Ionis công bố đơn đăng ký thuốc mới của Zilganersen cho bệnh Alexander (AxD) được FDA chấp nhận để ưu tiên xem xét

Điều trị: Bệnh Alexander

Ionis công bố đơn đăng ký thuốc mới của Zilganersen cho bệnh Alexander (AxD) được FDA chấp nhận để xem xét ưu tiên

CARLSBAD, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Mar. Ngày 23 tháng 1 năm 2026-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS) hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đánh giá Ưu tiên Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho zilganersen, một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA nghiên cứu dành cho bệnh Alexander (AxD), một tình trạng thần kinh hiếm gặp, tiến triển và thường gây tử vong. FDA đã ấn định ngày hành động mục tiêu theo Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 22 tháng 9 năm 2026.

Ngày PDUFA được ấn định là ngày 22 tháng 9 năm 2026

"Bệnh Alexander là một tình trạng tàn khốc, thường dẫn đến rối loạn chức năng nhận thức và vận động tiến triển, mất khả năng độc lập và thường gây tử vong. Không có phương pháp điều trị cải thiện bệnh nào được phê duyệt, nhấn mạnh nhu cầu đáng kể chưa được đáp ứng trong cộng đồng này", Brett Monia, Tiến sĩ, giám đốc điều hành của Ionis cho biết. "Việc chỉ định Đánh giá ưu tiên nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị và sẽ cho phép chúng tôi đưa zilganersen đến với bệnh nhân nhanh nhất có thể. Nếu được phê duyệt, zilganersen sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên và duy nhất cho bệnh Alexander, đánh dấu bước đột phá cho bệnh nhân. Nó cũng sẽ đánh dấu sự ra mắt thương mại độc lập đầu tiên của Ionis trong lĩnh vực thần kinh học, một cột mốc quan trọng củng cố nhượng quyền thần kinh học của chúng tôi và hỗ trợ mục tiêu của chúng tôi là cung cấp nhịp độ ổn định của các loại thuốc chuyển đổi cho những người mắc bệnh nghiêm trọng."

NDA và Priority." Việc chỉ định đánh giá dựa trên kết quả từ nghiên cứu then chốt về zilganersen ở trẻ em và người lớn sống chung với AxD. Trong nghiên cứu, zilganersen 50 mg đã chứng minh sự ổn định có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng ở điểm cuối chính của tốc độ dáng đi được đánh giá bằng Thử nghiệm đi bộ 10 mét (10MWT) so với đối chứng ở tuần 61 (chênh lệch trung bình bình phương nhỏ nhất 33,3%, p=0,0412) với độ an toàn và khả năng dung nạp thuận lợi. Các kết quả trên các điểm cuối thứ cấp và thăm dò quan trọng đánh giá chức năng thích ứng, giao tiếp, các triệu chứng GI, giấc ngủ và động kinh cũng luôn ủng hộ zilganersen. Dữ liệu mới, bổ sung từ nghiên cứu quan trọng sẽ được trình bày tại cuộc họp thường niên của Học viện Thần kinh học Hoa Kỳ (AAN) năm 2026 tại Chicago, IL.

Chỉ định Đánh giá ưu tiên được cấp cho các đơn đăng ký tiếp thị các loại thuốc mà nếu được phê duyệt sẽ mang lại sự cải thiện đáng kể về tính an toàn hoặc hiệu quả của việc điều trị, phòng ngừa hoặc chẩn đoán một tình trạng nghiêm trọng, với kỳ vọng FDA sẽ hành động trong vòng sáu tháng, so với 10 tháng theo đánh giá tiêu chuẩn. FDA trước đây đã cấp giấy chứng nhận Liệu pháp đột phá zilganersen, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp.

Giới thiệu về Nghiên cứu Zilganersen

Nghiên cứu toàn cầu, đa trung tâm, ngẫu nhiên, mù đôi, có kiểm soát, tăng liều nhiều lần (MAD) Giai đoạn 1-3 (NCT04849741) đã thu nhận 54 người tham gia mắc bệnh Alexander (AxD) trong độ tuổi từ 1,5 đến 53 tuổi trên 13 địa điểm ở 8 quốc gia. Hầu hết những người tham gia nghiên cứu là trẻ em, phản ánh sự khởi phát sớm và tiến triển nghiêm trọng của AxD ở trẻ em. Những người tham gia được chọn ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận zilganersen hoặc đối chứng trong thời gian điều trị mù đôi kéo dài 60 tuần. Nghiên cứu bao gồm hai nhóm liều, 25 mg và 50 mg, trong đó nhóm dùng liều 50 mg được phân tích là nhóm liều chủ chốt, với liều dùng mỗi 12 tuần. Sau 60 tuần, tất cả những người tham gia đủ điều kiện đều chuyển sang giai đoạn điều trị nhãn mở, sau đó là thời gian điều trị mở rộng dài hạn, nhãn mở kéo dài 120 tuần, trong đó những người tham gia trong nhóm dùng liều 25 mg chuyển sang nhóm dùng liều 50 mg và cuối cùng là thời gian theo dõi sau điều trị 28 tuần. Điểm cuối chính là phần trăm thay đổi so với đường cơ sở về tốc độ dáng đi được đánh giá bằng Thử nghiệm đi bộ 10 mét (10MWT), một đánh giá về khả năng vận động chức năng, vào cuối giai đoạn điều trị mù đôi. Các điểm cuối phụ quan trọng bao gồm Điểm số Triệu chứng khó chịu nhất (MBS) do bệnh nhân tự xác định, thay đổi so với ban đầu về Điểm số Ấn tượng Toàn cầu về Mức độ Nghiêm trọng của Bệnh nhân (PGIS) và Điểm Ấn tượng Toàn cầu về Sự Thay đổi của Bệnh nhân (PGIC) và Điểm Ấn tượng Toàn cầu về Thay đổi của Bác sĩ Lâm sàng (CGIC) khi kết thúc giai đoạn điều trị mù đôi.

Giới thiệu về Zilganersen

Zilganersen là một loại thuốc oligonucleotide antisense đang được nghiên cứu đang được đánh giá là phương pháp điều trị cho những người mắc bệnh Alexander (AxD). Zilganersen được thiết kế để ức chế việc sản xuất protein axit fibrillary axit thần kinh đệm (GFAP) dư thừa tích tụ do các biến thể gây bệnh trong gen GFAP. Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép Trị liệu đột phá zilganersen, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp. Ngoài ra, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã cấp chỉ định Thuốc mồ côi zilganersen.

Giới thiệu về Bệnh Alexander (AxD)

AxD là một bệnh thần kinh hiếm gặp, tiến triển và thường gây tử vong, xảy ra với khoảng 1 trên 1 đến 3 triệu người trên toàn thế giới và ảnh hưởng đến một loại tế bào trong não gọi là tế bào hình sao. Tế bào hình sao có nhiều vai trò trong não để hỗ trợ tế bào thần kinh và tế bào ít nhánh, bao gồm cả việc duy trì vỏ myelin bảo vệ các sợi thần kinh. AxD được gây ra bởi các biến thể gây bệnh trong gen protein axit fibrillary acid thần kinh đệm (GFAP) và thường được đặc trưng bởi sự suy giảm thần kinh tiến triển dẫn đến mất khả năng vận động chức năng, mất khả năng độc lập và không có khả năng kiểm soát cơ bắp khi cử động lớn, nuốt và bảo vệ đường thở, mặc dù các triệu chứng có thể khác nhau tùy thuộc vào độ tuổi khởi phát. AxD thường dẫn đến tử vong trong vòng 14-25 năm sau khi xuất hiện triệu chứng. Không có loại thuốc điều trị bệnh nào được phê duyệt.

Giới thiệu về Thần kinh học Ionis

Ionis đã đi đầu trong việc khám phá và phát triển các loại thuốc điều trị bệnh thần kinh hàng đầu, bao gồm SPINRAZA® (nusinersen), phương pháp điều trị chứng teo cơ cột sống đầu tiên được phê duyệt, WAINUA® (eplontersen), một loại thuốc điều trị bệnh đa dây thần kinh amyloid qua trung gian transthyretin (ATTRv-PN) và QALSODY® (tofersen) cho SOD1-ALS. Danh mục thuốc ở giai đoạn lâm sàng bao gồm 12 loại thuốc nghiên cứu, trong đó có 6 loại thuộc sở hữu hoàn toàn của Ionis. Danh mục nghiên cứu của Ionis bao gồm các loại thuốc có ít hoặc không có phương pháp điều trị giúp cải thiện bệnh, chẳng hạn như các bệnh hiếm gặp bao gồm hội chứng Angelman, bệnh prion, teo đa hệ thống, bệnh Huntington và bệnh Alexander, cũng như các tình trạng phổ biến hơn như bệnh Alzheimer.

Giới thiệu về Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Trong ba thập kỷ, Ionis đã phát minh ra các loại thuốc mang lại tương lai tốt đẹp hơn cho những người mắc bệnh hiểm nghèo. Ionis hiện đã tiếp thị các loại thuốc và dẫn đầu về thần kinh, bệnh tim mạch chuyển hóa và các lĩnh vực chọn lọc có nhu cầu cao của bệnh nhân. Là người tiên phong trong các loại thuốc nhắm vào RNA, Ionis tiếp tục thúc đẩy sự đổi mới trong các liệu pháp RNA bên cạnh việc thúc đẩy các phương pháp mới trong chỉnh sửa gen. Sự hiểu biết sâu sắc về sinh học bệnh tật và công nghệ đầu ngành thúc đẩy công việc của chúng tôi, cùng với niềm đam mê và sự cấp bách mang lại những tiến bộ thay đổi cuộc sống cho bệnh nhân. Để tìm hiểu thêm về Ionis, hãy truy cập Ionis.com và theo dõi chúng tôi trên X (Twitter), LinkedIn và Instagram.

Tuyên bố hướng tới tương lai của Ionis

Thông cáo báo chí này bao gồm các tuyên bố hướng tới tương lai liên quan đến hoạt động kinh doanh của Ionis cũng như tiềm năng điều trị và thương mại của zilganersen, các loại thuốc thương mại của chúng tôi, các loại thuốc bổ sung trong quá trình phát triển và công nghệ cũng như kỳ vọng của chúng tôi về sự phát triển và các mốc quan trọng về quy định. Bất kỳ tuyên bố nào mô tả mục tiêu, kỳ vọng, tài chính hoặc các dự đoán, ý định hoặc niềm tin khác của Ionis đều là tuyên bố hướng tới tương lai và phải được coi là tuyên bố có nguy cơ. Những tuyên bố như vậy phải chịu một số rủi ro và sự không chắc chắn nhất định, bao gồm cả những rủi ro vốn có trong quá trình khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc an toàn và hiệu quả để sử dụng làm phương pháp điều trị cho con người cũng như trong nỗ lực xây dựng hoạt động kinh doanh xung quanh các loại thuốc đó. Các tuyên bố hướng tới tương lai của Ionis cũng bao gồm các giả định rằng, nếu chúng không bao giờ thành hiện thực hoặc chứng minh là đúng, thì có thể khiến kết quả của nó khác biệt về mặt vật chất so với những gì được thể hiện hoặc ngụ ý bởi các tuyên bố hướng tới tương lai đó. Mặc dù các tuyên bố hướng tới tương lai của Ionis phản ánh đánh giá thiện chí của ban quản lý công ty, nhưng những tuyên bố này chỉ dựa trên các sự kiện và yếu tố mà Ionis hiện đã biết. Trừ khi luật pháp yêu cầu, chúng tôi không có nghĩa vụ cập nhật bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào vì bất kỳ lý do gì. Do đó, bạn nên thận trọng không nên dựa vào những tuyên bố hướng tới tương lai này. Những rủi ro này và các rủi ro khác liên quan đến các chương trình của Ionis được mô tả chi tiết hơn trong báo cáo thường niên của Ionis trên Mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 31 tháng 12 năm 2025, được lưu trong hồ sơ của Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Bản sao của những tài liệu này và các tài liệu khác có sẵn từ Công ty.

Trong thông cáo báo chí này, trừ khi ngữ cảnh yêu cầu khác, "Ionis", "Công ty", "chúng tôi", "của chúng tôi" và "chúng tôi" đều đề cập đến Ionis Pharmaceuticals và các công ty con của nó.

Ionis Pharmaceuticals® là nhãn hiệu của Ionis Pharmaceuticals, Inc. SPINRAZA® và QALSODY® là nhãn hiệu đã đăng ký của Biogen. WAINUA™ là nhãn hiệu đã đăng ký của tập đoàn các công ty AstraZeneca.

Nguồn: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Nguồn: HealthDay

Lịch sử phê duyệt của FDA của Zilganersen

Các nguồn tin tức khác

Cảnh báo thuốc Medwatch của FDA

Tin tức y tế hàng ngày

Tin tức dành cho các chuyên gia y tế

Các loại thuốc mới được phê duyệt

Ứng dụng thuốc mới

Tình trạng thiếu thuốc

Kết quả thử nghiệm lâm sàng

Phê duyệt thuốc gốc

Drugs.com Podcast

Đăng ký nhận bản tin của chúng tôi

Bất kể chủ đề bạn quan tâm là gì, hãy đăng ký nhận bản tin của chúng tôi để tận dụng tối đa Drugs.com trong hộp thư đến của bạn.

Đã đăng : 2026-03-24 08:47

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.