Ionis thông báo FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Donidalorsen để điều trị dự phòng HAE

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Phù mạch di truyền

Ionis công bố FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Donidalorsen để điều trị dự phòng HAE

CARLSBAD, California, ngày 4 tháng 11 năm 2024 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận xem xét Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho donidalorsen, một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA đang được nghiên cứu để điều trị dự phòng nhằm ngăn chặn các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. FDA đã ấn định ngày hành động là ngày 21 tháng 8 năm 2025 theo Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA). Đơn đăng ký của FDA dựa trên kết quả tích cực với liều lượng hàng tháng và hai tháng một lần trong các nghiên cứu then chốt OASIS-HAE và OASISplus Giai đoạn 3 (mở rộng nhãn mở (OLE) và chuyển đổi), cũng như nghiên cứu OLE Giai đoạn 2 đang diễn ra.

HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp và có khả năng đe dọa tính mạng, bao gồm các đợt sưng tấy nghiêm trọng (phù mạch) tái phát ở nhiều bộ phận khác nhau trên cơ thể, bao gồm tay, chân, bộ phận sinh dục, dạ dày, mặt và/hoặc cổ họng. Donidalorsen được thiết kế để giảm sản xuất prekallikrein (PKK), làm gián đoạn con đường dẫn đến các cuộc tấn công HAE.

"Mặc dù hiện có các phương pháp điều trị, nhiều người mắc bệnh HAE vẫn tiếp tục trải qua các cơn đột phá đau đớn và có khả năng đe dọa tính mạng. Dựa trên tổng số bằng chứng lâm sàng từ các nghiên cứu OASIS-HAE và OASISplus Giai đoạn 3, cũng như Theo kết quả mới kéo dài ba năm từ nghiên cứu OLE Giai đoạn 2 của chúng tôi, chúng tôi tin rằng donidalorsen có tiềm năng thúc đẩy mô hình điều trị dự phòng cho những người sống chung với HAE", Brett Monia, Ph.D., giám đốc điều hành của Ionis cho biết. "Với sự chấp nhận của FDA đối với donidalorsen NDA của chúng tôi, chúng tôi đã sẵn sàng cho lần ra mắt độc lập thứ hai vào năm tới, giả sử có sự chấp thuận, điều này sẽ cho phép chúng tôi tiếp tục thực hiện mục tiêu của mình là mang lại lượng thuốc ổn định cho những bệnh nhân mắc bệnh nghiêm trọng."

FDA trước đây đã cấp Giấy chứng nhận Thuốc dành cho trẻ mồ côi donidalorsen vào năm 2023. Otsuka, công ty có độc quyền thương mại hóa donidalorsen ở Châu Âu và Châu Á Thái Bình Dương, đang chuẩn bị nộp Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho Cơ quan dược phẩm châu Âu (EMA) trong năm nay .

Ionis gần đây đã trình bày các kết quả mới từ nghiên cứu OLE Giai đoạn 3 và Giai đoạn 2 tại Hội nghị Khoa học Thường niên của Đại học Dị ứng, Hen suyễn & Miễn dịch học Hoa Kỳ (ACAAI) năm 2024, chứng minh rằng donidalorsen giúp giảm đáng kể và bền vững HAE các cuộc tấn công, với mức giảm trung bình tổng thể được duy trì trong tỷ lệ tấn công HAE là 96% so với mức cơ bản được duy trì đến ba năm trong nghiên cứu OLE Giai đoạn 2 đang diễn ra.

Trong cả ba nghiên cứu, donidalorsen được dung nạp tốt và không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào xảy ra khi điều trị (TEAE) liên quan đến donidalorsen. Hầu hết các tác dụng phụ (AE) đều ở mức độ nhẹ hoặc trung bình và phản ứng tại chỗ tiêm là AE phổ biến nhất.

Bạn có thể tìm thấy các bài thuyết trình trên áp phích điện tử donidalorsen ACAAI trên trang web của Ionis.

Giới thiệu về phù mạch di truyền (HAE)HAE là một tình trạng di truyền hiếm gặp và có khả năng đe dọa tính mạng, bao gồm các cơn sưng tấy nghiêm trọng (phù mạch) tái phát ở nhiều bộ phận khác nhau của cơ thể, bao gồm cả bàn tay, bàn chân, bộ phận sinh dục, dạ dày, mặt và/hoặc cổ họng. HAE được ước tính sẽ ảnh hưởng đến hơn 20.000 bệnh nhân ở Mỹ và Châu Âu. Tại Hoa Kỳ, các bác sĩ thường xuyên sử dụng các phương pháp điều trị dự phòng để ngăn ngừa và giảm mức độ nghiêm trọng của các đợt HAE ở bệnh nhân.

Giới thiệu về DonidalorsenDonidalorsen là một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA đang nghiên cứu được thiết kế để nhắm mục tiêu prekallikrein (PKK), đóng vai trò quan trọng trong việc kích hoạt các chất trung gian gây viêm liên quan đến các cơn cấp tính của bệnh phù mạch di truyền (HAE) ). Bằng cách giảm sản xuất PKK, donidalorsen có thể là một phương pháp phòng ngừa hiệu quả để ngăn chặn các cuộc tấn công HAE, nếu được phê duyệt.

Donidalorsen là một loại thuốc nghiên cứu chưa được cơ quan quản lý phê duyệt để điều trị bất kỳ bệnh nào.

Giới thiệu về Ionis Pharmaceuticals, Inc.Trong ba thập kỷ, Ionis đã phát minh ra những loại thuốc mang lại tương lai tốt đẹp hơn cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Ionis hiện có năm loại thuốc được bán trên thị trường và một hệ thống dẫn đầu về thần kinh, tim mạch và các lĩnh vực khác có nhu cầu cao về bệnh nhân. Là người tiên phong trong các loại thuốc nhắm vào RNA, Ionis tiếp tục thúc đẩy sự đổi mới trong các liệu pháp RNA bên cạnh việc thúc đẩy các phương pháp mới trong chỉnh sửa gen. Sự hiểu biết sâu sắc về sinh học bệnh tật và công nghệ đầu ngành thúc đẩy công việc của chúng tôi, cùng với niềm đam mê và sự cấp bách mang lại những tiến bộ thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân. Để tìm hiểu thêm về Ionis, hãy truy cập Ionis.com và theo dõi chúng tôi trên X (Twitter) và LinkedIn.

Tuyên bố hướng tới tương lai của IonisThông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ionis cũng như tiềm năng điều trị và thương mại của các loại thuốc thương mại của chúng tôi, donidalorsen, các loại thuốc bổ sung trong quá trình phát triển và công nghệ. Bất kỳ tuyên bố nào mô tả mục tiêu, kỳ vọng, tài chính hoặc các dự đoán, ý định hoặc niềm tin khác của Ionis đều là tuyên bố hướng tới tương lai và phải được coi là tuyên bố có nguy cơ. Những tuyên bố như vậy phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn nhất định, bao gồm cả những rủi ro vốn có trong quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng làm phương pháp điều trị cho con người cũng như trong nỗ lực xây dựng hoạt động kinh doanh xung quanh các loại thuốc đó. Các tuyên bố hướng tới tương lai của Ionis cũng bao gồm các giả định rằng, nếu chúng không bao giờ thành hiện thực hoặc chứng minh là đúng, thì có thể khiến kết quả của nó khác biệt về mặt vật chất so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Mặc dù các tuyên bố hướng tới tương lai của Ionis phản ánh đánh giá thiện chí của ban quản lý công ty, nhưng những tuyên bố này chỉ dựa trên các sự kiện và yếu tố mà Ionis hiện đã biết. Trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào vì bất kỳ lý do gì. Do đó, bạn nên thận trọng không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Những rủi ro này và các rủi ro khác liên quan đến các chương trình của Ionis được mô tả chi tiết hơn trong báo cáo thường niên của Ionis trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2023 và Mẫu 10-Q gần đây nhất được lưu trong hồ sơ của Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. . Bản sao của những tài liệu này và các tài liệu khác có sẵn từ Công ty.

Trong thông cáo báo chí này, trừ khi ngữ cảnh yêu cầu khác, "Ionis", "Công ty", "chúng tôi", "của chúng tôi" và "của chúng tôi" đều tham khảo Ionis Pharmaceuticals và các công ty con của nó.

Ionis Pharmaceuticals® là nhãn hiệu đã đăng ký của Ionis Pharmaceuticals, Inc.

NGUỒN Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Đã đăng : 2024-11-06 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến