A KalVista bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Sebetralstat új gyógyszerkérelmét az örökletes angioödéma szájon át történő igény szerinti kezelésére

Kövesse a Drugslib-et

Az alábbiak kezelése: Örökletes angioödéma

A KalVista bejelentette, hogy az FDA elfogadja a Sebetralstat új gyógyszerkérelmét az örökletes angioödéma szájon át történő igény szerinti kezelésére

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anglia--(BUSINESS WIRE)--szept. 2024. 3. – A KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) a mai napon bejelentette, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) elfogadta a sebetralstat új, vizsgálati orális plazma kallikrein-gátlójára vonatkozó New Drug Application (NDA) alkalmazását. örökletes angioödémás (HAE) rohamok igény szerinti kezelése 12 éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél. Az FDA 2025. június 17-re tűzte ki a vényköteles gyógyszerek használati díjáról szóló törvény (PDUFA) céldátumát. Ha jóváhagyják, a sebetralstat lenne az első orális, igény szerinti kezelés a HAE kezelésére 12 éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél. Az FDA jelenleg nem tervezi, hogy tanácsadó bizottsági ülést tartson a kérelem megvitatására.

„Nagyon örülünk, hogy az FDA elfogadta a sebetralstat NDA-t, mivel ez egy lépéssel közelebb visz ahhoz, hogy egy potenciálisan átalakító terápiát vigyünk a HAE közösségébe” – mondta Ben Palleiko, a KalVista vezérigazgatója. „Tisztában vagyunk vele, hogy a HAE-vel élő emberek és családjaik óriási terhet viselnek nap mint nap, mivel nem tudják, mikor következhet be a következő roham, vagy hogy a támadás okozhat-e életveszélyes következményeket. Az NDA csomagunkban található meggyőző adatok azt mutatják, hogy a sebetralstat jelentős mértékben megváltoztathatja az emberek betegségének kezelését és kezelését. Tekintettel arra, hogy ez lehet a HAE első, igény szerinti szájon át történő kezelése, továbbra is erős támogatást kapunk, és halljuk, hogy az egészségügyi szolgáltatók, a jogvédők, a betegek és családjaik sürgős a sebetralstat alkalmazása. Büszke vagyok a KalVista csapatára e mérföldkő elérése iránti elkötelezettségükért, és mélyen hálás vagyok az HAE-vel élő betegek, családjaik, az OAH tudományos közösségének, valamint az OAH és az OAH betegvédelmi szervezeteinek támogatásáért.”

Az NDA beadványát korábban közzétett eredmények támasztották alá, beleértve a KONFIDENT 3. fázisú klinikai vizsgálatából és a folyamatban lévő KONFIDENT-S nyílt elnevezésű kiterjesztett vizsgálatából származó adatokat. A Sebetralstat a 300 mg-os és 600 mg-os kiszerelésben is teljesítette a 3. fázisú vizsgálat elsődleges végpontját, amelyek szignifikánsan gyorsabban kezdték el a tünetek enyhülését, mint a placebó (p<0,0001 300 mg-nál, p=0,0013 600 mg-nál), és jól tolerálták. a placebóhoz hasonló biztonsági profil. A KONFIDENT-S-ben a sebetralstat lehetővé tette a betegek számára a rohamok korai kezelését, átlagosan 9 perccel a roham kezdetétől a kezelésig, konzisztens biztonságossági és hatásossági profilt mutatott be a KONFIDENT-tel, és tartalmazta a tünetek enyhüléséig eltelt medián időt a gégerohamok esetében. 1,3 óra.

A KalVista KONFIDENT-KID klinikai vizsgálata, amelynek célja a sebetralstat biztonságosságának és hatásosságának értékelése 2–11 éves korú gyermekpopulációban, a tervezett időpont előtt, 2024 júniusában indult, és azóta megkezdődött a betegek adagolása.

Az NDA elfogadása mellett a KalVista a közelmúltban bejelentette, hogy az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) érvényesítette a sebetralstat forgalomba hozatali engedélyének (MAA) benyújtását. A KalVista várhatóan 2024 végén nyújt be jóváhagyást az Egyesült Királyságban, Japánban és más országokban.

A KONFIDENT 3. fázisú vizsgálatáról

A KONFIDENT 3. fázisú klinikai vizsgálat egy randomizált, kettős vak, 3-utas keresztezett vizsgálat volt, amely a 300 mg sebetralstat biztonságosságát és hatásosságát értékelte. és 600 mg a placebóval szemben a HAE igény szerinti kezelésére 12 éves vagy annál idősebb felnőtt és gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A vizsgálatban összesen 136 HAE-beteget randomizáltak 20 ország 66 klinikai helyéről, így ez a valaha végzett legnagyobb HAE-ben végzett klinikai vizsgálat. A kísérletben a résztvevők minden egyes alkalmas rohamot legfeljebb két adag vizsgálati gyógyszerrel kezeltek, és három rohamot kezeltek a vizsgálat során. A vizsgálatban 1-es és 2-es típusú HAE-betegek vettek részt, akiknél legalább két dokumentált HAE-roham volt a randomizálást megelőző 90 napon belül, beleértve a hosszú távú profilaxisban részesülő betegeket is.

A KONFIDENT-S próbaverzióról

A KONFIDENT-S egy nyílt, kiterjesztett próba, számos valós elemmel, amelyek a sebetralstat hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát értékelik - I-es vagy II-es típusú HAE-ben szenvedő felnőttek és 12 éves és idősebb gyermekek HAE-rohamainak kezelése szükséges. A KalVista azt tervezi, hogy a kísérlet folyamatban lévő résztvevőit 2024 negyedik negyedévében szájon át széteső tabletta (ODT) készítményre állítja át, hogy támogassa ennek a kiegészítő készítménynek a 2026-ra tervezett sNDA benyújtását. Ha jóváhagyják, az ODT készítmény alternatív, újszerű lehetőséget kínálna a HAE-vel élőknek az orális, igény szerinti kezelésre.

A KONFIDENT-KID kísérletről

A KONFIDENT-KID egy nyílt elnevezésű vizsgálat, amely körülbelül 24, 2 és 11 év közötti gyermeket von be hét észak-amerikai, európai és ázsiai országban. . A KONFIDENT-KID legfeljebb egy évig gyűjti a biztonságossági, farmakokinetikai és hatékonysági adatokat minden egyes betegről, és bemutatja a sebetralstat szabadalmaztatott, gyermekgyógyászati ​​szájban széteső tablettát (ODT) tartalmazó készítményt. Ha jóváhagyják, a sebetralstat lenne az első igény szerinti orális terápia ebben a korcsoportban, és csak a második, az FDA által jóváhagyott bármilyen típusú igény szerinti terápia ebben a populációban.

A Sebetralstatról

A sebetralstatot teljes egészében a KalVista tudományos csoportja fedezte fel és fejlesztette ki. HAE). A Sebetralstat megkapta az Egyesült Államok FDA-tól a Fast Track és Ritka Gyógyszer-megjelölést, valamint az Ritka Gyógyszer-megjelölést és az EMA jóváhagyott gyermekgyógyászati ​​vizsgálati tervet.

Az örökletes angioödéma

Az örökletes angioödéma (HAE) egy ritka genetikai betegség, amely a C1-észteráz-gátló (C1INH) fehérje hiányát vagy diszfunkcióját, majd a vérkeringés kontrollálatlan aktiválódását eredményezi. kallikrein-kinin rendszer. A HAE-vel élő emberek fájdalmas és legyengítő szöveti duzzanatokat tapasztalnak a test különböző helyein, amelyek életveszélyesek lehetnek az érintett helytől függően. Minden jelenleg jóváhagyott igény szerinti kezelési lehetőség intravénás vagy szubkután beadást igényel.

A KalVista Pharmaceuticals, Inc.-ről

A KalVista Pharmaceuticals, Inc. egy globális gyógyszeripari vállalat, amely a jelentős kielégítetlen szükségletű betegségek orális gyógyszereinek fejlesztésére és szállítására összpontosít. A KalVista 2024 februárjában jelentette be a KONFIDENT kísérlet pozitív fázisú adatait a HAE orális, igény szerinti terápiájára, a sebetralstatra vonatkozóan. A Társaság sebetralstattal kapcsolatos NDA-ját az FDA elfogadta, és a PDUFA céldátuma 2025. június 17. , a KalVista 2024 augusztusában megkapta MAA-jának érvényesítését az EMA-tól. A KalVista várhatóan 2024 végén nyújt be jóváhagyást az Egyesült Királyságban, Japánban és más országokban.

A KalVistával kapcsolatos további információkért látogasson el a www.kalvista.com webhelyre, vagy kövesse a közösségi médiában a @KalVista és a LinkedIn címeket. p>

Előretekintő nyilatkozatok

Ez a sajtóközlemény "előretekintő" kijelentéseket tartalmaz az Egyesült Államok 1995. évi zártkörű értékpapír-perekre vonatkozó reformtörvényének biztonságos kikötő rendelkezései értelmében. A jövőbe mutató kijelentéseket olyan szavakkal lehet azonosítani, mint például: "előre", "szándékozni" ”, „terv”, „cél”, „keresni”, „hinni”, „terv”, „becslés”, „vár”, „stratégia”, „jövő”, „valószínű”, „lehet”, „kell”, "akarat" és hasonló hivatkozások a jövőbeli időszakokra. Ezek a kijelentések számos kockázatnak és bizonytalanságnak vannak kitéve, amelyek miatt a tényleges eredmények lényegesen eltérhetnek a várttól. Az előretekintő kijelentések közé tartozik többek között az FDA-val folytatott kommunikáció időzítése vagy kimenetele, a termékjelöltjeink biztonságával és hatékonyságával kapcsolatos elvárásaink, valamint a klinikai vizsgálatok és azok eredményeinek időzítése, a klinikai vizsgálatok megkezdésének vagy a folyamatban lévő klinikai vizsgálatok befejezésének képessége. , beleértve a KONFIDENT-S és KONFIDENT-KID vizsgálatainkat, valamint a sebetralstat és más fejlesztés alatt álló jelöltek hatósági engedélyeinek megszerzése, a sebetralstat kereskedelmi forgalomba hozatalára irányuló erőfeszítések sikere, a sebetralstat és más fejlesztés alatt álló jelöltek HAE vagy más betegségek kezelésére való képessége, valamint a szóbeli XIIa faktor programunk jövőbeni előrehaladása és potenciális sikere. Az üzleti és pénzügyi eredményeinket befolyásoló lehetséges kockázati tényezőkkel kapcsolatos további információk az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelethez benyújtott bejelentéseinkben találhatók, beleértve a 2024. április 30-án végződő évre vonatkozó 10-K formanyomtatványról szóló éves jelentésünket, valamint az űrlapról szóló negyedéves jelentésünket. 10-Q, és egyéb jelentéseink, amelyeket időről időre elkészíthetünk az Értékpapír- és Tőzsdefelügyelettel. Nem vállalunk kötelezettséget arra, hogy nyilvánosan frissítsünk minden olyan előretekintő, akár írásbeli, akár szóbeli nyilatkozatot, amely időről időre elhangzik, akár új információk, akár jövőbeni fejlemények eredményeként, vagy egyéb módon.

Forrás: KalVista Pharmaceuticals, Inc.

Elküldve : 2024-09-04 15:22

Olvass tovább

Felelősség kizárása

Minden erőfeszítést megtettünk annak érdekében, hogy a Drugslib.com által közölt információk pontosak és naprakészek legyenek - dátum, és teljes, de erre nem vállalunk garanciát. Az itt található gyógyszerinformációk időérzékenyek lehetnek. A Drugslib.com információit egészségügyi szakemberek és fogyasztók számára állítottuk össze az Egyesült Államokban, ezért a Drugslib.com nem garantálja, hogy az Egyesült Államokon kívüli felhasználás megfelelő, kivéve, ha kifejezetten másként jelezzük. A Drugslib.com gyógyszerinformációi nem támogatják a gyógyszereket, nem diagnosztizálnak betegeket, és nem ajánlanak terápiát. A Drugslib.com gyógyszerinformációi egy információs forrás, amelynek célja, hogy segítse az engedéllyel rendelkező egészségügyi szakembereket betegeik ellátásában és/vagy olyan fogyasztók kiszolgálására, akik ezt a szolgáltatást az egészségügyi szakértelem, készség, tudás és megítélés kiegészítéseként, nem pedig helyettesítőjeként tekintik. gyakorló szakemberek.

Az adott gyógyszerre vagy gyógyszerkombinációra vonatkozó figyelmeztetés hiánya semmiképpen sem értelmezhető úgy, hogy a gyógyszer vagy gyógyszerkombináció biztonságos, hatékony vagy megfelelő az adott beteg számára. A Drugslib.com nem vállal felelősséget a Drugslib.com által biztosított információk segítségével nyújtott egészségügyi ellátás egyetlen aspektusáért sem. Az itt található információk nem terjednek ki minden lehetséges felhasználásra, útmutatásra, óvintézkedésre, figyelmeztetésre, gyógyszerkölcsönhatásra, allergiás reakcióra vagy káros hatásra. Ha kérdése van az Ön által szedett gyógyszerekkel kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát, ápolónőjét vagy gyógyszerészét.

Népszerű kulcsszavak