Ionis bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Donidalorsen új gyógyszer iránti kérelmét a HAE profilaktikus kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Örökletes angioödéma

Ionis bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Donidalorsen új gyógyszer iránti kérelmét a HAE profilaktikus kezelésére

CARLSBAD, Kalifornia, 2024. november 4. /PRNewswire/ -- Az Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) felülvizsgálatra elfogadta az új gyógyszer iránti kérelmet (NDA) donidalorsen, egy RNS-re célzott vizsgálati gyógyszer profilaxisra az örökletes angioödéma (HAE) rohamainak megelőzésére 12 éves vagy idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél. Az FDA a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) értelmében 2025. augusztus 21-re tűzte ki intézkedési dátumát. Az FDA-kérelem a 3. fázisú OASIS-HAE és OASISplus (nyílt kiterjesztés (OLE) és switch) vizsgálatok, valamint a folyamatban lévő 2. fázisú OLE-vizsgálatok havi és kéthavi adagolásának pozitív eredményein alapult.

A HAE egy ritka és potenciálisan életveszélyes genetikai állapot, amely súlyos duzzanat (angioödéma) visszatérő rohamával jár a test különböző részein, beleértve a kezeket, lábakat, nemi szerveket, gyomrot, arcot és/vagy torkot. A Donidalorsent úgy tervezték, hogy csökkentse a prekallikrein (PKK) termelését, megszakítva a HAE-támadásokhoz vezető utat.

"A jelenleg elérhető kezelések ellenére sok HAE-vel élő ember továbbra is fájdalmas és potenciálisan életveszélyes áttöréses rohamokat tapasztal. A 3. fázisú OASIS-HAE és OASISplus vizsgálatok klinikai bizonyítékainak összessége alapján, valamint A 2. fázisú OLE-tanulmányunk hároméves új eredményeként úgy gondoljuk, hogy a donidalorsen képes előremozdítani a HAE-vel élők profilaktikus kezelési paradigmáját” – mondta Brett Monia, Ph.D., az Ionis vezérigazgatója. "A donidalorsen NDA-nk FDA-val történő elfogadásával készen állunk a második független bevezetésre jövőre, feltételezve a jóváhagyást, amely lehetővé teszi számunkra, hogy továbbra is teljesítsük azon célunkat, hogy a súlyos betegségekben szenvedő betegek számára folyamatos gyógyszerszámot biztosítsunk."

Az FDA korábban 2023-ban megadta a donidalorsen ritka betegségek gyógyszerének minősítését. Az Otsuka, amely kizárólagos jogokkal rendelkezik a donidalorsen európai és ázsiai-csendes-óceáni kereskedelmi forgalomba hozatalára, még ebben az évben forgalomba hozatali engedély iránti kérelmet (MAA) készül benyújtani az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) .

Ionis a közelmúltban az American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) 2024-es éves tudományos ülésén bemutatta a 3. és 2. fázisú OLE-vizsgálatok új eredményeit, amelyek azt mutatják, hogy a donidalorsen jelentős és tartósan csökkentette a HAE-t. rohamok, a HAE-támadások arányának átlagos, átlagosan 96%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest három évig fennmaradt a folyamatban lévő 2. fázisú OLE vizsgálatban.

Mindhárom vizsgálatban a donidalorsen jól tolerálható volt, és nem fordult elő, hogy a donidalorsennel kapcsolatos súlyos, kezelésből eredő nemkívánatos események (TEAE) voltak. A legtöbb nemkívánatos esemény (AE) enyhe vagy közepes súlyosságú volt, és az injekció helyén fellépő reakciók voltak a leggyakoribb mellékhatások.

A donidalorsen ACAAI e-poszter prezentációi megtalálhatók Ionis honlapján.

Az örökletes angioödémáról (HAE)A HAE egy ritka és potenciálisan életveszélyes genetikai állapot, amely súlyos duzzanat (angioödéma) visszatérő rohamával jár a test különböző részein, beleértve a kezet, lábfejet, nemi szervek, gyomor, arc és/vagy torok. A HAE a becslések szerint több mint 20 000 beteget érint az Egyesült Államokban és Európában. Az Egyesült Államokban az orvosok gyakran alkalmaznak profilaktikus kezelési módszereket a betegek HAE-rohamainak megelőzésére és súlyosságának csökkentésére.

A DonidalorsenrőlA Donidalorsen egy RNS-re célzott vizsgálati gyógyszer, amelyet a prekallikrein (PKK) megcélzására terveztek, amely fontos szerepet játszik az örökletes angioödéma (HAE) akut rohamával kapcsolatos gyulladásos mediátorok aktiválásában. ). A PKK termelésének csökkentésével a donidalorsen hatékony profilaktikus megközelítés lehet a HAE-támadások megelőzésében, ha jóváhagyják.

A Donidalorsen egy olyan vizsgálati gyógyszer, amelyet a szabályozó hatóságok semmilyen betegség kezelésére nem hagytak jóvá.

Az Ionis Pharmaceuticals, Inc.-rőlHárom évtizede az Ionis feltalálta olyan gyógyszerek, amelyek jobb jövőt hoznak a súlyos betegségben szenvedőknek. Az Ionis jelenleg öt forgalomba hozott gyógyszerrel rendelkezik, és vezető szerepet tölt be a neurológiában, a kardiológiában és más olyan területeken, ahol nagy a betegek igénye. Az RNS-célzott gyógyszerek úttörőjeként az Ionis továbbra is az RNS-terápiák innovációjának hajtóereje, valamint a génszerkesztés új megközelítéseinek fejlesztése. Munkánkat a betegségbiológia és az iparág vezető technológiájának mély ismerete segíti elő munkánkban, párosulva azzal a szenvedéllyel és sürgősséggel, hogy életet megváltoztató előrelépéseket hozzunk a betegek számára. Ha többet szeretne megtudni az Ionisról, látogasson el az Ionis.com oldalra, és kövessen minket az X-en (Twitter) és a LinkedIn-en.

Az Ionis előretekintő nyilatkozataiEz a sajtóközlemény előretekintő kijelentéseket tartalmaz az Ionis üzletéről, valamint kereskedelmi gyógyszereink, a donidalorsen, valamint a fejlesztés alatt álló további gyógyszerek és technológiák terápiás és kereskedelmi potenciáljáról. Minden olyan állítás, amely leírja Ionis céljait, elvárásait, pénzügyi vagy egyéb előrejelzéseit, szándékait vagy hiedelmeit, előretekintő állítás, és kockázati nyilatkozatnak kell tekinteni. Az ilyen kijelentések bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, beleértve azokat, amelyek a humán terápiaként biztonságos és hatékony gyógyszerek felfedezésének, fejlesztésének és kereskedelmi forgalomba hozatalának folyamatában, valamint az ilyen gyógyszerek köré irányuló üzletépítésben rejlenek. Ionis előretekintő kijelentései olyan feltételezéseket is tartalmaznak, amelyek, ha soha nem valósulnak meg vagy nem bizonyulnak helyesnek, eredményei lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentések által kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Bár az Ionis előretekintő nyilatkozatai vezetőségének jóhiszemű megítélését tükrözik, ezek a kijelentések csak az Ionis által jelenleg ismert tényeken és tényezőkön alapulnak. A törvény által előírt esetek kivételével nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy semmilyen okból kifolyólag frissítsük a jövőre vonatkozó kijelentéseket. Ennek eredményeként figyelmeztetést kap, hogy ne hagyatkozzon ezekre az előremutató kijelentésekre. Ezeket és az Ionis programjait érintő egyéb kockázatokat részletesebben ismerteti az Ionis 2023. december 31-én végződő évre vonatkozó 10-K formanyomtatványon és a legutóbbi 10-Q űrlapon, amelyek az Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletnél vannak. . Ezeknek és más dokumentumoknak a másolatai a Vállalattól beszerezhetők.

E sajtóközleményben, hacsak a szövegkörnyezet másként nem kívánja, „Ionis”, „Cég”, „mi”, „mi” és „mi” hivatkozzon az Ionis Pharmaceuticalsra és leányvállalataira.

Az Ionis Pharmaceuticals® az Ionis Pharmaceuticals, Inc. bejegyzett védjegye.

FORRÁS Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2024-11-06 12:00

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak