Ionis ประกาศให้ FDA ยอมรับการใช้ยา Donidalorsen ใหม่สำหรับการรักษา HAE เพื่อป้องกันโรค

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: ภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม

Ionis ประกาศให้ FDA ยอมรับการใช้ยา Donidalorsen ใหม่สำหรับการรักษา HAE เพื่อป้องกันโรค

คาร์ลสแบด แคลิฟอร์เนีย, 4 พ.ย. 2567 /พีอาร์นิวส์ไวร์/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ประกาศในวันนี้ว่า สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับให้ทบทวนการสมัครยาใหม่ (NDA) สำหรับ donidalorsen ซึ่งเป็นยาที่กำหนดเป้าหมาย RNA เพื่อการป้องกันโรคเพื่อป้องกันการโจมตีของ angioedema ทางพันธุกรรม (HAE) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป FDA ได้กำหนดวันที่ดำเนินการคือวันที่ 21 สิงหาคม 2025 ภายใต้พระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) การยื่นขอของ FDA อิงตามผลลัพธ์เชิงบวกโดยให้ยาเป็นรายเดือนและรายปักษ์ในการศึกษาหลักระยะที่ 3 OASIS-HAE และ OASISplus (open label extension (OLE) และสวิตช์) ตลอดจนการศึกษา OLE ระยะที่ 2 ที่กำลังดำเนินอยู่

HAE เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ ซึ่งเกี่ยวข้องกับการบวมอย่างรุนแรงซ้ำๆ (แองจิโออีดีมา) ในส่วนต่างๆ ของร่างกาย รวมถึงมือ เท้า อวัยวะเพศ กระเพาะอาหาร ใบหน้า และ/หรือลำคอ Donidalorsen ได้รับการออกแบบมาเพื่อลดการผลิตพรีคาลไลไครน์ (PKK) ซึ่งขัดขวางวิถีทางที่นำไปสู่การโจมตีของ HAE

"แม้จะมีการรักษาที่มีอยู่ในปัจจุบัน แต่ผู้คนจำนวนมากที่อาศัยอยู่กับ HAE ยังคงประสบกับการโจมตีที่รุนแรงและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ เมื่อพิจารณาจากหลักฐานทางคลินิกทั้งหมดจากการศึกษา OASIS-HAE ระยะที่ 3 และ OASISplus เช่นกัน เนื่องจากผลการศึกษา OLE ระยะที่ 2 ในระยะ 3 ปีใหม่ของเรา เราเชื่อว่า Donidalorsen มีศักยภาพในการพัฒนากระบวนทัศน์การรักษาเชิงป้องกันโรคสำหรับผู้ที่อาศัยอยู่กับ HAE” Brett Monia, Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Ionis กล่าว "ด้วยการที่ FDA ยอมรับ NDA ของ Donidalorsen ของเรา เราจึงเตรียมพร้อมสำหรับการเปิดตัวผลิตภัณฑ์อิสระครั้งที่สองในปีหน้า โดยคาดว่าจะได้รับอนุมัติ ซึ่งจะช่วยให้เราสามารถดำเนินการตามเป้าหมายของเราต่อไปในการนำปริมาณยาที่สม่ำเสมอมาสู่ผู้ป่วยที่เป็นโรคร้ายแรง"< /พี>

ก่อนหน้านี้ FDA ได้ให้การรับรอง Donidalorsen Orphan Drug Designation ในปี 2023 Otsuka ซึ่งมีสิทธิแต่เพียงผู้เดียวในการทำการค้า Donidalorsen ในยุโรปและเอเชียแปซิฟิก กำลังเตรียมยื่นคำขอรับอนุญาตทางการตลาด (MAA) ไปยัง European Medicines Agency (EMA) ในปีนี้ .

เมื่อไม่นานมานี้ Ionis ได้นำเสนอผลลัพธ์ใหม่จากการศึกษา OLE ระยะที่ 3 และระยะที่ 2 ในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ประจำปี 2024 American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) (ACAAI) ซึ่งแสดงให้เห็นว่า donidalorsen สามารถลด HAE ได้อย่างมีนัยสำคัญและยั่งยืน การโจมตี โดยมีค่าเฉลี่ยที่ลดลงอย่างยั่งยืนโดยรวมในอัตราการโจมตี HAE ที่ 96% จากพื้นฐานที่รักษาไว้ได้นานถึงสามปีในการศึกษา OLE ระยะที่ 2 ที่กำลังดำเนินอยู่

จากการศึกษาทั้งสามกรณี โดนิดาโลเซนได้รับการยอมรับอย่างดี โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกิดขึ้นจากการรักษาที่ร้ายแรง (TEAEs) ที่เกี่ยวข้องกับโดนิดาโลเซน เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ (AE) ส่วนใหญ่มีความรุนแรงไม่มากหรือปานกลาง และปฏิกิริยาบริเวณที่ฉีดเป็น AE ที่พบบ่อยที่สุด

สามารถดูการนำเสนอโปสเตอร์อิเล็กทรอนิกส์ของ donidalorsen ACAAI ได้ที่เว็บไซต์ของ Ionis

เกี่ยวกับภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม (HAE)HAE เป็นภาวะทางพันธุกรรมที่พบได้ยากและอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ ซึ่งเกี่ยวข้องกับอาการบวมอย่างรุนแรง (แองจิโออีดีมา) ซ้ำๆ ในส่วนต่างๆ ของร่างกาย รวมถึงมือ เท้า อวัยวะเพศ กระเพาะอาหาร ใบหน้า และ/หรือลำคอ คาดว่า HAE จะส่งผลกระทบต่อผู้ป่วยมากกว่า 20,000 รายในสหรัฐอเมริกาและยุโรป ในสหรัฐอเมริกา แพทย์มักใช้วิธีการรักษาเชิงป้องกันเพื่อป้องกันและลดความรุนแรงของการโจมตีของ HAE ในผู้ป่วย

เกี่ยวกับ DonidalorsenDonidalorsen เป็นยาที่ใช้ในการวิจัยที่มีเป้าหมายเป็น RNA ซึ่งออกแบบมาเพื่อกำหนดเป้าหมายไปที่พรีคัลลิไครน์ (PKK) ซึ่งมีบทบาทสำคัญในการกระตุ้นตัวกลางไกล่เกลี่ยการอักเสบที่เกี่ยวข้องกับการโจมตีเฉียบพลันของภาวะหลอดเลือดหัวใจตีบทางพันธุกรรม (HAE) ). ด้วยการลดการผลิต PKK โดนิดาโลเซนอาจเป็นวิธีการป้องกันโรคที่มีประสิทธิผลในการป้องกันการโจมตีของ HAE หากได้รับการอนุมัติ

Donidalorsen เป็นยาที่ใช้ในการวิจัยที่ไม่ได้รับการอนุมัติสำหรับการรักษาโรคใดๆ โดยหน่วยงานกำกับดูแล

เกี่ยวกับ Ionis Pharmaceuticals, Inc.เป็นเวลาสามทศวรรษแล้วที่ Ionis ได้คิดค้น ยาที่นำอนาคตที่ดีกว่ามาสู่ผู้ป่วยโรคร้ายแรง ปัจจุบัน Ionis มียาที่วางตลาดอยู่ 5 ชนิดและกำลังดำเนินการชั้นนำในด้านประสาทวิทยา โรคหัวใจ และสาขาอื่นๆ ที่มีความต้องการผู้ป่วยสูง ในฐานะผู้บุกเบิกด้านยาที่กำหนดเป้าหมาย RNA Ionis ยังคงขับเคลื่อนนวัตกรรมในการรักษา RNA นอกเหนือจากการพัฒนาแนวทางใหม่ในการแก้ไขยีน ความเข้าใจอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับชีววิทยาของโรคและเทคโนโลยีชั้นนำของอุตสาหกรรมช่วยขับเคลื่อนงานของเรา ควบคู่ไปกับความมุ่งมั่นและความเร่งด่วนในการส่งมอบความก้าวหน้าที่เปลี่ยนแปลงชีวิตให้กับผู้ป่วย หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ionis โปรดไปที่ Ionis.com และติดตามเราบน X (Twitter) และ LinkedIn

แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionisข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยแถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับธุรกิจของ Ionis และศักยภาพในการรักษาและเชิงพาณิชย์ของยาเชิงพาณิชย์ของเรา โดนิดาโลเซน ยาเพิ่มเติมในการพัฒนาและเทคโนโลยี ข้อความใดๆ ที่อธิบายถึงเป้าหมาย ความคาดหวัง การคาดการณ์ทางการเงินหรือการคาดการณ์ ความตั้งใจ หรือความเชื่ออื่นๆ ของ Ionis ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า และควรได้รับการพิจารณาว่าเป็นข้อความที่มีความเสี่ยง ข้อความดังกล่าวขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนบางประการ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในกระบวนการค้นพบ พัฒนา และจำหน่ายยาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพเพื่อใช้เป็นยารักษาโรคในมนุษย์ และในความพยายามสร้างธุรกิจเกี่ยวกับยาดังกล่าว ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionis ยังเกี่ยวข้องกับการสันนิษฐานว่า หากไม่เคยเกิดขึ้นจริงหรือพิสูจน์ได้ว่าถูกต้อง ก็อาจทำให้ผลลัพธ์แตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว แม้ว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionis จะสะท้อนถึงการตัดสินใจโดยสุจริตใจของฝ่ายบริหาร แต่ข้อความเหล่านี้อิงตามข้อเท็จจริงและปัจจัยที่ Ionis ทราบในปัจจุบันเท่านั้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด เราไม่มีข้อผูกมัดในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ไม่ว่าด้วยเหตุผลใดก็ตาม ด้วยเหตุนี้ คุณจึงไม่ควรยึดถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ความเสี่ยงเหล่านี้และความเสี่ยงอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับโครงการของ Ionis ได้รับการอธิบายไว้ในรายละเอียดเพิ่มเติมในรายงานประจำปีของ Ionis ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2566 และแบบฟอร์ม 10-Q ล่าสุดซึ่งยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ . บริษัทสามารถรับสำเนาของเอกสารเหล่านี้และเอกสารอื่นๆ ได้

ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ เว้นแต่บริบทจะกำหนดเป็นอย่างอื่น "Ionis" "บริษัท" "เรา" "ของเรา" และ "พวกเรา" ทั้งหมด อ้างถึง Ionis Pharmaceuticals และบริษัทในเครือ

Ionis Pharmaceuticals® เป็นเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของ Ionis Pharmaceuticals, Inc.

แหล่งข้อมูล Ionis Pharmaceuticals, Inc.

โพสต์แล้ว : 2024-11-06 12:00

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม