KRRO-110 recibe la designación de medicamentos huérfanos de la FDA de EE. UU. Para la deficiencia de antitripsina alfa-1

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Cambridge, Massachusetts, 14 de marzo de 2025 (Globe Newswire)-Korro Bio, Inc. (Korro) (NASDAQ: KRRO), una compañía biofarmacéutica de etapa clínica en la etapa clínica centrada en el desarrollo de una nueva clase de medicamentos genéticos basados ​​en la edición de ARN para las enfermedades raras y altamente prevalentes, anunció hoy que la administración de alimentos y fármacos (FEDA (fondos) basado en la edición de ARN). Designación de fármacos a la Medicina de Investigación KRRO-110 para el tratamiento de la deficiencia de antitripsina alfa-1 (AATD).

"Recibir la designación de medicamentos huérfanos de la FDA subraya la creciente necesidad de nuevos tratamientos para los pacientes que viven con AATD", dijo Kemi Olugemo, MD, director médico de Korro. "Krro-110 tiene el potencial de tratar las manifestaciones de AATD tanto hígado como pulmonar, y estamos comprometidos a abordar la necesidad insatisfecha y avanzar en esta terapia potencialmente mejor en su clase para las personas que viven con AATD".

krro-110 es el primer candidato de desarrollo de edición de ARN de la plataforma OperatM patentada de Korro y actualmente se está evaluando en el estudio clínico de reescritura de la fase 1/2A para AATD. Se ha completado la dosis de las dos primeras cohortes de dosis ascendentes individuales en voluntarios adultos sanos, y se espera una lectura provisional en la segunda mitad de 2025.

La oficina de la FDA de los productos huérfanos de desarrollo de productos otorga el estado de designación huérfanos de las drogas y las biológicas que están destinadas al tratamiento de las desacuerdo raras de menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. La designación de medicamentos huérfanos proporciona diversos incentivos de desarrollo, incluidos créditos fiscales para pruebas clínicas calificadas, exenciones de tarifas de usuario de medicamentos recetados y el potencial de exclusividad del mercado después de la aprobación de la FDA.

Acerca de la reescritura

Reescritura es un estudio de reducción de dosis única y múltiple de dos partes que evaluará la seguridad y la tolerabilidad de KRRO-110 en hasta 64 participantes, incluidos adultos sanos y pacientes con AATD clínicamente estables con el genotipo Pizz. Los puntos finales secundarios y exploratorios incluyen parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicos que guiarán la selección de dosis óptima para estudios de etapa posterior. Se esperan datos provisionales de la Parte 1 (dosis ascendentes únicas en voluntarios sanos e individuos con AATD) en la segunda mitad de 2025, y se anticipa la finalización del estudio en 2026. Para obtener información adicional sobre el estudio de reescritura, visite clinicalTrials.gov (NCT066777307).

Acerca de la deficiencia de antitripsina alfa-1 (AATD) y KRRO -10

AATD es un trastorno genético más comúnmente causado por una sola mutación sin sentido (G-to-A) en el gen SERPINA1. Los adultos afectados experimentan enfisema pulmonar y/o cirrosis hepática, así como manifestaciones de órganos finales. KRRO-110 es el primer candidato al producto de oligonucleótido de ARN de la plataforma de edición de ARN patentada de Korro, el oligonucleótido promovió la edición de RNA (Opera ™). KRRO-110, un mejor compuesto potencial en su clase basado en datos preclínicos, está diseñado para cooptar una enzima endógena, la adenosina desaminasa que actúa sobre el ARN (ADAR), para editar la variante "A" sobre el ARN de SERPINA1, reparar un codón de ácido amino y restaurar la secreción de la proteína AAT normal. Esta reparación de la proteína endógena tiene el potencial de eliminar los agregados de proteínas dentro de las células hepáticas para crear un beneficio potencialmente clínicamente diferenciado para la función hepática y preservar la función pulmonar al proporcionar una cantidad adecuada de proteína AAT normal.

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Acerca de Korro

Korro es una compañía biofarmacéutica de etapa clínica centrada en desarrollar una nueva clase de medicamentos genéticos basados ​​en editar ARN para enfermedades raras y altamente prevalentes. Korro está generando una cartera de programas diferenciados que están diseñados para aprovechar el proceso de edición de ARN natural del cuerpo, permitiendo una edición de base única precisa pero transitoria. Al editar ARN en lugar de ADN, Korro está expandiendo el alcance de los medicamentos genéticos al ofrecer precisión y sintonización adicionales, lo que tiene el potencial de una mayor especificidad y una mejor tolerabilidad a largo plazo. Utilizando un enfoque basado en oligonucleótidos, Korro espera llevar sus medicamentos a los pacientes aprovechando su plataforma patentada con modalidades de suministro precedentes, conocimientos de fabricación y vías regulatorias establecidas de medicamentos oligonucleótidos aprobados. Korro tiene su sede en Cambridge, Massachusetts. Para obtener más información, visite korrobio.com.

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Fuente: Korro Bio, Inc.

Al corriente : 2025-03-15 06:00

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