KalVista ประกาศให้ FDA ยอมรับการใช้ยา Sebetralstat ใหม่สำหรับรักษาโรคแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมแบบรับประทานตามความต้องการ

ติดตาม Drugslib ได้ที่

การรักษาสำหรับ: ภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม

KalVista ประกาศให้ FDA ยอมรับการใช้ยา Sebetralstat ใหม่สำหรับการรักษาแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมแบบรับประทานตามความต้องการ

เคมบริดจ์ แมสซาชูเซตส์ และซอลส์เบอรี อังกฤษ--(BUSINESS WIRE)--9 ก.ย. บริษัท KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV) ได้ประกาศในวันนี้ว่าสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับ New Drug Application (NDA) ของตนสำหรับการใช้ sebetralstat ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง kallikrein ในพลาสมาชนิดรับประทานชนิดใหม่สำหรับการวิจัย การรักษาตามความต้องการของการโจมตี angioedema ทางพันธุกรรม (HAE) ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป FDA ได้กำหนดเป้าหมายพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 17 มิถุนายน 2568 หากได้รับการอนุมัติ sebetralstat จะเป็นการรักษาแบบรับประทานตามความต้องการครั้งแรกสำหรับ HAE ในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป ขณะนี้ FDA ไม่ได้วางแผนที่จะจัดการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเพื่อหารือเกี่ยวกับการสมัคร

“เรารู้สึกตื่นเต้นมากที่ FDA ยอมรับ NDA ของเราสำหรับ sebetralstat ในขณะที่ทำให้เราเข้าใกล้การนำการบำบัดที่ก่อให้เกิดการเปลี่ยนแปลงมาสู่ชุมชน HAE อีกก้าวหนึ่ง” Ben Palleiko ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ KalVista กล่าว “เราเข้าใจดีว่าผู้คนที่อาศัยอยู่กับ HAE และครอบครัวของพวกเขามีภาระหนักหนาสาหัสทุกวัน เนื่องจากพวกเขาไม่รู้ว่าการโจมตีครั้งต่อไปจะเกิดขึ้นเมื่อใด หรือการโจมตีดังกล่าวอาจก่อให้เกิดผลที่ตามมาที่คุกคามถึงชีวิตหรือไม่ ข้อมูลที่น่าสนใจซึ่งรวมอยู่ในแพ็คเกจ NDA ของเราแสดงให้เห็นว่า sebetralstat มีศักยภาพในการเปลี่ยนแปลงวิธีที่ผู้คนรักษาและจัดการกับโรคของพวกเขาอย่างมีนัยสำคัญ เนื่องจากนี่อาจเป็นการรักษา HAE ตามความต้องการแบบรับประทานครั้งแรก เราจึงยังคงได้รับการสนับสนุนอย่างเต็มที่และรับทราบถึงความเร่งด่วนจากผู้ให้บริการด้านการดูแลสุขภาพ ผู้สนับสนุน ผู้ป่วย และครอบครัวของพวกเขาสำหรับ sebetralstat ฉันภูมิใจกับทีมงานที่ KalVista สำหรับการอุทิศตนเพื่อบรรลุเป้าหมายนี้ และรู้สึกขอบคุณอย่างสุดซึ้งสำหรับการสนับสนุนของผู้ป่วยที่อาศัยอยู่กับ HAE ครอบครัวของพวกเขา ชุมชนวิทยาศาสตร์ HAE และองค์กรสนับสนุนผู้ป่วย HAEA และ HAEi"

การส่ง NDA ได้รับการสนับสนุนจากผลลัพธ์ที่เปิดเผยก่อนหน้านี้ ซึ่งรวมถึงข้อมูลจากการทดลองทางคลินิก KONFIDENT ระยะที่ 3 และการทดลองขยายผลฉลากแบบเปิด KONFIDENT-S ที่กำลังดำเนินอยู่ Sebetralstat บรรลุจุดสิ้นสุดปฐมภูมิสำหรับการทดลองระยะที่ 3 ด้วยสูตรทั้ง 300 มก. และ 600 มก. ซึ่งเริ่มบรรเทาอาการได้เร็วกว่ายาหลอกอย่างมีนัยสำคัญ (p<0.0001 สำหรับ 300 มก., p=0.0013 สำหรับ 600 มก.) และสามารถทนต่อยาได้ดี โดย ข้อมูลด้านความปลอดภัยที่คล้ายกับยาหลอก ใน KONFIDENT-S นั้น sebetralstat ช่วยให้ผู้ป่วยรักษาอาการกำเริบได้ตั้งแต่เนิ่นๆ โดยมีเวลามัธยฐานตั้งแต่เริ่มมีอาการจนถึงการรักษา 9 นาที แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่สม่ำเสมอด้วย KONFIDENT และรวมเวลามัธยฐานจนถึงจุดเริ่มต้นของการบรรเทาอาการสำหรับการโจมตีกล่องเสียงของ 1.3 ชั่วโมง

การทดลองทางคลินิก KONFIDENT-KID ของ KalVista ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของยา sebetralstat ในเด็กที่มีอายุ 2-11 ปี ได้ริเริ่มก่อนกำหนดในเดือนมิถุนายน 2567 และตั้งแต่นั้นมาก็ได้เริ่มให้ยาแก่ผู้ป่วย

นอกเหนือจากการยอมรับ NDA แล้ว KalVista ยังได้ประกาศเมื่อเร็วๆ นี้ว่า European Medicines Agency (EMA) ได้ตรวจสอบความถูกต้องของการยื่น Marketing Authorization Application (MAA) สำหรับ sebetralstat KalVista คาดว่าจะยื่นขออนุมัติในสหราชอาณาจักร ญี่ปุ่น และประเทศอื่นๆ ภายในปี 2024

เกี่ยวกับการทดลอง KONFIDENT ระยะที่ 3

การทดลองทางคลินิก KONFIDENT ระยะที่ 3 เป็นการทดลองครอสโอเวอร์แบบ 3 ทางแบบสุ่ม ปกปิดสองทาง เพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ sebetralstat 300 มก. และ 600 มก. เทียบกับยาหลอกสำหรับการรักษา HAE ตามความต้องการในผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กที่มีอายุ 12 ปีขึ้นไป การทดลองนี้ได้สุ่มผู้ป่วย HAE จำนวน 136 รายจากสถานพยาบาล 66 แห่งใน 20 ประเทศ ถือเป็นการทดลองทางคลินิกที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยมีมาใน HAE ในการทดลอง ผู้เข้าร่วมรักษาการโจมตีที่มีสิทธิ์แต่ละครั้งด้วยยาในการศึกษาสูงสุดสองโดส และรักษาการโจมตีสูงสุดสามครั้งตลอดหลักสูตรการศึกษา การทดลองนี้รวมผู้ป่วย HAE ประเภท 1 และประเภท 2 ที่มีการโจมตี HAE อย่างน้อยสองครั้งใน 90 วันก่อนการสุ่ม รวมถึงผู้ป่วยที่ได้รับการป้องกันโรคในระยะยาว

เกี่ยวกับ KONFIDENT-S Trial

KONFIDENT-S เป็นการทดลองใช้แบบ open label ที่มีองค์ประกอบในชีวิตจริงมากมายที่ประเมินความปลอดภัยในระยะยาวและประสิทธิภาพของ sebetralstat ต่อไป - ความต้องการการรักษาการโจมตีของ HAE ในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มี HAE Type I หรือ Type II KalVista วางแผนที่จะเปลี่ยนผู้เข้าร่วมการทดลองที่กำลังดำเนินอยู่ไปเป็นสูตรยาเม็ดที่สลายตัวทางปาก (ODT) ในไตรมาสที่ 4 ปี 2567 เพื่อสนับสนุนการยื่น sNDA ที่วางแผนไว้ในปี 2569 สำหรับสูตรเพิ่มเติมนี้ หากได้รับการอนุมัติ สูตร ODT จะทำให้ผู้ที่อาศัยอยู่กับ HAE มีทางเลือกใหม่ในการรักษาแบบรับประทานตามความต้องการ

เกี่ยวกับการทดลองใช้ KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID เป็นการทดลองใช้แบบ open label โดยรับสมัครเด็กประมาณ 24 คน อายุระหว่าง 2 ถึง 11 ปี ใน 7 ประเทศในอเมริกาเหนือ ยุโรป และเอเชีย . KONFIDENT-KID จะรวบรวมข้อมูลด้านความปลอดภัย เภสัชจลนศาสตร์ และประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยแต่ละรายเป็นเวลาสูงสุดหนึ่งปี และจะนำเสนอยาเม็ดสลายตัวในช่องปาก (ODT) ที่เป็นเอกสิทธิ์เฉพาะของ sebetralstat หากได้รับการอนุมัติ sebetralstat จะเป็นการบำบัดแบบรับประทานตามความต้องการครั้งแรกสำหรับกลุ่มอายุนี้ และเป็นเพียงการบำบัดตามความต้องการครั้งที่สองที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ทุกประเภทสำหรับประชากรกลุ่มนี้

เกี่ยวกับ Sebetralstat

ค้นพบและพัฒนาขึ้นทั้งหมดโดยทีมงานวิทยาศาสตร์ที่ KalVista โดย sebetralstat เป็นยาตัวใหม่ที่ใช้ยับยั้ง kallikrein ในพลาสมาในช่องปากที่ใช้รักษาได้ตามความต้องการสำหรับการรักษาภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรมตามความต้องการ ( เฮ) Sebetralstat ได้รับการรับรอง Fast Track และ Orphan Drug จาก FDA ของสหรัฐอเมริกา เช่นเดียวกับ Orphan Drug Designation และแผนสืบสวนในเด็กที่ได้รับอนุมัติจาก EMA

เกี่ยวกับภาวะแองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม

แองจิโออีดีมาทางพันธุกรรม (HAE) เป็นโรคทางพันธุกรรมที่พบได้ยาก ซึ่งส่งผลให้เกิดความบกพร่องหรือการทำงานผิดปกติของโปรตีน C1 esterase inhibitor (C1INH) และการกระตุ้นการทำงานของ ระบบคาลลิคไครน์-ไคนิน คนที่อาศัยอยู่กับ HAE จะพบกับความเจ็บปวดและทำให้ร่างกายอ่อนแอลงจากเนื้อเยื่อบวมตามตำแหน่งต่างๆ ของร่างกาย ซึ่งอาจเป็นอันตรายถึงชีวิตได้ขึ้นอยู่กับตำแหน่งที่ได้รับผลกระทบ ตัวเลือกการรักษาตามความต้องการที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันทั้งหมดจำเป็นต้องให้ทางหลอดเลือดดำหรือใต้ผิวหนัง

เกี่ยวกับ KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. เป็นบริษัทเภสัชกรรมระดับโลกที่มุ่งเน้นการพัฒนาและส่งมอบยารับประทานสำหรับโรคที่มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสำคัญ KalVista ได้ประกาศข้อมูลเชิงบวกระยะที่ 3 จากการทดลอง KONFIDENT สำหรับการบำบัดแบบรับประทานตามความต้องการโดยใช้ sebetralstat สำหรับ HAE ในเดือนกุมภาพันธ์ 2567 ทั้งนี้ NDA ของบริษัทสำหรับ sebetralstat ได้รับการยอมรับจาก FDA โดยมีเป้าหมาย PDUFA ในวันที่ 17 มิถุนายน 2568 นอกจากนี้ KalVista ได้รับการตรวจสอบความถูกต้องของ MAA จาก EMA ในเดือนสิงหาคม 2024 KalVista คาดว่าจะยื่นขออนุมัติในสหราชอาณาจักร ญี่ปุ่น และประเทศอื่นๆ ภายในปี 2024

สำหรับข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับ KalVista โปรดไปที่ www.kalvista.com หรือติดตามบนโซเชียลมีเดียที่ @KalVista และ LinkedIn

ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า

ข่าวประชาสัมพันธ์ฉบับนี้ประกอบด้วยข้อความที่มีลักษณะเป็นการคาดการณ์ในอนาคตตามความหมายของบทบัญญัติการคุ้มครองของกฎหมายปฏิรูปการฟ้องร้องคดีหลักทรัพย์ส่วนบุคคลของสหรัฐอเมริกา พ.ศ. 2538 ข้อความที่มีลักษณะเป็นการคาดการณ์ในอนาคตสามารถระบุได้ด้วยคำต่างๆ เช่น: "คาดการณ์" "ตั้งใจ" ," "วางแผน" "เป้าหมาย" "แสวงหา" "เชื่อ" "โครงการ" "ประมาณการ" "คาดหวัง" "กลยุทธ์" "อนาคต" "น่าจะ" "อาจ" "ควร" "จะ" และการอ้างอิงที่คล้ายกันถึงช่วงเวลาในอนาคต ข้อความเหล่านี้มีความเสี่ยงและความไม่แน่นอนมากมาย ซึ่งอาจทำให้ผลลัพธ์ที่แท้จริงแตกต่างอย่างมากจากสิ่งที่เราคาดหวัง ตัวอย่างของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า ได้แก่ ช่วงเวลาหรือผลลัพธ์ของการสื่อสารกับ FDA ความคาดหวังของเราเกี่ยวกับความปลอดภัยและประสิทธิภาพของตัวเลือกผลิตภัณฑ์ของเรา และช่วงเวลาของการทดลองทางคลินิกและผลลัพธ์ ความสามารถของเราในการเริ่มการศึกษาทางคลินิก หรือการศึกษาทางคลินิกที่กำลังดำเนินอยู่ให้เสร็จสิ้น ซึ่งรวมถึงการทดลอง KONFIDENT-S และ KONFIDENT-KID ของเรา และเพื่อให้ได้รับการอนุมัติตามกฎระเบียบสำหรับ sebetralstat และผู้สมัครรายอื่นๆ ที่กำลังอยู่ระหว่างการพัฒนา ความสำเร็จของความพยายามใดๆ ในการทำ sebetralstat ในเชิงพาณิชย์ ความสามารถของ sebetralstat และผู้สมัครอื่นๆ ในการพัฒนาเพื่อรักษา HAE หรือโรคอื่นๆ และความก้าวหน้าในอนาคตและความสำเร็จที่อาจเกิดขึ้นของโปรแกรม Factor XIIa แบบปากเปล่าของเรา ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับปัจจัยเสี่ยงที่อาจเกิดขึ้นซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อธุรกิจและผลลัพธ์ทางการเงินของเรามีรายละเอียดอยู่ในเอกสารที่ยื่นต่อสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ ซึ่งรวมถึงรายงานประจำปีของเราในแบบฟอร์ม 10-K สำหรับปีที่สิ้นสุดวันที่ 30 เมษายน 2024 รายงานรายไตรมาสของเราในแบบฟอร์ม 10-Q และรายงานอื่นๆ ของเราที่เราอาจจัดทำเป็นครั้งคราวกับสำนักงานคณะกรรมการกำกับหลักทรัพย์และตลาดหลักทรัพย์ เราไม่มีข้อผูกมัดในการอัปเดตข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าใด ๆ ต่อสาธารณะ ไม่ว่าจะเป็นลายลักษณ์อักษรหรือวาจา ที่อาจจัดทำขึ้นเป็นครั้งคราว ไม่ว่าจะเป็นผลมาจากข้อมูลใหม่ การพัฒนาในอนาคต หรืออื่น ๆ

ที่มา: KalVista ฟาร์มาซูติคอลส์ อิงค์

โพสต์แล้ว : 2024-09-04 15:22

อ่านเพิ่มเติม

ข้อจำกัดความรับผิดชอบ

มีความพยายามทุกวิถีทางเพื่อให้แน่ใจว่าข้อมูลที่ให้โดย Drugslib.com นั้นถูกต้อง ทันสมัย -วันที่และเสร็จสมบูรณ์ แต่ไม่มีการรับประกันใดๆ เกี่ยวกับผลกระทบดังกล่าว ข้อมูลยาเสพติดที่มีอยู่นี้อาจจะเป็นเวลาที่สำคัญ. ข้อมูล Drugslib.com ได้รับการรวบรวมเพื่อใช้โดยผู้ประกอบวิชาชีพด้านการดูแลสุขภาพและผู้บริโภคในสหรัฐอเมริกา ดังนั้น Drugslib.com จึงไม่รับประกันว่าการใช้นอกสหรัฐอเมริกามีความเหมาะสม เว้นแต่จะระบุไว้เป็นอย่างอื่นโดยเฉพาะ ข้อมูลยาของ Drugslib.com ไม่ได้สนับสนุนยา วินิจฉัยผู้ป่วย หรือแนะนำการบำบัด ข้อมูลยาของ Drugslib.com เป็นแหล่งข้อมูลที่ได้รับการออกแบบมาเพื่อช่วยเหลือผู้ปฏิบัติงานด้านการดูแลสุขภาพที่ได้รับใบอนุญาตในการดูแลผู้ป่วยของตน และ/หรือเพื่อให้บริการลูกค้าที่ดูบริการนี้เป็นส่วนเสริมและไม่ใช่สิ่งทดแทนความเชี่ยวชาญ ทักษะ ความรู้ และการตัดสินด้านการดูแลสุขภาพ ผู้ปฏิบัติงาน

การไม่มีคำเตือนสำหรับยาหรือยาผสมใด ๆ ไม่ควรตีความเพื่อบ่งชี้ว่ายาหรือยาผสมนั้นปลอดภัย มีประสิทธิผล หรือเหมาะสมสำหรับผู้ป่วยรายใดรายหนึ่ง Drugslib.com ไม่รับผิดชอบต่อแง่มุมใดๆ ของการดูแลสุขภาพที่ดำเนินการโดยได้รับความช่วยเหลือจากข้อมูลที่ Drugslib.com มอบให้ ข้อมูลในที่นี้ไม่ได้มีวัตถุประสงค์เพื่อให้ครอบคลุมถึงการใช้ คำแนะนำ ข้อควรระวัง คำเตือน ปฏิกิริยาระหว่างยา ปฏิกิริยาการแพ้ หรือผลข้างเคียงที่เป็นไปได้ทั้งหมด หากคุณมีคำถามเกี่ยวกับยาที่คุณกำลังใช้ โปรดตรวจสอบกับแพทย์ พยาบาล หรือเภสัชกรของคุณ

คำสำคัญยอดนิยม