KalVista thông báo FDA chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho Sebetralstat để điều trị phù mạch di truyền theo yêu cầu bằng đường uống

Theo dõi Drugslib trên

Điều trị: Phù mạch di truyền

KalVista công bố chấp nhận của FDA về đơn đăng ký thuốc mới cho Sebetralstat để điều trị phù mạch di truyền theo yêu cầu bằng đường uống

CAMBRIDGE, Mass. & SALISBURY, Anh--(BUSINESS WIRE)--Tháng 9. Ngày 3 tháng 1 năm 2024-- KalVista Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: KALV), hôm nay thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn đăng ký Thuốc Mới (NDA) cho sebetralstat, một loại thuốc ức chế kallikrein huyết tương đường uống mới đang được nghiên cứu để điều trị điều trị theo yêu cầu các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. FDA đã đặt mục tiêu cho Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 17 tháng 6 năm 2025. Nếu được phê duyệt, sebetralstat sẽ là phương pháp điều trị theo yêu cầu bằng đường uống đầu tiên đối với HAE ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. FDA hiện không có kế hoạch tổ chức một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về đơn đăng ký.

“Chúng tôi rất vui mừng với việc FDA chấp nhận NDA của chúng tôi đối với sebetralstat vì nó giúp chúng tôi tiến một bước gần hơn đến việc mang lại một liệu pháp có khả năng biến đổi cho cộng đồng HAE,” Ben Palleiko, Giám đốc điều hành của KalVista cho biết. “Chúng tôi hiểu rằng những người sống chung với HAE và gia đình họ phải gánh chịu gánh nặng to lớn mỗi ngày vì họ không biết khi nào cuộc tấn công tiếp theo có thể xảy ra hoặc liệu cuộc tấn công có thể gây ra hậu quả đe dọa tính mạng hay không. Dữ liệu hấp dẫn có trong gói NDA của chúng tôi cho thấy rằng sebetralstat có khả năng thay đổi đáng kể cách mọi người điều trị và kiểm soát bệnh của mình. Vì đây có thể là phương pháp điều trị theo yêu cầu bằng đường uống đầu tiên cho HAE, chúng tôi tiếp tục nhận được sự hỗ trợ mạnh mẽ và nhận thấy được cảm giác cấp bách của các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe, những người ủng hộ, bệnh nhân và gia đình họ đối với sebetralstat. Tôi tự hào về đội ngũ KalVista vì sự cống hiến của họ để đạt được cột mốc quan trọng này và biết ơn sâu sắc sự hỗ trợ của các bệnh nhân sống chung với HAE, gia đình họ, cộng đồng khoa học HAE cũng như các tổ chức vận động bệnh nhân HAEA và HAEi.”

Việc đệ trình NDA được hỗ trợ bởi các kết quả được tiết lộ trước đó, bao gồm dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT giai đoạn 3 và thử nghiệm mở rộng nhãn mở KONFIDENT-S đang diễn ra. Sebetralstat đã đáp ứng tiêu chí chính trong thử nghiệm giai đoạn 3 với cả hai công thức 300 mg và 600 mg đều đạt được giai đoạn đầu giảm triệu chứng nhanh hơn đáng kể so với giả dược (p<0,0001 đối với 300 mg, p=0,0013 đối với 600 mg) và được dung nạp tốt, với một hồ sơ an toàn tương tự như giả dược. Trong KONFIDENT-S, sebetralstat đã cho phép bệnh nhân điều trị sớm các cơn với thời gian trung bình từ khi khởi phát đến khi điều trị là 9 phút, chứng tỏ tính an toàn và hiệu quả nhất quán với KONFIDENT và bao gồm thời gian trung bình cho đến khi bắt đầu giảm triệu chứng đối với các cơn viêm thanh quản. 1,3 giờ.

Thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT-KID của KalVista, được thiết kế để đánh giá tính an toàn và hiệu quả của sebetralstat ở trẻ em từ 2-11 tuổi, đã được bắt đầu trước thời hạn vào tháng 6 năm 2024 và kể từ đó bắt đầu dùng thuốc cho bệnh nhân.

Ngoài việc chấp nhận NDA, KalVista gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã xác nhận việc gửi Đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho sebetralstat. KalVista dự kiến ​​sẽ nộp đơn xin phê duyệt ở Anh, Nhật Bản và các quốc gia khác vào cuối năm 2024.

Giới thiệu về Thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT giai đoạn 3

Thử nghiệm lâm sàng KONFIDENT giai đoạn 3 là một thử nghiệm chéo ngẫu nhiên, mù đôi, 3 chiều nhằm đánh giá tính an toàn và hiệu quả của sebetralstat 300 mg và 600 mg so với giả dược trong điều trị HAE theo yêu cầu ở bệnh nhân người lớn và trẻ em từ 12 tuổi trở lên. Thử nghiệm đã chọn ngẫu nhiên tổng cộng 136 bệnh nhân HAE từ 66 địa điểm lâm sàng trên 20 quốc gia, khiến đây trở thành thử nghiệm lâm sàng lớn nhất từng được thực hiện ở HAE. Trong thử nghiệm, những người tham gia điều trị mỗi cơn đủ điều kiện bằng tối đa hai liều thuốc nghiên cứu và điều trị tối đa ba cơn trong suốt quá trình nghiên cứu. Thử nghiệm bao gồm các bệnh nhân HAE loại 1 và loại 2 có ít nhất hai đợt HAE được ghi nhận trong 90 ngày trước khi phân nhóm ngẫu nhiên, bao gồm cả những bệnh nhân được điều trị dự phòng dài hạn.

Giới thiệu về Thử nghiệm KONFIDENT-S

KONFIDENT-S là một thử nghiệm mở rộng nhãn mở với nhiều yếu tố thực tế đánh giá tính an toàn và hiệu quả lâu dài của sebetralstat đối với -Yêu cầu điều trị các cơn HAE ở người lớn và bệnh nhi từ 12 tuổi trở lên mắc HAE Loại I hoặc Loại II. KalVista có kế hoạch chuyển những người đang tham gia thử nghiệm sang dạng viên nén phân hủy qua đường uống (ODT) vào quý 4 năm 2024 để hỗ trợ việc nộp hồ sơ sNDA vào năm 2026 cho công thức bổ sung này. Nếu được phê duyệt, công thức ODT sẽ cung cấp cho những người mắc bệnh HAE một lựa chọn mới, thay thế để điều trị bằng đường uống, theo yêu cầu.

Giới thiệu về Thử nghiệm KONFIDENT-KID

KONFIDENT-KID là thử nghiệm nhãn mở thu hút khoảng 24 trẻ em từ 2 đến 11 tuổi ở bảy quốc gia ở Bắc Mỹ, Châu Âu và Châu Á . KONFIDENT-KID sẽ thu thập dữ liệu về tính an toàn, dược động học và hiệu quả cho từng bệnh nhân trong tối đa một năm và sẽ có công thức sebetralstat dạng viên nén tan trong miệng (ODT) độc quyền dành cho trẻ em. Nếu được phê duyệt, sebetralstat sẽ là liệu pháp điều trị theo yêu cầu bằng đường uống đầu tiên cho nhóm tuổi này và là liệu pháp điều trị theo yêu cầu thứ hai được FDA chấp thuận cho bất kỳ loại nào cho nhóm đối tượng này.

Giới thiệu về Sebetralstat

Được phát hiện và phát triển hoàn toàn bởi nhóm khoa học tại KalVista, sebetralstat là một chất ức chế kallikrein huyết tương qua đường uống mới, được nghiên cứu để điều trị phù mạch di truyền theo yêu cầu ( HA). Sebetralstat đã nhận được Danh hiệu thuốc mồ côi và Fast Track từ FDA Hoa Kỳ, cũng như Danh hiệu thuốc mồ côi và Kế hoạch điều tra nhi khoa đã được phê duyệt từ EMA.

Giới thiệu về phù mạch di truyền

Phù mạch di truyền (HAE) là một bệnh di truyền hiếm gặp dẫn đến thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng của protein ức chế C1 esterase (C1INH) và sau đó là sự kích hoạt không kiểm soát được của protein này. hệ thống kallikrein-kinin. Những người sống chung với HAE phải trải qua các cơn sưng mô đau đớn và suy nhược ở nhiều vị trí khác nhau trên cơ thể, có thể đe dọa tính mạng tùy thuộc vào vị trí bị ảnh hưởng. Tất cả các lựa chọn điều trị theo yêu cầu hiện đã được phê duyệt đều yêu cầu tiêm tĩnh mạch hoặc tiêm dưới da.

Giới thiệu về KalVista Pharmaceuticals, Inc.

KalVista Pharmaceuticals, Inc. là một công ty dược phẩm toàn cầu tập trung vào phát triển và cung cấp thuốc uống cho các bệnh có nhu cầu lớn chưa được đáp ứng. KalVista đã công bố dữ liệu tích cực giai đoạn 3 từ thử nghiệm KONFIDENT đối với liệu pháp uống, theo yêu cầu, sebetralstat cho HAE vào tháng 2 năm 2024. NDA của Công ty đối với sebetralstat đã được FDA chấp nhận với mục tiêu PDUFA là ngày 17 tháng 6 năm 2025. Ngoài ra , KalVista đã nhận được xác thực MAA từ EMA vào tháng 8 năm 2024. KalVista dự kiến ​​sẽ nộp đơn xin phê duyệt ở Vương quốc Anh, Nhật Bản và các quốc gia khác vào cuối năm 2024.

Để biết thêm thông tin về KalVista, vui lòng truy cập www.kalvista.com hoặc theo dõi trên mạng xã hội tại @KalVista và LinkedIn.

Tuyên bố hướng tới tương lai

Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố "hướng tới tương lai" theo nghĩa của các điều khoản về nơi trú ẩn an toàn của Đạo luật cải cách kiện tụng chứng khoán tư nhân Hoa Kỳ năm 1995. Các tuyên bố hướng tới tương lai có thể được xác định bằng các từ như: "dự đoán", "dự định" ," "kế hoạch", "mục tiêu", "tìm kiếm", "tin tưởng", "dự án", "ước tính", "mong đợi", "chiến lược", "tương lai", "có khả năng", "có thể", "nên" "sẽ" và những tham chiếu tương tự tới các giai đoạn trong tương lai. Những tuyên bố này có nhiều rủi ro và sự không chắc chắn có thể khiến kết quả thực tế khác biệt đáng kể so với những gì chúng tôi mong đợi. Ví dụ về các tuyên bố hướng tới tương lai bao gồm, trong số những tuyên bố khác, thời gian hoặc kết quả liên lạc với FDA, kỳ vọng của chúng tôi về tính an toàn và hiệu quả của các ứng cử viên sản phẩm của chúng tôi cũng như thời gian thử nghiệm lâm sàng và kết quả của nó, khả năng bắt đầu nghiên cứu lâm sàng hoặc hoàn thành các nghiên cứu lâm sàng đang diễn ra của chúng tôi. , bao gồm các thử nghiệm KONFIDENT-S và KONFIDENT-KID của chúng tôi, cũng như để nhận được sự chấp thuận theo quy định cho sebetralstat và các ứng cử viên khác đang trong quá trình phát triển, sự thành công của mọi nỗ lực thương mại hóa sebetralstat, khả năng của sebetralstat và các ứng cử viên khác đang được phát triển để điều trị HAE hoặc các bệnh khác, và tiến triển trong tương lai cũng như thành công tiềm năng của chương trình Yếu tố XIIa qua đường uống của chúng tôi. Thông tin thêm về các yếu tố rủi ro tiềm ẩn có thể ảnh hưởng đến kết quả kinh doanh và tài chính của chúng tôi được trình bày chi tiết trong hồ sơ của chúng tôi gửi lên Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch, bao gồm trong báo cáo thường niên trên Biểu mẫu 10-K cho năm kết thúc vào ngày 30 tháng 4 năm 2024, báo cáo hàng quý của chúng tôi trên Biểu mẫu 10-Q và các báo cáo khác mà đôi khi chúng tôi có thể thực hiện với Ủy ban Chứng khoán và Giao dịch. Chúng tôi không có nghĩa vụ phải cập nhật công khai bất kỳ tuyên bố hướng tới tương lai nào, dù bằng văn bản hay bằng lời nói, có thể được đưa ra tùy từng thời điểm, cho dù là do thông tin mới, sự phát triển trong tương lai hay lý do khác.

Nguồn: KalVista Công ty dược phẩm

Đã đăng : 2024-09-04 15:22

Đọc thêm

Tuyên bố từ chối trách nhiệm

Chúng tôi đã nỗ lực hết sức để đảm bảo rằng thông tin do Drugslib.com cung cấp là chính xác, cập nhật -ngày và đầy đủ, nhưng không có đảm bảo nào được thực hiện cho hiệu ứng đó. Thông tin thuốc trong tài liệu này có thể nhạy cảm về thời gian. Thông tin về Drugslib.com đã được biên soạn để các bác sĩ chăm sóc sức khỏe và người tiêu dùng ở Hoa Kỳ sử dụng và do đó Drugslib.com không đảm bảo rằng việc sử dụng bên ngoài Hoa Kỳ là phù hợp, trừ khi có quy định cụ thể khác. Thông tin thuốc của Drugslib.com không xác nhận thuốc, chẩn đoán bệnh nhân hoặc đề xuất liệu pháp. Thông tin thuốc của Drugslib.com là nguồn thông tin được thiết kế để hỗ trợ các bác sĩ chăm sóc sức khỏe được cấp phép trong việc chăm sóc bệnh nhân của họ và/hoặc phục vụ người tiêu dùng xem dịch vụ này như một sự bổ sung chứ không phải thay thế cho chuyên môn, kỹ năng, kiến ​​thức và đánh giá về chăm sóc sức khỏe các học viên.

Việc không có cảnh báo đối với một loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc nhất định không được hiểu là chỉ ra rằng loại thuốc hoặc sự kết hợp thuốc đó là an toàn, hiệu quả hoặc phù hợp với bất kỳ bệnh nhân nào. Drugslib.com không chịu bất kỳ trách nhiệm nào đối với bất kỳ khía cạnh nào của việc chăm sóc sức khỏe được quản lý với sự hỗ trợ của thông tin Drugslib.com cung cấp. Thông tin trong tài liệu này không nhằm mục đích bao gồm tất cả các công dụng, hướng dẫn, biện pháp phòng ngừa, cảnh báo, tương tác thuốc, phản ứng dị ứng hoặc tác dụng phụ có thể có. Nếu bạn có thắc mắc về loại thuốc bạn đang dùng, hãy hỏi bác sĩ, y tá hoặc dược sĩ.

Từ khóa phổ biến