JAMA Oncology công bố dữ liệu nghiên cứu giai đoạn 1b/2 về Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) của IASO Bio trong điều trị đa u tủy tái phát/khó chữa

Theo dõi Drugslib trên

THƯỢNG HẢI, NANJING và SAN JOSE, CA., ngày 07 tháng 11 năm 2024 – IASO Biotherapeutics ("IASO Bio"), một công ty dược phẩm sinh học chuyên khám phá, phát triển, sản xuất và thương mại hóa các sản phẩm kháng thể và liệu pháp tế bào cải tiến, hôm nay đã thông báo rằng kết quả của nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1b/2 FUMANBA-1 của liệu pháp kháng BCMA CAR-T hoàn toàn trên người, Equecabtagene Autoleucel (tên thương mại: Fucaso™), để điều trị bệnh đa u tủy tái phát/khó chữa (R/RMM), đã được công bố trên tạp chí y khoa hàng đầu JAMA Oncology. Nghiên cứu đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Equecabtagene Autoleucel ở những bệnh nhân mắc R/RMM trước đó đã nhận được ≥3 dòng liệu pháp trước đó. Kết quả đã chứng minh rằng Equecabtagene Autoleucel đạt được tỷ lệ đáp ứng tổng thể cao và sự thuyên giảm lâu dài ở bệnh nhân, với hồ sơ an toàn thuận lợi.JAMA Oncology đã công bố dữ liệu lâm sàng trên 103 bệnh nhân được truyền Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) kể từ ngày 9 tháng 9 năm 2022, với thời gian theo dõi trung bình là 13,8 tháng (khoảng: 0,4-27,2 tháng). Về hiệu quả, trong số 101 bệnh nhân được đánh giá, tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 96,0% (97/101) và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn nghiêm ngặt/tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (sCR/CR) là 74,3% (75/101). Trong số 89 bệnh nhân chưa điều trị CAR-T trước đó, ORR là 98,9% (88/89) và tỷ lệ sCR/CR là 78,7% (70/89). Ở 101 bệnh nhân này, thời gian đáp ứng trung bình là 16 ngày (khoảng: 11-179), trong khi thời gian đáp ứng trung bình (DOR) và thời gian sống sót không tiến triển trung bình (PFS) vẫn chưa đạt được. Tỷ lệ PFS trong 12 tháng là 78,8% (KTC 95%: 68,6-86,0). Ngoài ra, 95% (96/101) bệnh nhân đạt được kết quả âm tính về bệnh tồn dư tối thiểu (MRD), với thời gian trung bình để đạt được kết quả âm tính của MRD là 15 ngày (khoảng: 14-186). Tất cả các bệnh nhân mắc sCR/CR đều đạt được âm tính MRD và chưa đạt được thời gian âm tính MRD trung bình.

Về mặt an toàn, 93,2% (96/103) bệnh nhân gặp phải hội chứng giải phóng cytokine (CRS), hầu hết ở mức độ 1 hoặc 2, với chỉ có một bệnh nhân trải qua CRS độ 3 trở lên. Chỉ 1,9% (2/103) bệnh nhân phát triển hội chứng nhiễm độc thần kinh liên quan đến tế bào tác động miễn dịch (ICANS), với một trường hợp ở độ 1 và độ 2.

Đáng chú ý là dữ liệu cập nhật từ nghiên cứu này tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2022 đã được trình bày trong Hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) năm 2023. Thời gian theo dõi trung bình đã tăng lên 18,07 tháng, với ORR là 96,1% trong số 103 bệnh nhân được đánh giá. Tỷ lệ sCR/CR là 77,7% và tất cả bệnh nhân đạt CR trở lên đều biểu hiện tiêu cực 100% MRD. Trong số 91 bệnh nhân chưa điều trị CAR-T trước đó, ORR đạt 98,9%, tỷ lệ sCR/CR là 82,4% và tỷ lệ âm tính MRD là 97,8%. Đáng chú ý, 81,7% số bệnh nhân này vẫn âm tính MRD sau 12 tháng truyền dịch, với tỷ lệ PFS sau 12 tháng là 85,5%. Ngoài ra, Equecabtagene Autoleucel có thể cho thấy sự tồn tại kéo dài trong cơ thể, tại thời điểm 12 tháng sau khi truyền, 50% bệnh nhân có số lượng bản sao véc tơ (VCN) trên giới hạn phát hiện và 40% vẫn tồn tại VCN có thể phát hiện được sau 24 tháng.

Giáo sư Lu-gui Qiu, từ Viện Huyết học và Bệnh máu, Viện Hàn lâm Khoa học Y tế Trung Quốc và Trường Cao đẳng Y tế Liên minh Bắc Kinh, cho biết: “Kết quả của nghiên cứu FUMANBA-1 chứng minh tính hiệu quả và an toàn đáng khích lệ của Equecabtagene Autoleucel trong điều trị bệnh nhân đa u tủy tái phát/khó chữa. Thiết kế scFv hoàn toàn dành cho con người mang tính đột phá của nó khắc phục được các vấn đề về khả năng miễn dịch cao thường liên quan đến tế bào CAR-T có nguồn gốc từ động vật trong khi vẫn duy trì ái lực tối ưu với các tế bào khối u biểu hiện BCMA. Động học phân ly tuyệt vời của nó tạo điều kiện cho sự mở rộng nhanh chóng và tồn tại lâu dài của Equecabtagene Autoleucel in vivo.”

Giáo sư Huang He, từ Bệnh viện liên kết đầu tiên, Trường Y Đại học Chiết Giang, cho biết: "Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) đã được phê duyệt tại Trung Quốc vào tháng 6 năm 2023. Trong năm qua kể từ khi ra mắt, nó đã mang lại lợi ích sống còn đáng kể cho những bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy tái phát/ khó chữa ở Trung Quốc và nước ngoài. Trong khi đó, chúng tôi đã tích lũy được kinh nghiệm thực tế quý giá và chúng tôi hy vọng liệu pháp cải tiến này sẽ mang lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân hơn."

Giáo sư Chunrui Li, từ Bệnh viện Tongji, Cao đẳng Y tế Tongji, Đại học Khoa học & Công nghệ Huazhong, tuyên bố: “Equecabtagene Autoleucel là liệu pháp CAR-T hoàn toàn dành cho con người đầu tiên trên thế giới được áp dụng tán thành. Nó liên kết với BCMA, sử dụng cả chuỗi nặng và chuỗi nhẹ với ái lực tối ưu, tạo điều kiện cho sự phân ly khỏi kháng nguyên BCMA sau khi tiêu diệt tế bào khối u, do đó làm giảm khả năng tự cạn kiệt của tế bào CAR-T. Cùng với khả năng sinh miễn dịch thấp hơn, điều này dẫn đến sự thuyên giảm nhanh chóng, sâu sắc và kéo dài ở những bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy."

Dr. Jie Chen, Giám đốc Y tế của IASO Bio, cho biết: "Chúng tôi rất vui mừng khi dữ liệu nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1b/2 của Equecabtagene Autoleucel để điều trị R/RMM đã được công bố trên JAMA Oncology. Kết quả của nghiên cứu này nhắm mục tiêu những bệnh nhân mắc R/RMM trước đây đã nhận được ≥3 dòng trị liệu trước đó rất truyền cảm hứng. Chúng tôi cảm ơn nhóm nghiên cứu FUMANBA-1 vì cách tiếp cận khoa học nghiêm ngặt và thực hiện tiêu chuẩn cao. Hiện tại, IASO Bio đang tích cực tiến hành và thúc đẩy giai đoạn III. nghiên cứu lâm sàng (FUMANBA-3) của Equecabtagene Autoleucel để điều trị cho nhiều bệnh nhân u tủy đã nhận được 1-2 dòng liệu pháp trước đó. Chúng tôi dự đoán nghiên cứu lâm sàng này, dựa trên dữ liệu lâm sàng từ bệnh nhân Trung Quốc, sẽ sớm mang lại kết quả tích cực, mang lại những điều mới mẻ. lựa chọn điều trị cho nhiều bệnh nhân hơn."

Giới thiệu về nghiên cứu FUMANBA-1

FUMANBA-1 là nghiên cứu lâm sàng đăng ký giai đoạn 1b/2 một nhóm, nhãn mở được thực hiện tại 14 trung tâm ở Trung Quốc để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Equecabtagene Autoleucel ở những bệnh nhân mắc bệnh R/RMM đã nhận được ≥3 dòng trị liệu trước đó. Thử nghiệm thu nhận những bệnh nhân mắc RRMM trước đây đã nhận được ít nhất ba dòng trị liệu, bao gồm thuốc ức chế proteasome và chế độ hóa trị dựa trên thuốc điều hòa miễn dịch, và bệnh tiến triển ở dòng trị liệu cuối cùng. Những bệnh nhân trước đây đã được điều trị bằng BCMA CAR-T cũng đủ điều kiện đăng ký.

Giới thiệu về Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™)

Equecabtagene Autoleucel (Fucaso™) là một liệu pháp tế bào kháng BCMA CAR-T hoàn toàn mới dành cho con người, sử dụng lentillin làm vectơ gen để truyền tế bào T tự thân. CAR chứa scFv hoàn toàn của con người, bản lề và màng xuyên CD8a, cũng như các miền đồng kích thích qua trung gian 4-1BB và kích hoạt CD3ζ. Dựa trên sàng lọc cấu trúc phân tử nghiêm ngặt và đánh giá chức năng in vitro và in vivo toàn diện, Fucaso™ chứng tỏ hiệu quả nhanh chóng và mạnh mẽ, kèm theo sự tồn tại lâu dài đặc biệt trong cơ thể, cho phép bệnh nhân đạt được mức thuyên giảm cao hơn và sâu hơn, cung cấp sự bảo vệ và chăm sóc liên tục cho những người mắc bệnh. bị bệnh đa u tủy.

Giới thiệu về IASO Bio

IASO Bio là một công ty dược phẩm sinh học tập trung vào việc khám phá và phát triển các liệu pháp tế bào và sinh học mới cho bệnh ung thư và các bệnh tự miễn. IASO Bio sở hữu khả năng toàn diện trong toàn bộ quá trình phát triển thuốc, từ phát hiện ban đầu đến phát triển lâm sàng, phê duyệt theo quy định và thương mại hóa.

Quy trình của IASO Bio bao gồm danh mục đầu tư đa dạng gồm hơn 10 sản phẩm mới, bao gồm Equecabtagene Autoleucel (thuốc tiêm BCMA CAR-T hoàn toàn dành cho người). Equecabtagene Autoleucel đã nhận được sự phê duyệt Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) từ Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia Trung Quốc (NMPA) vào tháng 6 năm 2023 và sự chấp thuận của FDA IND Hoa Kỳ cho việc điều trị R/RMM vào tháng 12 năm 2022.

Tận dụng đội ngũ quản lý mạnh mẽ, hệ thống sản phẩm đổi mới cũng như năng lực sản xuất và lâm sàng chất lượng cao và tích hợp, IASO đặt mục tiêu cung cấp các liệu pháp biến đổi, có thể chữa được và giá cả phải chăng nhằm đáp ứng các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng nhu cầu cho bệnh nhân ở Trung Quốc và trên toàn thế giới. Để biết thêm thông tin, vui lòng truy cập http://www.iasobio.com hoặc www.linkedin.com/company/iasobiotherapeutics.

Nguồn: IASO Biotherapeutics

Đã đăng : 2024-11-11 12:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến