Ionis bejelentette a Zilganersen új Alexander-kór (AxD) gyógyszerkérelmét, amelyet az FDA prioritási felülvizsgálatra fogadott el

A: Alexander-kór kezelése

Ionis bejelentette a Zilganersen új gyógyszerkérelmét az Alexander-kór (AxD) kezelésére, amelyet az FDA prioritási felülvizsgálatra fogadott el

CARLSBAD-(BUS-ESS-Mar.-RE). 2026. 23. – Az Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) ma bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) prioritási felülvizsgálatra elfogadta a zilganersen új gyógyszer-alkalmazását (NDA), amely egy RNS-re célzott gyógyszer az Alexander-kór (AxD) kezelésére, amely egy ritka, progresszív és gyakran végzetes állapot. Az FDA 2026. szeptember 22-re tűzte ki a vényköteles gyógyszerek felhasználói díjáról szóló törvény (PDUFA) céldátumát.

A PDUFA dátuma 2026. szeptember 22.

"Az Sándor-kór pusztító állapot, amely rendszerint progresszív motoros és kognitív zavarokhoz, a függetlenség elvesztéséhez vezet, és gyakran halálos kimenetelű. Nincsenek jóváhagyott betegségmódosító kezelések, ami aláhúzza a közösség jelentős kielégítetlen szükségleteit" - mondta Brett Monia, Ph.D., az Ionis vezérigazgatója. "A Priority Review kijelölés hangsúlyozza a kezelési lehetőségek sürgős szükségességét, és lehetővé teszi számunkra, hogy a zilganersent a lehető leggyorsabban eljuttassuk a betegekhez. Ha jóváhagyják, a zilganersen lesz az első és egyetlen kezelés az Alexander-kórban, ami áttörést jelent a betegek számára. Ez egyben Ionis első független kereskedelmi forgalomba hozatala a neurológiában, ami fontos mérföldkő, amely megerősíti a neurológiai gyógyászat átalakítási céljait a franchise támogatásában és támogatásában. súlyos betegségek.”

Az NDA és a Priority Review kijelölése a zilganersen AxD-vel élő gyermekek és felnőttek körében végzett kulcsfontosságú vizsgálatának eredményein alapult. A vizsgálatban az 50 mg zilganersen statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős stabilizálódást mutatott a járássebesség elsődleges végpontján a 10 méteres járásteszttel (10 MWT) a 61. héten mért kontrollhoz képest (a legkisebb négyzetes átlagkülönbség 33,3%, p=0,0412), kedvező biztonsággal és tolerálhatósággal. A kulcsfontosságú másodlagos és feltáró végpontok eredményei, amelyek az adaptív funkciót, a kommunikációt, a GI tüneteket, az alvást és a görcsrohamokat értékelték, szintén következetesen a zilganersent támogatták. A kulcsfontosságú tanulmányból származó új, további adatokat az Amerikai Neurológiai Akadémia (AAN) 2026-os éves találkozóján mutatják be Chicagóban, IL.

A Priority Review minősítést olyan gyógyszerek forgalomba hozatali kérelmei kapják, amelyek jóváhagyása esetén jelentős javulást eredményeznének egy súlyos állapot kezelésének, megelőzésének vagy diagnosztizálásának biztonságosságában vagy hatékonyságában, azzal az elvárással, hogy az FDA hat hónapon belül intézkedjen, szemben a standard felülvizsgálat alatti 10 hónapos idővel. Az FDA korábban megadta a zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug és Ritka gyermekbetegségek elnevezéseket.

A Zilganersen-tanulmányról

A globális, többközpontú, randomizált, kettős vak, kontrollált, többszörösen növekvő dózisú (MAD) 1-3. fázisú vizsgálat (NCT04849741) 54 Alexander-kórban (AxD) szenvedő résztvevőt vont be 1,5 és 53 év közötti életkor 13 helyszínen, nyolc országban. A legtöbb résztvevő gyermek volt, ami az AxD korai megjelenését és súlyos progresszióját tükrözi a gyermekpopulációban. A résztvevőket 2:1 arányban randomizálták, hogy zilganersent vagy kontrollt kapjanak egy 60 hetes kettős vak kezelési időszakra. A vizsgálat két dóziscsoportot, 25 mg-ot és 50 mg-ot tartalmazott, az 50 mg-os dóziscsoportot elemezték kulcsfontosságú dóziskohorszként, 12 hetente adagolva. A 60. héten az összes jogosult résztvevő nyílt kezelési periódusra váltott, amelyet egy 120 hetes nyílt, hosszú távú kiterjesztett kezelési periódus követett, amely alatt a 25 mg-os dóziscsoport résztvevői az 50 mg-os dóziscsoportba kerültek, és végül egy 28 hetes kezelés utáni követési időszak. Az elsődleges végpont a járássebesség kiindulási értékhez viszonyított százalékos változása, amelyet a 10 méteres sétateszt (10MWT) mér, amely a funkcionális mobilitás felmérése a kettős vak kezelési időszak végén. A kulcsfontosságú másodlagos végpontok közé tartozik a betegek saját maguk által azonosított legzavaróbb tünet (MBS) pontszáma, a betegek globális súlyossági benyomása (PGIS) pontszámának és a változás globális benyomásának (PGIC) pontszámának és a klinikus általános változási benyomásának (CGIC) pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a kettős vak kezelési időszak végén.

A Zilganersen egy vizsgált antiszensz oligonukleotid gyógyszer, amelyet Alexander-kórban (AxD) szenvedő betegek kezelésére értékeltek. A Zilganersent úgy tervezték, hogy gátolja a gliafibrilláris savas fehérje (GFAP) túlzott termelését, amely a GFAP gén betegséget okozó változatai miatt halmozódik fel. Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) megadta a zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug és Ritka gyermekbetegségek elnevezést. Ezenkívül az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) megadta a zilganersen ritka betegségek gyógyszerének minősítését.

Az Alexander-kórról (AxD)

Az AxD egy ritka, progresszív és gyakran halálos kimenetelű neurológiai betegség, amely világszerte 1-3 millió emberből körülbelül 1-nél fordul elő, és az asztrocitáknak nevezett agyi sejttípust érinti. Az asztrociták többféle szerepet töltenek be az agyban a neuronok és oligodendrociták támogatásában, beleértve az idegrostokat védő mielinhüvely fenntartását. Az AxD-t a gliafibrilláris savas fehérje (GFAP) gén betegséget okozó variánsai okozzák, és általában progresszív neurológiai leépülés jellemzi, ami a funkcionális mobilitás elvesztéséhez, a függetlenség elvesztéséhez és az izmok nagy mozgások, nyelés és légutak védelmének képtelenségéhez vezet, bár a tünetek az életkortól függően változhatnak. Az AxD általában a tünetek megjelenését követő 14-25 éven belül halálhoz vezet. Nincsenek jóváhagyott betegségmódosító gyógyszerek.

Az Ionis Neurology-ról

Az Ionis élen járt a vezető neurológiai betegségek gyógyszereinek felfedezésében és fejlesztésében, beleértve a SPINRAZA®-t (nusinersen), a gerincvelői izomsorvadás első jóváhagyott kezelését, a WAINUA®-t (eplontersen), amely az örökletes, transztiretin által közvetített amiloid polyneuropathia (ATTRv-PN) és a QAL1fer-szeneuropathia (QAL1fer-szeneuropathia) kezelésére szolgáló gyógyszer. A klinikai szakaszban lévő portfólió 12 vizsgálati gyógyszert tartalmaz, amelyek közül hat teljes egészében az Ionis tulajdonában van. Az Ionis vizsgálati portfóliója olyan gyógyszereket tartalmaz, amelyekre kevés vagy egyáltalán nincs betegségmódosító kezelés, ilyenek például a ritka betegségek, köztük az Angelman-szindróma, a prionbetegség, a többszörös rendszersorvadás, a Huntington-kór és az Alexander-kór, valamint olyan gyakoribb betegségek, mint az Alzheimer-kór.

Az Ionis Pharmaceuticals, Inc.-ről

Három évtizede Ionis olyan gyógyszereket talált fel, amelyek jobb jövőt hoznak a súlyos betegségben szenvedőknek. Az Ionis jelenleg gyógyszerekkel és vezető gyártóval rendelkezik a neurológia, a kardiometabolikus betegségek és bizonyos területeken, ahol nagy a betegek igénye. Az RNS-célzott gyógyszerek úttörőjeként az Ionis továbbra is az RNS-terápiák innovációjának hajtóereje, valamint a génszerkesztés új megközelítéseinek fejlesztése. Munkánkat a betegségbiológia és az iparágban vezető technológia mély ismerete segíti elő munkánkban, párosulva azzal a szenvedéllyel és sürgősséggel, hogy életet megváltoztató eredményeket hozzunk a betegek számára. Ha többet szeretne megtudni Ionisról, látogasson el az Ionis.com oldalra, és kövessen minket az X-en (Twitter), a LinkedInen és az Instagramon.

Az Ionis jövőbe mutató nyilatkozatai

Ez a sajtóközlemény előremutató kijelentéseket tartalmaz az Ionis üzletéről, valamint a zilganersen terápiás és kereskedelmi potenciáljáról, kereskedelmi gyógyszereinkről, további fejlesztés alatt álló gyógyszerekről és technológiákról, valamint a fejlesztési és szabályozási mérföldkövekkel kapcsolatos elvárásainkról. Minden olyan állítás, amely leírja Ionis céljait, elvárásait, pénzügyi vagy egyéb előrejelzéseit, szándékait vagy hiedelmeit, előretekintő állítás, és kockázati nyilatkozatnak kell tekinteni. Az ilyen kijelentések bizonyos kockázatoknak és bizonytalanságoknak vannak kitéve, beleértve azokat, amelyek a humán terápiaként biztonságos és hatékony gyógyszerek felfedezésének, fejlesztésének és kereskedelmi forgalomba hozatalának folyamatában, valamint az ilyen gyógyszerek köré irányuló üzletépítésben rejlenek. Ionis előretekintő kijelentései olyan feltételezéseket is tartalmaznak, amelyek, ha soha nem valósulnak meg vagy nem bizonyulnak helyesnek, eredményei lényegesen eltérhetnek az ilyen előretekintő kijelentések által kifejezett vagy sugalmazott eredményektől. Bár az Ionis előretekintő nyilatkozatai vezetőségének jóhiszemű megítélését tükrözik, ezek a kijelentések csak az Ionis által jelenleg ismert tényeken és tényezőkön alapulnak. A törvény által előírt esetek kivételével nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy semmilyen okból kifolyólag frissítsük a jövőre vonatkozó kijelentéseket. Ennek eredményeként figyelmeztetést kap, hogy ne hagyatkozzon ezekre az előremutató kijelentésekre. Ezeket és az Ionis programjait érintő egyéb kockázatokat részletesebben ismerteti az Ionis 10-K 2025. december 31-én végződő évre vonatkozó éves jelentése, amely az Értékpapír- és Tőzsdefelügyeletnél található. Ezeknek és más dokumentumoknak másolatai a Vállalattól beszerezhetők.

E sajtóközleményben, hacsak a szövegkörnyezet másként nem kívánja, az „Ionis”, a „Vállalat”, a „mi”, a „mi” és a „mi” kifejezések mind az Ionis Pharmaceuticalsra és leányvállalataira utalnak.

Az Ionis Pharmaceuticals® az Ionis Pharmaceuticals, Inc. védjegye. A SPINRAZA® és a QALSODY® a Biogen bejegyzett védjegyei. A WAINUA™ az AstraZeneca vállalatcsoport bejegyzett védjegye.

Forrás: HealthDay

Zilganersen FDA jóváhagyási előzményei

További hírforrások

FDA Medwatch gyógyszerfigyelmeztetések

Napi MedNews

Hírek egészségügyi szakembereknek

Új gyógyszer-jóváhagyások

Rövid gyógyszeralkalmazásokDli>

Klinikai vizsgálatok eredményei

Általános gyógyszerengedélyek

Drugs.com podcast

Feliratkozás hírlevelünkre

Bármilyen témát is érdekel, iratkozzon fel hírleveleinkre, hogy a Drugs.com legjavát kapja postafiókjába.

Elküldve : 2026-03-24 08:47

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.