Ionis ประกาศการสมัครยา Zilganersen สำหรับโรค Alexander Disease (AxD) ใหม่ ที่ FDA ยอมรับเพื่อทบทวนลำดับความสำคัญ

การรักษาโรค: Alexander Disease

Ionis ประกาศการใช้ยา Zilganersen ใหม่สำหรับโรค Alexander Disease (AxD) ซึ่งได้รับการยอมรับจาก FDA เพื่อการทบทวนลำดับความสำคัญ

คาร์ลสแบด แคลิฟอร์เนีย--(BUSINESS WIRE)--มี.ค. บริษัท Ionis Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq: IONS) ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับ Priority Review the New Drug Application (NDA) สำหรับยา zilganersen ซึ่งเป็นยาที่มุ่งเป้าไปที่ RNA ในการวิจัยสำหรับโรค Alexander (AxD) ซึ่งเป็นภาวะทางระบบประสาทที่พบไม่บ่อย ลุกลาม และมักเป็นอันตรายถึงชีวิต FDA ได้กำหนดวันที่ดำเนินการตามเป้าหมายพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 22 กันยายน 2026

วันที่ PDUFA ที่กำหนดไว้สำหรับวันที่ 22 กันยายน 2026

"โรคของอเล็กซานเดอร์เป็นภาวะที่ร้ายแรง ซึ่งมักส่งผลให้เกิดความผิดปกติของการเคลื่อนไหวและการรับรู้ สูญเสียความเป็นอิสระ และมักเป็นอันตรายถึงชีวิต ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติเพื่อปรับเปลี่ยนโรค ซึ่งตอกย้ำถึงความต้องการที่สำคัญที่ไม่ได้รับการตอบสนองในชุมชนนี้" ดร. Brett Monia, Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Ionis กล่าว "การกำหนด Priority Review เน้นย้ำถึงความจำเป็นเร่งด่วนสำหรับทางเลือกการรักษาและจะช่วยให้เราสามารถนำ zilganersen มาสู่ผู้ป่วยได้โดยเร็วที่สุด หากได้รับการอนุมัติ zilganersen จะเป็นวิธีการรักษาครั้งแรกและครั้งเดียวสำหรับโรค Alexander ซึ่งถือเป็นความก้าวหน้าสำหรับผู้ป่วย นอกจากนี้ ยังถือเป็นการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ครั้งแรกของ Ionis ในด้านประสาทวิทยาโดยอิสระ ซึ่งเป็นหลักชัยสำคัญที่เสริมความแข็งแกร่งให้กับแฟรนไชส์ประสาทวิทยาของเราและสนับสนุนเป้าหมายของเราในการส่งมอบยารักษาโรคที่เปลี่ยนแปลงอย่างต่อเนื่องให้กับผู้ที่เป็นโรคร้ายแรง"

การกำหนด NDA และ Priority Review อิงตามผลลัพธ์จากการศึกษาที่สำคัญของ zilganersen ในเด็กและผู้ใหญ่ที่อาศัยอยู่กับ AxD ในการศึกษา ยาซิลกาเนอร์เซน 50 มก. แสดงให้เห็นการรักษาเสถียรภาพที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกที่จุดสิ้นสุดปฐมภูมิของความเร็วในการเดิน ตามที่ประเมินโดยการทดสอบการเดิน 10 เมตร (10MWT) เปรียบเทียบกับกลุ่มควบคุมในสัปดาห์ที่ 61 (ค่าเฉลี่ยกำลังสองน้อยที่สุด 33.3%, p=0.0412) โดยมีความปลอดภัยและความทนทานที่ดี ผลลัพธ์จากจุดสิ้นสุดรองและเชิงสำรวจที่สำคัญซึ่งประเมินการทำงานด้านการปรับตัว การสื่อสาร อาการทางเดินอาหาร การนอนหลับ และการชักยังได้รับผลตอบรับจาก zilganersen อย่างต่อเนื่อง ข้อมูลเพิ่มเติมใหม่จากการศึกษาที่สำคัญนี้จะถูกนำเสนอในการประชุมประจำปี American Academy of Neurology (AAN) ปี 2026 ในเมืองชิคาโก รัฐอิลลินอยส์

การแต่งตั้ง Priority Review มอบให้กับการสมัครทางการตลาดสำหรับยาที่หากได้รับการอนุมัติ จะช่วยเพิ่มความปลอดภัยหรือประสิทธิผลของการรักษา การป้องกัน หรือการวินิจฉัยอาการร้ายแรงได้อย่างมีนัยสำคัญ โดยคาดว่า FDA จะดำเนินการภายในหกเดือน เทียบกับ 10 เดือนภายใต้การทบทวนมาตรฐาน ก่อนหน้านี้ FDA ได้ให้การรับรอง Zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug และ Rare Pediatric Diseases

เกี่ยวกับการศึกษา Zilganersen

การศึกษาระดับโลก แบบสหสถาบัน สุ่ม ปกปิดทั้งสองด้าน มีกลุ่มควบคุม และให้ยาหลายครั้งจากน้อยไปหามาก (MAD) ระยะที่ 1-3 (NCT04849741) ได้ลงทะเบียนผู้เข้าร่วม 54 รายที่เป็นโรค Alexander (AxD) อายุระหว่าง 1.5 ถึง 53 ปี ในไซต์งาน 13 แห่งใน 8 ประเทศ ผู้เข้าร่วมการศึกษาส่วนใหญ่เป็นเด็ก ซึ่งสะท้อนถึงการเริ่มมีอาการในระยะแรกและการลุกลามที่รุนแรงของ AxD ในประชากรเด็ก ผู้เข้าร่วมได้รับการสุ่มในอัตราส่วน 2:1 เพื่อรับยาซิลกาเนอร์เซนหรือกลุ่มควบคุมเป็นระยะเวลาการรักษาแบบปกปิดสองทางเป็นเวลา 60 สัปดาห์ การศึกษารวมกลุ่มรุ่นขนาดยาสองขนาด 25 มก. และ 50 มก. โดยกลุ่มขนาดยา 50 มก. วิเคราะห์เป็นกลุ่มรุ่นขนาดยาสำคัญ โดยให้ขนาดยาทุก 12 สัปดาห์ ที่ 60 สัปดาห์ ผู้เข้าร่วมที่เข้าเกณฑ์ทั้งหมดจะเปลี่ยนไปสู่ช่วงการรักษาแบบ open-label ตามด้วย 120 สัปดาห์แบบ open-label ซึ่งเป็นการขยายระยะเวลาการรักษาระยะยาว โดยในระหว่างนั้น ผู้เข้าร่วมในกลุ่มที่ได้รับยาขนาด 25 มก. ได้ย้ายไปอยู่ในรุ่นขนาดยา 50 มก. และสุดท้ายคือช่วงติดตามผลหลังการรักษา 28 สัปดาห์ จุดสิ้นสุดหลักคือเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงจากเส้นฐานในความเร็วในการเดิน ซึ่งประเมินโดยการทดสอบการเดิน 10 เมตร (10MWT) ซึ่งเป็นการประเมินความคล่องตัวในการใช้งาน เมื่อสิ้นสุดระยะเวลาการรักษาแบบปกปิดสองทาง จุดสิ้นสุดรองที่สำคัญ ได้แก่ คะแนนอาการที่น่ารำคาญที่สุด (MBS) ที่สามารถระบุตัวตนของผู้ป่วยได้ การเปลี่ยนแปลงจากเส้นฐานในคะแนนการแสดงผลความรุนแรงทั่วโลกของผู้ป่วย (PGIS) และคะแนนการแสดงผลการเปลี่ยนแปลงทั่วโลกของผู้ป่วย (PGIC) และคะแนนการแสดงผลการเปลี่ยนแปลงทั่วโลกของแพทย์ (CGIC) เมื่อสิ้นสุดระยะเวลาการรักษาแบบปกปิดสองทาง

เกี่ยวกับซิลกาเนอร์เซน

Zilganersen เป็นยาต้านการอักเสบโอลิโกนิวคลีโอไทด์ที่กำลังอยู่ในระหว่างการศึกษาวิจัย ซึ่งได้รับการประเมินเพื่อใช้รักษาโรคอเล็กซานเดอร์ (AxD) Zilganersen ได้รับการออกแบบมาเพื่อยับยั้งการผลิตโปรตีนกรดไกลไฟบริลลารี (GFAP) ส่วนเกินที่สะสมเนื่องจากตัวแปรที่ก่อให้เกิดโรคในยีน GFAP สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) กำหนดให้ Zilganersen Breakthrough Therapy, Orphan Drug และ Rare Pediatric Diseases นอกจากนี้ European Medicines Agency (EMA) ยังให้ใบอนุญาต zilganersen Orphan Drug

เกี่ยวกับ Alexander Disease (AxD)

AxD เป็นโรคทางระบบประสาทที่พบไม่บ่อย ลุกลาม และมักเป็นอันตรายถึงชีวิต โดยเกิดขึ้นในประมาณ 1 ต่อ 1 ถึง 3 ล้านคนทั่วโลก และส่งผลต่อเซลล์ประเภทหนึ่งในสมองที่เรียกว่าแอสโตรไซต์ แอสโตรไซต์มีบทบาทหลายอย่างในสมองเพื่อสนับสนุนเซลล์ประสาทและโอลิโกเดนโดรไซต์ รวมถึงการบำรุงรักษาปลอกไมอีลินที่ช่วยปกป้องเส้นใยประสาท AxD เกิดจากตัวแปรที่ก่อให้เกิดโรคในยีน glial fibrillary acidic Protein (GFAP) และโดยทั่วไปมีลักษณะเฉพาะคือการเสื่อมสภาพทางระบบประสาทแบบก้าวหน้า ส่งผลให้สูญเสียความคล่องตัวในการทำงาน สูญเสียความเป็นอิสระ และไม่สามารถควบคุมกล้ามเนื้อสำหรับการเคลื่อนไหวขนาดใหญ่ การกลืน และการป้องกันทางเดินหายใจ แม้ว่าอาการจะแตกต่างกันไปขึ้นอยู่กับอายุที่เริ่มมีอาการ AxD มักทำให้เสียชีวิตภายใน 14-25 ปีหลังจากเริ่มแสดงอาการ ไม่มียาดัดแปลงโรคที่ได้รับอนุมัติ

เกี่ยวกับ Ionis Neurology

Ionis อยู่ในระดับแนวหน้าในการค้นพบและพัฒนายารักษาโรคทางระบบประสาทชั้นนำ ซึ่งรวมถึง SPINRAZA® (nusinersen) ซึ่งเป็นการรักษาแรกที่ได้รับการอนุมัติสำหรับอาการกล้ามเนื้อลีบของกระดูกสันหลัง, WAINUA® (eplontersen) ซึ่งเป็นยารักษาโรคโพลีนิวโรพาทีที่เกิดจากทรานสไธเรตินโดยอาศัยกรรมพันธุ์ (ATTRv-PN) และ QALSODY® (tofersen) สำหรับ SOD1-ALS กลุ่มผลิตภัณฑ์ในระยะทางคลินิกประกอบด้วยยาที่ใช้ในการวิจัย 12 รายการ โดย 6 รายการเป็นของ Ionis ทั้งหมด ผลงานการวิจัยของ Ionis ครอบคลุมถึงยาที่มีวิธีการรักษาที่ปรับเปลี่ยนโรคได้น้อยหรือไม่มีเลย เช่น โรคที่หายาก เช่น โรค Angelman โรคพรีออน การฝ่อหลายระบบ โรคฮันติงตัน และโรคอเล็กซานเดอร์ ตลอดจนอาการทั่วไปอื่นๆ เช่น โรคอัลไซเมอร์

เกี่ยวกับ Ionis Pharmaceuticals, Inc.

เป็นเวลาสามทศวรรษแล้วที่ Ionis ได้คิดค้นยาที่นำอนาคตที่ดีกว่ามาสู่ผู้ที่เป็นโรคร้ายแรง ปัจจุบัน Ionis จำหน่ายยาและช่องทางชั้นนำในด้านประสาทวิทยา โรคหัวใจและหลอดเลือด และบางสาขาที่มีความต้องการของผู้ป่วยสูง ในฐานะผู้บุกเบิกด้านยาที่กำหนดเป้าหมาย RNA Ionis ยังคงขับเคลื่อนนวัตกรรมในการรักษา RNA นอกเหนือจากการพัฒนาแนวทางใหม่ในการแก้ไขยีน ความเข้าใจอย่างลึกซึ้งเกี่ยวกับชีววิทยาของโรคและเทคโนโลยีชั้นนำของอุตสาหกรรมช่วยขับเคลื่อนงานของเรา ควบคู่ไปกับความมุ่งมั่นและความเร่งด่วนในการส่งมอบความก้าวหน้าที่เปลี่ยนแปลงชีวิตให้กับผู้ป่วย หากต้องการเรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับ Ionis โปรดไปที่ Ionis.com และติดตามเราบน X (Twitter), LinkedIn และ Instagram

แถลงการณ์เชิงคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionis

ข่าวประชาสัมพันธ์นี้ประกอบด้วยข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเกี่ยวกับธุรกิจของ Ionis และศักยภาพในการรักษาและเชิงพาณิชย์ของ zilganersen ยาเชิงพาณิชย์ของเรา ยาเพิ่มเติมในการพัฒนาและเทคโนโลยี และความคาดหวังของเราเกี่ยวกับเหตุการณ์สำคัญในการพัฒนาและกฎระเบียบ ข้อความใดๆ ที่อธิบายถึงเป้าหมาย ความคาดหวัง การคาดการณ์ทางการเงินหรือการคาดการณ์ ความตั้งใจ หรือความเชื่ออื่นๆ ของ Ionis ถือเป็นข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า และควรได้รับการพิจารณาว่าเป็นข้อความที่มีความเสี่ยง ข้อความดังกล่าวขึ้นอยู่กับความเสี่ยงและความไม่แน่นอนบางประการ รวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอนที่มีอยู่ในกระบวนการค้นพบ พัฒนา และจำหน่ายยาที่ปลอดภัยและมีประสิทธิภาพเพื่อใช้เป็นยารักษาโรคในมนุษย์ และในความพยายามสร้างธุรกิจเกี่ยวกับยาดังกล่าว ข้อความที่เป็นการคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionis ยังเกี่ยวข้องกับการสันนิษฐานว่า หากไม่เคยเกิดขึ้นจริงหรือพิสูจน์ได้ว่าถูกต้อง ก็อาจทำให้ผลลัพธ์แตกต่างอย่างมากจากที่แสดงหรือบอกเป็นนัยในข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว แม้ว่าข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของ Ionis จะสะท้อนถึงการตัดสินใจโดยสุจริตใจของฝ่ายบริหาร แต่ข้อความเหล่านี้อิงตามข้อเท็จจริงและปัจจัยที่ Ionis ทราบในปัจจุบันเท่านั้น ยกเว้นตามที่กฎหมายกำหนด เราไม่มีข้อผูกมัดในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใดๆ ไม่ว่าด้วยเหตุผลใดก็ตาม ด้วยเหตุนี้ คุณจึงไม่ควรเชื่อถือข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ ความเสี่ยงเหล่านี้และความเสี่ยงอื่นๆ ที่เกี่ยวข้องกับโครงการของ Ionis ได้รับการอธิบายไว้ในรายละเอียดเพิ่มเติมในรายงานประจำปีของ Ionis ในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2568 ซึ่งอยู่ในไฟล์กับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ บริษัทสามารถรับสำเนาของเอกสารเหล่านี้และเอกสารอื่นๆ ได้

ในข่าวประชาสัมพันธ์นี้ เว้นแต่บริบทจะกำหนดเป็นอย่างอื่น "Ionis" "บริษัท" "เรา" "ของเรา" และ "พวกเรา" ล้วนหมายถึง Ionis Pharmaceuticals และบริษัทในเครือ

Ionis Pharmaceuticals® เป็นเครื่องหมายการค้าของ Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® และ QALSODY® เป็นเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของ Biogen WAINUA™ เป็นเครื่องหมายการค้าจดทะเบียนของกลุ่มบริษัท AstraZeneca

ที่มา: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

ที่มา: HealthDay

ประวัติการอนุมัติของ Zilganersen FDA

แหล่งข่าวเพิ่มเติม

การแจ้งเตือนยา Medwatch ของ FDA

Daily MedNews

ข่าวสำหรับผู้เชี่ยวชาญด้านสุขภาพ

การอนุมัติยาใหม่

การประยุกต์ใช้ยาใหม่

การขาดแคลนยา

การทดลองทางคลินิก ผลลัพธ์

การอนุมัติยาทั่วไป

Drugs.com Podcast

สมัครรับจดหมายข่าวของเรา

ไม่ว่าคุณจะสนใจหัวข้อใด สมัครรับจดหมายข่าวของเราเพื่อรับประโยชน์สูงสุดจาก Drugs.com ในกล่องจดหมายของคุณ

โพสต์แล้ว : 2026-03-24 08:47

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ