Intellia Therapeutics inicia envio contínuo de pedido de licença de produtos biológicos à FDA para Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) como tratamento único para angioedema hereditário

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Tratamento para: angioedema hereditário

Intellia Therapeutics inicia envio contínuo de pedido de licença de produtos biológicos à FDA para Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) como tratamento único para angioedema hereditário

CAMBRIDGE, Massachusetts, abril 27, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA), uma empresa biofarmacêutica líder focada em revolucionar a medicina aproveitando a edição genética CRISPR e outras tecnologias essenciais, anunciou hoje que iniciou uma submissão contínua de um pedido de licença biológica (BLA) à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA buscando aprovação de lonvo-z (anteriormente conhecido como NTLA-2002) para hereditário angioedema (AEH). Projetado como um tratamento único administrado em ambiente ambulatorial, o lonvo-z é um candidato de edição genética CRISPR in vivo que se destina a inativar o gene da calicreína B1 (KLKB1) para reduzir permanentemente os níveis de calicreína e bradicinina.

  • Esperamos concluir o envio do BLA no segundo semestre de 2026; antecipar o lançamento no primeiro semestre de 2027, se aprovado

    • A Intellia também anunciou hoje separadamente dados positivos do ensaio clínico HAELO de Fase 3 do lonvo-z no AEH. O estudo atingiu seus objetivos primários e todos os principais desfechos secundários, demonstrando que uma dose única de lonvo-z resultou na ausência de ataques de AEH e no uso de terapia contínua para a maioria dos pacientes durante o período de observação primária de seis meses.

    “Se aprovado, o lonvo-z se tornará a primeira terapia de edição genética in vivo baseada em CRISPR do mundo”, disse John Leonard, M.D., presidente e diretor executivo da Intellia. "Os resultados promissores do HAELO reforçam a nossa convicção de que o lonvo-z pode revolucionar a forma como o AEH é tratado para muitos pacientes, com o potencial de libertar a maioria deles de ambos os ataques e da necessidade de terapia contínua com apenas uma dose. Aguardamos com expectativa o nosso envolvimento contínuo com a FDA à medida que procuramos aliviar muitos dos encargos para as pessoas que vivem com AEH."

    De acordo com a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) que a FDA concedeu ao lonvo-z para o tratamento de AEH, um BLA contínuo permite que a Intellia envie partes do BLA de forma contínua e fornece à FDA uma oportunidade de agilizar sua revisão. Além do programa RMAT, a Intellia participou do Piloto de Desenvolvimento e Preparação de Química, Fabricação e Controles (CMC) da FDA. Este programa permite que os patrocinadores discutam suas estratégias e metas de desenvolvimento de produtos CMC com a equipe de revisão da FDA e respondam às suas dúvidas. O aumento da comunicação tem como objetivo ajudar os patrocinadores a concluir as atividades do CMC para agilizar seus programas de desenvolvimento de medicamentos para apoiar o envio de solicitações e o acesso antecipado dos pacientes.

    A Intellia prevê concluir sua submissão de BLA no segundo semestre de 2026. Se o pedido for aceito pela FDA, espera-se que a agência determine se concederá uma revisão prioritária e fornecerá uma data de ação prevista para concluir sua avaliação. Se aprovado, a Intellia planeja lançar comercialmente o lonvo-z no primeiro semestre de 2027.

    Sobre Lonvo-zBaseado na tecnologia CRISPR/Cas9 ganhadora do Prêmio Nobel, o lonvo-z tem potencial para se tornar o primeiro tratamento único para angioedema hereditário (AEH). Lonvo-z é um candidato à edição do gene CRISPR in vivo que se destina a reduzir permanentemente a calicreína, inativando o gene da calicreína B1 (KLKB1) com uma dose única. Lonvo-z recebeu cinco designações regulatórias notáveis: designação de medicamento órfão e RMAT pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, o passaporte de inovação pela Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA), designação de medicamentos prioritários (PRIME) pela Agência Europeia de Medicamentos, bem como designação de medicamento órfão (ODD) pela Comissão Europeia.

    Sobre o angioedema hereditárioHeditário O angioedema (AEH) é uma doença genética rara caracterizada por ataques inflamatórios graves, recorrentes e imprevisíveis em vários órgãos e tecidos do corpo, que podem ser dolorosos, debilitantes e potencialmente fatais. Estima-se que uma em cada 50.000 pessoas seja afetada pelo AEH. Existem opções de tratamento preventivo e sob demanda para ajudar a controlar a doença, incluindo profilaxia de longo e curto prazo usada para prevenir ataques de inchaço. As opções de tratamento atuais geralmente incluem terapias vitalícias, que podem exigir administração intravenosa (IV) ou subcutânea (SC) crônica até duas vezes por semana ou administração oral diária para garantir a supressão constante da via para o controle da doença. Apesar da administração crónica, ainda ocorrem ataques disruptivos. A inibição da calicreína é uma estratégia clinicamente validada para o tratamento preventivo de crises de AEH.

    Sobre a Intellia TherapeuticsA Intellia Therapeutics, Inc. (Nasdaq: NTLA) é uma empresa biofarmacêutica líder em estágio clínico focada em revolucionar a medicina aproveitando a edição genética CRISPR e outras tecnologias essenciais. A missão da empresa é transformar a vida de pessoas com doenças graves, desenvolvendo e comercializando tratamentos potencialmente curativos. Com profunda experiência em desenvolvimento científico, técnico e clínico, a Intellia pretende redefinir o padrão da medicina, tratando de forma duradoura as causas profundas das doenças. Saiba mais em intelliatx.com e siga-nos @intelliatx.

    Declarações prospectivasEste comunicado à imprensa contém “declarações prospectivas” da Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” ou a “Empresa”) dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Valores Mobiliários Privados de 1995. Essas declarações prospectivas incluem, mas não estão limitadas a, declarações expressas ou implícitas sobre as crenças e expectativas da Intellia em relação a: o sucesso e avanço de seu programa para lonvoguran ziclumeran ou “lonvo-z” (também conhecido como NTLA-2002) para o tratamento de angioedema hereditário (“HAE”), incluindo seu plano para concluir a submissão de um pedido de licença biológica (“BLA”) para lonvo-z no segundo semestre de 2026, suas expectativas em relação à revisão e aprovação desse BLA, incluindo o potencial para revisão acelerada, suas expectativas em relação a um lançamento planejado nos EUA de lonvo-z no primeiro semestre de 2027, e a possibilidade de lonvo-z revolucionar a forma como o AEH é tratado para muitos pacientes, com potencial para livrar a maioria dos ataques e da necessidade de terapia contínua com apenas uma dose.

    Quaisquer declarações prospectivas neste comunicado à imprensa são baseadas nas expectativas e crenças atuais da administração sobre eventos futuros e estão sujeitas a uma série de riscos e incertezas que podem fazer com que os resultados reais sejam materialmente e adversamente diferentes daqueles estabelecidos ou implícitos em tais declarações prospectivas. Esses riscos e incertezas incluem, mas não estão limitados a: incertezas relacionadas à condução de estudos clínicos e outros requisitos de desenvolvimento e comercialização para seus produtos candidatos, incluindo lonvo-z, incluindo riscos relacionados à capacidade de desenvolver e comercializar com sucesso o lonvo-z ou qualquer um dos produtos candidatos da Intellia; riscos relacionados à capacidade da Intellia de proteger e manter sua posição de propriedade intelectual; riscos relacionados ao relacionamento da Intellia com terceiros, incluindo seus fabricantes contratados, colaboradores, licenciantes e licenciados; riscos relacionados com a capacidade dos seus licenciantes para proteger e manter a sua posição de propriedade intelectual; riscos relacionados aos resultados de estudos pré-clínicos ou estudos clínicos que não são preditivos de resultados futuros em conexão com estudos futuros; o risco de os resultados dos estudos clínicos não serem positivos; e riscos relacionados com o potencial atraso dos ensaios clínicos planeados devido a feedback regulamentar ou outros desenvolvimentos. Para uma discussão sobre esses e outros riscos e incertezas e outros fatores importantes, qualquer um dos quais pode fazer com que os resultados reais da Intellia sejam diferentes daqueles contidos nas declarações prospectivas, consulte a seção intitulada “Fatores de risco” no relatório anual mais recente da Intellia no Formulário 10-K, bem como discussões sobre riscos potenciais, incertezas e outros fatores importantes em outros registros da Intellia junto à Securities and Exchange Commission, incluindo seu relatório trimestral no Formulário 10-Q. Todas as informações neste comunicado à imprensa são válidas na data do comunicado, e a Intellia não assume nenhuma obrigação de atualizar essas informações, a menos que exigido por lei.

    Fonte: Intellia Therapeutics, Inc.

    Fonte: HealthDay

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    Postou : 2026-05-12 15:34

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