Johnson & Johnson nhận được đánh giá ưu tiên của FDA Hoa Kỳ cho TAR-200 NDA trong ung thư bàng quang xâm lấn không có cơ bắp cao

Theo dõi Drugslib trên

Raritan, N.J., ngày 17 tháng 7 năm 2025-Johnson & Johnson (NYSE: JNJ) hôm nay đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) được cấp đánh giá ưu tiên cho ứng dụng thuốc mới (NDA) Ung thư bàng quang xâm lấn không cơ (HR-NMIBC) với ung thư biểu mô tại chỗ (CIS), có hoặc không có khối u nhú. Đánh giá ưu tiên của FDA cho TAR-200 nhấn mạnh nhiệm vụ của chúng tôi là thay đổi căn bản cách các bác sĩ tiết niệu điều trị một số loại ung thư bàng quang.

Việc đệ trình quy định được hỗ trợ bởi dữ liệu từ nghiên cứu Sunrise-1 giai đoạn 2B, đã chứng minh tỷ lệ đáp ứng hoàn chỉnh 82,4 % (CR) với 52,9 % bệnh nhân còn lại không có ung thư ít nhất một năm hoặc hơn sau khi đạt được CR (khoảng tin cậy 95 % [CI], 72,6-89.8). Phần lớn các phản ứng bất lợi là nhẹ và vừa phải. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất (≥10 phần trăm) bao gồm pollaki niệu, rối loạn năng, nhiễm trùng đường tiết niệu, khẩn cấp, tiểu máu, viêm bàng quang không nhiễm trùng và đau đường tiết niệu. Không có phản ứng bất lợi toàn thân đã được báo cáo. Các phát hiện đã được trình bày trong một phiên họp toàn thể tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Tiết niệu Hoa Kỳ.1

Mặc dù có những tiến bộ, có rất ít sự thay đổi về tiêu chuẩn chăm sóc cho bệnh nhân mắc HR-NMIBC trong hơn 40 năm và bệnh nhân có lựa chọn điều trị hạn chế nếu liệu pháp BCG ban đầu không hoạt động. TAR-200 là hệ thống giải phóng thuốc nội nhãn đầu tiên và duy nhất (IDRS) được thiết kế để cung cấp việc điều trị ung thư tại địa phương duy trì vào bàng quang. TAR-200 vẫn còn trong bàng quang trong ba tuần mỗi chu kỳ điều trị.1 Một chuyên gia chăm sóc sức khỏe đặt nó vào bàng quang bằng cách sử dụng ống thông vị trí tiết niệu được đồng đóng gói trong môi trường ngoại trú trong vòng chưa đầy năm phút. Không cần phải gây mê toàn thân, theo dõi thêm hoặc các hạn chế khác ngay lập tức sau khi chèn vào văn phòng nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe.

Giới thiệu về TAR-200 Tar-200 là một hệ thống giải phóng gemcitabine nội nhãn điều tra. Vào tháng 1 năm 2025, Johnson & Johnson đã công bố bắt đầu một ứng dụng thuốc mới với FDA cho TAR-200 theo Chương trình Đánh giá ung thư thời gian thực (RTOR). Vào tháng 12 năm 2023, FDA đã cấp chỉ định trị liệu đột phá (BTD) cho TAR-200 để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị HR-NMIBC không đáp ứng BCG với CIS không đủ điều kiện hoặc đã bầu không được phẫu thuật cắt bỏ bàng quang triệt để. Sự an toàn và hiệu quả của TAR-200 đang được đánh giá trong các nghiên cứu giai đoạn 2 và giai đoạn 3 ở bệnh nhân NMIBC trong Sunrise-1, Sunrise-3 và Sunrise-5 và ung thư bàng quang xâm lấn cơ bắp (MIBC) trong Sunrise-4. Nghiên cứu lâm sàng Sing ARM, Label Label Phase 2B đánh giá sự an toàn và hiệu quả của đơn trị liệu TAR-200 đối với bệnh nhân HR-NMIBC không đáp ứng BCG-NMIBC bị ung thư biểu mô tại chỗ (CIS) có hoặc không có khối u nhú không đủ điều kiện hoặc được bầu không phải là phẫu thuật cắt bỏ triệt để. Điểm cuối chính cho đoàn hệ 2 là tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) tại bất kỳ thời điểm nào và các điểm cuối thứ cấp bao gồm thời gian phản hồi (DOR), an toàn, sống sót chung và chất lượng cuộc sống.

về ung thư bàng quang bàng quang xâm lấn không có cơ bắp cao (HR-NMIBC) Ung thư bàng quang xâm lấn không cơ bắp có nguy cơ cao (HR-NMIBC) là một loại ung thư bàng quang không xâm lấn. HR-NMIBC được đặc trưng bởi kích thước khối u lớn, lớn, sự hiện diện của nhiều khối u và ung thư biểu mô tại chỗ (CIS). HR-NMIBC với các TCTS chiếm khoảng 10 phần trăm bệnh nhân mắc NMIBC.4 Bacillus Calmette-Guérin (BCG), là một loại thuốc nội nhãn được sử dụng trực tiếp vào bàng quang mà bệnh nhân phải giữ trong một vài giờ. Cystectomy hiện được khuyến nghị cho bệnh nhân HR-NMIBC không điều trị bằng BCG; Đây là một cuộc phẫu thuật thay đổi cuộc sống với mức độ mắc bệnh cao và tác động đến cuộc sống, và có tỷ lệ tử vong sau phẫu thuật từ ba đến tám phần trăm.8,9 vì HR-NMIBC thường ảnh hưởng đến bệnh nhân lớn tuổi, nhiều người có thể không sẵn sàng để phẫu thuật cắt bỏ nang. Sức mạnh của chúng tôi trong đổi mới chăm sóc sức khỏe trao quyền cho chúng tôi xây dựng một thế giới nơi các bệnh phức tạp được ngăn chặn, điều trị và chữa khỏi, nơi các phương pháp điều trị thông minh hơn và ít xâm lấn hơn, và các giải pháp là cá nhân. Thông qua chuyên môn của chúng tôi về Y học đổi mới và MedTech, chúng tôi được định vị duy nhất để đổi mới trên toàn bộ các giải pháp chăm sóc sức khỏe ngày hôm nay để đưa ra những đột phá của ngày mai, và tác động sâu sắc đến sức khỏe cho nhân loại. Tìm hiểu thêm tại https://www.jnj.com/ hoặc tại www.innovativemedicine.jnj.com. Theo dõi chúng tôi tại @jnjinnovmed. Janssen-Cilag International NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Janssen Global Services, LLC, Janssen-Cilag, S.A. và Janssen Khoa học, LLC là các công ty Johnson & Johnson.

Cảnh báo liên quan đến các tuyên bố về phía trước Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai như được định nghĩa trong Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân năm 1995 về phát triển sản phẩm và lợi ích tiềm năng và tác động điều trị của TAR-200. Người đọc được cảnh báo không dựa vào những tuyên bố hướng tới này. Những tuyên bố này dựa trên những kỳ vọng hiện tại của các sự kiện trong tương lai. Các giả định cơ bản chứng minh các rủi ro hoặc sự không chắc chắn không chính xác hoặc chưa biết là hiện thực hóa, kết quả thực tế có thể thay đổi về mặt vật chất so với các kỳ vọng và dự đoán của Janssen-Cilag International NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc. Johnson. Rủi ro và sự không chắc chắn bao gồm, nhưng không giới hạn ở: những thách thức và sự không chắc chắn vốn có trong nghiên cứu và phát triển sản phẩm, bao gồm sự không chắc chắn của thành công lâm sàng và có được sự chấp thuận theo quy định; sự không chắc chắn của thành công thương mại; Khó khăn sản xuất và chậm trễ; Cạnh tranh, bao gồm những tiến bộ công nghệ, sản phẩm mới và bằng sáng chế đạt được bởi các đối thủ cạnh tranh; thách thức đối với bằng sáng chế; Hiệu quả sản phẩm hoặc mối quan tâm về an toàn dẫn đến thu hồi sản phẩm hoặc hành động quy định; thay đổi về hành vi và mô hình chi tiêu của người mua các sản phẩm và dịch vụ chăm sóc sức khỏe; thay đổi luật pháp và quy định hiện hành, bao gồm cải cách chăm sóc sức khỏe toàn cầu; và xu hướng ngăn chặn chi phí chăm sóc sức khỏe. Một danh sách và mô tả về các rủi ro này, sự không chắc chắn và các yếu tố khác có thể được tìm thấy trong báo cáo thường niên gần đây nhất của Johnson & Johnson, về Mẫu 10-K, bao gồm cả trong các phần có chú thích về Lưu ý cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai và các yếu tố rủi ro. Các bản sao của các hồ sơ này có sẵn trực tuyến tại http://www.sec.gov, http://www.jnj.com hoặc theo yêu cầu từ Johnson & Johnson. Không có Janssen-Cilag International NV, Janssen Research & Development, LLC, Janssen Biotech, Inc., Janssen Global Services, LLC, Janssen-Cilag, S.A., Janssen Science Liệu pháp đơn trị liệu TAR-200 ở những bệnh nhân bị Bacillus Calmette-Guérin, không phản ứng với ung thư ung thư bàng quang không xâm lấn có nguy cơ cao trong tình huống: Độ bền 1 năm và kết quả được báo cáo của bệnh nhân từ Sunrise-1. 2025 Hội nghị thường niên của Hiệp hội Tiết niệu Hoa Kỳ. Ngày 26 tháng 4 năm 2025.

2 Grab-Heyne K, Henne C, Mariappan P, et al. Ung thư bàng quang không xâm lấn trung gian và có nguy cơ cao: Tổng quan về dịch tễ học, gánh nặng và nhu cầu chưa được đáp ứng. Phía trước oncol. 2023; 13: 1170124. Việc quản lý ung thư bàng quang xâm lấn không xâm lấn: So sánh các hướng dẫn của châu Âu và Anh. J Clin Urol. 2018; 11 (2): 144-148.

4 Llano A, Chan A, Kuk C, Kassouf W, Zlotta AR. Ung thư biểu mô tại chỗ (CIS): Có sự khác biệt về hiệu quả giữa các chủng BCG khác nhau không? Một đánh giá toàn diện về các tài liệu. Ung thư (Basel). 2024; 16 (2): 245. doi: 10.3390/ung thư16020245

5 Jiang S, Redelman-Sidi G. BCG trong liệu pháp miễn dịch ung thư bàng quang. Ung thư (Basel). 2022; 14 (13): 3073. doi: 10.3390/ung thư14133073

6 Hiệp hội Ung thư Hoa Kỳ. Điều trị ung thư bàng quang. Truy cập tháng 6 năm 2025. Hussein Al Awamlh B, Chang SS. Các liệu pháp mới cho bệnh ung thư bàng quang xâm lấn không cơ có nguy cơ cao. Curr Oncol Rep. 25, 83 Từ91 (2023). doi.org/10.1007/S11912-022-01350-9

8 Hướng dẫn EAU. Edn. được trình bày tại Đại hội thường niên EAU Madrid 2025. ISBN 976-94-92671-29-5

9 Marqueen Ke, et al. Phổ ung thư JNCI. 2018; 2: PKY075

Nguồn: Johnson & Johnson

Đã đăng : 2025-07-21 18:00

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến