzenia wybiegające w przyszłość” firmy Intellia Therapeutics, Inc. („Intellia” lub „Spółka”) w rozumieniu ustawy o reformie przepisów prawnych dotyczących papierów wartościowych z 1995 r. Te stwierdzenia wybiegające w przyszłość obejmują między innymi wyraźne lub dorozumiane stwierdzenia dotyczące działalności firmy Intellia przekonania i oczekiwania dotyczące: powodzenia i rozwoju programu dotyczącego lonvoguranu ziclumeranu lub „lonvo-z” (znanego również jako NTLA-2002) w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego („HAE”), w tym planu zakończenia składania wniosku o wydanie licencji na leki biologiczne („BLA”) dla lonvo-z w drugiej połowie 2026 r., oczekiwań dotyczących przeglądu i zatwierdzenia tego BLA, w tym możliwości przyspieszenia przeglądu, swoje oczekiwania dotyczące planowanego wprowadzenia leku lonvo-z na rynek amerykański w pierwszej połowie 2027 r. oraz możliwość, że lonvo-z zrewolucjonizuje sposób leczenia HAE u wielu pacjentów, mogąc uwolnić większość pacjentów od obu ataków i konieczności ciągłego leczenia tylko jedną dawką.

    Wszelkie stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym komunikacie prasowym opierają się na bieżących oczekiwaniach i przekonaniach kierownictwa co do przyszłych wydarzeń i są obarczone szeregiem ryzyk i niepewności, które mogą spowodować, że rzeczywiste wyniki będą się istotnie i niekorzystnie różnić od tych określonych lub sugerowanych w takich stwierdzeniach dotyczących przyszłości. Te ryzyka i niepewności obejmują między innymi: niepewność związaną z prowadzeniem badań klinicznych oraz innymi wymogami w zakresie rozwoju i komercjalizacji kandydatów na produkty, w tym lonvo-z, w tym ryzyko związane ze zdolnością do opracowania i pomyślnej komercjalizacji lonvo-z lub któregokolwiek z kandydatów na produkty Intellia; ryzyko związane ze zdolnością Intellii do ochrony i utrzymania swojej pozycji w zakresie własności intelektualnej; ryzyko związane z relacjami Intellii ze stronami trzecimi, w tym z producentami kontraktowymi, współpracownikami, licencjodawcami i licencjobiorcami; ryzyko związane ze zdolnością licencjodawców do ochrony i utrzymania swojej pozycji w zakresie własności intelektualnej; ryzyko związane z brakiem przewidywalności wyników badań przedklinicznych lub klinicznych w związku z przyszłymi badaniami; ryzyko, że wyniki badań klinicznych nie będą pozytywne; oraz ryzyko związane z potencjalnym opóźnieniem planowanych badań klinicznych ze względu na informacje zwrotne od organów regulacyjnych lub inne zmiany. Omówienie tych i innych ryzyk i niepewności oraz innych ważnych czynników, z których każdy może spowodować, że rzeczywiste wyniki firmy Intellia będą różnić się od tych zawartych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, można znaleźć w sekcji zatytułowanej „Czynniki ryzyka” w najnowszym raporcie rocznym firmy Intellia na formularzu 10-K, a także omówieniu potencjalnych ryzyk, niepewności i innych ważnych czynników w innych zgłoszeniach firmy Intellia składanych do Komisji Papierów Wartościowych i Giełd, w tym w jej raporcie kwartalnym na formularzu 10-Q. Wszystkie informacje zawarte w tej informacji prasowej odpowiadają dacie publikacji i firma Intellia nie ma obowiązku aktualizowania tych informacji, chyba że jest to wymagane przez prawo.

    Źródło: Intellia Therapeutics, Inc.

    Źródło: HealthDay

    Lonvoguran ziclumeran Historia zatwierdzeń FDA

    Więcej zasobów informacyjnych

  • Alerty dotyczące leków FDA Medwatch
  • Daily MedNews
  • Wiadomości dla pracowników służby zdrowia
  • Zatwierdzenia nowych leków
  • Nowe zastosowania leków
  • Nowe leki Niedobory
  • Wyniki badań klinicznych
  • Zatwierdzenia leków generycznych
  • Drugs.com Podcast

    • Zapisz się do naszego newslettera

    Bez względu na temat, który Cię interesuje, zapisz się do naszych biuletynów, aby otrzymywać najlepsze informacje z Drugs.com w swojej skrzynce odbiorczej.

    Wysłano : 2026-05-12 15:34

    Czytaj więcej

    Zastrzeżenie

    Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

    Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

    Popularne słowa kluczowe